미국 식품의약품안전청(FDA)과 유럽 의약청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)는 항응고제인 프라닥사®(성분명: 다비가트란 에텍실레이트)의 안전성 및 유효성에 대해 독립적인 규제 평가를 실시한 결과 프라닥사®가 심방세동 환자 뇌졸중 예방에 있어 긍정적인 치료상의 이점을 제공한다는 점을 재확인했다고 13일 밝혔다. 미국 FDA는 프라닥사를 신규 복용할 때 나타나는 출혈 발생률이 와파린을 신규 복용할 때보다 높지 않다는 안전성 감시 평가 결과를 발표했다. 이번 FDA 발표는 1만8000명의 환자들을 대상으로 진행됐다. FDA는 감시 데이터 평가에 참여한 환자군의 경우, 프라닥사를 신규 복용한 환자들이 와파린을 신규 복용한 환자들 보다 두개내 출혈과 위장관 출혈의 복합 발생률 (100,000일 당 두개내 출혈 및 위장관 출혈 위험의 발생비율)이 1.8~2.6배 더 낮게 발생하는 것으로 나타났다고 논평했다. 유럽 의약청(EMA) 산하 약물사용 자문위원회(CHMP)에서도 지난 10월 프라닥사의 임상적 혜택을 지지하는 긍정적 의견이 채택됐다. 유럽 CHMP의 권고는 2008년 3월 프라닥사가 처음 승인된 이후, 제품의 허가사항에 따라 안전성과 효능을 포괄적으로 평가한 결과를 바탕으로 이뤄졌으며, 이번 권고를 통해 프라닥사의 우수한 유효성과 안전성 프로파일을 재차 확인할 수 있었다고 회사 측은 전했다.

메디포스트(대표 양윤선)는 미국에서 연골 재생 줄기세포 치료제 '카티스템(CARTISTEM)'의 제 1·2a상 임상시험을 개시하고, 현지 임상 환자 모집 및 등록에 들어갔다고 13일 밝혔다. 지금까지 우리나라 기업이 외국 기업과 공동으로 줄기세포 치료제의 미국 임상시험을 실시한 사례는 있었으나, 독자적으로 FDA(식품의약국)의 승인을 받아 임상시험에 들어간 것은 이번이 최초이다. 퇴행성 또는 반복적 외상에 의한 무릎 연골 결손 치료제인 카티스템은 지난 1월 세계 최초의 동종(타가) 줄기세포 치료제로 국내 식약청의 품목허가를 취득한 바 있다. 메디포스트는 최근 시카고 러시(Rush)대학교병원의 임상시험심사위원회(IRB) 승인과 임상시험 계약 등 사전 절차를 마쳤으며, 이번 임상시험은 다음주쯤 미국의 공식 임상시험 등록 사이트인 크리니컬 트라이얼(clinicaltrial.gov)에 등재될 예정이다. 이번 임상시험의 환자 규모는 1차 저농도 피험자 6명과 2차 고농도 피험자 6명 등 총 12명이며, 메디포스트는 이들을 대상으로 카티스템의 안전성과 탐색적 유효성 등을 시험하게 된다. FDA 임상시험 규정상 환자 등록 후 6주 내에 투여가 이뤄져야 하는 만큼 카티스템은 올해 안에 순차적으로 투여가 시작될 것으로 전망된다. 회사 오원일 부사장(연구소장)은 "러시대학교병원 외에 하버드대학교병원에서도 추가로 IRB 승인 절차를 밟고 있어 조만간 두 곳에서 동시에 임상시험이 실시될 것으로 보이며, 1·2a상의 총 소요 기간은 2년 이내가 될 것"이라고 설명했다.

화이자가 경쟁약물과 다른 신제형으로 시장 공략에 나서 주목된다. 경쟁신약과 제네릭이 쏟아지는데 대해 차별화 전략으로 신제형을 택했다는 분석이다. 최근 미국과 한국에서는 화이자의 미래 전략을 가늠할 수 있는 중요한 소식이 들렸다. 먼저 지난 7일 미국 FDA는 화이자의 경구형 류마티스 관절염신약 ' 젤얀즈(토파시티닙)'를 허가했다. 이 제품은 기존 화이자 초대형 블록버스터인 '엔브렐'을 대체할 약물로 주목받고 있다. 특히 경쟁약물인 휴미라, 레미케이드가 주사제인 반면 젤얀즈는 복용이 편한 경구제라는 점에서 높은 매출이 기대되고 있다. 현재 휴미라의 전세계 매출은 80억불이며, 젤얀즈는 최대 30억불 이상 매출실적이 예상되고 있다. 전문가들은 류마티스관절염 치료제가 항암제와 함께 향후 의약품 시장을 주도해 나갈 것으로 예측하면서 화이자 경구용 치료제에 주목하고 있다. 한국에서는 제네릭 방어 전략으로 신제형을 택하고 있다. 지난 3일 국내 허가된 노바스크(암로디핀) 구강붕해정이 대표적인 약물. 약을 삼키기 힘든 고령자나 뇌졸중 환자 등을 위해 녹여먹는 고혈압약을 선보인 것이다. 노바스크는 2008년 노바스크 제네릭이 쏟아지면서 국내 시장에서 고전을 면치 못하고 있다. 특허만료 전 1000억원 가까웠던 매출이 지금은 600억원대로 떨어졌다. 고지혈증치료제의 대명사였지만 역시 제네릭 홍수 속에서 부진의 늪에 빠진 리피토(아토르바스타틴)도 신제형으로 반격에 나섰다. 최근 화이자는 리피토 크기를 기존 제제보다 절반 정도로 줄이고, 모양도 타원형에서 둥근 형태로 바꿔 한국인 공략에 나섰다. 화이자 관계자는 "삼키기 쉬운 크기와 모양으로 많은 약물을 복용하는 만성질환자들과 소아, 고령의 환자들의 부담을 줄여 복약순응도도 높여줄 것으로 기대한다"고 설명했다. 리피토 작은 제형은 이미 유럽과 호주에서 출시돼 호평을 받은 바 있다. 아이러니하게도 화이자는 올초 다양한 제형을 무기로 삼은 비아그라 제네릭 때문에 국내 발기부전치료제 시장 점유율이 떨어졌다. 신제형으로 시장을 내준 화이자가 다른 제품군에서는 신제형으로 반격에 나서면서 국내 제약업계는 흥미롭다는 반응을 내놓고 있다. 국내업체 한 관계자는 "신약 기근에 시달리고 있는 최근 제약 시장에서 화이자의 먹기 편한 제형 전략이 어떤 결과를 낳을지 주목된다"고 말했다.

지난 4월 대규모 약가인하 이후 제약사들의 의약품 허가 자진취하 건수가 대폭 늘어난 것으로 나타났다. 일부 제약사는 100건을 넘겼다. 12일 식약청 의약품 자진취하 현황에 따르면, 약가인하 이후 취하 건수는 30% 가량 증가했다. 약가인하 이전 6개월 간 자진취하 건수는 399건이었으나, 4월부터 9월까지 건수는 533건을 기록했다. 자진취하 건수가 증가한 이유는 무엇일까. 약가 인하로 수익성이 없는 품목을 정비하는 차원에서 취하가 늘어난 것으로 분석된다. 제약사별로 자진취하 건수가 가장 많았던 제약사는 121건을 기록한 한국프라임제약이었다. 유나이티드제약과 알피코프는 각각 110건과 70건, JW중외제약은 36건을 취하했다. 이어 현대약품 21건, 종근당 15건, 조선무약 14건, 동광제약 8건 등의 순으로 뒤를 이었다. 동아제약, 녹십자, 대웅제약, 유한양행 등은 5건 미만으로 상대적으로 건수가 적었다. 다국적제약사 중에서는 베르나바이오텍이 7건으로 가장 많았다. 이어 글락소스미스클라인 6건, 바이엘 3건 순으로 뒤를 이었다. 제약업계 관계자는 "이미 상당수 제약사가 품목정리를 상당 부분 진행했으며, 앞으로도 이 작업은 계속 진행될 것"이라고 밝혔다. 이에 따라 수익성이 나지 않는 품목이나 허가만 받고 팔지 않는 품목에 대한 정리는 앞으로 더 가속화 될 전망이다.

제네릭이 등재돼 있어도 제약사 특허권 존속 소명으로 약가인하를 유예받은 의약품이 총 61개 품목인 것으로 나타났다. 특허권 존속이 소명되면 특허만료일이나 제네릭 발매시점까지 약값이 조정되지 않는 것으로, 11월 현재 최장 2025년까지 유지할 수 있는 품목도 있다. 건강보험심사평가원(원장 강윤구)은 이 같은 내용의 '특허권 존속 오리지널 목록'을 최근 공개하고 제네릭 업체가 약가결정 신청 시 판매예정시기 결정에 참고할 것을 안내했다. 12일 자료에 따르면 특허권을 소명받아 약가인하가 유예된 오리지널 약은 이날 현재 총 61개 품목으로 집계됐다. 이 가운데 18개 품목이 내년 중 특허가 만료돼 약값이 조정된다. 목록을 살펴보면 GSK의 프리토정과 프리토플러스정, 한국베링거인겔하임 미카르디스정과 미카르디스플러스정 총 10개 함량제품이 내년 1월 21일자로 특허가 만료돼 약값이 30% 인하된다. 이어 JW중외제약의 리바로정2mg은 같은 해 2월 2일, 한국알콘 비가목스점안액0.5%과 바이엘코리아 아벨록스정40mg은 하반기인 7월 22에 각각 약가인하 유예가 해제된다. 또 GSK 아반디아정4mg은 9월 12일, 대웅제약 올메텍정 함량별 품목들과 올메텍플러스정20/12.5mg은 같은 달 16일 약값이 조정된다. 이와 함께 2014년에는 한국노바티스 스타레보필름코팅정을 시작으로 한국오츠카 아빌리파이정 3월 17일, 한국아스트라제네카 크레스토정 4월 11일자로 특허가 속속 만료된다. 한편 특허존속 기간이 가장 긴 품목은 2025년 4월 21일자로 예정된 일동제약 일동후루마린주사0.5mg이다. 한국존슨앤드존슨메디칼 써지셀도 2023년 6월 29일까지 유예기간이 10년 이상 남아 있다.

국내 제약사와 바이오벤처 간의 협력이 속속 상업화 결실을 맺고 있다. 제약사 자본과 바이오벤처 기술이 시너지 효과를 내어 단기간 제품화에 성공했다는 분석이다. 지난 6일 아토피 피부염 치료제로는 처음으로 허가받은 ' 유토마외용액'도 제약사와 벤처의 협력이 바탕이 됐다. 이 제품은 돼지 폐에서 추출한 이중포화인질인 물질을 활용한 치료제로, 아토피 피부염의 주요 원인인 혈액 단백질의 삼출을 억제하는데 효과적이다. 강원도 춘천에 위치한 바이오피드가 10여년간 연구에 몰두한 제품으로, 2006년부터는 KT&G와 기술이전 및 공동계약을 맺어 상업화에 속도를 더했다. 대기업 자본이 맞물리면서 2009년에는 서울대병원 등 8개 대학병원에서 아토피피부염 소아환자 200여명을 대상으로 대규모 임상3상 시험이 진행됐고, 이 시험에서 피험자 절반이 치료효과를 보였다. 국내 첫 아토피피부염 치료제가 탄생되는 순간이었다. 현재 아토피 피부염 관련 제품 가운데는 면역억제제나 항히스타민제, 항생제가 아닌 아토피치료제로 허가를 받은 것은 이번이 처음이다. 이 제품은 KT&G의 자회사 '영진약품'에서 판매한다. 지난 3월 국내 7번째 천연물신약으로 허가받은 골관절염치료제 ' 레일라정'도 제약-벤처 협력의 성공사례 중 하나다. 국내 대표적 바이오벤처 바이로메드에서 지난 2001년 제제연구에 착수해 11년동안 개발한 제품이다. 당귀, 목과, 방품, 속단, 오가피, 우슬 등 12개의 생약 성분이 바탕된 된 레일라정은 2006년부터 작년까지 상업화 임상에 착수했다. 막바지 3상을 앞둔 2009년 3월 한국피엠지제약에 기술이전해 공동연구가 성사되면서 제품개발에 탄력이 붙었고 12개 병원에서 3상 시험을 성공리에 마치고 마침내 식약청 허가권을 획득했다. 한국PMG제약은 골관절염 시장에서 특화된 영업력을 보이고 있어 단기간 내 시장점유율을 끌어올릴 것으로 기대되고 있다. 국내 제약사와 해외 바이오벤처 간의 협력 성과도 나왔다. 건일제약은 캐나다 바이오벤처 피라말 헬스케어(Piramal Healthcare)사가 개발한 자가연골재생 촉진물질 'BST CarGel'을 국내 도입키로 했다. 이 제품은 키토산과 혼합해 손상된 연골에 주사해 재생을 촉진시킨다. 부작용이 적고 1회 시술로도 높은 연골재생 효과를 보여 급만성 관절겸손 환자들에게 치료기회가 확대될 것으로 회사 측은 전망했다. 내년 국내 시판이 예상되는 이 제품은 건일제약이 제품개발에도 참여했다. 건일제약은 유럽연합 및 캐나다에서 진행한 다국가임상시험에 참여해 국내 판권을 거머쥘 수 있었다. 이밖에도 국내 제약사와 바이오벤처 간의 기술이전 및 공동개발이 가속화되고 있다. 대표적으로 이연제약과 바이로메드가 유전자치료제를 개발하고 있고, 한미약품과 크리스탈지노믹스도 여러 분야에서 협력을 이어오고 있다. 업계 관계자는 "자본이 부족한 바이오벤처와 신제품이 필요한 제약사의 이해관계가 맞아 떨어지면서 최근들어 기술이전·공동협력이 봇물을 터지고 있다"며 "게다가 속속 상업화 성과가 나오면서 공동개발에 대한 기대감이 한층 높아졌다"고 말했다.

국내 최초로 배아줄기세포치료제 상업화 임상을 실시중인 차병원그룹 계열 차바이오앤디오스텍이 일반 합성의약품 시장에도 도전장을 내밀었다. 차바이오앤디오스텍은 천식치료제 싱귤레어(몬테루카스트나트륨·한국MSD)와 같은 성분 다른 제형인 '몬테오티에프구강붕해필름10mg'을 지난 9일 식약청으로부터 허가받았다. 같은 성분 가운데 필름형 제품은 SK케미컬에 이어 두번째다. 그동안 세포치료제 등 바이오사업에 몰두했던 차바이오앤디오스텍은 OTF연구소를 열고 필름형 제품개발에도 심혈을 기울여왔다. 그 첫번째 결실이 이번 몬테오티에프구강붕해필름 제품이다. 이 제품은 현재 미국 FDA의 품목허가 절차도 밟고 있다. 차바이오텍은 특히 합성의약품(케미컬의약품) 제조사인 '스카이뉴팜'을 163억원에 인수해 본격적인 제약 시장에 발을 들였다. 9일에는 스카이뉴팜의 최대주주가 차바이오앤디오스텍으로, 대표이사도 한미약품 출신 현 차바이오앤디오스텍 사장인 양원석 씨로 변경 공시하며 인수합병 절차를 마무리지었다. 또 스카이뉴팜은 상장폐지 심사결과 기준에 부합하지 않아 정상적인 주식거래가 재개됐다. 앞으로 차바이오앤디오스텍은 스카이뉴팜 영업망을 통해 자체 개발한 줄기세포치료제와 ODF제형 품목 판매에도 나설 것으로 보인다. 합성의약품 사업을 추가하며 토털헬스케어 기업으로 발돋움한 차바이오앤디오스텍이 차병원그룹의 후광을 얻고 과연 제약 시장에서도 승승장구할지 업계의 관심이 모아지고 있다. 한편 차바이오앤디오스텍이 인수한 스카이뉴팜의 작년 매출은 177억이며, 차바이오앤디오스텍의 작년 제품매출은 896억원이다.