"신속등재로 RWD 평가 변곡점...급여조정 등 규정 반영"

• 심평원, 19일 RWE 주제로 심포지엄
• 킴리아·졸겐스마 위험분담계약 만료로 내년 사후평가
• 강라원 부장 "전주기 관리 내실화...유관기관 협력 강화해야"

[데일리팜=정흥준 기자]희귀질환치료제 신속등재 시범사업 운영에 따라 RWD(실제데이터)를 활용한 전주기 관리 규정이 보강될 예정이다.  

급여 조정 연계 방안이 새롭게 마련되기 때문에 의견수렴을 거쳐 기준과 절차 등을 내부 규정에 반영한다는 계획이다.  

19일 건강보험심사평가원은 양재AT센터에서 RWE를 주제로 심포지엄을 열고 약제성과평가 내실화를 위한 방향을 제시했다.

이날 강라원 희귀중증질환성과평가실 부장은 약제성과평가 현주소를 설명하고, 신속등재-사후평가 시범사업에 따른 변화 필요성을 강조했다.

현재 약제성과평가는 위험분담 약제 중 근거가 불충분해 RWD 수집이 필요하다고 판단되는 약제를 대상으로 이뤄지고 있다.

약제성과평가는 크게 2개 유형이다. 투여 환자별 치료효과를 달성하지 못할 경우 일정 비율로 환급을 하는 ‘성과기반 환급형’, 근거생산 조건부 급여인 ‘약제단위 성과평가’ 유형이다. 지난 2022년부터 올해 6월까지 총 32개 약제를 성과평가 대상으로 검토했다.

하지만 자료수집 후 조정 근거나 기전이 불명확해 그동안 실제 급여 조정으로 이어지기까지는 한계가 있었다.  

강라원 부장은 “성과기반 위험분담제는 변곡점을 맞이하고 있다. 킴리아, 졸겐스마는 5년의 위험분담계약이 내년에 만료되며 재평가 시기가 도래하고 있다”면서 “또 희귀질환치료제 신속등재가 본격적으로 운영된다. 근거 축적을 통한 사후평가 반영 체계를 마련하고, 대상 약제를 중심으로 레지스트리도 구축될 예정”이라고 변화를 예고했다.

RWD를 활용한 약제성과평가 필요성이 강조됨에 따라 제도의 내실화가 필요한 시점이라고 설명했다. 성과평가 결과 활용 방안 사전 수립과 평가 결과 공개, 급여 조정 방안 연계 등에 대한 기준과 절차를 명확히 해야 한다는 의미다. 

아울러 성과평가와 관련해 ▲사후평가 환류 미흡 ▲근거생산 부담 가중 ▲환자 치료접근성 ▲거버넌스와 의사결정 측면에서 보완 필요성이 제기되고 있다고 덧붙였다. 

강 부장은 “신약 등재가 지연되지 않도록 관리하고, 평가 결과가 나쁘더라도 기존에 투약하는 환자의 치료가 중단되지 않도록 보장 계획이 수립돼야 한다”고 말했다.

이어 “전주기 관리가 필요하다. 등재와 자료수집, 모니터링과 평가, 결과 공개와 환류까지 방법을 규정화하는 작업을 검토하고 있다. 초안이 마련되면 의견수렴을 해서 합리적으로 만들어가겠다”고 밝혔다.

또 강 부장은 “공공이 주도해서 플랫폼을 만들고 의료계와 산업계가 참여하는 모형을 구축하면 자료를 다방면으로 활용해 데이터 기반 가치를 창출할 수 있다”면서 “RWD 생성과 활용을 위해 기관간 협력을 해야 하고, 유관기관들의 거버넌스 구성이 이뤄져야 한다”고 강조했다.