복지부는 이달부터 유전자검사 서비스 일부를 민간기업에게 개방했다. 장기적 측면서 바이오 헬스케어 부흥과 국민보건 향상이라는 두 마리 토끼를 잡겠다는 계산이다.하지만 특정 요건만 갖추면 유전자검사업체 인증을 쉽게 받을 수 있어 유전자검사 업체 난립을 우려하는 목소리도 나온다. 또 향후 유전자검사 발전을 위해 '유전자검사 승인 개선'과 사회적 공감대 형성 필요성도 제기된다.1일 민간기업의 DTC(Direct-to-Consumer)방식 유전자검사 서비스가 본격적으로 시행됨에 따라 의료기관 의뢰없이 혈압, 혈당, 탈모 등 총 12가지 항목 진단을 받을 수 있게 됐다.복지부는 생활습관 개선과 질병예방을 목적으로 '과학적 근거가 확보되고 소비자 위해성이 적은 검사 위주'로 선별해 콜레스테롤, 혈당, 고혈압, 탈모 등 46개 유전자에 대해서만 검사할 수 있다고 밝혔다.김태희 현대증권 애널리스트는 지난 30일 '물꼬트인 유전자검사, 본격적으로 시작'이란 제약·바이오 보고서에서 유전자검사 시장을 전망하며 "암 등 중증질환이 포함되지 않았지만 의료기관 전유물인 '유전자검사'가 민간업체 허용됐다는 점에서 의미가 크다"고 말했다.미용·건강 등 헬스케어 분야에서 유전자검사가 시행되면서 시장의 기대감은 관련 업체의 주식가치 상승으로도 이어지고 있다.복지부에 따르면 지난 6월 기준 의료기관 95곳, 비의료기관(민간업체) 84곳에서 유전자검사 서비스를 제공하고 있다. 우선은 온라인과 보험사 연계 서비스를 제공하고 있지만 향후 편의점, 약국 등 유통채널을 다변화 할 것이라는 업계의 전망이 속속 나오고 있다.현재 이러한 서비스를 제공하는 대표적 업체로 마크로젠, 테라젠이텍스, 디엔에이링크, 랩지노믹스가 꼽히고 있다.테라젠이텍스는 최근 온라인으로 신청을 하면 택배로 진단키트를 받아 피부·탈모·체형 등의 유전적 취약성을 분석해주는 '진스타일'을 출시했다.디엔에이링크는 라이나생명 암보험 가입자를 대상으로 콜레스테롤 등 혈관질환과 피부노화·탈모 등 미용분야 유전자 진단 서비스를 제공한다고 밝혔다.랩지노믹스가 선보인 '제노팩'은 유전자 분석으로 맞춤형 운동법과 식습관 개선 등 다이어트에 도움이 될 수 있는 정보를 추천하는 건강관리 제품이다.마크로젠은 배아 단계에서도 조기에 염색체 이상 여부를 판별할 수 있는 산전 유전체 검사 '패스트' 서비스를 지난 2월 론칭했다.한편에선 유전자검사 신뢰 향상과 미국 등 선진국 수준으로 발전하기 위한 방안이 제기된다. 유전자 검사항목 승인방식을 바꾸고 한국형 국가공인실험실인증제(CLIA, Clinical Laboratory Improvement Amendments) 를 도입해 법적·윤리적 체계 확립을 해야한다는 것이다.김열홍 고려대 종양혈액내과 교수는 최근 코리아바이오플러스에 참석해 "유전자 검사항목 신고제도 등급별 분류와 법률, 유전체학, 공중보건 등 다양한 분야 전문가가 참여하는 '유전자검사 평가 전문위원회'를 구성해 접수된 유전자검사에 대해 타당성을 검증해야 하며, 시설과 인력 등 요건만 갖추면 유전자검사 기관 인가를 해주는 부분도 개선해야 한다"고 지적했다.김 교수는 "미국 등에서 유전자분석과 진단기술 개발에 적용 중인 '차세대 염기서열 분석'(NGS, Next Generation Sequencing) 도입을 위해 '한국형 CLIA(국가공인실험실인증)' 규정 신설과 공인인증된 실험실 장비와 시약에 대해서는 의료기기 허가를 면제하는 'LDT(Laboratory Developd Test)제도'를 마련해야 한다"고 강조했다.

"초기 개발단계부터 시중 유통되는 획기신약 생애 전주기 안전관리(GVP) 규제를 기존보다 강화하는 대신, 밀착·우선심사로 허가를 앞당겨 환자 치료기회와 국내 제약산업을 선진화한다."우리나라도 미국FDA, 유럽EMA, 일본 후생성 등 선진 제약국들이 수년 전부터 전면 도입중인 혁신신약 대상 '브레이크쓰루 테라피 데지그네이션(BTD)' 제도를 신규 제정하기 위한 움직임이 진행중이다.한국형BTD '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률(이하 획기신약 특별법)' 제정을 추진 중인 식품의약품안전처의 목표는 명확하다.희귀난치질환과 대규모 감염병(팬더믹) 치료제(예방백신 포함) 중 안전성과 초기 약효를 '획기적'으로 진일보시켰다고 입증한 의약품의 안전관리 수준을 크게 높이고, 개발·허가를 밀착지원하겠다는 것이다.4일 식약처는 획기신약 특별법 신설 취지에 대해 "혁신치료제의 안전성 임상은 기존보다 한층 강화한다. 다만 질환 치료 약효 부분에 있어 입증기간이 오래걸리는 경우 전담 동반심사(롤링리뷰)·우선심사 등 특례를 적용하고 조건부 신속허가로 죽음을 앞둔 환자들에게 치료제를 빨리 공급하는 것"이라고 설명했다.지금까지 환자들은 폐암, 췌장암 등 치료가 까다로운 고형암이나 전이속도·방향이 다양하고 타깃 치료가 매우 어려운 골수성·림프구성 백혈병, 다발골수종 등 혈액암에 걸리면 시판허가 치료약이 없어 임상에 자원해 시험단계 의약품을 투약받기 위해 애써야 했다.이마저도 종양질환 외 만성질환을 보유하는 등 임상조건에 맞지 않으면 참여 자격을 부여받지 못해 제대로 약 한 번, 치료 한 번 받지 못하고 환자는 고통속에 죽음을 맞이할 수 밖에 없었다.또 바이러스에 따른 생물테러나 대규모 감염병이 국내 유입되더라도 치료제가 없거나 발병 원인을 파악하지 못해 공중보건이 위협받는 상황을 숨 죽여 지켜볼 수 밖에 없는 상황도 나올 수 있다.세계적으로 해결되지 않은 '의학적 미충족 수요(unmet medical needs)'로 치료약이 없는 희귀난치 질환과 공중보건 두 가지를 타깃한 획기신약 개발을 독려하고, 허가 지원하는 것. 식약처가 설명하는 획기적의약품 특별법 제정의 최종 목표다.국민들과 우리 사회가 눈여겨 봐야할 건 식약처가 획기신약 개발·심사를 지원하는 과정에서 어떻게 '안전성'을 확보해 나갈 지 여부다.식약처는 모든 획기신약의 신속허가 기초에 '안전성 임상'과 '안전성 관리계획' 등을 강화하고, 이를 입증하지 못한 약은 획기신약으로 지정하지 않거나 즉각 지정취소하겠다고 공표했다.또 획기신약 지정단계에서 확실한 초기 임상 자료를 제출하지 못하면 지정단계에서 거절하는 미국FDA 등의 BTD철학을 그대로 계승하기로 했다.특히 획기신약의 안전관리와 사용성적 조사를 일반 치료제 보다 강화하기로 한 건 주목되는 대목이다. 구체적으로는 안전성 보강 임상시험 실시를 강제하고, 안전사용 추가 조치와 시판 전 위해성 관리 계획서(RMP)를 제출하도록 했다.이를 위해 식약처는 이미 '한국형GVP'를 연내 의무화하기로 확정했다. 한국형GVP는 현재 법제처 심사중이다. 하반기 내 개정돼 의무화될 전망이다. 시판 후 사용성적 의무보고가 강화되고 이를 어길 시 행정처분 기준이 기존 9개에서 16개로 대폭 늘어나는 것이 골자다.GVP(Good PharmacoVigilance Practic)란 시판 후 의약품 안전관리 종합체계를 말한다. 미국FDA와 유럽EMA 등 세계 규제강국은 각자 가이드라인과 시스템을 구축한 상태다.대신 RMP와 GVP 등 규제를 통과해 안전성이 확보된 획기신약에 대해서는 행정·재정 지원과 국제 협력을 통한 임상시험 지원에서부터 획기신약 전담 개발 센터의 상시 자문·생애 주기별 관리 등 밀착지원 특례가 뒤따른다.심사 절차에도 일반 치료제보다 특혜가 붙는다. 허가신청이 늦었어도 우선심사할 수 있는 조항이 만들어 졌고, 전담 심사팀이 획기신약 개발 중 산출되는 개별 허가자료를 잘게 쪼개 그때 그때 리뷰하는 '계획적 개발동반 심사'도 적용한다.과학적 근거와 안전성 확보에 기반한 조건부 허가로 획기신약이 환자 손에 쥐어지는 시점을 지금보다 최대 2년~2년 5개월 앞당겠다는 전략이다.특별법 국내 도입에 집중하고 있는 식약처의 생각은 이렇게 압축된다.희귀난치 질환·팬더믹 예방약 등 획기신약 신청 질환 범위는 '국민 생명을 위협하는 모든 질병'으로 넓게 문을 연다. 만성이나 급성이나 가리지 않고 환자 생명을 다투는 치명적 질환이면 모두 해당된다는 의미다. 다만 최종 획기신약 지정 대상은 '초기 1상임상 내 환자 안전성·약효 혁신성 입증 치료제'로 특례 부여 인정 폭은 매우 까다롭게 좁힌다.주사위는 이미 던져졌다. 획기신약 특별법 제정안을 입법예고한 식약처는 오는 10월 법안을 국회 제출해 국민들의 선택을 받겠다는 계획이다.데일리팜은 오는 8일 제24차 제약산업 미래포럼에서 정부(식약처), 환자, 시민사회, 전문가, 산업 등 각 분야 인사들을 한 자리에 모아 이 법안의 빛과 그림자, 쟁점 등을 들여다보는 사실상의 공청회를 연다.[24차 미래포럼 신청 바로가기] '획기신약 지원·허가 특별법, 환자접근성 Vs 기술발전 두 마리 토끼 다 잡으려면'이 그것이다.이번 미래포럼에서는 성균관약대 이재현 교수가 좌장을 맡고, 식약처 의약품정책과 김상봉 과장이 발제한다.이어 환자단체연합회 안기종 대표, 건강사회를 위한 약사회 리병도 회장, 법무법인 태평양 박성민 변호사, 서울의대 이종구 교수(전 질병관리본부장), 서울대 암병원장 김태유 교수(암학회 학술위원장) 등이 지정 토론한다.산업계에서는 한미약품 김나영 상무와 한국얀센 민향원 상무가 제약업계 시각에서 특별법의 의미에 대해 토론하고, 더불어민주당 정책위 조원준 보건복지전문위원이 입법정책적 측면에서 법률안을 해부한다.

식품의약품안전처가 기존 합성의약품과 통합 관리·운영해왔던 생물학적제제 바이오약 GMP(제조 및 품질관리기준) 평가지침을 별로 분리 운영하기로 했다.지금까지 부재했던 바이오약 GMP 사전검토 지침은 새로 만들었다. 합성약과 바이오약으로 분류·재편중인 제약산업 패러다임에 발 맞춰 품질관리기준을 선진화하기 위한 것이다.4일 식약처 관계자는 "바이오약 허가신청 GMP 평가지침을 별도 마련하고, 사건검토 지침도 신설했다"고 설명했다.분할되면서 변경된 중요사안은 식약처로부터 바이오약 GMP 평가 결과 적합 판정된 원료·완제약 제조소 내 작업소(바이오약 생산공장)는 향후 3년까지 서류제출로 현장실사를 갈음할 수 있게 된 점이다. 사실상 현지실사를 3년 간 면제받게 된 것.기존에는 적합 판정받은 작업소라도 업체별 1~2년 내 식약처 현장실사를 받아야 했다. 물론 평가자료 제출이 어려운 경우 실태조사를 신청하면 식약처 GMP 조사관 2~5명이 생산공장을 방문해 실사를 진행한다.그러나 이번 조치로 GMP 적합 제약사들은 기존보다 완화된 실사 기준을 적용받을 수 있게 됐다. 실질적으로는 실사비용이 줄고 불필요한 행정력 낭비를 줄일 수 있게된 셈이다.아울러 품목 변경이나 허가 목적 바이오약의 GMP사전검토 가이드라인도 새로 생겼다. 제조소 평면도 등 11종 제출서류 평가를 기본으로 필요한 경우 실태조사가 더해진다.실태조사 대상은 최초 평가대상 작업소에서 만들어지는 바이오의약품이다.제약사가 바이오약 GMP 사전검토를 신청하면, 식약처와 식품의약품안전평가원 소속 사무관·주무관(심사관), 관할 지방식약청 소속 조사관으로 구성된 '사전검토 팀'이 마련돼 이번에 분리된 '바이오약 허가신청 GMP 평가지침'에 의거해 실사가 이뤄진다.해외 소재 제조원 실태조사가 필요한 경우 해외실사 비용은 수익자인 신청 제약사가 부담해야 한다.이 밖에 바이오약 GMP 평가기준은 과거와 동일하다. 평가결과 사람에게 위해한 제품을 생산했거나 데이터 조작 등 문서를 허위 작성하는 중대(critical) 지적사항이 발생하면 부적합 판정을 받는다.허가·신고 사항과 다른 제품을 생산했거나 주요 GMP 사항에 일탈이 발생하는 중요(major) 지적사항의 경우 보완 처리된다. 중대하지 않은 GMP 기준을 위반해도 기타(others) 지적사항에 따라 동일한 조치가 내려진다.식약처 관계자는 "바이오약 비중이 높아짐에 따라 합성약과 구분해 GMP 품질관리기준 가이드라인 분리 필요성이 생겼다"며 "적합 판정 작업소는 3년간 서류로 현지실사를 갈음하도록 규제를 합리화한 게 핵심"이라고 설명했다.

홍삼농축액 숙취해소음료 '정관장 369'홍삼농축액을 원료로한 정관장 브랜드 숙취해소음료가 약국시장에 본격 유통된다.삼육구는 KGC인삼공사와 최근 숙취해소음료 제품 '정관장369'의 국내외 독점판매권에 대한 총판계약을 체결하고 약국시장에 유통과 판매를 시작했다고 5일 밝혔다.정관장 369는 숙취해소 조성물 특허를 보유하고 프리미엄 브랜드인 정관장의 엄격한 품질관리로 생산한 제품이라는 것이 회사측의 설명이다.특히 홍삼 6년근을 주원료로 하는 숙취해소음료로 약국 시장에서 타사 제품과 차별화하겠다는 계획이다.'정관장 369'는 홍삼의 3, 6년근의 6, 자구자(枳& 26887;子, 헛개나무 열매)의9를 숫자로 재해석해 탄생한 제품이다.이 제품은 백제약품과 인천약품 두 거점도매를 통해 약국에 유통된다.회사 관계자는 "믿을 수 있는 한국인삼공사의 정관장 제품으로 약국경영에 도움이 될 것"이라며 "프리미엄 숙취해소 음료시장에서 선두 주자로 자리매김할 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.

릴리의 '심발타' 릴리의 심발타(돌록세틴)가 7월 1일자로 암성 신경병증성 통증의 진통보조제로 보험급여 기준이 확대됐다.심발타는 뇌 내 신경전달물질인 세로토닌과 노르에피네프린의 재흡수를 억제하는 치료제로서, 중추신경계의 하행성 통증 억제 경로(Descending inhibitory pain pathway)를 조절해 통증감소 효과를 나타낸다.2007년 식약처로부터 주요우울장애 치료제로 허가받은 뒤 범불안장애 및 당뇨병성 말초신경병증성 통증 및 섬유근육통 및 비스테로이드성소염진통제(NSAIDs)에 반응이 적절하지 않은 골관절염 통증 치료치료제로 사용돼 왔다.최근 보건복지부 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 고시가 개정됨에 따라 암성 신경병증성 통증에 관한 보조제로도 처방 및 보험지원이 가능해진 것이다.심발타는 임상시험 결과 위약대조군에 비해 30% 통증감소를 보인 비율이 2배가량 높았고(HR 1.96, 95% CI: 1.15-3.35), 50% 통증감소에 도달한 환자는 2.43배로 확인됐다(95% CI: 1.11-5.30). 미국 국가종합암네트워크(NCCN) 최신 가이드라인과 2014년 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표된 가이드라인에서도 암성 신경병성통증의 진통보조제로 권고되고 있다. 암성 통증은 암 자체에 의한 경우와 암 치료 과정에서 나타나는 통증이 원인이 된다. 암성 신경병증성 통증은 중추신경계 및 말초신경계 이상에 의한 통증으로, 손상된 신경의 지배 영역의 감각이상 혹은 통증을 유발하지 않는 자극에도 통증을 느끼는 이질통(Allodynia) 등의 신경학적 이상 증상을 동반한다.발생하는 양상에 따라 지속통증과 돌발통증으로 나뉘는데, 돌발통증은 암환자의 약 60%, 호스피스에 입원한 환자의 약 80%에서 보고됐으며, 국내 연구를 통해 암환자의 45%가 하루 3번 이상 돌발통증을 경험하는 것으로 확인됐다.한국릴리 폴 헨리 휴버스 사장은 "이번 급여확대로 당뇨병성 신경병증성 통증환자뿐 아니라 암으로 인한 신경병증성 통증으로 고통 받는 많은 환자들이 치료에 대한 부담을 줄이면서 심발타의 혜택을 누릴 수 있게 돼 매우 기쁘게 생각한다"고 전했다.

간암 분야에서 넥사바를 이을 2차치료제의 탄생이 예고되고 있다. 바이엘은 소라페닙(넥사바)으로 치료를 받은 이후에도 질환이 진행된 수술이 불가한 간세포암종(HCC) 환자를 대상으로 자사의 항암제 레고라페닙을 평가한 3상 임상 결과를 지난달 30일 스페인에서 열린 세계위장암학회(WCGC) 구연 세션에서 발표했다.RESORCE 연구의 신규 데이터에 따르면 레고라페닙과 최적 지지요법을 병용한 환자들에서 전체 생존기간(OS)이 위약과 최적 지지요법을 병용한 대조군보다 유의하게 개선됐음을 확인할 수 있었다.임상시험 기간 동안 레고라페닙 치료군은 대조군 대비 사망 위험이 38% 감소했으며(HR 0.62, 95% CI 0.50-0.78), 전체 생존기간 역시 10.6개월(중앙값)로 대조군(7.8개월)보다 길었다.무진행생존기간(PFS)의 중앙값은 레고라페닙군과 대조군에서 각각 3.1개월과 1.5개월이었고(HR 0.46, 95% CI 0.37-0.56), 병이 진행되기까지 기간의 중앙값은 3.2개월과 1.5개월로 확인됐다(HR 0.44, 95% CI 0.36-0.55). 완전관해와 부분관해, 안정형 병변을 포함한 질병조절률은 65.2%와 36.1%였고, 객관적 반응률은 각각 10.6%와 4.1%로 나타났다.안전성과 내약성은 기존에 확인된 레고라페닙의 프로파일과 일관된 경향을 보였는데, 가장 흔한 이상반응은 고혈압(레고라페닙군 15.2%, 위약군 4.7%), 수족피부반응(레고라페닙군 12.6%, 대조군0.5%), 피로(레고라페닙군 9.1%, 대조군 4.7%), 설사(치료군 3.2%, 대조군 0%) 등이었다.RESORCE 연구 책임을 맡은 조디 브뤽스(Jordi Bruix) 박사(스페인 바르셀로나 대학병원 간암센터)는 "간암 발생은 세계적으로 증가하는 추세임에도 간세포암종 환자들이 선택할 수 있는 허가된 전신요법제는 현재 한가지 뿐"이라며 "질환이 진행중인 환자들에게 허가됐거나 입증된 2차요법은 존재하지 않는 실정"이라고 말했다. 브뤽스 박사는 RESORCE 연구 전에도 소라페닙의 SHARP 3상연구의 책임자로 참여한 바 있다.브뤽스 박사는 "RESORCE 연구 데이터가 의료 현장에 두 번째로 입증된 간암 치료제를 제공해줌으로써 환자들에게 또 다른 희망이 되어줄 수 있을 것으로 기대한다"며, "입증된 두 가지 전신요법 치료를 모두 받을 수 있는 기회를 환자들에게 제공한다는 면에서 치료 예후를 개선시키는 데 중요하다고 볼 수 있다"고 덧붙였다.한편 바이엘은 올해 안에 RESORCE 연구 데이터를 보건당국에 제출하고 간절제술이 불가능한 간세포암종 환자의 치료에 관한 레고라페닙의 시판 허가를 신청한다는 계획을 밝혔다.