최규진 박사 줄기세포치료제 개발을 위해 임상 1상을 면제하는 것은 심각한 안전성 문제를 유발할 수 있다는 주장이 제기됐다.1상 면제를 위한 어떤 의학적 근거나 문제에 대한 대책이 없다는 게 이유다.20일 국회에서 열린 '6차 투자화성화 계획 보건의료부문 무엇이 문제인가'를 주제로 열린 토론회에서 최규진 박사는 이 같이 밝혔다.정부는 6차 투자활성화 대책으로 줄기세포치료제에 대한 임상 1상을 면제하는 방안을 포함시켰다.최 박사는 "1상은 안전정 평가를 위한 것인데 정부가 이를 면제해 준다는 명확한 근거를 제시해야 한다"고 말했다.동정이나 이종 줄기세포의 경우 배양·증식 등 위험성을 가중시키는 외부조직이 가해지는 경우가 많아 전세계에서도 1상을 면제해주는 사례는 없다는 것이다.그는 "1상 면제는 줄기세포개발 기업의 수익을 위한 것에 불과하며, 국민 안전성에 문제가 될 수 있다"고 말했다.이어 "한국은 임상부터 허가까지 속도가 가장 빠른 나라"라며 "알앤앨바이오가 치료제를 투여해 사망한 사례에 전세계가 집중하고 있다"고 말했다.이 같은 상황에서 규제를 완화하는 것은 산업 진흥이 아니라 한국의 신뢰도를 낮추는 결과를 초래할 수 있다고 지적했다.실제 중국이 세계 최초로 허가한 유전자치료제의 경우 전세계 어느나라에서도 인정을 하지 않고 있는데다, 중국의 느슨한 규제를 비판하고 있다는 실례를 들었다.그는 "국내 산업의 건저난 발전을 위해서라도 안전성 확보를 위한 노력이 우선돼야 하며, 규제완화가 아닌 철저한 질적 검토를 해야 한다"고 덧붙였다.

남희섭 변리사의과대학 산하에 기술지주회사를 설립이 의과대학의 시장화를 불러일으킬 것이라는 주장이 제기됐다.20일 국회에서 열린 '6차 투자활성화 계획 보건의료부문 무엇이 문제인가'를 주제로 열린 토론회에서 남희섭 변리사는 이 같이 밝혔다.남 변리사는 6차 투자활성화 대책 중 의과대학 산하 기술지주회사 설립에 대해 비판했다.투자활성화 대책에 따르면, 대학교 기술지주회사와 별도로 의과대학 산하에 기술지주회사 설립을 허용하고, 의료기술사업 수익이 병원으로 귀속될 수 있도록 했다.또 기술 개발한 교수가 기술지주회사 자회사 스톡옵션을 받을 수 있도록 제도를 개선하겠다는 것이 골자다.그는 "대학교 연구성과나 공공연구 성과를 특허를 통해 사적 소유화하는 모델은 미국 베이돌법을 따른 것"이라고 말했다.하지만 이 법에 따라 대학이 특허를 보유하고 특허를 통한 영업활동이 강조되면서 연구자금을 지원하는 기업에 의해 연구의제가 통제되는 문제점이 발생하고 있다고 지적했다.의과대학의 시장화가 의료비나 약제비 폭등의 원인이라고 지목되기도 한다는 주장이다.그는 "미국 베이돌 모델은 연구성과를 연구수행주체가 사적 소유할 수 있게 하더라도 공적개입이 가능한 권한을 인정하고 있으나, 국내 베이돌 모델에는 이조차도 없다"고 강조했다.이어 "결국 국민 세금지원으로 이룩한 연구성과물을 국민이 이용하려면 다시 비싼 요금을 내도록 하는 꼴"이라고 말했다.그는 "대학 역할은 미래세대를 교육하고 지식을 사회에 전파하는 것"이라며 "전문지식을 팔아 상업화하고 그 이윤을 바탕으로 연구하는 것은 지양해야 한다"고 덧붙였다.

매년 약가협상을 진행한 신약 10개 중 4개 이상은 심평원 약제급여평가위원회 관문을 통과하는 과정에서 가중평균가 이하 약가를 수용하고 있다.이들 약제 중 상당수는 건강보험공단과 협상과정에서 약가가 추가 조정된다. 제약업계는 이원화 돼 있는 약가결정절차에 의해 사실상 중복인하 장치가 작동하고 있다고 볼멘소리다.더욱이 특허만료로 이미 53.55%까지 약가가 떨어진 약제가 대체약제군에 포함된 신약조차 추후 제네릭이 등재되면 53.55%로 조정되는 절차가 그대로 진행돼 '대체약제의 제네릭'보다 특허만료된 신약의 가격이 더 싸지는 역전현상이 발생할 수도 있다.제약업계는 신약 약가결정 절차상의 이런 문제점을 지난 5월 심평원 규제개선 대토론회에서 제기했다. 그러면서 급평위 통과과정에서 대체약제 가중평균가를 수용한 신약은 약가협상 절차를 생략할 필요가 있다는 대안도 내놨다.복지부와 심평원은 귀담아 들었다. 절차를 개선할 수 있을 지 검토해보자고 했고, 현재 복지부 주재하에 건보공단과 심평원 담당자들이 머리를 맞대고 해법을 찾는 중이다.19일 복지부 관계자에 따르면 '가중평균가 이하 수용 신약에 대한 공단협상 절차 생략' 요구는 추후 '신약 적정가치 반영' 방안을 검토할 워킹그룹에서 논의하기로 했다. 복지부와 건보공단, 심평원은 이 워킹그룹을 구성하기 전에 사전 협의하고 있는 것이다.복지부는 제약업계의 불만은 이원화된 가격결정 구조보다는 협상과정에서 발생하는 추가 약가인하에 무게가 실려있다고 판단하고 있다.실제 신약의 급평위 통과 가격은 협상을 거치면서 평균 18% 가량 더 인하되는 것으로 파악됐다.약가협상을 진행하는 신약의 45%가 대체약제 가중평균가를 수용하고 있는 점을 감안하면, 가중평균가보다 더 싸게 등재되는 신약이 적지 않다는 얘기다.복지부는 따라서 건보공단, 심평원과 사전검토를 진행하면서 협상절차는 생략하지 않고 일단 가중평균가 이하로 급평위를 통과한 약제에 대한 가격결정 방안을 고민 중이다.논란소지를 사전에 차단하기 위한 의도도 있는 것으로 보인다. 약가협상 절차를 생략할 경우 가격결정 이원구조 취지를 훼손할 수 있다는 비판이 제기될 수 있기 때문이다.복지부 관계자는 "아직 구체적인 안은 정하지 않았다. 다양한 경우의 수를 두고 사전협의를 진행 중"이라고 귀띔했다.제약계가 지적한 대체약제가 특허만료 된 이후 등재된 신약의 가격조정 시나리오제약업계 관계자들의 반응도 나쁘지 않다.한 제약사 관계자는 "급평위 단계에서 신청가격의 15%, 협상에서 다시 18% 가격이 조정되는 이중 약가인하 구조가 문제이지 협상 자체를 생략하는 게 핵심은 아니다"고 말했다.다국적 제약사 한 관계자도 "새로운 성분의 신약들이 등재절차를 거치면서 '수모 아닌 수모'를 당하고 있다. 약가협상을 그대로 진행하더라도 가중평균가 수용 신약에 대한 특례가 적용된다면 최선은 아니지만 그나마 차악은 될 수 있을 것"이라고 기대했다.그러나 제약업계의 갈증은 여기서 그치지 않는다. 바로 대체약제가 53.55%로 조정된 이후 등재된 신약 때문이다.국내 제약사 다른 관계자는 "새로운 성분의 신약이 특허만료되면 '대체약제 제네릭'보다 가격이 더 싸지는 역전현상을이 발생할 수 있다. 대체약제 가격이 이미 53.55%로 떨어진 이후 등재된 신약은 제네릭 발매 시 약가조정을 면제할 필요가 있다"고 주장했다.한편 복지부는 가중평균가 수용 신약 가격결정 문제를 포함한 신약 적정가치 인정방안을 하반기 중 마련하기로 했다. 시행시점은 현재 상당부분 협의를 진행한 약가산정기준 개선안과 함께 내년 1월을 목표로 삼고 있다.하지만 신약 적정가치 인정방안의 경우 수차 논의가 진행됐다가 중단됐던만큼 실제 제도개선에 반영될 수 있을 지는 미지수다.

한국얀센 '뉴신타'마약성진통제 시장에 새로운 성분의 신약이 등장했다.기존 치료제의 부작용을 획기적으로 줄인 제품인만큼 기대가 적지 않다.19일 식약처는 한국얀센 ' 뉴신타'에 대한 시판을 승인했다.뉴신타는 타펜타돌을 주성분으로 하고 있는 마약성진통제 신약이다. 적응증은 '중증 만성 통증완화'.타펜타돌은 마약성 수용체 촉진작용과 노르에피네프린의 재흡수를 저해하는 두가지 메커니즘의 약물이다.마약성진통제 시장 규모는 약 400억원으로 옥시코돈, 모르핀 등이 시장을 선도하고 있다.기존 마약성진통제는 구역이나 구토, 변비 등의 부작용을 동반하는 경우가 많아 약 복용을 중단하는 사례가 빈번했다.뉴신타 역시 오심 등의 부작용이 있으나 기존 약보다 부작용이 적어 복용 중단율이 현저히 낮다는 것이 회사 측 설명이다.이 같은 사실은 옥시코돈과 비교 임상을 통해 입증한 것으로 알려졌다. 얀센은 현재 마약성진통제인 '저니스타'와 '듀로제식'을 판매 중인데, 뉴신타 허가로 시장 공략을 강화할 수 있는 신무기를 장착할 수 있게 됐다.회사 측은 약가협상 등을 거쳐 내년 8월 경에 제품을 출시할 것으로 예측하고 있다.한편, 뉴신타는 속방정과 서방정 2가지 제형으로 발매될 예정이다.

외투세포 림프종치료제 '임브루비카'먹는 희귀혈액암치료제 ' 임브루비카'가 국내에 들어 왔다.한국얀센은 최근 경구용 외투세포 림프종치료제 임브루비카(이브루티닙)을 한 가지 이상의 치료를 받은 환자에 대해 식약처 허가를 획득했다.임브루비카는 한 가지 이상의 치료를 받은 바 있는 외투세포림프종 환자가 하루 1회1정씩 경구 복용하는 브루톤스 티로신 키나제(BTK) 단백질억제제다.외투세포 림프종에는 국내에서는 다발골수종치료제로 알려진 '벨케이드(보르테조밉)'이 있는데, 1차치료 실패시 옵션이 충분치 못했던 상황이다.최근 급여권에 진입한 세엘진의 '레블리미드(레날리도마이드)'의 경우 미국에서 외투세포 림프종에 대한 사용이 가능하지만 국내 적응증은 없다.따라서 임브루비카의 허가는 유용한 치료옵션이 될 것으로 판단된다.다만 문제는 급여다. 이 약은 고가의 약물로 미국에서 정당 가격이 90불, 연간 13만불의 치료비가 든다.제약업계 한 약가담당자는 "임브루비카 같은 약제는 아무래도 위험분담계약(RSA)을 통한 급여권 진입이 확률이 높을 듯 하다. 고가약인 만큼 급여 적용까지 어느정도 기간이 걸릴 지 가늠하기 어렵다"고 말했다.임브루비카는 최근 유럽식품의약청(EMA) 약물사용자문위원회 (CHMP)에서도 유럽 판매 승인과 관련하여 긍정적인 평가를 받은 바 있으며 미국에서는 백혈병에 대한 적응정도 확보했다.한국얀센 관계자는 "희귀 혈액암인 외투세포림프종으로 고통 받는 국내 환자에게 새로운 치료 대안을 빨리 제공할 수 있게 됐다"고 밝혔다.한편 외투세포림프종은 비호즈킨성 림프종 환자의 약 3~10%에서 나타나는 일종의 혈액암으로 임상적으로 악성이고 불량한 예후를 보인다. 60세 이상의 중년남성에서 발병률이 높고, 평균 생존 기간은 1~2년에 불과하다.

한독(대표 김영진)이 자체 개발하고 있는 첫 번째 바이오신약 자가염증 질환 치료제 'HL2351'이 범부처전주기신약개발사업 과제로 선정됐다.한독은 범부처신약개발사업단(단장 이동호)에서 연구비를 지원받아 자가염증 질환 치료제 HL2351 신약 개발을 위한 임상 연구를 진행한다.자가염증 질환 치료제 HL2351(IL1Ra-hyFc)은 한독이 바이오벤처 제넥신의 지속형 기술을 적용해 자체 개발하고 있는 첫 번째 바이오 신약이다.희귀질환과 류마티스 관절염을 포함한 자가염증질환에 대한 적응증 획득을 목표로 하고 있다.한독에 따르면 자가염증 질환 치료제로 쓰이는 기존의 인터류킨-1(Interlukin-1) 저해제는 하루에 한 번 주사해야 할 만큼 반감기가 짧았지만 한독에서 개발하는 바이오신약(IL1Ra-hyFc)은 지속형 항체융합기술을 적용해 1~2주에 한번만 투여해도 효능을 유지할 수 있다.현재 서울대병원에서 건강한 남성을 대상으로 임상 1상이 진행되고 있으며 2017년 2분기에 희귀질환 치료제로 품목허가를 신청할 계획이다.한독 바이오 연구소 조영규 소장은 “"자가염증 질환 치료제 HL2351은 우수한 효능과 편의성을 가진 혁신적인 차세대 바이오 신약"이라며 "범부처신약개발사업단의 연구지원이 글로벌 혁신 신약을 개발하는데 큰 도움이 될 것"이라고 말했다.범부처신약개발사업단은 신약개발 분야를 지원해 온 교육과학기술부(현 미래창조과학부), 지식경제부(현 산업통상자원부), 보건복지부가 부처 간의 R&D 경계를 초월해 함께하는 범부처 전주기 국가 R&D사업이다.