국내 최초 류마티스관절염 줄기세포치료제가 개발된다. 29일 식약처는 강스템바이오텍 '퓨어스템-알에이주'에 대한 임상 1상을 허가했다. 강스템은 보라매병원에서 중증도 이상의 류마티스관절염 환자를 대상으로 안전성 평가를 위한 임상을 진행할 예정이다. 류마티스관절염은 다발성관절염을 특징으로 하는 원인 불명의 만성염증성 질환이다. 정확한 원인은 밝혀지지 않았지만 자가면역현상이 주요기전으로 알려져 있다. 국내 환자 수만 해도 50만명에 달하며, 지난해 시장규모는 1000억원을 넘어섰다. 현재 출시된 제품 중 TNF-α계열 약물인 휴미라, 엔브렐, 레미케이드 등이 시장을 이끌고 있다. 이들 제품은 증상완화에는 탁월한 효과가 있으나 근본적인 치료를 할 수 없다는 한계가 있다. 하지만 줄기세포치료제는 손상된 조직을 정상에 가깝게 회복시켜 치료가 가능하다는 게 최대 장점이다. 상업화 임상이 막 시작된 단계라 임상 종료까지는 상당한 시일이 소요될 것으로 예상된다. 한편, 강스템은 줄기세포치료제 개발을 전문으로 하는 바이오업체로 앞서 크론병과 아토피치료를 위한 임상을 허가받은 바 있다.

한국다국적의약산업협회(회장 김진호, 이하 KRPIA)는 지난달 17일 입법예고된 '보건의료 쌍벌제 관련 약사법 시행령과 시행규칙 일부개정령안'에 대해 보건의료현장의 현실을 고려한 보완이 시급하다고 밝혔다. KRPIA는 이러한 내용을 담은 의견서를 보건복지부에 27일 제출했다고 전했다. KRPIA는 의료인들과의 상호교류를 통한 의약학적으로 정확하고 유용한 정보 제공은 제약사들의 핵심 활동으로, 이를 원활히 수행하기 위해서는 현재 규정상 지나치게 포괄적으로 정의돼 있는 불법리베이트에 대한 명확한 명시와 함께 합리적인 이유가 있는 판매촉진 행위들에 대한 규정이 개선돼야 한다고 설명했다. 특히, KRPIA는 이번에 제출된 의견서에서 강연 자문, 시장조사 등과 같은 합리적 행위에 관한 규정이 추가돼야 한다고 강조했다. 최신 전문정보의 공유가 무엇보다도 중요한 보건의료산업에서 의약학적 전문적인 정보를 정확하고 효과적으로 제공하기 위한 전문가들의 도움은 당연함에도 불구하고, 현재 시행규칙상 이를 허용하는 강연 자문에 대한 허용규정이 없어 지식과 경험이 부족한 제약사 직원들이 직접 정보전달을 할 수 밖에 없는 실정이라는 것이다. 또 환자와 의료인 대상의 시장조사를 통해 개선사항을 정확하게 파악해 의약품 개선과 신약개발과정에 반영은 필수적이란 의견이다. 이와함께 시판후조사 항목에서 조사기간 동안 임상참여자가 탈락하는 경우가 실제 현장에서 발생하는 상황을 반영해 사례비 제공이 가능한 증례수(임상시험 사례건수)를 현재 규정된 법정 최소 증례수에서 1.5배 이내로 확대하는 것이 절실하다고 밝혔다. 법정 최소증례수로만 임상시험 계약을 체결했을 때, 실제 임상시험대상 환자가 1명이라도 포기하는 경우가 발생하면 최악의 경우 임상시험이 인정받지 못하게 돼 제품 품목 허가가 취소될 수도 있으며, 반대로 실제 환자수가 예상을 초과해 모집된 경우에는 초과분에 대해 조사비를 전혀 지급하지 못하는 문제가 발생할 수 있다. 따라서, 법정 최소 증례수에 일정 비율의 여유를 두어야 합리적인 시판후 조사가 가능하다고 설명했다. 제품설명회의 월 4회 횟수제한은 보건의료현장에서의 실효성을 고려해 삭제돼야 한다고도 전했다. 실제로, 다양한 제품군을 보유한 제약사에서 담당분야가 다른 직원들이 동일한 보건의료전문가를 중복 방문하는 경우가 많고, 보건의료전문가들의 짧은 여유시간을 맞추지 않고서는 시간을 할애 받기 어려운데다가 수백 명의 직원들이 의사의 일정에 맞춰 수시로 일정을 변경할 수 밖에 없는데, 월 4회의 횟수제한을 맞추기는 현실적으로 어렵고 제품설명회 활동에도 과도한 규제가 된다는 것이다. 협회 관계자는 "불법리베이트 근절 및 투명한 유통시장 질서유지를 위한 정부의 노력과 현행 제도의 운영상 나타난 일부 미비점을 개선하고 보완한다는 취지를 적극적으로 지지한다"고 밝혔다. 그러면서 "정부의 원래 취지가 실효를 거두기 위해서 현장의 현실성을 고려해 이번에 제시된 구체적인 애로사항과 의견들을 적극 반영하여, 정확한 의료정보 전달이 조속하게 수행될 수 있도록 해야 한다"고 강조했다. KRPIA는 지난해 '의산정 협의체'에서 합의한 사항들이 이번 개정안에 대부분 반영되지 않았는데, 치열한 논의 끝에 산출된 합의사항이 개정안에 반드시 포함돼야 마땅하다고 밝혔다

제약 3단체가 "현행 의약품 약가 결정이 깎는데에만 초점이 맞춰져있다"며 "보다 합리적으로 개선할 필요가 있다"고 주장했다. 한국제약협회(KPMA)·한국다국적의약산업협회(KRPIA)·한국바이오의약품협회 등 제약 3단체는 29일 오후부터 코엑스에서 진행되는 '건강보험심사평가원 규제개혁 대토론회'에서 현행 약가결정 구조의 문제점을 꼬집을 예정이다. 토론회에 앞서 공개된 발제문에서 3단체는 개발원가 산정문제, 심평권과 공단의 중복검토, 세포치료제의 신의료기술 평가에 대한 문제점과 개선방안에 대해 설명했다. 제약협회는 국내 개발신약 약가결정이 R&D 성과를 반영하지 못하고 있다며 실질적인 개발원가를 반영해 약가를 산정해야 한다고 주장했다. 협회는 "국내 개발신약이 개발원가를 토대로 산정기준에 의거해 등재가격이 결정될 수 있도록 실질적인 개발원가를 반영하고, 특히 사후발생 가능한 R&D 비용에 대해서도 원가에 반영해야 한다"고 설명했다. 또한 수출 주도 신약으로 등재과정에서 사후 R&D 투자 비용을 반영하지 못한 신약의 경우 해당 신약의 사후 약가 조정시 R&D 투자에 상응하는 감면 혜택을 적용해달라고 건의했다. 이와함께 대체약제 선정 시 제네릭이 진입한 제품들은 제외해 합리적 가격을 도출해야 하고, 사용량 약가 연동인하(PV) 적용으로 약가를 인하하는 대신 해당금액을 보험재정에 환수할 수 있도록 업체에 선택권을 부여해야 한다고 주장했다. 제약협회는 산업계와 정부가 실무협의체를 구성해 오는 12월말까지 개선안을 마련하고, 장기적으로는 보험약가 정책 협의기구를 만들어 상설 운영하자고 제안했다. 다국적의약산업협회(KRPIA)는 한국의 등재신약 가격이 OECD 평균 약가의 43% 수준이며, 특히 198개 제품 중 74%가 OECD 국가 중 최저가라며 약가시스템의 전반적인 개선을 요청했다. KRPIA는 심평원과 공단의 중복검토로 과도한 약가조정이 발생한다며 심평원과 공단의 역할을 명확하게 분담해야 한다고 강조했다. 또한 엄격한 경제성 평가 적용으로 낮은 약가 및 비급여 발생도 문제라고 지적했다. 협회는 "추가적인 재정지출이 없고 업체가 가중평균가를 수용하는 경우 협상없이 보험상한가를 고시할 필요가 있다"고 전했다. 이와함께 현행 4대 중증질환에만 국한돼 있는 위험분담제 적용을 사회적 요구에 따라 확대할 필요가 있으며, 허가범위에 비해 지나치게 좁은 급여기준 및 심사지침도 반드시 개선돼야 한다고 목소리를 높였다. 바이오의약품협회는 생물의약품 특성을 반영하지 못한 약가 결정구조에 대해 불만을 통로했다. 협회는 "생물학적의약품 특성상 희귀 또는 중증질환치료제들이 많은데, 이들 대부분이 환자수가 적어 임상적 유용성과 비용 효과성을 모두 만족하는데 한계가 있다"고 전했다. 이에 따라 약제특성에 따른 비교약제 선정과 신약가치 평가의 세분화가 필요하다는 주장이다. 특히 비교약제가 없는 생물의약품의 경우는 외국약가를 참조하고, 희귀의약품의 경우 경제성 평가를 면제해야 한다고 설명했다. 행위 연계 약제인 세포치료제의 경우 식약처로부터 허가된 약제는 보험급여 결정 신청시 우선급여든 비급여든 판매가 가능하도록 신의료기술 평가에서 제외하자는 건의사항도 담겨 있다. 한편 이번 토론회는 29일 오후 1시 30분부터 코엑스 그랜드볼룸에서 끝장토론 형식으로 진행돼 업계가 기대감을 나타내고 있다.

위탁의약품 허가를 받을 때 3배치에 해당하는 생산자료 제출이 면제된다. 수탁사가 몇 개사 제품을 위탁받더라도 3배치만 생산하면 제품 허가가 가능해지는 것이다. 28일 식약처는 '의약품 GMP 정책 종합설명회'에서 이 같이 밝혔다. 식약처는 PIC/S 규정과 조화를 위해 국내 GMP 규정을 일부 변경했다. 대표적인 내용이 ▲GMP 적합판정서 도입 ▲임상용 의약품·수출용 의약품 GMP 규정 신설 등이다. 이처럼 변경되면서 사전GMP 면제, 위수탁 허가 시 제출자료 등이 달라질 전망이다. ◆GMP 적합판정서 도입= 식약처는 오는 GMP 적합판정서 도입을 위해 입법예고를 진행한 상태다. 제도 시행은 오는 9월부터다. 제도가 시행되면 3년에 한 번씩 제조소별로 GMP 실사를 받게 된다. GMP 적합판정서를 받은 업체는 사전GMP가 면제되고, 품목허가 자료제출만으로 허가가 가능해진다. 사전GMP 면제에 따라 허가 시 3배치 자료제출은 면제되지만, 시판 전에 3배치에 대한 생산은 현행대로 유지된다. 식약처는 현재 GMP적합판정을 받은 업체가 품목허가를 신청하면 적합판정서를 받은 것으로 간주해 사전GMP가 면제된다. 단, 적합판정서 발급은 실사를 받은 이후에 이뤄질 예정이다. 품목별 사전GMP 평가가 사라질 경우 허가기간은 4~6개월 가량 단축될 것으로 전망된다. ◆위탁사 3배치 생산면제= 위탁사 3배치 생산에 대한 의무조항도 사실상 사라진다. 적합판정서 도입에 따라 허가 시 사전GMP 평가를 면제받을 수 있게 됐다. 이에 따라 기존 '밸리데이션 실시에 관한 규정' 중 기계나 성분이 동일하면 밸리데이션 생략이 가능하다는 조항의 적용이 가능해져 위탁사 3배치 생산에 대한 의무도 사라진다. 그동안 위수탁을 통해 한 제조소에서 제품을 생산해 허가를 받기 위해서는 품목 개수대로 3배치 생산을 해야만 했었다. 예를 들어 동일 제조소에서 생산한 제품을 5개사가 다른 제품명으로 허가받기 위해서는 15배치를 생산해야 한다. 하지만 규정 변경에 따라 9월부터는 수탁사가 1개 제품 허가에 필요한 3배치 생산을 하면 되고, 나머지 위탁사는 허가 시 위탁계약서만 제출하면 된다. 단, 신약이나 생물학적제제 등 사전GMP가 면제되지 않는 품목은 수탁제품도 3배치를 생산해야 한다. ◆희귀의약품 등 GMP규정 신설= 픽스 규정과 조화를 이루기 위해 희귀의약품, 표준제조기준 의약품 등에 GMP 규정이 신설된다. 이들 품목은 기존에는 사전GMP 평가가 면제되던 품목이었으나, GMP 규정신설로 사전GMP를 받아야 한다. 하지만 식약처는 이들 품목에 대해 조건부 자료제출이나 신속심사를 검토해 사전GMP를 면제해 주는 방안을 구상 중이다.

올해도 보험약가제도 이슈가 끊이지 않고 이어질 전망이다. 가장 큰 줄기는 현재 입법예고 중인 '처방총액약품비절감장려금제'다. 정부는 이외에도 불합리하거나 미비한 제도를 손질하기 위해 제약업계와 접촉면을 넓히고 있다. 이른바 '가등재제도' 폐지검토안도 이 중 하나다. 28일 관련 업계에 따르면 내년 3월 허가-특허연계제도(허·특제도) 본격 시행을 앞두고 최근 국내 제약사들은 제네릭 개발에 열을 올리고 있다. 허·특제로 인해 시판승인을 제약받을 것을 우려해 특허존속기간이 장기간 남아 있는 오리지널의 제네릭을 서둘러 개발하고 있는 것이다. 특허가 10년 가량 남아있는 당뇨치료제 자누비아가 대표적이다. 제약사들은 이렇게 특허가 만료될 때까지 판매하지도 못하는 제네릭을 개발해 허가받고 급여목록에도 등재시킨다. 복지부는 이를 '가등재' 품목이라고 일단 명명했다. 가등재 품목은 2012년 11월 심평원이 '판매 예정 제네릭 의약품 현황'으로 처음 목록을 공개했는 데 당시 419개나 됐다. 이 중에는 2015년 4월20일에 특허가 만료되는 일동후루마린주사0.5g 제네릭도 포함돼 있었다. 10년 이상 팔지도 못할거면서 미리 급여목록에 제네릭을 등재시킨 것이다. 제약사들이 조기 등재경쟁에 나섰던 것은 등재순서에 따라 가격이 달랐던 계단식 약가제도 영향이 컸다. 이른바 '알박기'였다. 하지만 2012년 동일성분 동일약가제 시행과 함께 계단식 약가제도가 사라지면서 이런 유인은 사라졌다. 그런데도 제약사들이 최근 다시 특허가 장기간 남아 있는 오리지널 제네릭 개발에 열을 올리는 것은 허·특제도에 대한 오해에서 비롯됐다는 지적이다. 허·특제 아래서도 제네릭은 특허만료일 이후 시판 조건부로 허가받아 급여등재 절차를 현재처럼 진행할 수 있는 데, 이런 게 불가능하다는 오해가 확산되고 있다는 것이다. 복지부는 이렇게 제네릭 가등재가 계속 이어지자 제동을 걸 방안을 찾고 있다. 일단 내년부터는 신규 가등재를 금지하고 현재 등재돼 있는 200여개 품목에 대한 처리방안을 고민 중이다. 복지부 관계자는 "2025년 오리지널 특허만료에 맞춰 시판할 제네릭을 미리 등재시키는 이유를 알 수 없다"면서 "제약업계 의견을 들어본 뒤 필요한 경우 워킹그룹을 구성해 개선방안을 찾을 것"이라고 말했다. 복지부가 이 문제에 관심을 갖게 된 건 행정력이 낭비되는 점도 고려된 것으로 보인다. 매번 제도가 바뀌거나 변화가 있을 때마다 가등재 품목의 가격을 조정해 재고시해야 하는 번거로움이 뒤따르기 때문이다. 사실 특허가 장기간 남아 있는 오리지널의 제네릭은 이 기간 중 유효기간이 경과해 모두 폐기되기 때문에 사회적 낭비도 적지 않다. 제약계는 그러나 시큰둥하다. 제약사들이 알아서 판단할 사안을 정부가 손 댈 이유가 없다는 것이다. 제약계 한 관계자는 "약제급여목록에 가등재 품목이라고 표시하거나 따로 리스트를 관리하면 된다"면서 "기업이 자율적으로 판단하도록 맡겨둬야 할 사안"이라고 주장했다. 다른 관계자는 "특허만료 시점에 임박해 제네릭 개발에 나서면 자칫 출시시점이 지연되는 상황도 발생할 수 있다"며 "현재처럼 가등재를 인정해야 한다"고 주장했다.

[식약처 의약품안전성서한 배포] 당뇨병성 신증환자에 ARB와 ACE저해제 고혈압약물 병용이 금지된다. 레닌-안지오텐신계(RAS)에 작용하는 3종류 고혈압약 중 2종류 이상을 병용 투여하는 경우 고칼륨혈증, 신장손상의 위험이 있는 것으로 나타났다. 28일 식약처는 이 같은 내용의 안전성 서한을 배포했다. 이번 서한 배포는 유럽의약품청(EMA)이 고혈압약 병용을 제한한 데 따른 후속조치다. EMA는 레닌-안지오텐신계에 작용하는 ARB, ACE저해제, 레닌억제제 등 3종류 고혈압약 중 2종류 이상을 병용 투여하는 경우 고칼륨혈증, 신장손상 등의 위험이 증가하는 것으로 확인했다. 이에 따라 두 개 이상의 제품을 투여할 때 제한적으로만 병용 투여하고, 당뇨병성 신증 환자는 ARB와 ACE-저해제의 병용을 금지했다. 제한적으로 병용 투여하더라도 다른 치료가 적절하지 않은 경우에 한하며, 이 경우 전문의의 감독 하에 신기능, 전해질, 혈압에 대한 면밀한 모니터링을 하도록 했다. 식약처는 이번 EMA의 정보사항에 유의해 처방·투약과 복약 지도할 것을 국내 의사·약사 등에게 당부했다. 또 해당품목에 대한 허가변경 등 필요한 안전 조치를 신속히 취할 계획이다. 현재 국내에 허가된 품목은 ARB는 8개 제품, ACE-저해제는 14개 제품이며, 레닌 억제제는 없다. 한편 식약처는 지난 2012년 2월 EMA 안전성 정보에 따라 당뇨병·신장장애 환자에게 알리스키렌 함유 품목과 ACE 저해제 또는 ARB와 병용투여를 금지하는 안전성서한을 배포한 바 있다.

정용익 식약처 허가특허연계제도과장이 최근 논란이 되고 있는 바이오의약품의 허가특허 연계 방안에 대해 포함되는게 일반적인 생각이라고 밝혔다. 그는 28일 일산 킨텍스 전시장에서 열린 KFDC 법제학회 춘계학술대회 발표자로 나와 사견을 전제로 이같이 말했다. 바이오의약품에 대한 허가특허 연계 적용은 FTA 당사국인 미국도 시행되지 않고 있어 논란이 되고 있다. 정 과장은 "FTA 문구에서 이전에 허가된 제품의 안전성 또는 유효성 정보의 증거에 의존한 품목을 대상으로 한다는 점에서 개인적으로 바이오의약품도 포함되는게 일반적인 생각"이라고 설명했다. 그는 "미국은 바이오의약품을 적용하지 않고 있는데, FTA 당사국으로서 미이행 상태라고 본다"며 "상대 교역국이 미이행 상태에서 우리가 적용해야 하는지 문제가 혼재해 있는데 향후에 갈무리해야 돼야 한다"고 덧붙였다. 정 과장은 또 사견을 전제로 입법예고안에 통지주체를 신청자로 하고 있는 것을 식약처로 변경하면 절차가 간소화되고 업계의 부담을 감소할 수 있다며 바람직하다는 생각이라고도 말했다. 또한 퍼스트제네릭의 우선 판매권으로 제시된 '퍼스트제네릭'과 '특허도전 성공'에 '최초 쟁송제기' 요건을 추가해 동시에 제네릭 진입이 늦어질 가능성에 대한 보완대책을 마련할 필요가 있다는 설명도 곁들였다. 한편 허가특허연계 방안을 담은 약사법 개정안은 지난 3월 21일부터 이달 20일까지 입법예고됐다. 지난 9일 상공회의소에서 열린 공청회에서는 제네릭 독점권 부여와 바이오의약품 적용과 관련해 논란이 있었다.

해외제조소 등록제 시행에 맞춰 내년부터 약사감시가 진행된다. 실사대상은 위해성이 높은 업체가 우선 선정될 예정이다. 28일 건설공제회관에서 열린 GMP 정책 종합설명회에서 식약처 의약품품질과 이근아 주무관은 이 같이 밝혔다. 이 주무관은 "해외제조소 등록제에 따라 사전관리에서 사후관리로 전환된다"고 말했다. 현재는 품목 허가 때 사전관리를 하거나 일부 업체에 한 해 사후관리한다. 식약처는 앞으로는 수입되는 모든 품목의 제조소를 등록해 사후감시하기로 했다. 추진일정을 보면, 이달말까지 실사이력 등의 자료제출을 완료하고 9월까지 등록대장을 작성하게 된다. 또 10월말까지 위험성 기반을 평가해 11월에는 내년도 해외제조소 약사감시 계획을 수립할 계획이다. 위험성 기반 평가 기준은 ▲해외제조소에 대한 제외국 규제당국 GMP 실사 이력 ▲픽스 가입국가, 실사정보 제공가능국가 제공여부 ▲정보공유업무협약, MOU, MRA 체결국가 등이다. 해당사항이 많을 경우 위험성 평가에서 높은 점수를 받게 돼 실사대상에서 제외될 가능성이 크다. 이 주무관은 "약사감시 결과 부적합 판정을 받은 업체는 시정될 때까지 해당품목 수입이 중지되며, 필요에 따라 회수·폐기조치 될 수도 있다"고 말했다.