"획기적 의약품으로 지정된 품목만 전담 심사하는 '롤링 리뷰(Rolling Review)'가 특별법의 특징이다. 현행 신속허가심사제도와 차원이 다르다." '획기적 의약품 개발·허가 지원 특별법(이하 특별법)'은 미국 FDA가 실시중인 품목별 심사전담팀의 '롤링리뷰' 콘셉트를 적용한 게 핵심이다. '롤링 리뷰'란, 획기적 치료제 허가전담팀 안의 각 분야 별 전문심사관들이 번갈아 가면서 담당 품목 제출자료에 달라 붙어 집중 검토하는 것을 의미한다. 특히 비임상·임상자료부터 독성시험자료·기준시험법·CTD 등 의약품 허가 데이터를 제약사가 모두 제출 완료한 뒤 심사에 착수하는 것과 달리, 롤링리뷰는 각 소분야별 자료를 잘게 쪼개 그때그때 심사해 신속 완료하는 장점이 있다. 19일 식품의약품안전처 관계자는 데일리팜과 만나 "FDA를 참조해 한국형 '브레이크쓰루 테라피(Breakthrough Therapy)'를 만들 계획이다. 획기적 신약과 공중보건 위해약이 우선지정 대상"이라고 밝혔다. 식약처는 지난주 허가된 27번째 국산신약 3세대 폐암표적항암제 '올리타정(성분명 올무티닙·한미약품)'과 같은 글로벌 토종치료제의 탄생을 법적으로 적극 지원한다는 목표다. 치료제가 없어 죽음을 지켜봐야하는 치명적인 질환자들에게 의약품선택권·접근성을 높이기 위한 목적이라고 특별법 제정 이유를 설명하기도 했다. 구체적으로 비가역적 질환에서 안전성 임상인 1상연구 완료 후, 소규모 임상환자를 대상으로 탐색적 약효를 확인하는 2상연구에서 획기적으로 평가할 만한 치료효과가 인정된 의약품을 특별법 지원 대상으로 선정할 가능성이 높다는 전언이다. 롤링 리뷰가 국내 도입되면 획기적신약으로 지정을 원하는 국내외 제약사들도 다수 늘어날 전망이다. 자사 의약품의 허가심사만을 전담하는 팀이 생기기 때문에 기존 대비 최소 6개월 이상 허가시점을 앞당길 수 있기 때문이다. 또 획기적 의약품 지정 시 앞서 허가신청 접수된 의약품보다 우선적으로 허가심사를 받을 수 있는 법적 지위를 획득하게 돼 타 제약사보다 시판허가를 빨리 받게 될 확률도 높아진다. 의약품정책과 김상봉 과장은 "현재 최종안 검토단계에 돌입했다"며 "국내 제약사들이 혁신신약을 빨리 허가받아 글로벌 경쟁력을 높일 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다. 김 과장은 "기존 신속허가제도와 비교해 지원폭이 대폭 확대되고 전문적인 제도가 만들어 진다. 획기적 신약으로 지정된 품목을 법적으로 우선심사할 수 있게 된다는 점에서 특별법의 의미는 크다"고 덧붙였다.

신풍제약(대표 유제만)은 피로나리딘인산염과 알테수네이트를 주성분으로 하는 소아용 말라리아 치료제인 피라맥스과립이 식약처로터 지난 18일 허가 승인을 받았다고 밝혔다. 피라맥스과립은 20kg 미만의 유·소아를 대상으로 열대열 말라리아원충과 삼일열 말라리아 원충에 의해 발생하는 말라리아의 치료에 모두 사용할 수 있는 유일한 ACT(Artemisinin Combination Therapy)계열의 소아용 말라리아 치료제이다. 복용 후 약효물질이 장기간 혈액에 남아 치료 후 재발 및 재감염을 줄여줄 수 있다. 이러한 특징으로 한 환자가 1년에 최대 13회까지 감염이 발생하고 있는 말라리아 감염률이 높은 지역에서 탁월한 효과를 보일 것으로 전망된다고 회사 측은 전했다. 또한 피라맥스과립은 소량의 물에 현탁해 1일 1회 3일 연속 복용으로 치료가 가능하도록 개발된 제품으로, 1일 2회 3일간 연속 복용해야 하는 기존 치료제에 비해 소아 말라리아 환자의 복용 편의성을 높였다. 아울러 소아환자의 복용 거부와 구토를 유발하는 원인 중 하나인 쓴 맛을 독창적인 마스킹(masking) 기술로 차폐시켜 이로 인한 치료 실패를 개선하도록 설계됐다. 피라맥스과립과 피라맥스정은 신풍제약과 MMV(Medicines for Malaria Venture)가 공동으로 개발한 제품이다. 양사의 파트너십을 통해 사하라 사막 이남의 아프리카, 동남아시아, 인도 등 18개국의 3500명의 환자를 대상으로 임상 3상 시험을 마쳤고, 말리, 버키나파소, 기니에서 임상3b/4 상을 실시하여 장기간 반복감염에 따른 안전성과 유효성을 입증했다. 또한, 피라맥스과립은 국내에서는 최초로 20kg 미만의 소아 말라리아 환자를 대상으로 글로벌 임상시험을 거쳐 개발한 지난해 11월 유럽의약청(EMA)로부터 신약승인을 받았다. MMV의 CEO 데이비드 래디(Dr. David Reddy)박사는 축하메시지를 통해 "전 세계 5세 이하의 어린이의 가장 큰 적인 말라리아 퇴치를 위한 새로운 치료제의 출현이 절실히 필요한 시점에서 효과와 안전성 측면에서 국제적 공인을 받은 피라맥스과립의 출현은 아이들이 건강하고 활기찬 시민으로 자라날 수 있는 하나의 큰 가능성을 열었다"고 전했다. WHO 보고서에 의하면, 매년 약 50만 명 이상의 5세 이하의 어린이가 말라리아에 의해 죽어가고 있으며, 이들의 치료를 위한 소아전용 말라리아 치료제의 개발이 절실하다고 보고하고 있다. 유제만 대표는 "오랜 파트너인 MMV와 함께 피라맥스 개발 프로젝트를 완성하게 되어 기쁘고 자랑스럽다"면서 "신풍제약은 그동안 이 제품의 개발에 많은 노력을 경주했으며, 피라맥스정에 이은 피라맥스과립의 개발 성공으로 성인과 유·소아용 말라리아 치료제 모두를 글로벌 신약으로 보유하게 됐다"고 말했다. 이어 "본격적으로 전 세계 말라리아 시장 개척에 나설 수 있게 됐다"면서 "앞으로도 MMV, WHO 등과 지속적으로 협력해 말라리아로 고통받고 있는 어린이들의 치료를 위해 이 제품의 등록과 보급에 최선의 노력을 다하겠다"고 말했다.

바이오마커가 있는 약과 없는 약, 둘 중 누가 더 유리할까? 최근 폐암 적응증을 추가한 면역항암제, 옵디보(니볼루맙)와 키트루다(펨브롤리주맙)에 관한 얘기다. 두 약제는 기전이나 효과 면에서 유사한 점이 많다. 항PD-1 억제제로서 T세포를 포함한 종양 미세환경에 작용하며, 생존기간이나 종양반응률 면에서도 큰 차이를 보이진 않았다. 다만 키트루다의 경우 진단용 의료기기를 함께 허가받아 PD-L1 발현비율이 50% 이상인 환자에게 투여하도록 허가를 받았다는 게 주요 차이다. 키트루다 입장에서는 적용 가능한 환자 범위가 줄어든 셈이지만 그만큼 적중률도 올라간다. PD-L1이 바이오마커로서 가치를 인정 받는다면 유리한 고지를 차지한다고도 볼 수 있을 것이다. 19일 키트루다 기자간담회에 참석한 조병철 교수(연세암병원 폐암센터)는 "모든 폐암 환자들이 면역항암제에 반응을 보인다면 좋겠지만 현실적으로 그렇지 못하다. 종양반응을 사전 예측할 수 있는 바이오마커가 절실한데, 현재로선 PD-L1이 가장 유력하다"고 말했다. 22C3 항체를 활용하는 현 기법이 정량적(quantitative)이 아닌 정성적(qualitative) 데이터라는 한계는 있지만, 비교적 쉽고 간단하게 PD-L1 발현율을 측정할 수 있어 임상현장에서 유용하게 활용될 수 있다는 설명이다. KEYNOTE 001 임상에 따르면, PD-L1의 발현종양비율(TPS)이 50% 이상인 환자는 키트루다 투여 시 객관적반응률(ORR) 45.2%, 무진행생존기간(PFS) 6.3개월을 기록했으며, KEYNOTE-010 연구에서도 도세탁셀 대비 약 50%의 생존율(OS) 개선을 보였다. 조 교수는 "분석학적 관점과 임상 효과 모두에 비춰볼 때 PD-L1은 바이오마커로서 유용성을 갖췄다고 볼 수 있다"며 "미진한 면도 있지만 현재로선 최선이다. 암 발생시기나 검체 확보시점 등에 의한 차이가 희박해, PD-L1 다이나믹(dynamic)이 우려할 만한 수준은 아니라는 결론이 전 세계적으로 도출되고 있다"고 밝혔다. 아울러 "EGFR 변이 양성을 보이는 환자가 30%라고 봤을 때 나머지 환자(70%) 중 TPS≥50% 이상인 비율은 30% 정도로 추산된다"며 "이런 환자들은 종양반응률뿐 아니라 반응지속기간도 높았다. 대부분 8주 이내 빠른 효과를 보여 초기에 치료 지속 여부를 판단할 수 있을 것"이라고 예측했다. 한편 키트루다는 지난해 3월 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종 환자의 1차치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받았으며, 이달 초 PD-L1 발현비율이 50% 이상이면서 백금 기반 항암화학요법 후 진행이 확인된 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 2차 치료제로 적응증이 추가됐다.

세븐에이트가 '어두워 지지 않는 새치염색컬러'를 새롭게 선보인다. 이번에 출시된 세븐에이트 무향료 칼라크림 4.63호(주황빛 밝은 갈색)와 5.4호(진한 다홍빛 갈색)는 어둡게만 염색되던 기존 새치염색과 다르게 밝은 컬러로 새치염색이 가능하다는 특징이 있다. 일반적인 새치염모제의 경우 오랜 시간 방치할수록 어둡게 염색이 되지만, 세븐에이트 무향료칼라크림 새치멋내기컬러(4.5호·4.63호·5.4호)는 새치와 검은 모발의 편차를 줄이면서 어두워지지 않아 자연스러운 새치커버가 가능하다는 게 회사 측 설명이다. 또한 기존에 새치염모제의 밝은 컬러가 밤색, 갈색 등에 국한되었다면 이번에 출시된 4.63호와 5.4호는 주황빛과 진한 다홍빛 등 각각적인 컬러를 더하면서 세련된 헤어 컬러 연출이 가능한 새치멋내기 컬러 제품이다. 이외에도 특허 받은 무향료 기술을 적용해 셀프염색을 편안하게 도우며, 유채꽃 추출물 함유로 모발 코팅효과는 물론 염색 후에도 놀라운 광택효과를 선사한다. 또한 특허 받은 선블록의 OMC성분이 강렬한 자외선으로부터 염색된 모발을 보호해 염색컬러의 유지력을 높여준다고. 동성제약은 "최근 새치염색 트렌드에서도 밝은 모발에 대한 선호도가 증가함에 따라 세븐에이트에서도 기존 4.5호(금빛갈색) 한 컬러이던 새치멋내기용 컬러 라인을 확장하게 되었다"며 "출시와 함께 특히 밝은 컬러로 염색을 원하는 여성 소비자들에게 큰 호응을 얻고 있다"고 말했다. 세븐에이트 무향료 칼라크림은 이번에 출시된 4.63호(주황빛 밝은 갈색)과 5.4호(진한 다홍빛 갈색)를 포함해 4.5호(금빛갈색), 4호(자연스런 밤색), 5호(진한 밤색), 6호(자연스런 갈색), 7호(자연스런 흑갈색) 등 총 7가지 컬러로 구성된다.

정부가 의약품 개발부터 시판후 관리까지 전주기에 필요한 규제과학 전문가 양성과정을 오는 6월부터 3개월 간 개설한다. 인허가 법령과 CMC, 바이오, 국제인허가까지 다양한 분야가 교육 과정에 총망라될 예정이다. 식품의약품안전처는 한국에프디시법제학회, 성균관대학교 의약품 규제과학센터와 함께 '의약품 규제과학 전문가 양성과정'을 기획하고 오는 25일까지 신청 접수를 시작했다. 이번 규제과학 전문가 교육은 의약품 개발부터 제품화, 시판후 사후관리 등 의약품 전주기에 필요한 법적, 과학적 규제기준에 대한 높은 수준의 지식을 갖춘 전문가 양성을 그 목적으로 한다. 교육 내용은 인허가 법령과 CMC, GLP/GCP, 바이오의약품, 시판후 관리, 국제인허가 등으로 구성되며 총 100시간 이상 교육을 이수해야 한다. 대상은 제약 관련 기업 종사자와 임상시험기관, 임상시험 수탁기관(CRO) 재직자, 학사 학위 이상 소지자로서 의약품 관련 기업 취업 희망자도 교육을 받을 수 있다. 정원은 400명이다. 교육생들은 '규제과학 전문가 시험'에 응시할 수 있으며 통과한 교육생들에 한해 식약처장으로부터 인증서가 수여된다. 인증시험 성적 상위자 중 비재직자를 대상으로 현장실무실습 프로그램도 운영될 예정이다. 신청은 의약품 규제과학센터 홈페이지(www.kraps.co.kr)를 통해 온라인으로 하면 된다. 선발된 교육생들은 오는 6월 19일부터 9월 19일까지 오송 첨복단지와 성균관대 서울-수원 캠퍼스에서 각각 교육받는다. 강좌는 총 5개반으로 주말반과 저녁반으로 주중 또는 주말에 각각 열린다. 자세한 문의는 의약품 규제과학센터(031-290-7722~3)로 하면 된다.

이른바 '의사폭행가중처벌법'과 의료인 면허자격정지 처분 시효법이 이르면 다음달 중 시행될 전망이다. 일회용 주사기 재사용 처벌강화, 의료기관 내 명찰패용 의무화 등은 내년 3월경부터 발효된다. 국회는 19일 오전 본회의를 열고 이 같은 내용의 의료법개정안을 의결했다. 박인숙 의원 등 9명의 국회의원이 대표발의한 12건의 법률안을 병합한 대안법률안이다. ◆의료인 폭행 가중처벌=누구든지 의료행위가 이뤄지는 장소에서 의료행위를 행하는 의료인과 의료기관 종사자 또는 진료를 받는 사람을 폭행 또는 협박해서는 안된다. 이를 위반하는 경우 5년 이하의 징역 또는 2000만원 이하의 벌금에 처한다. 단, 피해자의 의사에 반해 공소를 제기할 수 없다. 이른바 반의사불벌죄가 적용되는 것이다. 이 규정은 개정법률이 공포된 날부터 곧바로 시행된다. ◆의료인 자격정지 시효제=자격정지처분 사유가 발생한 날로부터 5년이 경과하면 자격정지처분을 할 수 없도록 제한한다. 다만, 그 처분사유가 의료인이 아닌 자로 하여금 의료행위를 하게 하거나 관련서류를 위·변조 하는 등의 방법으로 진료비를 거짓 청구한 때는 그 시효를 7년으로 한다. 또 위반사유에 대한 공소가 제기된 경우 공소일로부터 재판이 확정된 날까지 기간은 시효기간에 산입되지 않는다. 시효제는 개정법률이 공포된 날부터 발효된다. ◆비밀누설 금지=의료인이나 의료기관 종사자는 업무상 알게 된 정보를 누설해서는 안된다. 구체적으로는 ▲진단서, 검안서, 증명서 등 작성·교부 업무 ▲처방전 작성·교부 업무 ▲진료기록 등 보존업무 ▲전자의무기록 작성·보관·관리 업무 등을 수행하면서 알게 된 정보를 말한다. 또 의료기관 인증업무에 종사하는 자나 과거 종사했던 자는 업무과정에서 취득한 정보를 다른 사람에게 누설하거나 부당한 목적으로 사용해서는 안된다. 시행일은 공포한 날부터다. ◆폐업신고 제한 등=시군구장은 질병관리본부장 등이 감염병의 역학조사 등을 실시하거나 보건복지부장관 등에게 역학조사 실시를 요청받은 경우 역학조사를 위해 필요하면 의료기관의 폐업신고를 수리하지 않을 수 있다. 또 의료기관인증위원회의 구성 때 시설안전진단전문가를 포함하도록 한다. 개정법률 공포와 함께 시행된다. ◆일회용 주사기 재사용 금지=의료인에게 일회용 주사 의료용품을 다시 사용할 수 없도록 금지한다. 여기서 의료용품은 사람의 신체에 의약품, 혈액, 지방 등을 투여·채취하기 위해 사용하는 주사침, 주사기, 수액용기와 연결줄 등을 포함하는 수액세트 및 그 밖에 이에 준하는 제품을 말한다. 만약 이들 의료용품을 재사용해 사람의 생명 또는 신체에 중대한 위해를 발생하게 한 경우 의료인의 면허를 취소할 수 있다. 이 경우 취소된 면허는 3년 이내에 재교부하지 못한다. 시행일은 개정법률 공포일부터다. 또 의료기관 개설자 준수사항에 의료기관의 위생관리, 의약품과 일회용 주사 관련 의료용품 사용에 관한 내용 등을 추가한다. 이를 준수하지 않아 사람의 생명 또는 신체에 중대한 위해를 발생하게 한 경우 의료기관의 영업정지, 개설허가 취소 또는 의료기관 폐쇄명령을 할 수 있다. 이 신설규정은 개정법률 공포 뒤 9개월이 경과한 날부터 시행된다. ◆의료기관 내 명찰착용 의무=의료기관의 장은 환자와 보호자가 의료행위를 하는 사람의 신분을 알 수 있도록 의료인과 전공분야 관련 실습을 위해 의료행위를 행하는 학생에게 명찰을 반드시 착용하도록 해야 한다. 이를 위반하는 경우 복지부장관 등은 시정명령 할 수 있고, 어기면 100만원 이하의 과태료를 부과한다. 다만 응급의료상황, 수술실 내, 의료행위를 하지 않을 때, 그밖에 대통령령으로 정하는 경우는 달지 않아도 된다. 시행일은 공포 후 9개월이 경과한 날부터다. ◆진료기록 교부대상 확대=환자의 증명서 또는 진료기록부 사본 교부대상을 부모가 없는 미혼의 형제·자매로 확대한다. 또 환자 진료기록 열람·사본 발급이 가능한 사유에 보건복지부장관 등이 역학조사를 위해 요청하는 경우를 추가한다. 교부대상 미혼의 형제·자매 확대는 공포 후 9개월이 경과한 날부터, 역학조사 요청 시 사본 등 발급은 공포한 날부터 각각 시행된다. ◆조제약 용기에 환자이름 기재=의사, 치과의사 또는 한의사는 의약품을 직접 조제해 환자에게 내주는 경우 약제의 용기 또는 포장에 환자의 이름, 용법 및 용량, 그밖에 복지부령으로 정하는 사항을 기재해야 한다. 다만, 급박한 응급의료상황 등 환자의 진료상황이나 의약품의 성질상 그 약제의 용기 또는 포장에 적는 것이 어려운 경우로 복지부령으로 정하는 경우엔 그러지 않아도 된다. 시행일은 공포 후 9개월이 경과한 날부터다. ◆의료광고 금지대상 확대=소비자를 속이거나 소비자가 오인할 수 있는 방법으로 비급여 진료비용을 할인 또는 면제하는 내용의 광고도 금지된다. 또 복지부장관, 시군구장은 금지된 광고를 했다가 적발된 의료법인·의료기관·의료인에게 시정명령, 등록허가취소, 과징금 부과 등의 처분을 하려는 경우 지체없이 공정거래위원회에 통보해야 한다. 해당 금지항목은 치료효과를 보장하는 등 소비자를 현혹할 우려가 있는 내용의 광고, 다른 의료기관·의료인의 기능 또는 진료 방법과 비교하는 내용의 광고, 다른 의료법인·의료기관 또는 의료인을 비방하는 내용의 광고, 의료인의 기능이나 진료 방법과 관련해 심각한 부작용 등 중요한 정보를 누락하는 광고, 객관적으로 인정되지 아니하거나 근거가 없는 내용을 포함하는 광고, 거짓이나 과장된 내용의 광고 등이다. 진료비용 할인 등 광고 금지는 공포 후 9개월이 지난 날부터, 행정처분 공정위 통보는 공포한 날부터 각각 시행된다.

오노약품과 BMS의 항PD-1 면역항암제 ' 옵디보'가 지난 4월 25일자로 재발 또는 전이성 두경부 편평상피세포암(SCCHN)에 대한 FDA 혁신치료제로 지정됐다. 혁신적 치료제(Breakthrough Therapy)는 위중한 질환에 대해 조기에 잠재적 임상치료 효과를 보이는 약물의 개발 및 심사 과정을 촉진함으로써 환자들이 새로운 치료제를 신속하게 사용할 수 있도록 지정하는 프로그램이다. FDA에 따르면 혁신적 치료제로 지정되기 위해서는 적어도 하나의 임상적으로 의미 있는 평가변수에 대해 해당 치료제가 기존 치료법 대비 상당한 개선 효과를 지녔다는 점을 입증할 만한 임상 자료가 필요하다. 옵디보(니볼루맙)의 이번 혁신적 치료제 지정은 CheckMate-141 무작위 3상 임상 결과를 따랐다. CheckMate-141 연구에서는 재발성 또는 전이성 두경부 편평상피세포암의 1차 보조치료(Adjuvant)인 백금 기반 화학요법제 치료를 받은 후 6개월 이내 종양이 진행된 환자에게서 옵디보와 연구자가 선택한 치료법을 비교했다. 그 결과 독립된 데이터모니터링위원회(DMC) 평가에서 1차 유효성 평가변수인 전체생존율(OS)을 달성한 것으로 나타나 지난 2016년 1월 조기종료됐다. BMS의 글로벌 항암제 임상연구 부서 대표인 장 비알레(Jean Viallet) 박사는 "이번 옵디보의 혁신적 치료제 지정은 두경부암과 같이 치명적인 암을 치료할 수 있는 새로운 치료제 도입이 시급하다는 점을 보여준다"며, "난치암을 극복하고 환자들의 생존 기간을 변화시키기 위해 BMS가 면역 항암 연구 분야에 헌신해 온 결과"라고 평가했다. 옵디보가 FDA로부터 혁신적 치료제로 지정된 것은 이번이 다섯 번째다. 앞서 자가유래 줄기세포 이식술과 브렌툭시맙(Brentuximab) 치료에 실패한 호지킨림프종, 과거 치료 경험이 있는 진행성 흑색종, 비편평 비소세포폐암 및 진행성 또는 전이성 신세포암 적응증에 대해서도 혁신적 치료제로 지정을 받았다. 한편, 국내에서는 옵디보가 아직까지 두경부암에 대한 허가를 받지 않았다. 지난 2016년 4월 1일 PD-L1 발현 여부와 관계 없이 이전 화학요법에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 치료제 및 BRAFV600E 야생형인 악성 흑색종 1차 치료제로 식품의약품안전처의 허가를 받은 상태다.

얀센의 임브루비카와 삼오제약의 비미짐이 내달부터 급여 등재된다. 각각 외투세포림프종과 모르퀴오A증후군이라는 희귀질환 적응증을 지닌 이 약들은 3번째와 4번째 타자로 경제성평가 특례제도의 수혜를 입었다. 임브루비카의 경우 A7 국가 중 최저조정가 수준으로 급여 적정평가를 받았으며, 비미짐은 사전 협상된 금액을 초과하면 제약사가 정해진 비율을 공단에 환급하는 총액제한형 위험분담제(RSA)가 적용된 것으로 알려졌다. 그러나 제약업계에서는 여전히 한숨 섞인 소리가 나온다. 2007년 경제성평가가 도입된 이후 위험분담제, 경제성평가 특례제도에 이르기까지 약가제도를 개선하기 위한 노력이 이어져 왔지만 실효성은 없다는 주장이다. 건강보험 재정 절감 뿐 아니라 혁신 신약에 대한 접근성, 제약산업의 성장이라는 세 마리 토끼를 동시에 잡으려면 위험분담제와 경제성평가 특례제도를 결합한 새로운 약가제도 개선안이 필요하다는 목소리가 높아지고 있다. ◆특례제도 나왔다지만…위험분담제보다 까다로워= '경제성평가특례 제도'란 기존 위험분담제의 제한점을 해소하기 위해 지난해 5월 도입된 제도다. 2014년 1월부터 비용효과성을 입증할 수 없는 신약의 경우 효능이나 효과, 보험재정 영향 등의 불확실성을 제약사와 보험자가 상호 분담하는 위험분담제가 시행됐지만, 적용대상이 지나치게 협소해 본래 기능을 발휘하지 못한다는 지적이 있었던 것. 제약기업들은 경제성평가가 불가한 약들에 대해 면제권이 부여되는 제도를 지속적으로 요구해 왔다. 정부는 그 바람대로 경제성평가 특례제도를 마련, 희귀질환이나 항암제 중 ▲대체약제 또는 대체치료법이 없는 경우 ▲생명을 위협하는 질환으로 치료적 위치가 동등한 약제가 없는 경우에 경제성평가를 생략할 수 있도록 가능성을 열어줬다. 단 몇 가지 전제가 붙었다. 문제는 그 조건이 기존 위험분담제보다도 까다롭다는 것이다. 현행 제도는 ▲대조군 없이 단일 임상으로 허가를 받은 약제 ▲3상 임상조건부가 아닌 2상 임상으로 허가 받은 약제 또는 ▲대상 환자수가 적어 근거 생산이 곤란하다고 약제급여평가위원회가 인정한 경우에만 경제성평가 면제가 가능하도록 명시돼 있다. 한 다국적 제약사 관계자는 이를 두고 "골대는 하나인데 골키퍼가 10명인 느낌"이라며, "셋 중 하나가 충족되면 마지막 대상 환자수에서 걸린다. 심평원이 잠정적으로 제시하는 200명을 넘으면 경제성평가 특례제도를 적용받을 수 없다"고 토로했다. 그 덕분일까. 연간 10~20개 품목을 통과될 것이라던 정부의 당초 우려와는 달리, 지난 1년간 경제성평가 특례제도의 관문을 통과한 약제는 아스트라제네카의 갑상선수질암치료제 카프렐사와 다케다의 림프종 치료제 애드세트리스, 2가지에 불과하다. ◆다국적사들, "위험분담제+경평특례 혼합형 원해"= 혁신적인 신약의 정당한 가치를 인정해달라는 요구에는 충분히 수긍이 간다. 문제는 한정된 건강보험 재정 안에서 어떤 방식으로 분배가 이뤄져야 할지, 정답이 나와있지 않다는 점이다. 한국다국적의약산업협회(KRPIA)는 최근 '제약산업 발전과 환자접근성 향상을 위한 약가제도 개선방안' 연구 보고서를 내고 "우리나라의 신약 가격이 OECD 평균의 45% 수준이며 향후 더욱 낮아질 것으로 예측된다"고 밝혔다. 이러한 체계에서는 국내 개발 신약도 정당한 약가를 받을 수 없어, 궁극적으로 제약산업 발전에 부정적 영향을 미치게 된다는 설명이다. 협회는 '위험분담계약제'와 '경제성평가 특례제도'를 결합한 모델을 그 대안으로 제시하고 있다. 경제성평가 특례제도로 경제성평가 없이 급여적정성이 인정된 약제에 한해서는 위험분담제가 적용될 수 있도록 예외사항을 두자는 게 주요 골자다. 획일적 기준이 적용되는 경제성 평가에는 유연성을 더하고, 위험분담제와 경제성평가 특례제도의 적용대상을 확대하는 것도 방법이 될 수 있겠다. 다행히도 보건복지부는 오는 9월까지 위험분담계약 재평가 방법과 기준 설정 등 위험분담제도의 전반적인 사항을 포괄하는 연구용역을 실시하고, 개선방안을 검토하겠다는 입장을 밝힌 상태. 업계는 이 결과에 실낱같은 희망을 걸고 있다. 다국적사 관계자는 "하루이틀 논의돼 온 사항은 아니지만 현행 제도를 보완하자는 것이기 때문에 건강보험 재정에는 무리가 없을 것으로 보인다"며, "긍정적인 연구 결과가 나와 신약개발 속도에 부응하는 약가제도 개선안이 마련되길 바란다"고 전했다.