2013년 임상단계별 허가 현황작년 진행된 신규 임상은 전년보다 줄어든 것으로 나타났다.제품화 단계에 있는 상업임상보다 연구자임상이 감소한 영향이 컸다.2일 식약처에 따르면, 2013년 임상시험은 총 611건이 허가됐다.이는 전년 670건 대비 약 9% 감소한 수치며, 건수로는 60건 가량 줄었다.상업임상인 1상부터 3상 허가건수는 전년과 비슷한 수준인 반면, 연구자임상의 변화가 크게 감지됐다.연구자임상은 2012년까지 증가하다가 2013년에 대폭 감소했다.연도별로 2010년 99건 , 2011년 105건, 2012년에는 172건 늘었으나, 2013년에는 101건으로 줄었다.한 해 만에 61건이나 줄었다. 이는 전체 임상 건수 감소분과 유사한 수치다.국내 연구자임상 상당 부분이 외부 의뢰로 이뤄지는 것을 감안할 때, 약가인하나 리베이트 쌍벌제 등의 영향으로 제약사의 지원이 줄어든 것으로 유추된다.1상은 160건, 2상은 105건, 3상은 227건으로 전년에 비해 소폭 늘고주는 수준에서 변동을 보였다.2013년 업체별 임상허가 현황임상허가를 받은 업체별로 분류해 보면, 국내사 215건, 외자사 117건, 병원 69건, CRO 42건 순이었다.외자사 중에서는 노바티스가 28건으로 단연 최고였으며, GSK 22건, MSD 17건, 릴리 13건, 화이자 12건, 로슈 10건 순으로 뒤를 이었다.일동제약은 15건으로 국내사 중 1위였으며, 종근당 12건, 엘지생명과학 11건, 동아ST 10건, 씨티씨바이오 8건 등이었다.CRO 업체는 퀸타일즈는 25건, 피피디디벨럽먼트 17건, 병원은 서울대학교병원 24건, 삼성서울병원 19건 순이었다.한편, 업계에서는 임상에서 1상이나 3상 위주의 성장이 주를 이룰 것으로 전망하고 있다.3상의 경우 외자사가 주도하는 다국가임상, 1상은 국내사의 복합제 개발이 확대될 것이라는 분석이다.

조아제약(대표 조성환)이 형질전환 복제돼지를 이용한 EPO(Erythropoietin) 및 성장호르몬(Growth Hormone)에 대한 새로운 연구결과를 발표했다.회사 측은 지난해 1월부터 '돼지 유즙에서 hG-CSF(Human Granulocyte colony stimulating factor, 인간백혈구 증식인자) 발현이 가능한 형질전환 복제돼지 생산'에 대한 연구에 돌입해 최근 hG-CSF 유전자가 도입된 형질전환 복제돼지를 다수 확보하는데 성공했다고 2일 밝혔다. hG-CSF는 원래 인체 혈액에 있는 단백질로 백혈구 세포의 생성을 촉진하는 기능을 한다.항암치료에 의해 백혈구 수치가 낮아진 암환자의 백혈구 수를 늘려주는 필수 의약품으로 암 환자가 항암치료를 받으면 백혈구가 파괴되면서 면역력이 감소돼 감염에 취약해 지는데 이때 외부에서 hG-CSF를 주입하면 백혈구 감소를 막아 면역력이 떨어지는 것을 막을 수 있다. 한편 hG-CSF 관련 세계 시장규모는 약 30억 달러 이상으로 추산되고 있다. 조아제약은 이번 연구에서 자체 개발해 특허를 보유한 형질전환용 벡터를 이용해 hG-CSF를 보유한 형질전환 세포주라인을 구축해, 2013년 6월부터 본격적으로 이식작업을 진행한 결과 hG-CSF 유전자가 도입된 형질전환 복제돼지를 다수 확보하는데 성공했다. 회사 측은 향후 돼지 유즙에서 hG-CSF의 분리 정제법이 확립되면 중소기업청 기술혁신개발사업 지원대상으로 선정돼 진행중인 '다중기작 서방출형 수화겔 플랫폼' 기술을 활용해 약물의 약효를 강화하고 지속 시간을 늘리는 '바이오베터'를 개발해 시장에 진출할 계획이라고 밝혔다. 회사 관계자는 "기존 EPO 및 인간성장호르몬 연구의 기술력과 노하우를 바탕으로 신규 프로젝트인 hG-CSF까지 연구를 확장했다"며 "지속적인 이식작업을 통해 상업적으로 의미가 있는 충분한 숫자의 hG-CSF 형질전환 복제돼지를 확보할 예정"이라고 말했다.

건강보험 재정을 위협하는 약값을 줄이고 제네릭 사용을 확대시키기 위해 현재 제약사가 자유롭게 만드는 상품명에 성분을 포함시켜야 한다는 장기 플랜이 제안됐다.처방자인 의사의 반발 등을 고려해 처방전에 제품명과 성분명을 함께 기재하는 단기 방안과 상한가를 왜곡시키는 리베이트를 제거해야 한다는 의견도 나왔다.건강보험공단은 지난해 '동일성분 의약품에 대한 약가제도평가와 약품비 관리방안(연구자 이진이 등)'을 주제로 한 내부 연구를 진행하고 이 같은 결론을 도출했다.보험 선진국들은 약값을 절감하기 위해 성분명처방과 제네릭 대체, 대체조제 장려금제도(인센티브제도), 참조가격제 등을 자국 상황에 맞게 적절히 융합하고 있다.그러나 우리나라의 경우 급여약 대상 성분수가 많고 가격경쟁으로 하락되는 구조가 없다. 특정 성분의 경우 한 성분에 30여개나 되는 품목이 급여권에 있기도 하다.연구진은 제네릭 사용을 장려해 약값을 절감하는 것은 병원급 이상보다 의원급의 역할이 매우 크다고 판단하고 있지만, 의료계의 처방권 침해 반발 등을 무시할 수 없다.약가제도를 변화시켜 약값을 깎아도 가격제도의 변화가 의사들의 처방 행태에 미치는 영향이 미미한 것도 감안돼야 한다.때문에 연구진은 성분명처방을 활성화시켜 제네릭 사용을 확대시키기 위해서는 상품명에 해당 성분을 표기하는 방법이 장기적으로 매우 효과적이라고 결론냈다.외국에서 제네릭 제품 중 성분을 이름에 그대로 인용하는 경우가 많고, 환자에게 성분 정보를 제대로 전달하는 측면에서도 이롭다.제품명에 성분을 넣은 품목의 예시.예를 들어 '유한세프라딘캡슐250mg'처럼 제품에 제조사와 성분명, 제형, 함량을 모두 포함시키는 것이다.다만 의사들의 반발을 감안해 단기적으로 급여목록 상 명칭을 처방전에 기재하는 방법도 함께 제안했다.'현대테놀민정25mg(아테노올)'과 같은 방식으로, 제품명과 상품명을 병기하는 방안이다.이와 함께 특허만료약들은 대체조제 장려금제도를 유지하고 개선시키는 방법도 제네릭 사용 활성화 방안으로 제시됐다.연구진은 1성분 1품목만 존재하는 경우를 삭제하고, 의약 전문가들을 대상으로 대체를 권하지 않는 품목에 대한 홍보를 강화할 필요가 있다는 것이다.또 대체불가의 기준을 명확히 하고, 현재 약국가에서 결정적 문제로 꼽고 있는 사후통보 절차를 DUR 시스템 활용 등의 방법으로 개선하는 방법도 필요하다.가중평균가와 최저가 사이의 가격 폭이 낮은 부분에 절감효과를 극대화시키기 위해 약품비 통제가 필요하다고 판단할 때에는 현행 53.55%보다 더 낮은 상환기준을 제시하는 것도 고려돼야 한다는 것이 연구진의 의견이다.연구진은 여기에 상한가를 왜곡시키는 요인인 리베이트를 근절시키고, 소비자가 약값을 민감하게 체득할 수 있도록 하는 비용의식 제고도 뒷받침 돼야 한다고 덧붙였다.

녹십자는 2일 오전 목암빌딩에서 허일섭 회장과 임직원들이 참석한 가운데 2014년 시무식을 갖고 경영목표 달성을 위한 각오를 다졌다.이날 시무식에서는 녹십자 오창공장과 R&D센터 등 전국의 사업장은 물론 해외지사에도 화상중계 시스템을 통해 모든 임직원이 시무식에 참여했다.허일섭 회장은 신년사를 통해 "여건이 어렵고 외부환경이 불리하다는 것이 변명이 될 수는 없다”며 “위기 속에서도 빛을 발하는 기업, 역경 속에서도 발전의 계기를 찾아낸 뛰어난 기업이 되기 위해 전사적 혁신에 나설 것"이라고 강조했다.허 회장은 이어 "전략과 실행을 한방향으로 체계화하고 사고와 행동 또한 한방향으로 일치화하는 전사적 변화가 녹십자 혁신"이라며 "녹십자 가족 모두 한마음, 한방향 변화 실천에 매진하기 바란다"고 당부했다.지난해 녹십자는 국내 제약기업으로는 처음으로 태국에 혈액제제 플랜트를 수출하는 데 성공하였으며, 세계적으로 기술력을 인정받고 있는 혈액제제와 백신제제의 수출규모 또한 크게 성장하며 창사 이래 처음으로 연간 수출액이 1억달러를 돌파했다.또한 글로벌 신약개발의 산실이 될 국내 제약산업 최대 규모의 녹십자 R&D센터가 완공되었으며, 세계적 독점을 깨고 출시한 헌터증후군 치료제 헌터라제와 자체 개발중인 유전자재조합 B형 간염 항체치료제 헤파빅-진이 미국 FDA로부터 임상시험 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어지는 희귀의약품으로 지정받아 글로벌 시장에서의 성공 가능성을 더욱 높였다.올해 녹십자는 글로벌 진출을 위한 생산부문 강화, 해외 혈액원 추가 설립 등을 진행할 계획이다.

동아에스티가 개발한 중증피부감염치료 수퍼항생제 '테디졸리드'가 올 하반기 미국 발매가 예상되고 있다.동아에스티(대표 박찬일)는 지난 2007년 1월 미국 트리어스 테라퓨틱스(Trius Therapeutics, 현재 Cubist)社에 아웃라이센싱한 수퍼박테리아 항생제 '테디졸리드(tedizolid phosphate)'가 미국 FDA NDA(New Drug Application, 신약 허가 신청)에 대한 예비 심사를 통과했다고 2일 밝혔다.일반적으로 미국 FDA는 NDA 접수 후 60일간의 예비 심사를 통해 제출된 자료가 충분한지 평가하고 자료가 미흡한 경우 FDA는 해당 NDA를 반환시키며, 자료가 충분한 경우 NDA 검토 완료 목표일을 정해 본격적으로 NDA 자료를 검토하게 된다.이러한 절차에 따라 지난해10월 제출한 '테디졸리드'의 NDA는 12월 30일 미국 FDA의 예비심사를 통과했으며, NDA 검토 완료 목표일은 2014년 6월 20일로 정해졌다.테디졸리드는 급성 세균성 피부 및 연조직 감염(ABSSSI) 치료를 위해 경구제 및 주사제로 개발된 옥사졸리디논(Oxazolidinone) 계열의 항생제로 지난해 초, 미국 FDA로부터 ABSSSI와 원내 폐렴/인공호흡기 관련 폐렴 적응증에 대해 신속 허가 및 우선 검토를 받을 수 있는 QIDP(Qualified Infectious Disease Product)로 선정됐다. 따라서 미국 FDA NDA 검토 기간이 일반적으로 소요되는 12개월에서 6개월로 대폭 줄어들었다.동아에스티 박찬일 사장은 "이번 예비심사 통과와 NDA 검토 완료 목표일이 6월로 정해짐에 따라 연내 테디졸리드의 미국 출시가 기대된다"며 "발매 시 테디졸리드의 우수한 내약성, 1일 1회 편리한 투약, 짧아진 치료 일수의 특장점은 환자들의 편의성뿐 아니라 경제적인 측면에서도 도움이 될 것"이라고 말했다.한편 '테디졸리드'의 임상 3상 시험은 미국 FDA와 유럽 EMA의 가이드라인에 따라 항생제의 유효성을 평가해 미국과 유럽의 등록이 모두 가능하도록 디자인 돼 큐비스트社는 2014년 상반기에 유럽 EMA및 캐나다에 판매 승인 신청(MAA, Marketing Authorization Application)을 진행할 예정이다.또한 2011년 트리어스(현재 큐비스트)社는 '테디졸리드'의 아시아 및 이머징 국가에 대한 개발 및 판매권을 바이엘사에 서브라이센스한 바 있다. 이로써 중국과 일본을 포함한 아시아 및 이머징 마켓에서 임상 및 허가가 성공적으로 종료 시 바이엘사가 발매할 것이며 한국에서는 원개발사인 동아에스티가 발매하게 돼 '테디졸리드'는 전세계 국가에서 판매되는 글로벌 제품으로 성장이 기대된다.

CJ제일제당(대표 김철하)이 당뇨 개량신약복합제인 '보그메트'(보글리보스+메트포르민)를 본격 출시했다.지난 해 6월 보글리보스와 메트포르민 결합으로는 최초로 허가를 받은 보그메트정은 9월, 신설된 개량신약 복합제 약가 가산기준을 적용 받아 11월 1일자로 약가를 받았으며, 1월 1일 출시했다.보그메트정은 소장세포의 탄수화물 흡수를 억제하여 식후 혈당을 개선하는 '보글리보스'와 간에서 포도당 합성을 감소시키고 인슐린의 감수성을 개선하는 '메트포르민' 결합의 첫 개량신약복합제로, 안전성과 유효성 등을 인정받아 6년의 재심사 기간을 확보했다.제2형 초기 당뇨병 환자를 대상으로 실시한 임상시험에서 보그메트정은 메트포르민 단독 투여군 대비 우수한 당화혈색소(HbA1C) 감소효과를 보였다.또한 당화혈색소(HbA1c)가 6.5%미만, 7.0%미만으로 조절된 환자를 살펴보더라도 보그메트정 투여군은 각각 50%, 80%의 대상자가 목표혈당에 도달해 메트포르민 투여군(26.2%, 64.3%)보다 높은 목표혈당 도달률을 보였다.회사측에 따르면 보그메트정은 우수한 혈당강하효과 및 체중감소 효과를 보임과 동시에 메트포르민 대비 저혈당 위험을 감소시켰으며 메트포르민, 보글리보스 두 성분이 결합할 때 나타나는 주요 이상반응인 설사, 복부팽만 등의 발생빈도를 현저히 감소시켜 안전성과 내약성도 확보했다.또한 제형 연구 당시 CJ제일제당 제약연구소는 보글리보스가 코팅된 메트포르민 과립화 기술을 적용, 타 경구용 당뇨치료제 대비 제형 사이즈를 줄이는데 성공하여 환자의 복약 순응도를 개선하고, 복용의 편리성을 확보했다.곽달원 대표는 "보그메트정은 CJ의 R&D 역량으로 탄생한 당뇨 개량신약 복합제로, 탄수화물을 주로 섭취하는 아시아인의 당뇨 치료에 새로운 패러다임을 제시할 것"이라며 "보그메트정의 성공적인 시장진입뿐만 아니라 지속적인 R&D를 통한 당뇨 치료제 파이프라인 확대에도 총력을 다할 계획"이라고 포부를 밝혔다.