복지부, 고가 희귀약 '선등재 후평가' 시범사업 공식화

• 공청회서 정책 방향 공표…의견 수렴 후 건정심 보고 계획
• 희귀·난치질환 신약 허가 후 100일 내 급여등재 목표
• RWD 축적 기간 부여…5년 차 최종 급여 반영
• 이재명 정부 국정과제 후속조치

[데일리팜=이정환 기자] 약가제도 개편안을 확정한 보건복지부(장관 정은경)가 약효·안전성을 입증한 희귀질환 혁신신약을 타깃으로 '선등재 후평가' 건강보험급여 정책 적용을 공식화해 주목된다.

이재명 정부 국정과제인 희귀·난치질환 부담 완화란 미션을 수행하기 위한 조치다.

환자 수가 적고 대체 치료 수단이 부족해 생존을 위협받는 희귀질환 환자들의 신약 접근성·속도를 지금보다 강화하되, 사후 임상현장 평가를 거쳐 기준에 미달하면 급여를 축소·삭제하는 방향의 복지부 행정이 예상된다.

27일 보건복지부는 공청회를 열어 초고가 신약이 주를 이루는 희귀질환 치료제의 건보급여 신속등재 행정 방향성을 제약업계와 환자단체 등에게 설명하고 현장 의견 수렴에 나설 전망이다.

제도 배경 = 가장 눈에 띄는 복지부 건보급여 행정은 선등재 후평가 제도다. 기존의 비용효과성 평가 중심 체계에서 벗어나 임상적 유용성을 먼저 평가해 선(先)등재하고, 이후 실제 임상 현장의 데이터를 모아 사후평가하는 방식의 대전환이다.

이는 희귀질환 특성 상 환자 숫자가 극히 적어 임상 데이터를 확보하는데 한계가 큰 근원적 문제를 전향적으로 해결하기 위한 복지부의 적극 행정으로 풀이된다.

실제 희귀질환은 환자 수가 적고 개발된 치료제 역시 적고, 생존을 위협하는 질환이 많다. 이 때문에 급여 비교 평가 약제가 없거나 일반적인 신약처럼 충분한 임상 근거를 확보하기가 어려웠다.

이런 희귀약 특성을 무시하고 일반 신약과 동일한 급여 절차를 적용하면 등재 속도가 지연되면서 환자들이 치료 기회를 놓치거나 생존을 위협받는 결과로 이어지기도 했다.

기본 원칙 =이에 복지부는 건보 등재 절차를 줄여 급여 속도를 높이되, 실사용 자료(RWD)와 추가 임상시험 근거가 축적될 시간을 부여하고 평가·급여 반영 기준을 제약사와 사전에 명확하게 합의하는 방식의 선등재 후평가를 본격화 한다는 방침이다.

특히 복지부는 선등재 후평가 시범 사업 추진 후 순차적으로 본사업 전환을 통한 제도화에 나서기로 가닥을 잡았다.

시범사업 대상의 경우 신속 등재 필요성이 큰 약제를 우선 선정하고, 희귀질환 치료제 가운데 해외에서 일정 수준 이상 급여가 적용되는 약제를 기준으로 대체약제 유무, 질환 중증도, 재정영향 등을 종합 검토하기로 했다.

산정특례 지정된 희귀질환 치료제 중 외국 A8 국가(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본, 캐나다)에서 일정 수준 이상 급여 등재된 약제가 우선 선정 될 가능성이 크다.

추진 방향= 복지부의 선등재 후평가 제도 핵심은 ‘허가 후 100일 이내 등재’와 ‘5개년 사후관리 체계’가 될 전망이다.

신속등재 대상 약제는 식품의약품안전처 허가 단계와 건강보험심사평가원의 급여적정성평가, 건보공단의 협상을 병행해 허가 후 100일 이내에 등재하는 게 복지부 목표다.

기존 심평원 평가(150일)와 건보공단 협상(60일)에 걸리던 기간을 임상적 유용성 중심 평가와 사후 재설정 협상 등을 통해 각각 1개월 수준으로 대폭 단축하겠다는 구상이다.

급여 등재 이후에는 5개년에 걸친 면밀한 사후평가 구조를 가동한다. 급여 이전엔 임상 성과평가 계획서를 평가하고 자료 제출 의무·급여반영 기전 수용 의무 등이 담긴 계약서를 작성한다.

급여 1~3년차엔 심평원 레지스트리를 구축해 실제 임상 현장의 실사용 근거(RWD) 등 자료를 수집하고 중간 모니터링을 진행한다. 계약 기간 중 경제성 평가가 가능한 수준의 근거가 확보되면 비용효과성 평가를 수행한다.

4년차에 접어들면 제약사가 제출한 평가 자료를 바탕으로 심평원이 본격적인 사후평가를 검토·평가하고, 5년차엔 사후평가 결과를 토대로 약가를 유지하거나 인하하고, 기준 미달 시 전액본인부담으로 전환하는 등 실제 급여에 반영한다.

복지부는 공청회 이후 현장 의견을 지속 수렴하고 최종 시범사업 추진안을 마련한 뒤 건강보험정책심의위원회 보고 절차를 거쳐 시범사업 대상을 선정한 뒤 관련 규정 개정 등으로 본사업 전환에 나설 방침이다.