세엘진의 다발골수종 신약 '포말리스트'가 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 30일 관련업계에 따르면 포말리스트(포말리도마이드)는 최근 서울대병원, 세브란스병원, 서울아산병원 등 빅5 병원의 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과했다. 이 약은 기존 '레블리미드(레날리도마이드)', '벨케이드(보르테조밉)' 등 최소 두 가지 이상의 치료제에 반응하지 않거나 치료를 받고도 증상이 재발한 환자에게 사용되며 덱사메타손 병용요법으로 허가됐다. 다발골수종은 백혈병, 림프종과 함께 3대 혈액종양의 하나로 전신에 다발성으로 발생하는 특징을 갖는다. 최근 사회가 빠르게 고령화 됨에 따라 발병률이 급격히 증가하고 있다. 즉 이제 레블리미드는 종합병원에서 3차 치료요법으로 활용할 수 있게 됐다. 문제는 급여다. 세엘진은 포말리스트를 레블리미드와 마찬가지로 위험분담계약제(RSA, Risk Sharing Agreement)를 통해 등재 시키려 했지만 지난 2월 건강보험심사평가원으로부터 비급여 판정을 받았다. 포말리스트의 국내 신청 약가는 40만6560원으로, 일본, 프랑스, 독일, 이태리, 스위스, 영국 등 10개 주요국가 평균 약가인 68만 5219원보다 25만원 이상 낮다. 윤성수 다발골수종 연구회 위원장(서울대학교병원 혈액종양내과)은 "대부분의 다발골수종 환자들은 일정 기간이 지나면 재발하거나, 기존 치료제에 반응하지 않는 문제를 갖는다. 레블리미드 실패 환자들을 위한 치료제 역시 단연 필요하다"고 밝혔다. 아울러 "포말리스트와 같이 기존의 치료법에 실패한 환자들을 위한 차세대 신약들의 신속한 보험 적용을 통해 환자들이 조속히 치료받을 수 있길 기대한다"고 강조했다. 한편 포말리스트의 안전성 및 효능은 총 221명의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 대상으로 진행된 임상시험을 통해 평가됐다 그 결과 포말리스트 단독복용군은 전체의 7.4%가 객관적 반응률에 도달했으며 포말리스트와 덱사메타손 병용 그룹에서는 이 수치가 29.2%에 달했다. 평균 반응기간은 7.4개월로 파악됐다.

벨빅(로카세린·일동제약)에 이어 미국FDA가 승인한 비만신약 ' 콘트라브(날트렉손/부프로피온·광동제약)'가 국내 상륙했다. 치료제 기근현상을 보였던 비만 분야에 쓸 약이 다수 생겨 환자 치료 패러다임에도 적잖은 변화가 예상된다. 특히 지난해 연매출 136억원(IMS 데이터 기준)을 기록한 벨빅은 조용했던 비만약 시장 내 직접 경쟁자를 새로 맞게 됐다. 벨빅과 콘트라브는 병용 임상이 없고, 치료효과가 유사해 동시 처방이 불가능하기 때문이다. 29일 식품의약품안전처는 광동제약의 '콘트라브서방정'을 시판허가했다. BMI 30 이상 비만환자나 당뇨·고지혈·고혈압 질환을 보유한 과체중 환자의 체중조절을 위해 처방이 가능하다. 이 약은 지난해 8월 미국 제약사 오렉시젠과 국내판매 독점권 계약을 체결한 광동제약이 국내 허가승인 절차를 진행한 품목이다. 오피오이드 수용체 길항제로 알콜사용장애 치료 등에 쓰이는 '날트렉손'과 금연·우울증 치료제 '부프로피온' 두 성분을 결합한 복합제다. 13년만의 FDA허가 비만약으로 평가되는 벨빅이 '향정신성의약품'으로 지정된 것과 달리 콘트라브는 자율신경제로 허가됐다. 향정신성약은 기본적으로 3개월 처방이 권장된다. 의사 판단에 따라 6개월까지 확대처방이 가능하다. 하지만 벨빅은 2년간 약제투여 안전성 임상 데이터를 보유해 의사 처방 아래 2년까지는 꾸준히 투약이 가능한 실정이다. 실제 FDA는 벨빅을 향정신성약으로 지정하지 않았다. 콘트라브도 2년 간 임상데이터를 보유해 과거 펜터민 성분 향정신 약이 3개월 이상 처방이 제한됐던 대비 장기 투약이 가능한 약이다. 의사와 환자 입장에서 비만 치료에 꾸준히 복용할 수 있는 약이 늘어난 셈. 다만 벨빅이 하루 2번 투여하는 것과 달리 콘트라브는 4주에 걸쳐 서서히 증량하는 복용·투여법을 보유해 다소 특이하다. 식약처의 콘트라브 용법·용량 허가사항을 살펴보면, 콘트라브는 서방제이므로 그대로 삼켜서 복용해야 한다. 분할하거나 씹거나 으깨서 투약할 수 없다. 환자 투여법은 치료 1주차에는 오전 1정, 2주차 오전 1정/오후 1정, 3주차 오전 2정/오후1정이 권장된다. 4주 이후부터는 오전 2정/오후 2정으로, 하루에 총 4정의 의약품을 복용해야한다. 특히 신장애 환자와 중증 간장애 환자의 투여가 금기시 되며, 경증·중등증 간장애 환자는 투여가 권장되지 않는다. 신장애·간장애 환자 대상 안전성·유효성이 확립되지 않은데 따른 허가사항이다.

의료법인간 합병근거도 신설 의료법령을 위반한 의료인 자격정지 처분 시효제를 도입하는 입법안이 국회 상임위원회를 통과했다. 시효기간은 5년이지만, 중한 위반행위는 7년으로 달리 정해졌다. 또 의료법인간 합병근거도 신설됐다. 국회 보건복지위원회는 이 같은 내용의 의료법개정안 대안을 법안심사소위원회가 심의한 대로 의결했다. 새누리당 박인숙 의원과 이명수 의원이 각각 발의한 의료법개정안을 병합 심사해 통합 조정한 대안이다. 이 개정안은 법제사법심사위원회를 거쳐 본회의를 통과하면 확정된다. 개정안을 보면, 먼저 의료인 자격정지 처분 시효규정이 신설된다. 시효기간은 5년으로 하되, 중한 위반행위는 7년으로 차등 적용하기로 했다. 의료법인간 합병근거도 마련됐다. 구체적으로 시도지사가 복지부장관과 사전 협의한 뒤 합병허가 승인하도록 했다. 이에 대해 복지부 김강립 보건의료정책관은 "의료인 행정처분 공소시효 근거 가 마련돼 의료인의 법적 안전성을 확보할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다"고 말했다. 한편 이 개정안 대안은 김성주 의원의 제안에 따라 법사위를 통과한 의료인·환자폭행가중처벌법, 일회용 주사기 재사용법 등과 통합돼 1건으로 처리됐다.

한국바이오켐제약(대표 송원호)은 소염진통제 원료인 ‘아세클로페낙(Aceclofenac)이 유럽 원료의약품 등록제(EDMF, European Drug Master File) 인증을 획득했다고 밝혔다. 한국바이오켐제약은 EDMF 등록 후 테바(TEVA)사와 제네리스(GENERIS)사를 통해 벨기에와 포르투갈에 제품을 등록하고 수출을 시작했다고 발표했다. 또한 심벡(SIMBEC)사를 통해 프랑스, 스페인, 이탈리아, 룩셈부르크 등 유럽 주요 국가에서도 판매를 개시할 예정이다. 한국바이오켐 관계자는 "이번 등록을 계기로 아시아 시장뿐 아니라 유럽 등 글로벌 시장 진출의 교두보를 마련했다"며 "향후 국가별로 다양한 수출 전략을 수립해 원료의약품의 유럽 진출을 확대할 계획이다"고 밝혔다. 송원호 한국바이오켐제약 대표는 "이번 EDMF 허가 승인 경험을 토대로 유럽 파트너를 모색하는 등 글로벌 진출 사업을 확대해 나갈 것"이라며 "공장 신축으로 생산 시설을 확장해 향후 일본과 유럽 시장을 확대하는 것을 목표로 하고 있다"고 밝혔다. 한편 한국바이오켐제약의 영업이익과 순이익은 각각 전년 대비 169.8%, 205.2% 늘어 매년 꾸준한 성장세를 보이고 있다.

만성C형간염치료제 하보니 등 내달 1일 신규 등재되는 신약들의 급여기준이 줄줄이 신설된다. 또 에제티밉 성분 단일제와 일부 복합제의 급여기준은 확대된다. 보건복지부는 이 같이 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제)' 고시를 개정하고 내달 1일부터 시행한다고 밝혔다. ◆C형간염치료제=신규 등재되는 소발디와 하보니정의 급여기준이 신설된다. 먼저 소포스부비어 경구제 소발디는 성인의 유전자형 1b형을 제외한 1형 만성C형 간염환자, 성인의 유전자형 2형 만성 C형 간염환자에게 투약할 때 12주까지 급여 인정된다. 복지부는 1b형, 3형, 4형은 비용효과성이 불분명한 점 등을 고려해 약값을 전액 환자가 부담하도록 했다고 설명했다. 소포스부비어와 레디파스비어 복합경구제인 하보니는 성인의 유전자형 1b형을 제외한 1형 만성 C형 간염환자에게 급여 인정된다. 이전에 치료경험이 없는 환자와 치료경험이 있는 환자 중 간경변이 없는 환자는 12주, 이전 치료경험이 있는 환자 중 간경변이 있는 환자와 비대상성간경변 환자 또는 간 이식 전후 환자는 각각 24주 간 급여 투약 가능하다. 복지부는 1b형의 경우 소발디와 마찬가지로 비용효과성이 불분명한 점 등을 고려해 약값을 환자가 전액 부담하도록 했다고 밝혔다. ◆혈우병치료제=신규 등재예정인 9인자 혈우병치료제 릭수비스주는 허가사항 범위 내에서 급여를 인정하는데, 외래환자의 경우 1회 투여용량과 투여횟수가 제한된다. 구체적으로 1회 투여용량(1회분)은 33IU/kg(소아는 42IU/kg)이다. 다만, 중등도(moderate) 이상 출혈의 경우 의사의 의학적 판단에 따라서 최대 44IU/kg(소아는 최대 56IU/kg)까지 투약 가능하다. 또 투여횟수는 매월 첫 번째 내원 때는 4회분까지, 두 번째 내원 때는 3회분(중증 환자는 4회분)까지 인정된다. 월기준으로는 총 7회분(중증 환자는 8회분)이다. ◆통증치료제=뉴신타서방정(염산타펜타돌)은 암성통증에는 심사평가원 공고 범위 내에서, 비암성통증에는 골관절염, 하부요통, 신경병성통증에 급여 투약한다. 비암성통증의 경우 비스테로이드항염제 환자별 최대용량에도 반응하지 않아 마약성진통제를 필요로 하는 심한 통즈에 1일 200mg까지 인정하고 이를 초과하면 약값 전액을 환자가 부담한다. ◆당뇨병치료제=SGLT-2 inhibitor계열 약제인 엠파글리플로진 성분의 자디앙정은 허가사항에 포함된 병용요법 내에서 급여 인정된다. 또 GLP-1 수용체 효능제 트루리시티와 이페르잔주는 같은 계열과 동일하게 기준이 설정되지만 허가사항에 따라 두라글루타이드와 기저 인슐린 3제요법은 인정하지 않는다. 에보글립틴과 메트포르민 복합제 슈가메트서방정5/1000밀리그램 등은 급여기준에 일반원칙이 추가된다. ◆고지혈증치료제=이지트롤정(에제티밉) 경구제는 HMG-CoA reductase inhibitor의 '최대량' 문구를 삭제하고, 부작용 등으로 투여할 수 없거나 증량이 어려운 경우로 문구가 조정된다. 아토젯정(에제티밉-아토르바스타틴)과 바이토린정(에제티밉-심바스타틴)은 급여범위를 확대해 '동형접합 가족형 고콜레스테롤혈증'을 포함해 일반원칙에 따라 급여 인정된다. ◆만성폐쇄성폐질환치료제=렐바엘립타는 베타-2 작용제나 항콜린제 등의 지속 투여에도 연 2회 이상 급성악화가 발생한 경우 투여소견서를 참조해 급여를 적용하도록 급여범위가 확대된다. 급여악화는 호흡곤란 악화, 기침 증가, 가래양 증가, 가래색 변화 등으로 약제변경이나 추가가 필요한 경우를 말한다. ◆B형간염치료제=경구용 만성B형간염치료제와 페가시스주 등(페그인터페론 알파-2a 주사제)은 급여기준 일반원칙 상의 HBV-DNA 정량단위가 IU 단위로 변경된다.

의약품 재평가를 실시하지 않아 약사법을 위반한 제약사들이 허가취소·판매정지 등 행정처분을 받는다. 29일 식품의약품안전처는 선일양행, 삼성당팜, 유케이케미팜, 대일화학공업, 대림제약 등 위법 제약사에 대한 행정처분 내역을 공개했다. 선일양행은 세타딘정 임상 재평가 자료를 세 차례 미제출해 해당 품목의 의약품 허가가 취소됐다. 삼성당팜과 유케이케미팜은 각각 '골인아스코르빈산'과 '세프라키트주'의 문헌 재평가 자료를 한 차례 미제출해 판매업무정지 2개월 처분이 결정됐다. 대일화학공업도 세라티오펩티다제인 그라나제정을, 대림제약은 웰빙솔액 등 10품목(훼린트내복액, 웰빙솔액, 원텔정400밀리그람, 가네칸시럽, 페레스내복액, 헤스빈시럽, 부리드액, 브러든액, 브러든에스액, 지포트액)의 문헌자료를 미제출해 2개월 판매정지됐다.

2020년 의약품 수출 23조원, 글로벌신약 10개 창출. 세계 7대 제약강국의 공약 시점까지 불과 4년도 남지 않았는데, 갈 길은 멀기만 하다. 업계에선 국내 제약산업이 미래 창조의 핵심산업으로 성장하고, 정책 목표가 실현되기 위해서는 약가제도 개선이 선행돼야 한다는 주장이 나오고 있다. 한국다국적의약산업협회( KRPIA)는 28일 세미나를 열고 '제약산업 발전과 환자접근성 향상을 위한 약가제도 개선방안' 연구 결과를 발표했다. 지난해 한미약품으로 대표되는 제약업계의 기술 이전 사례들은 우리나라 제약산업의 무한한 발전 가능성을 시사하지만, 그 전제조건인 약가제도는 정책적 목표나 현 상황과 동 떨어져 있다는 것이다. 우리나라 약가 제도의 상황을 진단하고 합리적인 제도 개선을 위한 현실적 방안을 제시하려는 취지에서 이번 연구가 진행됐다. 이날 세미나에 참석한 이상석 KRPIA 상근부회장은 "현행 제도가 신약개발을 장려하고 우수한 신약을 적절한 가격으로 보상해 제약산업의 성장을 도모하기 보다는, 지출을 최대한 억제하고 약제비를 절감하는 데 중점을 둔 통제 위주의 제도"라면서 "환자들의 의약품 접근성을 제한할 뿐 아니라 기업의 투자 욕구를 저해하는 원인이 되고 있다"고 말했다. 애초부터 낮은 약가를 받은 국내 개발 신약이 해외시장에 진출하는 데도 장애요인으로 작용해 국내 제약산업 발전에 부정적 영향을 끼친다고도 지적했다. 보고서에 따르면, 우리나라는 엄격한 경제성 평가와 사후 약가인하 제도를 운영해 온 결과 2014년 기준 신약 가격이 OECD 평균의 절반(45%)에도 못 미친다. 향후 더 낮아진다는 관측인데, 특히 최근 4년 동안 국내 특허의약품의 약가가 평균 17% 인하되면서 다른 OECD 국가들 평균치(9%)보다 2배가량 낮아진 것으로 밝혀졌다. 더 큰 문제는 이러한 약가제도가 혁신적 신약의 국내 도입마저 저해한다는 점이다. 주로 항암제나 희귀의약품 치료제가 여기에 해당된다. 환자의 신약 접근성을 제한함으로써 국민의 건강증진을 침해할 수 있다는 우려도 나오고 있다. 고수경 노바티스 전무는 로슈의 유방암 치료제 퍼제타를 예로 들며, "현행 경제성 평가에서는 생존기간 전체에 대해 기존 약제와 비교되므로 오래 살리는 약제일수록 비용 효과적이지 않은 것으로 나타난다. 항암제 같이 생존기간을 연장시키는 약제의 가치를 적절히 반영하지 못하는 제도"라고 꼬집었다. 연구 결과 2007년 8월 이후 신약의 보험등재 성공률은 74% 수준이었고, 그 중 희귀질환 치료제와 항암제는 각각 58%와 61%로 나타났다. 그렇다면 대안은 있을까? KRPIA가 제시하는 안은 현행 위험분담제와 경제성평가 특례제도를 보완한 혼합모델이다. 변영식 아스트라제네카 상무는 "좋은 취지로 도입된 위험분담제와 경제성평가 특례제도가 지나치게 까다로운 적용 기준 탓에 빛을 보지 못하고 있다"며 "두 제도를 결합하면 중증 질환보장성 강화와 신약접근성 확대라는 본래 정책적 취지가 살아날 것이다. 기존 제도를 활용하는 만큼 보험재정에도 큰 부담은 되지 않을 것"이라고 내다봤다. 구체적으로는 혁신적인 신약의 정당한 가치가 인정될 수 있는 현실적 방안으로서, 비용효과성 위주의 획일적인 경제성 평가를 벗어나 유연성을 제고해달라고 요청했다. 10년 이상 사용돼 온 약제는 비교대상 및 대체약제로 포함시키지 않고, 기존 위험분담제 및 경제성평가 특례제도의 적용대상을 보다 확대해달라는 게 주요 골자다. 희귀의약품 등 대체제가 없는 신약은 신속히 등재하고, 제외국 수준의 약가제도 보장 방안 및 약가 사후관리 기전의 통합·조정 방안도 함께 제안하고 있다. 김성호 KRPIA 전무는 "이러한 제도 개선안들을 따르더라도 현재 건강보험 재정에는 큰 부담이 되지 않는다"며, "현재의 엄격한 약가관리 정책으로 인한 재정 절감분이 제도 개선으로 인한 재정 증가분을 크게 상회한다"고 주장했다. 김 전무에 따르면, 특허만료 약가인하나 실거래가 약가인하 등 현행 제도로 2016년부터 5년간 누적된 절감비는 약 1조 4000억원(전체 약품비의 8.4%)으로 추산된다. KRPIA 보고서에서 제안한 약가제도 개선으로 인해 누적되어 나타나는 증가분은 2020년 기준 약 5000억원(전체 약품비의 3.1%)으로 추정되는 상황. 당장 올해부터 신약을 등재할 때 A7 국가(미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스위스, 일본)의 조정 최저가 참조제를 적용한다고 가정해도 2020년 건강보험 누적 재정 증가액은 약 1800억원(1.1%)으로 산출된다. 2008년 이후 건강보험 급여 신청을 했음에도 등재되지 못한 66개 품목이 전부 급여권에 들어온다고 가정하면 5년 후 누적된 재정 영향이 1200~1600억원(0.75~1%) 규모로 추산됐다. KRPIA는 공식 자료를 통해 "우수 의약품에 대한 정당한 가치가 보장되기 위해서는 약가제도의 개선이 시급하다"며 "정부가 주관하는 약가제도개선협의체에서 이번 보고서의 제언들이 반영되어 우리나라에서 신약개발 성과에 대한 정당한 보상이 보장되길 바란다"고 밝혔다.

[KFDC법제학회 포럼] "국내 허가된 개량신약에 투입된 2057억원 중 기업이 1920억원, 정부가 75억원을 투자했다. 비율로 따지면 '기업 9 대 정부 1'이다." 신약 대비 개발효율성이 높아 니치버스터로 가능성이 높은 개량신약에 대한 정부의 금융지원과 정책적 관심이 부족하다는 지적이 제기됐다. 수조원 규모 개발투자 금액이 필요한 신약 대비 개량신약은 수십억원 R&D 비용으로 내수와 수출 시장을 동시 조준할 수 있는데도 정부가 소극적 태도를 견지하고 있다는 것. 28일 서울 노보텔에서 개최된 KFDC법제학회 포럼에 참석한 대구가톨릭약대 원권연 교수는 "국내사들도 글로벌 시장을 타깃으로 개량신약을 개발해야 하지만, 무엇보다 정부투자율이 10%에 그쳐 개선이 필요하다"고 주장했다. 국산 개량신약은 한미약품의 역류성 식도염약 에소메졸이 FDA 시판허가에 성공하고, 고혈압복합제 아모잘탄이 사노피·MSD 등 빅파마들과 공동판매 계약을 맺는 등 시장이익을 창출하며 세계적으로 인정받는 추세다. 한국유나이티드제약도 실로스탄CR, 클란자CR 등 서방형 제제 장점을 키워 해외진출에 나섰고, 대원제약도 자체 개발 펠루비 개량신약으로 수출을 준비중이다. 그런데도 국내 허가된 107개 개량신약에 투입된 2075억여 원의 R&D 비용 중 기업과 정부 점유율을 살펴볼 때 그 비중 차이가 너무 커 아쉬움이 크다는 게 원 교수의 견해다. 실제 지난해 한국제약산업연구개발 백서에 따르면 107개 국내 개량신약에 투입된 2075억원 중 기업 투자금은 1982억6000만원으로 96.4%, 정부 투자는 75억원으로 3.6%로 집계됐다. 결국 산술적으로만 따졌을 때 정부의 개량신약 R&D 지원비율이 기업 대비 10%도 채 못돼 정부지원이 미흡하다는 것. 스콥을 더 넓혀 허가 전 임상단계 개량신약 파이프라인 연구개발투자 현황을 살펴봐도 정부의 지원부족은 숫자로 확인됐다. 현재 연구개발중인 188개 개량신약 파이프라인 중 120개에 총 1809억원 R&D비용이 투입됐다. 이 중 28개 과제가 정부 지원을 받고 있지만 기업투자비는 1635억6000만원으로 90.4%에 달하는 반면, 정부 지원 규모는 173억6000만원으로 9.6%에 그쳤다. 원 교수는 "개량신약은 글로벌 시장을 타깃으로 노리면 충분한 시장매출과 기업 인지도를 높일 수 있는 니치버스터"라며 "그런데도 정부의 투자율은 10%가 못돼 아쉽다"고 말했다. 아울러 원 교수는 국내사들이 개량신약 개발 후 시장성공까지 가져가려면 초기 디자인 단계부터 내수 시장이 아닌 수출시장을 타깃으로 약물을 만들어야 한다고 제언했다. 특히 이미 허가된 약물 대비 효능 증대, 부작용 감소, 환자 편의 증대 등 차별화와 시장 친밀도를 높여야 한다고 했다. 또 특허로 보호된 기술력을 활용해 기술 진입장벽이 높은 개량신약을 개발해야 지속적 성장을 기대할 수 있다고 했다. 원 교수는 "국내시장을 타깃으로해서는 연매출 100억원 규모 개량신약을 만들기도 어렵다"며 "무조건 글로벌 시장을 타깃으로 자료제출의약품 중 개량성과 진보성을 인정받는데 집중해야 한다"고 강조했다.