루게릭병(근위축성측삭경화증) 질환 속도를 완화시킬 수 있는 줄기세포치료제가 국내 허가됐다. 31일 식약처는 코아스템 ' 뉴로나타-알주'를 희귀의약품으로 시판 승인했다. '뉴로나타-알주'는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주 간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 약제다. 루게릭병은 뇌·척수 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환으로 국내에는 2500명의 환자가 있다. 식약처는 '뉴로나타 알주'는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용해 투여하는 것을 요건으로 허가했다. 임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년동안 수행됐다. 리루졸 단독 투여군과 뉴로나타-알주 병용 투여군 질환 진행속도를 비교한 결과 병용투여 시 단독 투여보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 입증했다. 식약처는 "이번 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것"이라고 설명했다.

내달부터 혈액응고저지제 엘리퀴스정과 프라닥사, 자렐토, 엘리퀴스의 일부 급여기준이 확대된다. 경구용 다발성경화증 치료제 오바지오필름코팅정은 급여 문턱을 온전히 넘어 건강보험을 적용받을 수 있게 됐다. 복지부는 이 같은 내용의 '(약제)요양급여의적용기준및방법에관한세부사항'을 고시개정 했다. 적용일은 8월 1일자다. 고시개정 내용을 살펴보면 경구용 다발성경화증치료제 오바지오필름코팅정이 급여 신설돼 건보 적용을 받을 수 있다. 일부 약제는 급여가 확대되거나 변경됐다. 자격요법제 씨뮬렉트주사와 맙테라주, 사이폴엔연질캅셀, 셀셉트캅셀, 마이폴틱장용정, 치모글로부린주, 프로그랍캅셀·주사제는 허가사항 범위를 초과해 소장이식 후 급성거부반응의 예방과 이식 유지를 위해 급여가 인정된다. 성장호르몬제 유트로핀주 등은 임신주수에 비해 작게 태어난 저신장 소아에 대해 급여를 인정하기로 했다. 혈액응고저지제 엘리퀴스와 프라닥사캡슐, 자렐토는 임상진료 시 혼란을 최소화 하기 위해 비판막성 심방세동 환자의 고위험군 급여 투여 기준을 클로피도그렐 투여기준과 동일하게 인정하기로 했다. 이 밖에 대사성 약제 자베스카캡슐100mg은 허가사항이 추가된 C형, 니만-피크에 급여가 인정된다.

국내에서 임상을 실시한 어린이용의약품과 희귀의약품에 재심사 기간 4년이 부여된다. 제제학적 평가로 안전성·유효성 심사가 가능한 구강붕해정은 특수제형에서 빠진다. 30일 식약처는 이 같은 내용을 골자로 하는 '의약품의 품목허가신고심사규정'을 개정고시한다고 밝혔다. 주요 내용은 ▲의약품 안전사용 강화 ▲유효성분 중심의 허가 관리체계 확립 ▲국제 조화·절차 개선 등이다. 우선 식약처는 어린이용의약품과 희귀의약품 개발 활성화를 위해 4년의 재심사 기간을 부여하기로 했다. 단 국내에서 임상시험을 한 품목으로 대상은 한정된다. 또 유효성분 결정수에 관계없이 인체에 흡수된 동일한 약리작용을 나타내면 앞으로는 동일한 유효성분으로 관리된다. 체내에서 분해돼 기존 의약품 성분과 동일하게 작용 하는 성분(에스테르 화합물)은 신약으로 평가하지 않고 기존 성분의 안전성·유효성을 근거로 평가한다. 일반약으로 개발하는 신약은 유효성분 사용경험이 충분한 경우 허가 요건이 간소화된다. 의약품실사상호협력기구(PIC/S) 가입에 따라 수출용 의약품에도 GMP가 적용된다. 특수제형으로 관리되던 구강붕해정은 일반정제와 동일하게 관리되며, 생물학적동등성시험이 면제된다. 이번 개정고시에 대한 자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 법령·자료 → 제·개정고시 등에서 확인할 수 있다.

메디포스트는 임상중인 미숙아 기관지폐이형성증 예방 치료제 '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분(주사제)'이 '개발 단계 희귀의약품'에 지정될 예정이라고 29일 밝혔다. 이번 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 성분은 메디포스트가 임상시험 중인 '뉴모스템'으로, 최근 식약처로부터 개발 단계 희귀의약품 지정·고시 예정 통보를 받았다. 기관지폐이형성증은 미숙아의 사망과 합병증 발생의 가장 중요한 원인이 되는 질환으로 매년 2000여 명의 환자가 발생하고 있으나 현재까지 뚜렷한 치료 방법이나 허가 받은 치료제가 없는 실정이다. 메디포스트는 제대혈(탯줄 혈액)에서 추출한 중간엽줄기세포를 원료로 이 같은 질환의 예방 치료제를 개발, 현재 삼성서울병원과 서울아산병원에서 2상 임상을 진행 중이다. 개발 단계 희귀의약품 지정 제도는 희귀질환 환자의 치료 기회 확대와 치료제 연구 활성화를 위해 식약처에서 지난해 신설한 것으로 이번 메디포스트의 지정이 제도 시행 이후 두 번째 사례다. 메디포스트 관계자는 "이번 개발 단계 희귀의약품 지정으로 사전 검토 수수료 면제 및 행정 절차 지원 등의 혜택을 받을 수 있고 2상 완료 후 조기 품목허가 취득도 기대할 수 있게 됐다"고 말했다. 한편 뉴모스템은 2012년 보건복지부와 한국보건산업진흥원이 주관하는 '보건의료기술연구개발사업'의 ‘줄기세포 재생 의료 실용화 컨소시엄’ 연구 과제로 선정돼 국내 및 해외 연구비를 지원받고 있다.

그동안 2세 미만 소아에 투여금지됐던 항히스타민제 성분인 레보세티리진염산염의 투여범위가 확대된다. 1세 미만 영아에게는 투여가 여전히 금지되지만 1세 이상에는 투여 가능해진다. 30일 식약처는 레보세티리진에 대한 허가사항 변경지시를 위한 의견조회를 내달 11일까지 진행한다고 밝혔다. 허가사항 변경은 안전성·유효성 심사 등을 근거로 했다. 기존 용법을 보면 2세 미만 유아에는 사용경험이 적어 투여가 금지됐으나, 1세 미만으로 제한범위가 축소된다. 또 2세 미만 1세 이상 소아에는 1회 1.25mg(액제 2.5ml), 1일 1회 경구투여가 가능해진다. 투여금지 대상 환자에 당초 갈락토오스 불내성, Lapp 유당분해효소 결핍증, 포도당-갈락토오스 흡수장애 등 유전적인 문제가 있는 환자가 포함돼 있었으나 삭제된다. 이상반응으로는 1세 이상 6세 미만 소아에 대한 발열, 설사, 구토, 중이염 등이 추가된다. 또 일반적 주의사항에 척수장애나 전립선비대증 환자의 경우 요저류 위험을 증가시킬 수 있어 투여를 주의해야 한다는 내용이 포함된다. 한편, 국내 허가된 레보세티리진염산염은 총 52개 제품이 있다.

서울제약이 자체 개발한 필름형발기부전치료제의 글로벌 시장 공략이 가속화되고 있다. 서울제약은 대만 센터랩 사와 구강붕해필름형 발기부전치료제 완제의약품 공급계약을 지난 28일 체결했다고 밝혔다. 이에 따라 서울제약은 자체생산한 실데나필시트르산염 구강붕해필름 완제의약품 (상품명: 불티스)을 대만지역에 독점공급하게 됐다. 불티스 구강붕해필름은 임상시험결과 오리지날 제품인 비아그라정제와 약물동력학적 동등성 및 안전성과 유효성을 입증하여 2012년 5월 처음으로 국내에서 시판한 바 있다. 구강붕해필름은 혀 위에서 즉각 녹아 물 없이 간편하게 복용할 수 있으면서도 휴대 및 보관이 편리하여 복약순응도를 높이고 정확한 용량투여가 가능한 새로운 제형이라는 것이 회사측의 설명이다. 서울제약은 신약연구는 물론 개량신약 연구를 중점적으로 진행했으며, 특수제형과 같은 혁신적이고 탁월한 약물전달기술 개발에 주력해 온 결과, 필름형제제를 생산하기 위한 신규 기반기술인 스마트필름기술을 확보했다. 이 회사가 보유한 스마트필름기술은 기존 구강붕해필름제의 기술적한계를 훌쩍 뛰어넘어 고밀도 집적화에 성공함으로써 세계 최초로 100mg 이상의 고용량제형을 가능케했다는 설명이다. 여기에 쓴맛 등을 차폐하는 기술까지 확보해 다양한 제품의 개발을 용이하게 한 특허화된 기술이하고 서울측은 강조했다. 서울제약은 화이자에 공급하고 있는 비아그라엘 구강붕해필름 생산설비인 기존 시화공장 생산설비 이외에도 충북 오송생명과학단지에 구강붕해필름제 대량생산시설을 추가로 확보하고 cGMP, EU-GMP 획득을 위한 투자를 진행하고 있다 이윤하 사장은 "이번 대만시장 진출은 중국시장 확대의 발판을 마련했다"며 ". 불티스 이외에도 현재 치매치료제 도네페질염산염 구강붕해필름, 정신분열증치료제 아리피프라졸 구강붕해필름 등 2개 품목의 시판허가 완료 및 발매를 준비 중"이리고 말해다. 이 사장은 "다른 발기부전치료제인 타다라필 구강붕해필름도 개발을 마치는 등 제품의 다양화를 착실히 진행되고 있어 세계시장 진출이 한층 가속화 될 것"이라고 덧붙였다.

세계 최초 유리체 황반견인 신약이 국내 도입될 전망이다. 28일 식약처는 한국알콘 ' 제트리아주'에 대한 시판을 승인했다. '오크리플라스민'이 주성분인 제트리아주 원개발사는 트롬보제닉스며, 미국을 제외한 지역에서는 노바티스 자회사인 알콘이 판매를 맡고 있다. 유리체 황반견인은 유리체가 망막 중심 부분과 비정상적으로 강하게 접착되면서 시각 왜곡, 시력 감소, 중신맹을 일으킬 수 있는 질환이다. 제트리아는 이 질환에 승인된 유일한 약으로 안과용 유리체강내 주사로 한 번만 투여하면 된다. 약물은 비정상적인 당김 현상을 유발하는 단백질 섬유를 녹여 황반으로부터 유리체 분리를 중단시키는 방식으로 병을 치료한다. 주사를 맞은 눈의 시력 감소 가능성을 포함해 주사 후 경과를 모니터링하기 위해 최초 주사 후 7일 이내에 이 약으로 다른 쪽 눈을 치료하는 것은 권장되지 않는다. 그동안 이 질환을 앓는 환자의 경우 수술 요법이 유일했다. 제트리아 국내 허가로 이 병을 앓고 있는 환자에 새로운 치료대안이 될 것으로 기대된다. 한편 유럽에서 유리체황반견인을 앓고 있는 환자는 약 25~30만명으로 추산되며, 국내에는 정확한 환자 수에 대한 집계는 없다.