[FTA 발효와 관련된 BD 전략] 식약청 '그린리스트' 특허 등재방식이 특허청과 달라 특허분쟁 소지를 안고있다는 주장이 제기됐다. 현재 특허청 특허는 청구항, 그린리스트는 등재항 기준으로 수재된다. 박종혁 변리사는 20일 RA전문연구회 제7차 총회에서 이 같이 주장했다. 박 변리사는 "특허는 특허청에서는 청구항으로 등록되지만 그린리스트에는 식약청이 이를 변형해 등재항으로 올린다"고 말했다. 실제 식약청은 제약사가 청구항으로 등재 신청하면, 허가증 내용을 기반으로 변형해 등재항으로 목록에 등재시킨다. 이 과정에서 청구항과 등재항의 내용이 일부 변경돼 향후 특허 무효 심판에서 분쟁 소지가 있다는 것이다. 가령 엔테카비어의 경우 청구항에는 용량이 0.5mg내지 1mg이라고 표기돼 있지만, 등재항에는 1mg이라고 표기돼 있다. 그는 "등재항 기준으로 특허를 판별하면 문제가 될 수 있다"며 "업체들의 세심한 주의가 요구된다"고 말했다. 이어 "현 허가-특허 연계제도는 제네릭 독점기간 등 정리가 안 된 부분이 많아 (새로) 초안이 만들어질 필요가 있다"고 덧붙였다.

현재 약가에서 경증과 중등증 환자에는 ' 리피토', 중증 이상 환자에는 ' 크레스토'가 비용효과적이라는 연구결과가 나왔다. 서울아산병원 심장내과 한기훈, 김재중 교수 등은 최근 '한국인 이상지질혈증의 조절을 위해 투여되는 스타틴 간 비용-효과 분석' 연구결과를 발표했다. 이번 연구는 지난 12월 한국지질동맥경화학회지에 게재됐으며 비교 약물로는 리피토(아토르바스타틴) 10, 20, 40, 80mg과 크레스토(로수바스타틴) 5, 10, 20mg, 조코(심바스타틴) 20, 40, 80mg이 사용됐다. 또한 HDL-C는 제외된 LDL-C가 기저수치만으로 감소되는 비율과 치료 목표 수치에 달성하는 복용자의 비율을 통해 약물의 효과를 측정했다. 여기에 이상지질혈증 치료에 소요되는 약제비용(보험약가)과 모니터링 비용을 합산한 연간 의료비를 함께 고려해 각 약물의 용량별 평균 비용-효과비(ACER: Average Cost-Effectiveness Ratio)를 산출하는 방식으로 진행됐다. 참고로 ACER는 낮을 수록 좋다. 그 결과 LDL-C가 130 미만인 경우 가장 비용효과적인 약물은 리피토 20mg인 것으로 나타났으며 그 뒤를 조코 40mg가 이었다. LDL-C 가 130~160인 중등도 환자에 있어서도 리피토 20mg이 가장 비용효과가 뛰어났고 가장 비용효과성이 떨어지는 약물은 리피토 80mg이었다. 반면 LDL-C 160 이상의 고위험군 환자의 경우에는 크레스토 10, 20m 두 용량이 수치상 우위를 기록했다. 조코 20mg의 효율이 제일 낮았다. 한기훈 서울아산병원 심장내과 교수는 "지속적으로 스타틴을 복용해야 하는 만성질환자들의 경우 효과적인 장기 치료를 위해서는 비용-효과적인 요소가 반드시 고려돼야 한다"고 밝혔다. 다만 이번 연구는 통상적으로 고지혈증 환자를 진단할때 보는 LDL과 HDL 콜레스테롤 통합 수치가 아닌 LDL 수치만을 기준으로 잡은 결과다. 또 현재 우리나라 급여등재 약가를 기준으로 진행됐기 때문에 가변 요소가 있다. 제약업계 한 관계자는 "크레스토의 경우 일년내 특허가 만료돼 약가가 떨어지게 된다"며 "리피토는 이미 약가인하가 이뤄진 품목이기 때문에 연구 결과는 1년만 지나도 달라질 것"이라고 말했다.

발기부전 치료제에 대한 부작용 실태조사가 상반기 내 착수될 전망이다. 비아그라 특허만료 이후 제네릭 공세로 처방량이 급증하면서 오·남용 등 안전상의 우려가 끊임없이 제기되고 있기 때문이다. 19일 의약품안전원에 따르면 상반기 중 발기부전 치료제 대상 안전성 실태조사를 벌이기로 하고, 조사항목 선정을 위해 자문회의를 준비 중이다. 약사회·의사협회 등 의약단체 전문가들이 참여하는 데, 이 회의를 통해 실태조사의 방향을 설정하겠다는 것. 실태조사에서 노출된 다빈도 부작용은 추후 안전성 사후관리의 근거자료로 활용될 전망이다. 한편 비아그라의 특허만료 이후 오리지널 가격의 절반 이하수준의 제네릭이 쏟아져 나오면서 시장규모도 덩달아 확대됐다. 시장 확대의 원인은 저가약이 진입하면서 치료목적 이외의 사용이 늘어났기 때문으로 풀이된다. 따라서 의약품 당국입장에서는 오·남용 방지를 위한 대책 마련이 절실해졌다. 식약청은 안전원의 안전성 실태조사 자료 등을 바탕으로 향후 발기부전 치료제 오·남용 방지 대책을 마련할 것으로 전망된다.

사노피아벤티스의 당뇨병치료제 ' 란투스(인슐린글라진)'의 만 2세 이상 소아 당뇨환자 사용이 가능해졌다. 19일 사노피아벤티스에 따르면 회사는 식약청으로부터 지난 15일 만 2~5세의 당뇨 환자에 대한 란투스의 적응증을 추가적으로 승인 받았다. 란투스의 이번 적응증 확대는 지난해 전 세계에서 만 1~6세 소아 당뇨 환자를 대상으로 진행된 PRESCHOOL 연구 결과를 토대로 이뤄졌다. 24주간 125명의 제1형 소아 당뇨 환자를 대상으로 란투스와 휴먼 인슐린(NPH)을 비교한 이 연구에서 란투스는 만 2~6세의 제1형 소아 당뇨 환자에 대한 유효성과 안전성 프로파일을 확인했다. 이를 통해 유럽에서는 지난 해 5월에 이미 만 2세 이상의 소아 당뇨 환자에 대한 사용을 허가 받았다. 소아기에 주로 발병하는 제1형 당뇨병은 성인들에게 흔한 제2형 당뇨병에 비해 하루 중 혈당 수치 변동이 매우 큰 것이 특징이다. 특히 만 6세 미만의 소아 당뇨 환자의 경우 저혈당으로 인한 합병증에 더 크게 영향을 받는 것으로 알려져 있다. 혈당 조절에 효과적인 집중 치료의 방법으로 인슐린 펌프나 휴먼 인슐린을 여러 번 투여하는 주사요법(NPH+RI)이 권장됐으나 인슐린 펌프의 경우 비용이 많이 들고 관리가 어려우며 휴먼 인슐린 요법은 혈당 수치의 일일 변동폭이 커 인슐린 투여시의 효과 예측이 어려울 수 있다는 단점이 있었다. 이에 비해 란투스는 아날로그 기저 인슐린으로써 사용이 편리하고 혈중 농도의 급격한 상승 없이 24시간 지속되기 때문에 초속효성 인슐린과 병행 시 정상인의 인슐린 분비 패턴을 모방하는 치료법이 가능해 진다는 설명이다. 사노피 당뇨사업부 관계자는 "이번 적응증 확대로 어린 나이부터 평생 동안 인슐린을 사용해야 하는 제1형 당뇨병 환자의 당뇨 관리에 도움이 될 수 있을 것"이라고 말했다.

우리나라 기업이 개발한 줄기세포치료제가 호주에 수출된다. 메디포스트(대표 양윤선)는 호주의 세포 치료제 전문기업인 셀테라피스와 연골 재생 줄기세포치료제 '카티스템(CARTISTEM)'의 판권(라이선스) 계약을 체결했다고 19일 밝혔다. 이번 계약을 통해 회사는 호주 및 뉴질랜드에서 셀테라피스사와 공동으로 카티스템을 판매하게 되며 올해 안에 호주 의약품관리국(TGA) 및 뉴질랜드 의약품안전청(MEDSAFE)에 신규 의약품 허가서를 제출하고 행정 절차를 거쳐 2년 내에 제품을 출시한다는 계획이다. 메디포스트는 관계자는 "이번 계약에 앞서 호주 의약품관리국으로부터 카티스템의 품목허가 취득에 관한 긍정적인 의견을 수령했기 때문에 행정 절차가 순조롭게 진행될 것으로 내다보고 있다"고 설명했다. 카티스템의 이번 판매는 메디포스트가 서울GMP(우수의약품제조관리기준)에서 원료의약품 형태로 생산해 호주로 보내면, 이를 셀테라피스사의 멜버른 현지 생산시설에서 완제품으로 제조해 병원에 공급하는 방식으로 이뤄질 예정이다. 한편 이번에 메디포스트와 계약을 맺은 셀테라피스는 호주의 대형 암전문병원인 피터맥캘럼 암센터 산하의 재생의학 전문 기업으로, 세포 치료제 연구 및 유통 경험이 풍부한 것으로 알려졌다.

안국약품이 개량신약 ' 레토프라'에 대한 적응증 추가를 위한 임상에 착수했다. 19일 식약청에 따르면, 안국약품 '레토프라20mg'에 대한 임상 1상을 허가했다. 이번 임상은 현재 역류성 식도염에만 적응증이 있는 레토프라의 효능 추가를 위한 것이다. 안국약품은 이번 임상을 통해 위궤양과 십이지장궤양에 대한 적응증 추가를 기대하고 있다. 안국약품은 서울아산병원에서 건강한 남성지원자를 대상으로 S-판토프라졸20mg과 판토프라졸40mg을 약동학적 특성을 비교하는 임상을 진행하게 된다. S-판토프라졸은 판토프라졸의 용량만 절반으로 줄인만큼 효능추가에는 무리가 없을 것으로 회사측은 기대하고 있다. 임상이 완료되면 레토프라는 기존 역류성 식도염에서 위궤양 시장까지 범위가 크게 확대될 전망이다. 이에 따라 레토프라의 시장 공략은 적응증 추가 이후 본격화될 것으로 보인다. 한편, 레토프라는 판토록의 용량을 반으로 줄인 최초의 개량신약이다.

신약개발연구조합 산하 RA전문연구회가 명칭을 변경한다. 바뀌는 이름은 제약개발연구회다. RA전문연구회가 최초에는 허가 담당자들의 모임이었으나 현재는 개발·보험 등 다양한 분야가 모이면서 덩치가 커졌다. 이 같은 이유로 과거 이름을 버리고 새 이름을 갖게 됐다. 명칭이 변경되면서 회원들 가운데서도 격하게 반기는 이들이 있다. 과거 RA전문연구회라는 이름 때문에 공식 모임에 나오려 해도 회사측에서 다른 분야 담당자라고 생각해 허락 해주지 않는 경우가 더러 있었다. 하지만 이름을 바꾸면서 이름만 들어도 이 연구회가 무엇을 하는지 쉽게 알 수 있게 됐다. 이제는 모임 이름때문에 고초 아닌 고초를 겪었던 회원들의 걱정은 사라지게 됐다.

녹십자는 세계 두번째로 자체 개발해 지난해 국내 출시한 헌터증후군치료제 '헌터라제'가 미 FDA로부터희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 18일 밝혔다. 미국에서 희귀의약품이란 1983년 제정된 희귀의약품법에따라 환자 수 20만명 이하에 해당되는 질환의 치료제를 뜻한다. 희귀의약품으로 지정되면 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등의 혜택이 주어진다. 녹십자는 '헌터라제' 국내개발 당시의 임상시험 결과, 안전성, 유효성 등을 기반으로 지난해 11월 FDA에 희귀의약품 지정을 신청했으며, 3개월여 만에 희귀의약품 지정을 승인받았다. 회사측은 "이번 희귀의약품 지정으로 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것"이라며 "엄격한 기준에 따른 FDA의 희귀의약품 지정은 유럽, 중국을 비롯한 국가에서의 허가등록에서도 긍정적으로 작용할 것으로 예상된다"고 설명했다. 녹십자는 올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND)을 신청한다는 계획이며 앞으로 글로벌 파트너링 등을 통해 유럽, 중국 등 글로벌 빅마켓과 이머징마켓에서의 개발을 추진한다는 목표다. 녹십자 CTO 허은철 부사장은 "헌터라제가 세계 전역에서 고통받고 있는 헌터증후군 환자들에게 보다 효과적이고 안정적인 치료환경을 열어줄 것"이라며 "글로벌 니치버스터로 육성해 향후 50% 이상의 세계시장을 점유한다는 목표를 세웠다"고 말했다. 연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제의 세계시장 규모는 현재 약 5000억원에 이르며 수년내 약 1조원 규모로 성장할 것으로 업계는 추정하고 있다. 한편 녹십자는 보건복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 ‘헌터라제’의 임상과 대규모 생산공정확립에 필요한 자금을 지원받았다.