[데일리팜=노병철 기자] 동성제약의 영업 이익이 16분기 만에 흑자 전환에 성공했다. 동성제약은 2022년 매출 933억을 달성, 2021년 892억 원 대비 10.6% 증가했다고 최근 공시했다. 지난해 소녀시대 태연과 배우 남궁민 등 대형 스타를 기용해 영업 실적 개선을 위해 과감히 투자하며 승부수를 띄웠다. 이 같은 공격적 마케팅은 적자 원인 중 하나로 지적되기도 했지만 직간접적 영향으로 지난해 3분기 매출은 전년 동기 32% 오른 242억 원을 기록하며 뒷심을 발휘했다. 동성제약의 셀프 헤어 스타일링 브랜드 ‘이지엔(eZn)’은 소녀시대 태연을 글로벌 뮤즈로 삼아 해외 수출 발판을 마련, 배우 남궁민이 출연하는 소염진통제 ‘록소앤겔’ 광고캠페인을 진행함으로써 지난해 하반기 영업 이익도 탄력을 받았다는 평가다. 올해 1분기도 매출 탄력세를 타고 있다. 이지엔 뮤즈로 태연을 발탁한 가장 큰 이유 중 하나는 중국 진출 시도였지만 코로나19 인한 중국 봉쇄로 인해 기대했던 효과는 얻지 못했다. 하지만 동남아 및 일본 염모제 시장에서 좋은 기회를 얻어 유통 채널을 확보하고 있다. 이와 함께 오랫동안 제자리걸음을 하던 광역학 치료(PDT) 사업이 연세의료원과 공동 연구센터를 출범하고 국제 저널 연속 등재되는 등 미래 비전을 제시하고 있다. 그동안 문제로 지적됐던 임상예수PI문제, 시술 방법, 유효성 지표 등도 확정돼 임상 2상 진입도 목전에 있다. 보험 약가 인하라는 악재를 극복하기 위한 친환경적 방역솔루션, 이산화염소수 살균소독제 B2G(기업-정부 간 거래) 비즈니스 진출도 눈에 띤다. 2022년 하반기 삼육대학교와 공동연구 MOU를 체결하는 등 신사업도 적극 발굴하고 있다. 올해 2분기 중 주방 공기 정화 및 살균 소독제 분야의 구체적 사업 목표가 확정될 예정이다. 동성제약이 기존에 진행해오던 염모제, OTC 등 시그니처 사업 외 광역학 치료(PDT) 등 신사업 분야에서 새로운 성과를 거두고 매출 퀀텀점프를 이룰 수 있을지 관심이 집중되고 있다.

[데일리팜=천승현 기자] 유한양행이 지난해 수익성이 크게 악화했다. 기술료수익 규모가 감소하면서 실적도 기복을 나타냈다. 내수 시장 의약품 사업과 원료의약품 수출은 호조를 보였다. 유한양행은 지난해 영업이익이 360억원으로 전년대비 25.9% 줄었다고 23일 공시했다. 매출액은 1조7758억원으로 전년보다 5.2% 증가했다. 매출은 역대 최대 규모를 실현했지만 수익성이 크게 악화했다. 지난해 유한양행의 영업이익률은 2.0%에 그쳤다. 기술료수익이 크게 줄었다. 유한양행의 지난해 기술료수익은 87억원으로 전년 519억원보다 83.1% 줄었다. 2020년 1556억원과 비교하면 94.4% 쪼그라들었다. 유한양행은 신약 기술수출 계약이 성사되기 시작하면서 기술료수익이 새로운 캐시카우로 자리매김했다. 유한양행은 2018년 스파인바이오파마를 시작으로 얀센바이오텍, 길리어드바이오사이언스, 베링거인겔하임, 프로세사파마슈티컬즈 등 글로벌 제약사 5곳과 신약 기술수출 계약을 체결했다. 주식으로 계약금을 지불한 프로세사를 제외하고 나머지 4개사로부터 받은 계약금과 마일스톤을 분할 인식하고 있다. 기술 수출 이후에도 개발 단계 진전에 따른 기술료 유입이 지속됐다. 유한양행은 2020년 4월 얀센으로부터 항암제 렉라자의 마일스톤 3500만달러를 수령했다. 얀센은 당시 아미반타맙과 레이저티닙의 병용요법 임상시험을 시작하면서 유한양행에 추가 마일스톤을 지급했다. 유한양행은 2020년 11월 얀센이 자체 개발 중인 항암제 ‘아미반타맙’과 렉라자의 병용 임상3상 시험의 피험자 모집을 시작하면서 추가 마일스톤 6500만달러를 받았다. 2021년 11월에는 베링거인겔하임에 기술이전한 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 YH25724의 임상1상시험 진입으로 마일스톤 1000만달러를 수령했다. 유한양행이 지난 2019년부터 3년간 확보한 기술료는 총 2307억원에 달했다. 기술료 수익은 신약 기술수출 계약이나 기술이전 신약의 개발 단계 진전에 따라 발생하는 특성 상 기복을 보일 수밖에 없다. 지난해에는 대규모 기술료 수익이 발생하지 않아 실적에도 영향을 미쳤다. 유한양행이 2019년부터 4년간 확보한 기술료수익은 총 2394억원으로 집계됐다. 주요 사업부 실적을 보면 지난해 처방의약품 매출은 1조1154억원으로 전년보다 10.0% 늘었다. 감기약 코푸시럽의 매출이 2021년 124억원에서 지난해 302억원으로 144.1% 뛰었다. 지난해 코로나19 확진자 급증으로 감기약 처방이 크게 늘었다. B형간염치료제 베믈리디의 매출이 467억원으로 전년보다 30.6% 늘었다. 비처방의약품 부문은 작년 매출이 2266억원으로 전년보다 31.8% 늘었다. 소염진통제 안티푸라민의 매출이 298억원으로 22.2% 증가했고 유산균 엘레나와 영양제 마그비는 매출이 전년대비 각각 10.5%, 28.3% 신장했다. 유한양행의 해외사업 매출은 지난해 1820억원으로 전년보다 16.5% 늘었다. 유한양행은 유한화학이 생산하는 원료의약품을 사들여 다국적 제약사에 수출한다.

[데일리팜=황진중 기자] 바이오인프라 기업공개(IPO)가 역대급 수요예측·일반청약 경쟁률을 나타내면서 흥행했다. 수요예측과 일반청약 경쟁률 모두 세 자릿수를 넘어섰다. 비교적 최근 상장한 SK바이오사이언스 등 대어급 제약바이오 기업과 비교가 가능한 수준이다. 이례적으로 얼어붙었던 지난해 IPO 시장에서 주요 바이오기업 12곳 중 세 자릿수 경쟁률을 나타낸 기업은 알피바이오 1곳 뿐이다. 22일 업계에 따르면 바이오인프라는 지난 20~21일 진행한 일반 투자자 대상 공모주 청약을 실시했다. 일반청약 경쟁률은 1034.7대 1을 나타냈다. 청약증거금은 약 1조7655억원이다. 앞서 바이오인프라는 지난 13~14일 진행한 기관투자자를 대상으로 수요예측을 진행한 결과 경쟁률 1594.9대 1을 나타냈다. 수요예측에는 국내외 기관 1661곳이 참여했다. 공모가는 희망공모가밴드 1만8000~2만1000원의 상단인 2만1000원으로 확정했다. 바이오인프라는 의약품 연구개발(R&D) 각 단계에서 제약사 등의 의뢰를 받아 R&D를 대행하는 위탁연구기관(CRO)이다. 주요 매출원은 생물학적동등성시험, 임상1상시험, 비임상과 임상 검체 분석 등이다. 지난해 3분기 기준 매출은 294억원이다. 같은 기간 영업이익은 62억원이다. 업계는 이번 바이오인프라 IPO가 바이오 분야 주요 상장 기업들과 비교해도 상대적으로 흥행한 것으로 보고 있다. 최근 흥행한 주요 바이오기업 IPO를 보면 지난 2020년 7월 상장한 SK바이오팜이 공모가 4만9000원을 확정하고 기관 수요예측 경쟁률 835.6대 1, 일반청약 경쟁률 323.0대 1을 나타냈다. 후보물질 발굴부터 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 뇌전증 신약 '세노바메이트(미국명 엑스코프리)'를 필두로 직접 미국 의약품 시장에 진출하는 성과를 내면서 IPO에 성공했다. 지난 2021년 3월 상장한 SK바이오사이언스는 기관 수요예측 시 경쟁률 1275.4대 1을 나타냈다. 공모가는 6만5000원을 확정했다. 일반청약 경쟁률은 335.3대 1이다. 코로나19 백신 위탁개발생산(CDMO) 등을 담당하면서 시장의 관심을 받았다. 에스디바이오센서도 지난 2021년 공모가 5만2000원을 확정하면서 IPO에 흥행했다. 당시 기관 수요 예측 경쟁률은 1143.7대 1이다. 일반청약 경쟁률은 274대 1이다. 코로나19 진단키트 판매로 실적이 급증하면서 IPO에 흥행했다. 케이캡으로 실적 확대에 속도를 내고 있는 HK이노엔도 IPO에 성공했다는 평가를 받는다. 수요예측 경쟁률은 1871.4대 1이다. 공모가 5만9000원을 확정한 후 일반청약 경쟁률 388.9대 1을 나타냈다. 지난해에는 글로벌 금리인상 등 영향에 따라 이례적으로 IPO 시장이 부진했다. 지난해 상장한 주요 제약바이오 기업 12곳 중 수요예측과 일반청약에서 경쟁률이 모두 세 자릿수를 넘어선 기업은 알피바이오 1곳 뿐이다. 지난해 9월 상장한 알피바이오는 기관 수요예측 경쟁률 1556대 1을 기록했다. 일반청약 경쟁률은 1518.2대 1이다. 공모가는 1만3000원으로 이날 기준 주가 1만5700원을 나타내고 있다. 알피바이오는 지난 1983년 대웅제약과 미국 RP쉐러가 투자금을 반씩 투자한 합작법인이다. 지난 2015년 윤재훈 대표이사 외 특수관계인 1인이 대웅과 대웅 특수관계인 1인이 보유한 알피바이오(분할 전 알피코프) 지분을 인수했다. 알피바이오 지난해 매출은 1381억원으로 전년 1150억원 대비 20.1% 성장했다. 지난해 영업이익은 98억원으로 전년 59억원에 비해 66.2% 늘었다. 알피바이오 외 지난해 상장한 주요 바이오 기업 중 기관 수요예측 경쟁률을 기준으로 높은 경쟁률을 기록한 기업은 애드바이오텍, 디티앤씨알오, 바이오에프디엔씨, 선바이오, 노을, 보로노이, 샤페론, 에이프릴바이오, 인벤티지랩, 루닛, 바이오노트 순이다. 일반청약 경쟁률 기준으로는 알피바이오 다음으로 선바이오가 186.3대 1로 높은 경쟁률을 나타냈다. 이어 애드바이오텍이 27.2대 1, 바이오노트가 14.6대 1을 기록했다. 이외 기업들은 한 자릿수 경쟁률을 나타냈다.

[데일리팜=황진중 기자] 셀트리온이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 오는 5월까지 '유플라이마(성분명 아달리무맙)' 최종 승인 검토를 올해 5월까지 완료한다고 확인했다. 셀트리온은 23일 FDA와 협의를 지속하면서 유플라이마의 최종 승인 검토를 올해 5월까지 완료하는 것으로 확인했다고 밝혔다. 앞서 유플라이마 미국 허가 절차는 완제 생산을 담당하는 해외 완제의약품 제조소가 FDA로부터 지적사항을 받으면서 다소 지연됐다. 셀트리온은 유플라이마 FDA 승인 지연에 대해 셀트리온 자체 기술력과는 무관한 해외 완제 제조소의 상황에 의한 것이라고 강조했다. 해외 완제의약품 제조소는 FDA 실사 후 지적 사항을 자체 해결해 적합 등급을 받았다. 적합 등급은 불합리한 사항들이 발견됐지만 위반 내용이 심각한 수준이 아닐 경우 제조소 자발적으로 시정조치를 요청할 때 부여되는 등급이다. 셀트리온그룹은 유플라이마 오리지널 의약품을 보유한 기업과 특허 합의를 마쳐 오는 7월1일부터 미국에서 유플라이마 판매가 가능하다. FDA 승인과 별개로 출시 시점에 맞춰 미국 시장에 제품을 선보이기 위한 사전 작업을 하고 있다. 셀트리온헬스케어는 미국 직판을 위해 지난해 8월 셀트리온USA를 인수해 미국 의약품 유통 라이선스 및 유통망을 확보했다. 글로벌 제약사에서 바이오시밀러 상업화 경험이 풍부한 토마스 누스비켈을 미국 법인 최고사업책임자로 영입하는 등 미국 사업을 이끌 현지 전문 인력 확보를 마무리했다.

[데일리팜=이석준 기자] 제약바이오주 상한가가 속출하고 있다. 10거래일새 6곳다. 해당 기간 비보존제약, 안트로젠 등은 2번, 이노진은 상장 첫날 '따상'을 기록했다. 상한가 소재는 R&D, 소송, 상장, 분할 등 다양하다. 한국거래소에 따르면 2월 8일부터 21일까지 10거래일간 상한가를 친 제약바이오주는 6곳이다. 비보존제약, 텔콘RF제약, 메디톡스, 안트로젠, HLB, 이노진 등이다. 비보존제약은 8일과 21일 상한가를 기록했다. 7일 공시한 오피란제린 주사제 한국 3상 결과 발표가 기폭제가 됐다는 분석이다. 회사는 "3상에서 일차 유효성 평가항목에서 통계적으로 유의한 결과가 확인됐다. 오피란제린 주사의 수술 후 통증에 대한 확증적 진통 효능이 입증됐다"고 밝혔다. 일차평가항목은 '12시간 통증강도차이합'이다. 3상은 285명 규모로 진행됐다. 비보존제약 19.67% 지분을 보유한 텔콘RF제약도 8일 상한가를 쳤다. 비보존제약 오피란제린 주사제 국내 3상 소식과 연동됐다는 진단이다. 메디톡스는 10일 상한가를 기록했다. 대웅제약과의 보톡스 균주 소송 1심에서 승소한 소식이 알려진 이후다. 서울중앙지방법원 제61민사부(권오석 부장판사)는 대웅제약 나보타가 메디톡스 보툴리눔 균주와 제조공정을 도용해 개발했다며 나보타 제조·판매 금지와 생산된 톡신 제제 폐기, 400억원 규모 손해배상 등을 명령하면서 원고 일부 승소 판결했다. 단 법원은 관련 1심 판결에 대한 대웅제약의 집행정지 가처분신청을 인용했다. 이에 2심 판결 선고가 나올 때까지 1심 판결 집행이 정지된다. 안트로젠은 16일과 17일 2거래일 상한가를 쳤다. 국내 최초 줄기세포 원료 탈모완화 기능성화장품 '모튼튼' 허가가 주가를 끌어올린 것으로 보인다. 안트로젠은 지난해 1월 Wagner grade 1 및 2 당뇨병성 족부궤양 환자를 대상으로 한 ALLO-ASC-DFU 국내 3상 분석 결과 1차 유효성 차이를 입증하지 못하면서 주가가 급락했다. 모튼튼을 계기로 기업가치 제고 발판을 마련했다. HLB는 선박사업을 물적분할 하고 바이오 사업 집중 방침을 선언한 뒤 상한가를 기록했다. 회사는 향후 헬스케어 사업의 경우 코로나 엔데믹 전환에 따라 코로나 외 다른 감염병 항원 진단키트와 임신, 여성 질환 관련 진단키트 개발에 나선다. 바이오 사업은 미국 식품의약국(FDA)에 '리보세라닙'을 위암, 선낭암 등에 대한 글로벌 신약허가신청(NDA)를 준비한다. 회사 관계자는 "기업 분할을 통해 경영위험을 분산하고 각사의 경쟁력을 제고할 계획이다. 바이오와 헬스케어 사업부문을 주력 사업으로 경영 자원을 집중한다"고 말했다. 이노진은 상장 첫날인 20일 따상을 기록했다. 따상은 시초가가 공모가의 2배로 형성된 뒤 상한가를 뜻한다. 이노진은 탈모와 피부미용 관리 기술 기반의 항노화 솔루션 전문 기업이다. 2005년 설립 이후 볼빅(Ballvic), 닥터메디션(Dr.Medicean) 등 총 4개 브랜드를 운영하고 있다. 탈모 전문 브랜드 볼빅은 국내 4400여개 병원에 제품을 공급하고 있다.

[데일리팜=김진구 기자] 동아에스티의 바르는 손발톱 무좀 치료제 '주블리아(에피나코나졸)'가 제네릭사의 특허 공략 타깃이 됐다. 22일 제약업계에 따르면 대웅제약은 최근 동아에스티를 상대로 주블리아외용액 제제특허에 대한 소극적 권리범위확인 심판을 청구했다. 주블리아의 원 개발사는 일본 카켄제약이다. 동아에스티는 지난 2016년 일본 카겐제약으로부터 주블리아의 국내 개발과 독점 판매권을 획득한 바 있다. 이어 동아에스티는 이달 13일 주블리아 제제특허를 등재했다. 국내 등재된 주블리아 특허는 2034년 10월 만료되는 제제특허가 유일하다. 주블리아의 PMS는 올해 5월 15일 만료된다. 대웅제약이 제제특허의 회피에 성공할 경우 PMS 만료 이후 제네릭 허가 신청이 가능해진다. 특허심판원 심결에 따라 대웅제약이 5월 이후 제네릭 조기 발매 자격을 얻을 수 있다는 의미다. 주블리아는 바르는 손발톱 무좀 치료제다. 국내에서 바르는 제형의 손발톱 무좀 치료제로는 유일한 전문의약품이다. 바르는 제형이라는 편의성과 경구제 수준의 효능을 갖춘 전문의약품으로 틈새시장을 공략하면서 바르는 손발톱 무좀 치료제 시장의 리딩 품목으로 자리매김했다. 의약품 시장조사기관 아이큐비아에 따르면 주블리아의 지난해 매출은 314억원에 달한다. 2021년 304억원 대비 3% 증가했다. 주블리아는 발매 첫 해 39억원으로 출발해 이듬해 연 매출 120억원을 돌파하며 블록버스터 제품으로 성장했다. 이어 지난해 8월엔 누적 매출 1000억원을 넘어섰다. 제약업계에선 주블리아가 시장 리딩 품목으로 매년 적지 않은 매출을 기록하는 만큼, 향후 제네릭사의 추가 특허회피 도전이 이어질 것으로 전망하고 있다. 대웅제약이 특허심판을 청구한 날은 이달 20일로, 제네릭사들은 이로부터 14일째인 내달 6일까지 같은 심판을 청구할 경우 우판권(우선판매품목허가) 확보를 위한 자격을 얻을 수 있다.

[데일리팜=황진중 기자] 위식도역류질환 등 소화용 궤양 질환 분야 치료제 '케이캡(성분명 테고프라잔)' 출시 후 적응증 확대, 새 치료방식 확인 등을 목표로 한 임상시험이 국내에서만 31건 진행됐다. 케이캡 출시 후 시험계획을 승인받은 연구자임상만 총 20건이다. 의료 현장에서 케이캡을 다양한 치료에서 사용할 수 있을 것이라는 기대감이 높아진 것으로 보인다. 케이캡은 위식도역류질환 초기 치료제로 권고되는 등 소화성 궤양 치료제 판도를 바꾸고 있다. HK이노엔은 케이캡 적응증 추가 임상 외에도 약물 경쟁력을 강화할 수 있는 근거 임상을 진행하고 있다. 대규모 케이캡 미국 임상 3상 2건도 순항 중이다. ◆식약처, 케이캡 출시 후 연구자임상 20건 승인 21일 식품의약품안전처에 따르면 서울아산병원은 최근 케이캡 25밀리그램(25mg), 50mg를 활용해 항혈전제 치료를 항혈전제 치료를 받고 있는 소화기계 출혈 고위험 환자군에서 위장관 보호를 위한 칼륨 경쟁적 위산분비억제제(P-CAB)와 프로톤 펌프 억제제 (PPI)의 무작위 비교 연구 연구자임상을 승인받았다. 케이캡은 위산에 의해 활성화될 필요없이 직접 프로톤펌프의 칼륨 이온과 경쟁적으로 결합하는 기전을 나타내는 약물이다. 칼륨 이온과 프로톤펌프의 결합을 방해해 위산이 분비되는 것을 차단하는 칼륨 경쟁적 위산 분비 차단제(P-CAB·Potassium Competitive Acid Blocker)다. P-CAB 약물이 출시되기 전에는 대개 위식도역류질환 등 소화성 궤양 치료제로 프로톤펌프저해제(PPI·Proton pump inhibitor)가 사용됐다. 케이캡은 지난 2018년 7월 국내에서 신약으로 허가를 받았다. 이어 2019년 9월 케이캡 50mg가 출시됐다. 2022년 5월에는 구강붕해정 50mg가 시장에 나왔다. 지난 1월에는 25mg가 출시됐다. 케이캡 50mg 출시 이후 연구자임상은 20여건이 식약처로부터 승인받았다. 임상이 종료된 케이캡 활용 주요 연구자임상은 서울대학교 병원이 진행한 '건강한 성인 자원자를 대상으로 케이캡과 프로구아닐의 병용 투여 시 케이캡이 프로구아닐의 약동학에 미치는 영향을 평가하기 위한 임상'과 가톨릭대인천성모병원이 진행한 '헬리코박터 파일로리 감염 환자에서 새로운 비스무스 4제 요법과 기존 비스무스 4제 요법의 효과 비교 무작위배정, 이중눈가림, 활성약 대조 연구' 등이다. 연세대의대 강남세브란스병원은 학술 연구를 위해 '기능성 소화불량증 환자에서 P-CAB의 효과; 전향적, 단일군, 다기관 연구'를 국내 의료기관 11곳에서 이끌고 있다. 환자를 총 187명 모집한 상태다. 연구자임상이 꾸준히 진행되는 이유로는 케이캡을 활용한 새로운 치료방법에 대한 의료진의 관심이 높아진 점이 제기된다. 케이캡은 CYP2C19 유전자의 대사를 PPI 대비 적게 받아 환자 개인 차와 약물상호작용 우려 등이 적다는 장점이 있어 의료현장에서 선호하는 약물 중 하나다. 위식도역류질환의 진단과 치료에 관한 서울 진료지침 2020에 따르면 케이캡 등 P-CAB 계열 약물은 위식도역류질환 초기 치료제로 권고되고 있다. ◆적응증 확대·근거 임상 등 진행 차세대 약물 지위 공고히 HK이노엔은 케이캡 적응증을 확대하고 약물 경쟁력을 강화하기 위해 임상을 진행 중이다. 차세대 소화성 궤양 치료제 선두주자 지위를 공고히 하기 위한 것으로 보인다. 케이캡은 지난 2018년 첫 허가 당시 미란성 위식도역류질환과 비미란성 위식도역류질환 적응증을 확보했다. HK이노엔은 이후 임상 등을 통해 위궤양, 위식도질환 치료 유지요법, 헬리코박터 파일로리 제균 등으로 적응증을 확대했다. 비스테로이드성 소염제 병용투여 요법은 임상 3상이 진행 중이다. 케이캡 출시 후 HK이노엔이 진행한 임상만 11건이다. 최근 임상을 완료한 유지요법 결과를 보면 최대 6개월 간 케이캡을 복용한 결과 내시경 상 미란 뿐만 아니라 가슴쓰림과 위산역류 등 위식도역류질환의 주요 증상 치료 효과가 유지됐다. 중등도 이상 환자의 유지요법에서 대조군인 PPI 계열 약물 투여군 대비 우월한 효과를 나타냈다. HK이노엔은 지난해 11월 약물 경쟁력을 강화하기 위한 근거 확보 목표 임상 2건을 식약처로부터 승인받았다. 위장관 출혈 부작용을 억제하는 근거를 마련하기 위한 '케이캡과 비타민K 비의존성 경구용 항응고제(NOAC) 병용투여 임상 1상'과 파일로리 양성 환자를 대상으로 'PPI+아목시실린+클래리트로마이신 3제요법과 케이캡+아목시실린+클래리트로마이신 3제요법 비교' 임상 2상이다. 시장 확대를 위한 미국 임상도 순항 중이다. HK이노엔 미국 파트너사 브레인트리 래보라토리스는 지난해 9월부터 케이캡 미국 임상 3상 2건을 진행 중이다. 미란성 위식도역류질환 치료 및 치료효과 유지 적응증 확보를 위한 1250명 대상 임상과 비미란성 위식도역류질환 적응증 확보를 위한 633명 대상 임상이다. 예상임상종료일은 각각 2024년 12월 29일, 2024년 5월 31일이다.

[데일리팜=황진중 기자] 미국 식품의약국(FDA)이 파멥신 신약 후보물질 'PMC-403'을 희귀의약품으로 지정했다. 22일 FDA에 따르면 파멥신이 안과질환 신약 후보물질로 개발 중인 'PMC-403'은 전신 모세혈관 누출 증후군 적응증으로 FDA 희귀의약품으로 지정됐다. PMC-403은 인간 TIE2 수용체를 활성화시키는 물질이다. 혈관성 질환 혹은 종양미세환경에 과량 분비되는 VEGF로 인해 혈관벽 조직이 느슨해진 비정상적인 혈관을 정상화시키는 기전이다. 전신 모세혈관 누출 증후군은 모세혈관에서 체액과 단백질이 주변 조직으로 빠져나가면서 팔과 다리 등이 부어오르거나 심한 저혈압 등이 발생하는 질환이다. 대부분 원인 없이 갑자기 발생하는 것으로 알려졌다. 일부에서 감기 등 경증 질환이나 심한 운동 등이 원인이 돼 증상이 나타날 때도 있다. 1000만명 중 1명 미만 수준으로 발생할 수 있는 희귀질환이지만 치명적인 중증 전신 질환이다. 앞서 파멥신은 지난 2020년 미국국립보건원(NIH)와 PMC-403과 관련한 공동연구협약을 체결했다. 전신 모세혈관 누출 증후군에 대한 치료 효능을 평가하는 비임상 실험을 진행했다. 2021년에는 레고켐바이오사이언스와 공동연구계약을 체결했다. 파멥신은 PMC-403과 약물항체접합체(ADC) 후보물질을 고형암을 대상으로 병용투여 하는 연구를 진행하고 있다. PMC-403은 대장암을 적응증으로 하는 전임상 모델에서 항암제 병용투여 시 항암효능을 높였다. 파멥신은 지난해 12월 식품의약품안전처에 신생혈관성 연령관련 황반변성 환자를 대상으로 PMC-403의 임상 1상시험계획을 신청했다. 안전성과 내약성을 평가하고 최대내약용량(MTD·maximum tolerated dose)을 확인해 임상 2상의 권장용량(RP2D·recommended phase 2 dose)을 결정하는 것이 목표다. PMC-403의 임상시료 공정개발과 생산은 삼성바이오로직스와 바이넥스가 담당했다. 파멥신은 PMC-403과 관련해 노인성 황반변성, 당뇨병성 망막손상, 종양 모델에서 혈관을 정상화시키는 효과를 확인해 다양한 혈관성 질환으로 적응증을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.