메디포스트 줄기세포 연구장면 메디포스트(대표 양윤선)가 미국에서 제대혈 줄기세포를 이용한 알츠하이머병 치료제 관련 기술의 특허를 취득했다.특허 명칭은 ‘인간 제대혈 유래 간엽 줄기세포를 유효 성분으로 포함하는 신경전구세포 또는 신경줄기세포의 신경세포로의 분화 및 증식 유도용 조성물’이다.메디포스트는 현재 개발 중인 알츠하이머병 치료제 ‘ 뉴로스템’에 이번 기술을 적용할 계획이다. 즉, 손상된 뇌 신경세포의 재생을 유도하는 기능이 뛰어난 줄기세포를 선별하는 등 뉴로스템의 역가를 탐색하는 데 사용되게 된다.뉴로스템의 경우 현재 삼성서울병원에서 제1& 8729;2a상 임상시험이 순항 중이다.한편 이번 특허는 우리나라를 비롯해 중국, 홍콩, 싱가포르, 일본, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인, 스위스, 호주, 멕시코 등에도 이미 등록됐다.

한독테바의 '롱퀵스' 한독테바(사장 박선동)가 지속형 호중구감소증 치료제 ' 롱퀵스 프리필드주'를 출시한다고 8일 밝혔다.호중구는 세균이나 박테리아의 침입으로부터 우리 몸을 지키는 면역세포에 해당한다. 즉 호중구감소증 치료제는 항암화학요법으로 호중구 수치가 감소하는 암환자들에게 면역력이 떨어지는 부작용을 완화 목적으로 투여되는 항암보조치료 개념이다.이번에 출시되는 롱퀵스(리페그필그라스팀)는 세포독성 항암제를 투여 받는 암환자의 발열성 호중구감소증 발생과 중증 호중구감소증 발현 기간을 감소시키는 2세대 호중구감소증 치료제에 속한다.항암화학요법 1주기당 4~6회 주사하던 1세대와는 달리 1회 투여만으로 약효가 지속되며, 65세 이상 고령 환자에게도 처방이 가능하다. 독자적인 글리코페길레이션(GlycoPEGylation) 기술을 적용해 분자 구조학적 개선을 이뤘다는 점에서 기존 치료제들과 차별화된다.유방암 환자 188명을 대상으로 진행된 3상연구 결과, 롱퀵스는 페그필그라스팀 대비 비열등성과 안정성을 입증받았다. 절대호중구수치(ANC) 최저치로부터 회복까지의 기간이 페그필그라스팀 대비 1.5일 빨랐으며, 중증 호중구감소증 역시 발생률이 더 낮은 경향을 보였다. 항암 2주기에서도 롱퀵스 군의 발생률이 유의하게 낮았다.그 외 783명을 대상으로 진행됐던 3건의 대조 임상시험에서 중증 호중구감소증의 발현기간 감소를 증명한 바 있다. 현재는 비호지킨 림프종 환자 관련 임상, EU 관찰연구, 소아 대상 임상 등 많은 연구가 추가적으로 진행 중이다.한편 롱퀵스는 2013년 8월 유럽의약품청(EMA)에서 최초 승인을 받았고, 유럽 24개국을 비롯 총 27개국에서 판매되고 있다. 국내에서는 2015년 7월 허가를 받고 올해 2월 1일 보험 급여목록에 등재됐다.

사노피-아벤티스는 항혈전 복합제 ' 플라빅스 에이'가 지난달 31일자로 식약처의 시판허가를 받았다고 8일 공식 발표했다.사노피의 오리지널 플라빅스(클로피도그렐) 75mg과 아스피린 100mg의 고정용량 복합제의 등장은 이중항혈소판요법(Dual Antiplatelet Therapy, DAPT)이 필요한 환자에게 보다 다양한 치료 옵션을 제공할 것으로 예상된다.식품의약품안전처는 급성관상동맥증후군이 있는 환자의 죽상동맥경화성 증상 개선과 출혈 위험이 낮은 심방세동 환자에서 뇌졸중을 포함한 죽상혈전증 및 혈전색전증 위험성 감소를 적응증으로 허가했다.불안정성 협심증과 급성 심근경색증으로 대표되는 급성관상동맥증후군은 2014년 통계청이 발표한 사망원인 2위에 해당한다. 미국심장학회(ACC)와 심장협회(AHA) 최신 가이드라인(2016년판)에서는 급성관상동맥증후군으로 경피적 관상동맥중재술(PCI)을 받은 환자에게 최소 12개월간 DAPT 요법을, 출혈 위험군이 아니라면 12개월 이상도 고려할 수 있다고 권고하는 상황이다.특히 플라빅스는 18년 동안의 처방경험과 임상시험을 통해 죽상혈전증 영역에서 일관된 효과와 내약성을 입증받아 왔다.플라빅스 에이는 사노피 그룹 내에서 이노베이션상을 수상한 바 있는 '유핵정(Tab-in-Tab)' 기술이 적용된 정제다. 장용화에 유리한 정제 제조법으로서 아스피린을 중심에 위치하게 한 뒤 구분 코팅(Isolating Coat), 장용 코팅(Coating preventing release in stomach), 충격흡수코팅(Shock absorbing Coat) 방식의 3차례 코팅과정을 거쳐 클로피도그렐 층으로 감싸고 마무리 코팅(Finishing Coat)을 더했다.이 같은 방식으로 프랑스에 위치한 사노피 제조소에서 생산해 완제 수입품으로 국내에 들어온다는 계획이다. 배경은 사노피 아벤티스 대표는 "사노피의 혁신적인 유핵정 기술력으로 개발한 플라빅스에이는 아스피린이 위에서 녹지 않도록 개발한 제형으로서 아스피린으로 인한 위 내부의 국소 자극을 예방하고자 고안됐다"며, "알약 복용갯수를 줄임으로써 항혈전복합제 시장에서 환자들의 순응도를 높이는 데 도움이 될 것으로 기대된다"고 밝혔다.

전용관 대표전용관(58) 전 KT&G생명과학 대표가 수입의약품 영업과 신약개발 벤처회사를 차리고 새로운 도전에 나섰다.8일 업계에 따르면 전 대표는 최근 서울 강남구 논현동에 파메딕스(Pharmedix)라는 사명의 벤처를 설립했다.파메딕스는 앞으로 수입 완제의약품과 혁신신약 개발을 통해 영업에 나설 계획이다.특히 신약개발 벤처로서 혁신신약 개발을 통한 해외 기술수출도 염두하고 있다. 이미 중증천식을 타깃으로 한 희귀질환치료제와 류마티스관절염치료제를 확보, 전임상시험을 진행할 계획인 것으로 알려졌다.이들 신약후보들은 내년부터 본격적으로 라이센싱 아웃 협상에 나설 계획이다.수입 완제품의약품은 틈새 시장을 목표로 올해 안에 약 5개 품목을 도입한다는 방침이다.전용관 대표는 전북대 의대를 졸업하고, 라이프코드 스탯코리아, 유한에스피, 한국바이엘약품, 한국마리온메렐다우 등 다국적제약사에서 메디컬 디렉터로 근무했다. 이후 2006년 10월 보령제약 개발본부장으로 임명돼 국산 고혈압신약 카나브의 허가와 글로벌 론칭에 기여했다.2014년 3월부터 KT&G생명과학 대표에 임명돼 근무해오다 올해 KT&G생명과학이 영진약품에 인수된 후 퇴사했다.

정부가 국내 제약사가 해외에 의약품 제조소를 설립하거나 일정 지분을 투자했을 경우 위탁제조를 인정하는 방안을 추진한다. 원료약 등록 대상과 절차도 확대·간소화 된다.8일 식품의약품안전처는 이같은 내용의 '의약품의 품목허가·신고·심사 규정'등 3개 고시 개정안을 행정예고했다고 밝혔다.지난 2월 식약처가 실시한 의약품 분야 규제개선 대토론회에서 제약사 등 업계 건의사항이 반영됐다.주요내용은 ▲해외 위탁제조 대상 확대 ▲소비자 안전사용 정보제공 확대 ▲원료의약품 등록절차 개선·대상 확대 ▲안정성시험 제출자료 합리화 등이다.허가·신고 등 의약품 규제절차 합리화로 제약산업 지원이 목적이다.지금까지는 세포독성 항암제나 제형 특수성이 인정되는 제제에 한정해서만 해외 제조소에서 위탁제조가 가능했다.앞으로는 국내사가 제조소를 해외 설립했거나 일정 지분을 투자했으면 해외 제조소에서 위탁제조가 가능해진다.의약품 사용 시 주의사항 등 소비자 이해를 돕기 위해 그림·도안·문자 등도 추가 기재할 수 있게 된다.용기 또는 약품 설명서(첨부문서)에 유아 또는 소아·임부·노인 등에 대한 용법·용량을 구분해 기재할 수 있는 근거 규정도 마련된다.원료의약품 등록 신청 시 품질에 관한 자료와 실사가 필요한 제조소에 관한 자료를 일괄 제출해야만 했던 과거 규제도 합리화된다.앞으로는 제약사가 품질·제조소 등 각 분야별로 순차적으로 자료를 제출해 등록할 수 있게 된다.주사제나 생물학적동등성시험 대상 완제의약품의 경우 2018년 12월부터 허가신청 시 원료의약품 관련 자료제출이 의무화됨에 따라 시행일 이전이라도 원료의약품에 대한 자료를 먼저 자율적으로 등록할 수 있도록 제도를 개선한다.품질관리상 중요한 의약품 분해산물에 대해서는 제출해야 하는 자료 범위를 특정하지 않고 물질 특성에 따라 평가결과를 제출할 수 있도록 바뀐다.식약처는 "소비자 안전과 산업 경쟁력이 강화될 것"이라며 "합리적인 규제개선을 지속 실시한다"고 밝혔다.자세한 내용은 식약처 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 법령& 8231;자료 → 입법/행정예고에서 확인할 수 있다.

최근 1~2년 새에는 혁신의약 시장을 공략하는 제약기업들의 행보가 한층 두드러지는 모양새다.지난해 말 화제가 됐던 암젠의 한국 진출과 희귀질환 영역에 '집중'을 선언한 화이자를 대표 사례로 꼽아볼 수 있겠다.◆한국을 넘어 아태지역 정복 꿈꾸는 암젠= 미국의 생명공학기업 암젠의 한국 진출이 주목 받는 데는 그만한 이유가 있다.1980년 설립되어 연혁이 30여 년에 불과하지만 전 세계 제약업계에 끼치는 영향력은 엄청나기 때문이다.암젠은 최첨단 응용유전이론을 적용해 질병의 복잡한 메커니즘을 밝혀냄으로써 생명공학 분야의 새로운 지평을 열었다는 평가를 받는다. 전문적인 생물학적 제제 개발 역량을 토대로 36년 만에 연매출 217억 달러(2015년 기준 한화 25조 1286억원), 임직원수 1만 8000여 명에 도달했으며, 전 세계 100여 개국에 진출했다. 우리나라에 류마티스관절염 치료제로 잘 알려져 있는 '엔브렐(에타너셉트)'과 간암 치료제 '넥사바(소라페닙)' 역시 암젠이 개발한 제품이다.본사 제공 자료에 따르면 엔브렐은 미국에서만 13억 7500만 달러(2015년 4분기 기준, 한화 1조 5922억원)의 매출을 올렸고, 호중구감소증 치료제 '뉴라스타(페그필그라스팀)'와 빈혈치료제 아라네스프(다르베포에틴 알파)가 각각 9억 6000만 달러(1조 1116억원), 2억 4900만 달러(2883억원)로 뒤를 잇는다.이미 5년 전부터 국내 임상시험에 250억원(총 29건)을 투자해 온 암젠은 이번 한국 법인 설립을 계기로 일본 및 아시아태평양 지역(JAPAC)의 비즈니스를 보다 확장하겠다는 의지를 피력하고 있다. 2013년 디코드 제네틱스(deCODE Genetics) 인수로 질병의 표적을 먼저 파악한 뒤 검증하는 형태의 연구개발이 가능해진 만큼, 획기적인 신약을 개발하는 데 소요되는 시간도 단축할 수 있게 됐다.5월 18일자로 발표됐된ASGR1 유전자 변이(NEJM 2016;374:2131-2141)가 단적인 예다. 이러한 유전자 변이를 역이용하면 머지 않아 non-HDL 콜레스테롤을 낮추고 관상동맥심질환을 예방할 수 있 약제 개발로도 이어질 수 있으리란 전망이다.2일 새 사무실을 개소한 노상경 암젠 코리아 대표는 "암젠 코리아의 설립은 일본 및 아시아태평양 지역에서 지속적으로 비즈니스를 확장하려는 암젠 성장 계획의 일환"이라며, "심각한 질환으로 고통 받는 환자를 위해 혁신의약품을 빠르게 공급하는 데 중점을 둘 계획이다. 올해 안에 다발골수종 치료제 키프롤리스와 급성림프모구성백혈병 치료제 블린사이토를 출시하고 조속히 보험급여를 받을 수 있도록 노력해 나가겠다"고 말했다.◆화이자, "희귀질환까지 접수" 선포= 이 같은 현상을 세엘진이나 샤이어, 젠자임 같은 일부 특화기업에 국한하는 것은 성급한 판단이다. 최근 희귀질환 영역에 도전장을 낸 화이자의 사례만 봐도 쉽게 이해된다.화이자는 시장을 선도하는 글로벌 제약기업으로서 2020년까지 희귀질환 부문의 선도기업이 되겠다는 목표를 밝혔다.혁신적인 치료법을 신속하게 도입하기 위한 핵심 역량 강화의 일환으로 '선택과 집중'해야 할 신약개발 영역 6개 분야를 선정했는데, 그 중 하나로 희귀질환 영역이 포함됐다. '혁신의 가치'를 기반으로 학교 및 연구기관, 환자단체, 선도적 바이오제약회사 등과 전략적 파트너십을 통해 희귀질환 환자들을 위한 새로운 치료제 개발에 집중하겠다는 계획이다.지난 2014년 9월에는 영국의 주요 대학 6곳과 희귀질환 분야 관련 컨소시엄인 RDC(Rare Disease Consortium)를 구축하고, 방대한 규모의 분자 라이브러리(molecule library)를 연구자들에게 개방했다. 화이자가 확보한 분자에 대해 다양한 연구를 진행할 수 있도록 함으로써 가능성 있는 신약 후보 물질을 발굴하고 효과를 입증하는 데 기여하겠다는 취지에서다.175개국 이상에 걸친 폭넓은 네트워크를 구축하고 있는 덕분에 개발 이후 의약품 생산 공정에서 판매, 프로모션까지 효율적이고 신속하게 진행될 수 있을 것으로 기대된다. 물론 현재도 화이자는 희귀질환 부문에서 (2014년 기준) 53억 달러(한화 6조 1500억원)의 매출을 기록하며 매출 순위 4위에 랭크되고 있다.우리나라에서는 얼마 전 혈우재단 산하의원 처방 시장에 입성한 혈우병 치료제 '진타 솔로퓨즈(모록토코그 알파)'와 '베네픽스(노나코그 알파)', 트랜스타이레틴 가족성 아밀로이드 다발성신경병증 치료제 '빈다켈(타파미디스)', 면역억제제 라파뮨(시롤리무스) 등에 주력할 것으로 전망된다.업계 관계자는 이 같은 현상에 대해 "제약시장에서 만성질환 치료제 분야가 포화상태에 이르면서 상대적으로 블루오션인 희귀질환 분야에 집중하는 경향이 높아지고 있다"고 분석했다.희귀난치성 질환은 전체 환자수는 적지만 고가인 데다 평생 약물치료를 받아야 하는 경우가 많아 안정된 수익이 보장된다는 면에서 장점을 갖는다는 설명이다.한국희귀의약품센터 홈페이지에 게시된 희귀의약품 지정 기준. 5월 관련 법 개정 이후에는 기준이 더욱 완화됐다. 실제 미국이나 유럽, 일본 등 대부분의 국가들은 희귀의약품 허가 이후 최소 6년, 많게는 10년까지 시장 독점권을 부여한다. 적은 환자수를 감안해 초기 임상 단계에 빠르게 심사 받을 수 있도록 절차를 간소화 시키고, 약가의 상당 부분을 정부가 부담함으로써 환자의 본인 부담을 줄여주기도 한다.우리나라도 임상 3상 면제 및 시장 독점권(4~6년)을 부여하던 기존 혜택에 더해 지난달 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정하면서 지원 폭을 한층 넓혔다.이승주 사노피 아시아-태평양 연구담당은 "신약개발을 위해서는 좋은 환경과 더불어 기초연구가 중요하다. 특히 유전자치료 분야의 경우 기반이 잘 닦여 있어야 좋은 약의 탄생으로 이어질 수 있다"며, "희귀의약품의 타깃을 발굴하는 기초 단계부터 기업뿐 아니라 정부와 임상의사들이 적극 참여해야 한다"고 강조했다.

레고켐바이오사이언스(대표 김용주)는 3일 특허청으로부터 ADC(Antibody Drug-Conjugate/사진) 링커 특허를 취득했다고 밝혔다.ADC는 항체와 합성의약품을 결합시킨 차세대 항암제로, 인위적인 항체항원 반응를 활용하여 몸 안에서 암세포와 정상세포를 구분할 수 있는 항체의약품의 선택성(Selectivity)과 합성의약품의 탁월한 항암효과(Cytotoxicity)를 동시에 활용하기 위하여 개발된 의약품이다.ADC는 목표 암세포에 특이적으로 결합해 암세포로 침투한 후 암세포 내부에서만 항암 약물을 분리시켜 약효를 발휘하게 함으로써 항암효과를 극대화 하는 동시에 일반 세포에 끼치는 독성을 최소화 할 수 있다.하지만 기존에 개발된 1세대 ADC 기술의 경우 항체와 약물을 결합시키는 링커가 혈중에서 끊어짐에 따라 정상세포에 대한 독성을 최소화하지 못하는 것은 물론 약물을 암세포에 선택적으로 전달시키지 못하는 단점을 가지고 있다.현재 세계적으로 약 40~50여개의 ADC 후보물질이 1세대 기술을 적용하여 임상을 진행 중에 있지만 독성이 높고 약효가 기대에 미치지 못함에 따라 개발 과정에서 난항을 겪고 있다.레고켐바이오에서 취득한 ‘자가-희생 기를 포함하는 화합물 특허’ 는 ADC 에서 항체와 약물을 연결시켜주는 고유 링커에 대한 특허다.당사는 기존 베타-글루쿠로나이드 계열의 링커에 고유의 합성기반 기술을 활용하여 혈중에서 안정성을 유지하는 동시에 암세포 내에서 과발현되는 효소에 의해 링커가 분열됨으로써 ADC의 항암효과를 극대화해 줄 수 있도록 기술을 개량했다.레고켐바이오의 오영수 연구소장은 항체, 링커, 약물로 구성된 ADC에서 가장 핵심이 되는 것은 링커라고 설명했다.현재 많은 종류의 항체에 1세대 기술을 적용한 ADC가 개발 중이지만 링커의 한계로 인해 안전성과 약효에 있어 차별적 장점을 드러내지 못하고 있는 상황이다.혈중에서 안정적이고 암세포 내에서 탁월한 항암효과를 가지는 레고켐 링커는 기존 ADC의 한계점을 극복해 줄 수 있을 것으로 기대된다.2015년 8월 레고켐바이오는 당사 ADC 파이프라인 중 개발단계가 가장 앞선 허셉틴 ADC(LCB14-0110)의 중국 판권을 중국의 최고 제약사 중 하나인 Fosun Pharma에 기술이전 한 바 있다.현재 레고켐은 ADC분야에서 총 7건의 특허를 출원 중에 있다.이들 중 고유 링커에 대한 특허가 등록됨에 따라 향후 ADC 분야에서 기술이전도 가속화 될 것으로 전망된다.

정부가 인체에 직접 적용되지 않는 소독제 제조업체는 별도 관리약사(의약품 안전관리책임자)를 의무고용하지 않아도 되도록 법령을 개정한다.또 의약품 허가정보(표시기재)가 제품 용기나 외부 포장에 빠짐없이 모두 기재된 경우 약품설명서(첨부문서)를 생략할 수 있도록 규제를 완화하기로 했다.7일 식품의약품안전처는 이 같은 내용의 '의약품 등 안전에 관한 규칙 일부개정령(안)'을 오는 20일까지 입법예고한다고 밝혔다.이번 개정안은 지난달 18일 박근혜 대통령 주재로 열린 '제5차 규제개혁장관회의' 규제혁신 특별 대책 결과가 반영된 것이다.개정안을 보면, 먼저 안전관리책임자(약사) 특례(의무고용 면제) 대상이 확대된다.현행 법령은 혈액제제·한약재·원료약·의료용 고압가스의 경우 다른 의약품보다 완화된 제조·품질관리기준을 적용하고, 관리약사 고용 의무도 면제해주고 있다.반면 동일하게 제조·품질관리기준 준수가 면제되는 소독제 등 '인체에 직접 적용하지 않는 제품'는 의무사항이다.식약처는 이 같이 형평에 어긋나는 법령을 개선해 관련 기업의 고용부담을 연 10억원 가량 경감시킨다는 목표다. 이에 따라 법령 개정이 완료되면 인체 직접 적용치 않는 소독제 등만을 품목허가 받은 업체는 관리약사를 두지 않아도 된다.의약품 첨부문서 기재사항도 완화된다. 지금까지는 의약품 용기·포장에 의무 기재사항을 모두 썼더라도 첨부 문서에 사용기한 경과 의약품 교환방법 등을 기재해야 했다.개정안은 표시기재 의무를 합리적으로 개선하기 위해 의약품 허가·교환 등 기재사항이 용기·포장에 모두 기재된 경우 첨부문서(제품 설명서)를 생략할 수 있도록 했다.식약처 관계자는 "의약품 등의 안전관리 제도와 의약품 표시기재 의무를 합리적으로 운영하고 중복규제를 철폐하기 위한 법령개정 입법예고"라고 말했다.한편 음식점·제과점·주점·식품제조업체 등 식품위생법상 영업 허가 획득 신청자(업주 등)가 반드시 내야 했던 '건강진단결과서'도 신청자 동의가 있으면 별도 제출없이 공무원이 직접 확인할 수 있도록 법령이 개정된다.행정정보공동이용을 통해 공무원이 건강진단결과서를 확인, 민원인이 직접 제출하지 않도록 부담을 완화하는 내용이다.

대화제약은 미국 시카고에서 개최되는 2016 미국임상종양학회(ASCO) 연례 미팅에 참가해 현재 개발중인 경구용 파클리탁셀 의약품인 DHP107의 임상3상 결과를 지난 4일 포스터 전시 및 포스터 디스커션 섹션을 통해 발표했다고 밝혔다.대화제약은 위암(Gastrointestinal (Noncolorectal) cancer) 세션에서 세계 최초의 경구용 파클리탁셀로 임상3상에 성공한 DHP107의 결과에 대한 초록이 채택돼 포스터로 전시했다.이 가운데 전 세계에서 참석한 종양의 전문가들에게 관심과 흥미를 유발할 수 있는 주제로 선정돼 'poster discussion session'을 통해 다시 한번 소개되는 기회를 가졌다는 설명이다.DHP107은 2013년 4월부터 2015년 8월까지 전이성 또는 재발성 위암 환자 238명을 대상으로 BMS의 탁솔 주사제 대비 무진행 생존기간 (PFS) 및 전체 생존기간(OS), 안전성 (safety)등을 비교한 결과 비열등함을 확인함으로써 성공적으로 국내 임상3상시험을 마치고, 위암 치료의 표준요법으로 사용할 수 있음을 입증했다고 회사 측은 전했다.지난 2월에는 국내 식품의약품안전처에 제조판매 품목허가를 신청하여 현재 허가심사 중에 있다.또한 다수의 제약사들과 라이센싱 아웃을 논의하고 있으며, 향후 미국에서 유방암 임상을 진행할 계획도 갖고 있다.