식품의약처안전처(이하 식약처)가 올해부터 의약품 위해성 관리계획(RMP)제도를 확대한다고 밝혔다. 지난해 1단계에 이어 올해 7월 1일부터는 2단계가 적용돼 더욱 많은 품목의 의약품 위해성에 대해 정부 관리감독이 실시될 것으로 예상된다. 식약처는 26일 고양시 킨텍스에서 열린 제6회 국제의약품전에서 의약품 허가정책 설명회를 개최하고 RMP제도 확대에 대한 입장을 밝혔다. 지난해 7월 1일부로 적용된 RMP제도는 올해부터 허가품목과 유효성분 종류, 배합비율이 다른 전문의약품에 의무적으로 적용된다. 식약처가 위해성 의약품을 적극적으로 관리하겠다는 의지로 보인다. 지난해까지는 신약, 희귀의약품 등에 대해서만 적용됐다. 또 내년 7월 1일부터는 허가품목과 투여경로가 다른 전문의약품까지 확대하는 3단계가 시행된다. 2018년에는 효능효과 추가 약품까지 확대돼 식약처에서 허가받는 모든 의약품에 RMP제도가 의무적으로 적용될 계획이다. 도원임 의약품안전평가과 보건연구관은 "RMP제도로 인해 병원의 의사와, 소비자인 환자가 위해성 약품에 대해서 알 수 있고, 위해성 약품에 의한 소요 발생 시 식약처에서 즉각 대응할 수 있을 것이다"고 설명했다. 한편 식약처는 의약품 재평가 재심사 운영계획도 바꾼다고 발표했다. 2018년부터 품목갱신제도를 시행하고 정기평가와 생동재평가, 문헌평가를 없애겠다는 것이다. 문헌재평가는 3차에 나눠서 2017년까지 시행될 예정이다. 품목이 적다 보니 빠른 재평가가 진행될 것으로 보인다. 하지만 새로운 품목갱신제도가 시행된다고 해서 재평가제도가 사라지는 것은 아니다. 도 연구관은 "재평가제도는 안정성과 유효성 위주 평가이고 품목갱신은 의약품 품질 평가 위주다"며 "향후 이에 대한 고시가 나온 뒤 상세지침을 다시 발표하겠다"고 말했다. 또 특별재평가도 사회적 문제, 품질 문제가 불거질 시 실시한다고 덧붙였다. 올해 공고된 특별재평가 품목은 2개다. 날론손염산염(주사제)과 지페프롤염산염이다. 날론손염산염은 허가된 효능효과 외에 임상에 대한 자료를 받았지만 타당하다고 판단되지 않아 특별재평가가 필요하다고 말했다. 지페프롤염산염은 아예 임상자료가 없어 임상재평가를 공고했다는 것이다. 특히 6월 30일까지 임상 프로토콜을 제출하게 되어 있는데 제출하지 않으려면 자진취하를 하는 것이 좋다고 말했다. 도 연구관은 시판 후 조사대상자 수를 품목별 산출해 조정할 수 있게 재심사 제도도 개선된다고 밝혔다. 적응증 등 품목의 특성을 고려해 객관적이고 타당한 산출근거를 제출하는 경우 품목별로 조사대상자 수를 부여하겠다는 것이다.

정부가 바이오산업 육성을 위해 민원회의 절차를 공식화하고 생물제제 신약 신속허가심사(Fast Track) 특례 의약품의 가이드라인도 구체화한다. 현재 산업계와 전화와 방문상담에 그치는 소통채널을 시기·절차·명문화를 거쳐 적극 확대한다는 방침이다. 특히 국가 보건 위기상황 등 신속허가 의약품의 집중심사 기준을 명확히 해 환자 치료기회를 확대하고 산업 발전도 서포트한다. 26일 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 한국과학기술회관에서 2016년 제1차 바이오의약품 허가심사설명회를 열고 이같이 밝혔다. 식약처는 산업과 면담채널 확대를 위해 이미 미국, 유럽, 일본 등 제약선진국의 품목허가 민원회의 공식절차 자료 조사에 착수했다. 오는 7월까지는 생물의약품 민원회의 공식화 허가심사절차 지침을 마련하고 시행에 나선다. 이를 토대로 바이오 의약품 허가·심사 과정에서 보완사항 회의는 최대 80일 이내, 허가 회의는 100일 이내 총 2회 정례화 될 수 있도록 각별히 신경쓴다는 계획이다. 바이오 신약 신속심사 허가특례의 경우 이미 설립된 법령 기준을 토대로, 제약사들의 특례 활용도를 높일 수 있도록 가이드라인 세밀화 작업에 나선다. 즉 과거 비교적 밋밋했던 식약처 행정태도를 과감히 벗어던지고 '서비스 규제기관'을 내세워 국민혜택과 산업성장을 동시 만족시키는 적극적인 식약처로 진화한다는 비전이다. 특히 신종플루·에볼라·메르스(중동호흡기질환)·지카 바이러스 등 집단감염발병(팬더믹) 위험으로 공중보건위기 상황 발생 시 긴급사용이 허가되는 의약품 기준과 신속심사 가이드라인도 구체화한다. 셀트리온, 삼성바이오로직스 등 국내 바이오기업들의 해외시장 진출 성공에 따라 핫이슈로 부상한 '바이오시밀러' 영문심사검토서의 공개도 적극 확대한다. 식약처는 이미 셀트리온 램시마주(오리지널 레미케이드·얀센)와 허쥬마주(오리지널 허셉틴·로슈)의 영문심사검토서를 홈페이지에 게재중이다. 식약처는 오는 12월까지 국내사가 개발한 바이오시밀러 전체 품목 공개를 목표로 삼성바이오에피스 브렌시스주(오리지널 엔브렐·화이자)와 렌플렉시스(오리지널 레미케이드·얀센)의 영문심사검토서를 게재한다. 식약처 안전평가원 정혜주 생물제제과장은 "식약처는 바이오 신약 허가·심사과정의 예측성을 높이기 위해 제약사와 소통을 대폭 강화하고 신속허가 절차에 대한 기준 명확화 절차에 속도를 내고 있다"며 "이를 토대로 평가원은 보완심사 회의를 80일 이내, 허가관련 회의 100일 이내 진행할 수 있도록 최대한 집중하겠다"고 피력했다.

제일약품이 MS홈쇼핑으로 통해 천연소화제 '쏙 편한 제일효소 100'을 다시 선보인다. 이 회사는 소비자들의 성원에 부응하고자 4월30일 오전 7시20분부터 2차 방영이 시작될 예정이라고 밝혔다. 효소는 인간의 몸에 있는 약 60조개의 세포 하나하나가 쉼 없이 화학반응을 할 수 있도록 주관하는 생명유지의 핵심물질이며 현대인들에게 항상 부족한 체내의 필수물질이다. 음식물이 몸속에 들어오면 그것을 분해하고, 잘게 분해 된 영양소가 몸속에 흡수되어 에너지를 만드는 모든 과정들 속에 효소가 있다. 즉 효소가 부족하면 아무리 좋은 음식을 먹어도 영양소를 온전히 흡수 할 수가 없는 것이다. 이러한 효소는 나이가 들수록 점차 줄어들기 시작하는데, 실제로 젊은이와 노인의 타액을 채취해 특정 효소(아밀라아제, 프로테아제 등)를 기준으로 그 양을 비교해 보면 약 30배 정도 차이가 날 정도로 급격히 감소한다는 연구 결과도 있다. 제일약품에 따르면 '쏙 편한 제일효소 100'은 곡류, 야채, 과일 22종에서 추출한 역가 높은 발효효소만을 엄선하고 장 기능과 변비개선에 도움을 주는 특허성분인 ‘비피도플러스'만이 100%함유, 그 외 합성착향료, 합성감미료, 합성착색료가 전혀 첨가되지 않은 제품이다. 제일약품 관계자는 "'쏙 편한 제일효소 100' 은 온라인, 약국 등 다양한 방법으로 소비자를 만나고 있으며, 2차 홈쇼핑 방송도 1차와 동일하게 판매촉진을 위한 다양한 제품 구성이 준비돼 있다"고 밝혔다.

"바이오 의약품 민원건수와 제품화지원업무는 급증하고 있지만, 식품의약품안전처 심사자 수는 미국 FDA 전문인력 대비 16분의 1에도 못미친다. 인력지원이 절실하다." 정부가 미래 신성장동력으로 낙점한 바이오 의약품의 허가심사 전문인력이 턱없이 부족해 전 부처적 지원이 시급하다는 시선이 제기됐다. 26일 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 서울 한국과학기술회관에서 '2016년 제1차 바이오의약품 허가심사설명회'를 개최했다. 이날 안전평가원 김대철 바이오생약심사부장은 "지금처럼 바이오헬스산업이 각광받은 적이 없다. 그런데도 바이오 의약품 심사 공무원 정원 늘리기가 하늘의 별따기"라며 개회사를 읽어 나갔다. 실제 최근 박근혜 대통령의 바이오산업 육성·지원 공표, 바이오코리아 개막 당시 황교안 국무총리의 바이오 전담 특별위원회 신설 등으로 바이오 의약품에 대한 국가사회적 관심은 크게 높아졌다. 김 부장은 이처럼 바이오산업이 각광받고 있는 것과는 달리 이를 담당할 전문 공무원이 없어 지원이 필요하다고 했다. 국내 바이오기업 등 산업의 제도적 지원 요구가 기하급수적으로 증가하는 속도를 식약처가 따라잡기엔 역부족이라는 것이다. 김 부장은 한국 바이오 산업 경쟁력 제고를 위해 정부와 함께 산업계에도 전문 심사인력 충원 등 인력지원에 대한 관심과 도움을 요청했다. 김 부장은 "그런데도 바이오심사인력은 심각하게 부족하다. FDA의 16분의 1 수준"이라며 "인력 확충을 위해 다각도 노력을 기울이고 있다"고 피력했다. 이어 "심사인력 부족이 업계의 도움이 가장 필요한 부분"이라며 "향후 50년간은 바이오가 경제를 주도한다. 정부 지원과 식약처 심사인력 확충 필요성에 대해 산업계가 한 목소리로 강조해 달라"고 덧붙였다.

제일약품(대표 성석제)은 지난 2월 NS 홈쇼핑을 통해 첫 선을 보였던 100% 발효 성분만을 함유해 자연 그대로의 맛을 낸 천연소화제 '쏙 편한 제일효소 100'을 소비자들의 성원에 부응하고자 4월 30일 오전 7시20분부터 2차 방영할 예정이라고 밝혔다. '효소'는 인간의 몸에 있는 약 60조개의 세포 하나하나가 쉼 없이 화학반응을 할 수 있도록 주관하는 생명유지의 핵심물질이며 현대인들에게 항상 부족한 체내의 필수물질이다. 음식물이 몸속에 들어오면 그것을 분해하고, 잘게 분해 된 영양소가 몸속에 흡수되어 에너지를 만드는 모든 과정들 속에 효소가 있다. 즉, 효소가 부족하면 아무리 좋은 음식을 먹어도 영양소를 온전히 흡수 할 수가 없는 것이다. 이러한 효소는 나이가 들수록 점차 줄어들기 시작하는데, 실제로 젊은이와 노인의 타액을 채취해 특정 효소(아밀라아제, 프로테아제 등)를 기준으로 그 양을 비교해 보면 약 30배 정도 차이가 날 정도로 급격히 감소한다고 하며, 이로 인한 젊은이와 노인의 효소차이는 무려 30배 이상 난다는 연구결과도 발표됐다. 제일약품의 '쏙 편한 제일효소 100'은 곡류, 야채, 과일 22종에서 추출한 역가 높은 발효효소만을 엄선하고, 장 기능과 변비개선에 도움을 주는 특허성분인 '비피도플러스'만이 100%함유, 그 외 합성착향료, 합성감미료, 합성착색료가 전혀 첨가되지 않은 제품이다. 액상 발효해 효소를 극대화했고, 열에 약한 효소파괴를 최소화하기 위해 동결건조 및 10단계 제조공법과 23가지 엄격한 품질검사를 통해 만든 제품이다. 식약처에서 지정한 공인시험기관에서 프로테아제(단백질분해효소), 아밀라아제(탄수화물분해효소)가 양성으로 '진짜효소'가 확인된 제품이라고 회사 측은 설명했다. 제일약품 관계자는 "'쏙 편한 제일효소 100' 은 온라인, 약국 등 다양한 방법으로 소비자를 만나고 있으며, 2차 홈쇼핑 방송도 1차와 동일하게 판매촉진을 위한 다양한 제품 구성이 준비돼 있다"고 밝혔다.

오랜만에 신장암 치료제가 등장했다. 미국식품의약국(FDA)은 25일 엑셀릭시스의 ' 카보메틱스'를 혈관형성억제제 투여력이 있는 진행성 신세포암 환자의 치료제로 허가한다고 밝혔다. 카보메틱스( 카보잔티닙)는 RET, MET 돌연변이 또는 혈관내피세포성장인자수용체(VEGFR) 등 종양생성과정에 관여하는 티로신키나제의 활성을 저해하는 약물이다. 60mg 용량을 하루 한 번 경구투여한다. 유럽에선 2014년 '코메트리크'란 제품명으로 수술이 불가능한 진행성 및 전이성 갑상선수질암 치료제로 허가됐다. 허가 근거 임상에 따르면, 카보잔티닙은 에버롤리무스 대비 진행성 신세포암 환자의 생존율을 유의하게 개선시켰다. 이전 치료에도 불구하고 암 진행을 보인 신세포암 환자를 카보잔티닙 60mg 투여군(330명) 또는 에버롤리무스 10mg 투여군(328명)으로 무작위 배정하고 경과를 관찰했을 때, 카보잔티닙군의 무진행생존기간(PFS)은 7.4개월, 에버롤리무스군은 3.8개월이었다. 카보잔티닙을 투여받은 환자에서 무진행생존율이 2배 가량 늘어난 셈이다(HR 0.58, 95% CI 0.45-0.74). 전체 생존기간은 카보잔티닙군이 21.4개월, 에버롤리무스군이 16.5개월이었고(HR 0.66, 95% CI 0.53-0.83), 종양반응률은 각각 17%와 3%로 확인됐다. 카보잔티닙군에서 가장 흔한 이상반응은 설사, 피로감, 오심, 구토, 식욕감퇴, 고혈압, 체중감소 등이었으며, 전체 환자의 6%가 연구 참여 중 용량을 감량했다. 중증 이상반응은 복통, 설사, 오심, 흉막삼출액 등으로 40%의 환자에서 보고됐다.

길리어드가 만성림프구성백혈병(CLL) 신약 '엔토스플레티닙' 2상임상에 착수했다. 지난 25일 식품의약품안전처는 만성 이식편대숙주병 환자 대상 엔토스플레티닙·코르티코스테로이드 병용 2상을 승인했다. 엔토스플레티닙은 자가면역질환 발병인자인 SYK 단백질 인산화 효소를 타깃으로 억제해 CLL을 치료한다. 길리어드는 국내 16명을 포함, 세계 100여명 만성 이식편대숙주병 환자를 대상으로 임상을 진행할 계획이다. 이식편대숙주병(graft-versus-host disease)이란, 백혈병 치료를 위해 타인의 골수이식을 받은 환자에게 발생하는 부작용 질환이다. 수혈된 림프구가 면역 기능이 저하된 숙주(환자)를 공격하는 자가면역질환에 해당된다. 발생률이 아주 적지만 일단 발병하면 사망률이 90% 이상에 달해 치명적이다. 길리어드는 이미 지난해 12월 식약처로부터 CLL신약 ' 자이델릭(성분명 이델라리십)'을 허가받았다. 회사는 엔토스플레티닙 임상완료 후 시판허가를 통해 항암제 파이프라인을 꾸준히 강화한다는 전략이다. 길리어드 관계자는 "엔토스플레티닙은 아직 초기단계 임상약물"이라며 "SYK 효소를 집중 억제해 이식편대숙주반응을 치료하는 기전"이라고 설명했다.

관련 법령 입법예고…내년 1월 시행목표 위반 시 제약엔 행정처분…도매 미포함 정부가 환자진료에 반드시 필요한 퇴장방지의약품 공급 차질이 발생하지 않도록 특단의 대책을 마련했다. 최소원가 미만(상한금액의 91%)으로 판매하지 못하도록 금지하기로 한 것인데, 그동안 손해를 감수하면서 제품을 공급해왔던 이른바 '수액3사'의 숙원이 해소되게 됐다. 보건복지부는 이 같은 내용의 '약사법시행규칙개정안'과 '의약품의 안정적 공급을 위한 유통관리규정 제정안'을 오늘(26일)부터 두 달간 입법·행정예고한다. 시행목표일은 내년 1월1일부터다. 먼저 약사법시행규칙 개정안을 보면, '의약품 유통관리 및 판매질서 유지를 위한 준수사항'(44조1항1호마목)에 제약사가 보건복지부장관이 고시로 정하는 의약품을 지정가격 미만으로 판매하지 못하도록 금지하는 규정을 신설한다. 또 대상의약품과 '고시 가격'은 제정 추진되는 '의약품의 안정적 공급을 위한 유통관리 규정'(고시)에 근거를 마련한다. 대상의약품은 퇴장방지의약품과 그 밖에 복지부장관이 특별한 사유가 있다고 인정한 의약품이다. '복지부장관이 특별히 인정한 의약품'이 없기 때문에 당장은 퇴방약만 해당된다. 지정가격은 약제급여목록표에 등재된 상한금액의 91%다. 가령 상한금액이 100원이면 공급가가 최소 91원은 돼야 한다는 얘기다. 복지부가 퇴방약에 이런 특단의 조치를 도입한 건 그만한 이유가 있다. 복지부는 현재 기초수액제, 혈액제제 등과 같은 필수약제의 공급중단을 막기 위해 퇴방약으로 관리하고 있다. 퇴방약으로 지정되면 원가를 보전받고, 제반 약가사후(약가인하) 관리대상에서 제외된다. 문제는 실제 유통가격이다. 국공립병원 등의 원내사용 의약품 입찰과정에서 저가 낙찰돼 상한금액을 훨씬 밑도는 가격으로 공급되는 사례가 발생하고 있는 것이다. 특히 기초수액제와 혈액제제를 취급하는 제약사들은 '만들어서 팔면 팔수록 손해를 보는 구조'라며 줄곧 제도개선을 건의해 왔다. 그렇다면 지정가격 91%는 어떻게 정해졌을까? 퇴방약 제조·판매업자는 매년 4월이나 10월 중 증빙자료를 첨부해 원가보전 신청을 할 수 있다. 이 때 원가자료를 제출하는데, 원가분석가격은 총원가(제조원가+판관비+영업외손익)와 기타(적정이윤+부가가치세+유통거래폭)로 구성돼 있다. 지정가격은 이중 총원가에 상응하는 금액이다. 복지부 관계자는 "이번 최저가격 보장 방안은 퇴방약의 퇴장을 막을 수 있는 최소한의 규제 장치"라고 말했다. 우려되는 대목은 있다. 개정안대로라면 제약사는 지정가격보다 더 싸게 퇴방약을 공급하면 해당품목 판매업무정지 처분을 받게 된다. 업무정지 기간은 1차 1개월, 2차 3개월, 3차 6개월 등이며, 4차에는 허가 취소된다. 결코 낮지 않은 처분수위다. 문제는 제약사에 대한 금지와 제재조치만 있고, 도매업체는 제외됐다는 점이다. 병원입찰은 통상 도매업체가 진행하는 데, 공급권을 확보하기 위해 91%보다 낮은 가격으로 낙찰받아 제약사에 공급을 요구할 수 있다. 이런 경우 제약사들은 딜레마에 빠질 수 밖에 없다. 현재 기초수액제 등 저가 퇴방약이 상한금액보다 터무니없이 싸게 공급되고 있는 이유도 이 때문이다. 또 제약사는 도매업체에 일정 마진을 제공해 주기 위해 상한금액의 85% 수준에서 공급할 수도 있는 데, 만약 해당 도매업체가 마진을 포기하거나 대폭 줄여서 91%보다 낮은 가격에 병원에 제품을 공급한다면 어떻게 될까. 복지부 관계자는 "관련 업계 등과 사전협의 과정에서 제기됐던 우려다. 입법예고기간 중 구체적인 의견이 들어오면 추가 검토 가능할 것"이라고 했다. 한편 퇴방약은 환자 진료에 꼭 필요하지만 경제성이 없는 의약품의 원활한 생산독려를 위해 생산원가가 보전되도록 약가에 반영하고 있는 의약품을 말한다. 올해 3월 기준 총 799개 품목이 지정돼 있다. 지난해 전체 급여의약품(2만401개) 청구금액은 13조7770억원이었는데 이중 퇴방약(682품목)의 점유율은 약 3%(4047억원) 규모였다. 기초수액제와 혈액제제(259개) 2841억원어치가 청구됐다. 수액제 제조사 한 관계자는 "사실 수액제 매출로 이익을 기대하지 않는다. 손해만 안보면 다행이라는 게 제조사들의 인식"이라고 말했다. 그러면서 "늦었지만 이번 규제장치가 마련된 데 대해 환영한다. 앞으로 의견수렴과 제반 법령개정 절차가 순조롭게 진행되길 바란다"고 했다.

주 1회 투여하는 GLP-1 유사체 ' 트루리시티'가 5월 1일부터 급여 혜택을 받는다. 메트포르민과 설포닐우레아 병용요법으로 혈당 조절이 충분치 못한 환자 중 과체중(BMI≥25kg/㎡)이거나 인슐린 요법이 불가능한 이들에게 병용할 경우 급여 기준이 적용된다. 트루리시티는 지난 5월 식품의약품안전처로부터 제 2형 당뇨병 치료제로 허가됐다. 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)으로부터는 각각 2014년 9월과 11월에 허가를 받았다. 국내 허가 용량은 0.75mg와 1.5mg 두 가지로, 보험약가는 저용량(0.75mg)의 경우 1펜당 2만3560원, 고용량(1.5mg)은 1펜당 4만1230원이다. 트루리시티는 재조합 인형 GLP-1 유사체로서, 단독요법부터 인슐린 병용까지 치료 단계별로 우수한 혈당 강하 효과와 안전성이 확인됐다. 기존 GLP-1 유사체 대비 주사 횟수를 획기적으로 줄였다는 점에서 복약 순응도 개선도 기대되는 부분이다. 메트포르민과 설포닐우레아로 치료 받고 있는 제 2형 당뇨병 환자 807명을 대상으로 트루리시티와 인슐린 글라진을 비교한 연구에 따르면, 52주 시점의 베이스라인 대비 당화혈색소 수치(HbA1C) 변화는 트루리시티 1.5mg 투여군 1.08%, 트루리시티 0.75mg 투여군 0.76%, 인슐린 글라진 투여군 0.63% 감소로 나타났다. 체중 역시 트루리시티 투여군에서 각각 1.87kg(1.5mg 용량), 1.33kg(0.75mg 용량) 감소한 반면, 인슐린 글라진 투여군은 1.44kg 증가해 트루리시티군에서 뛰어난 체중 감소 결과를 보였다 . 대한당뇨병학회 박석오 보험법제이사(광명성애병원 내분비내과)는 "제 2형 당뇨병은 유병기간이 길어질수록 경구용 혈당강하제만으로는 혈당 관리가 충분하지 않기 때문에 환자 상태에 맞는 다양한 치료 옵션이 필요하다"며 "혈당강하 효과와 체중 감소 결과가 확인된 주 1회 GLP-1 제제 트루리시티가 국내 최초로 보험 급여 출시되어 향후 환자 편의성을 개선한 혁신적인 제제로 호평을 받을 것으로 예상된다"고 말했다. 한국릴리 폴 헨리 휴버스 사장은 "트루리시티는 당뇨병 환자들이 주사치료 과정에서 겪는 어려움을 개선하기 위한 릴리의 고민과 노하우가 집약된 환자중심의 혁신적인 치료제"라며, "당뇨병 환자들의 적극적인 혈당관리와 삶의 질 향상에 기여할 수 있길 바란다"고 전했다.