경평없이 바로 급여 준다는데, 망설여지는 제도가 있다?

• [급바보] 희귀질환치료제 신속 등재 시범사업

◆방송: 급바보(급여 바라보기) 
◆진행: 어윤호 기자 
◆영상 편집: 영상제작팀 
◆출연: 김성주 법무법인 광장 전문위원

[급바보 요약본]

1. 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업, 어떤 내용을 담고 있나요?

이번 약가제도 개편안에 포함된 제도로 희귀질환 치료제의 건강보험 등재 절차를 간소화하여 환자에게 빠르게 치료제를 공급하는 제도입니다. 허가 후 100일 이내 등재 하는 것을 목표로 하고 있습니다. 7월부터 8월 사이 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업 대상 품목을 접수 받고 있으며, 최대 5개의 품목을 선정하여 시범사업을 진행하겠다고 발표했습니다.

2. 약제 평가와 가격 결정 등 어떻게 진행되는지?

신속등재를 위해 경제성평가는 생략하고 임상적 유용성 중심으로 평가하게 됩니다. 등재 후 실제 임상 성과를 기반으로 사후평가 또는 경제성평가를 실시할 예정입니다. 약가 협상 절차는 생략하고 A8 조정 최저가의 90% 수준에서 계약하며, 예상 청구액도 협상은 생략하고 최대 300억원 이내에서 제약사 제출금액으로 계약하게 됩니다. 위험분담제에는 적용되지 않는 약가유연계약제도 제약사가 원하는 경우 적용 가능합니다.

3. 그렇다면 시범사업 대상은 어떤 약제들이 해당되나요?

희귀질환자 산정특례 대상 질환 치료제를 대상으로 하며, 희귀암은 제외됩니다. 그리고 허가를 받았거나 심사 중이거나 신청 예정인 약제여야 하며, A8개국 중 3개국 이상 등재된 약제여야 합니다. 마지막으로 올해 말까지 요양급여 신청이 가능해야 합니다. 8월까지 접수를 받고 9월에 심사하여 10월부터 시범사업을 실시하는 것을 계획으로 하고 있습니다.

4. 제약업계 반응이 궁급합니다.

기대와 우려가 공존하고 있습니다. 긍정적인 면은 임상적 유용성만 검토하여 빠르게 등재한다는 면이고, 기존 경제성평가 생략 약제와 달리 총액은 300억원 이내에서 제약사가 협상 없이 제시할 수 있다는 점입니다. 다만, 우려하고 있는 면은 상당히 많습니다.

제약업계가 가장 부담스러워하는 부분은 근거 생산을 통한 사후평가입니다. 심평원에서 실사용 레지스트리를 구축하여 임상성과 관련 RWE 자료를 산출하고 평가하며, 제약사에서 제출하는 임상자료를 함께 검토하겠다는 입장입니다.

임상성과에 따라 등재 후 5년 시점에 현행 유지, 약가 일부 인하 또는 전액본인부담으로 전환되게 됩니다. 이러한 임상성과를 위한 RWE 설계 및 수행에 대해 제약사에서는 매우 큰 부담을 느끼고 있으며, 심지어 RWE 근거가 미흡하게 나타나는 경우 정부가 특정 치료제는 약효가 없다고 발표하는 형태가 됩니다. 이러한 부담을 굳이 책임지려는 글로벌 제약사가 많지 않을 것이라 생각합니다.

5. 총액 제한 역시 제약사 입장에선 문제될 소지가 있어 보이는데요?

당연히 문제가 됩니다. 총액이 적용되는 경제성평가 생략 제도의 경우 대부분 항암제입니다. 경평 생략 항암제는 기대 여명이 매우 짧은 중증 또는 말기암을 대상으로 하기 때문에 총액이 유지가 될 수 있지만, 희귀질환은 환자의 기대여명이 보다 길고, 치료제의 효과가 뛰어난 경우 환자가 누적되어 매출액이 매년 증가할 수밖에 없습니다.

하지만, 총액은 계약기간 내 조정이 어렵기 때문에 등재 초기부터 총액을 초과하는 경우 초과분을 100% 환급해야 하며, 이는 제약사의 지속적인 비즈니스 운영에 상당한 부담으로 작용할 수 있습니다. 항암제에서도 효과가 뛰어나 환자의 기대여명을 늘리게 되는 경우 총액을 바로 넘어서는 문제가 발생하고 있다는 점에서 신속등재도 총액이 문제가 될 것이라는 점은 너무나 자명한 상황입니다.

특히, 1차년도에 제약사가 제시한 총액의 50%를 도달하지 못하는 경우 실청구액의 1.5배로 조정되는 구조이기 때문에 1차년도 실청구액에 따라 희비가 엇갈릴 것으로 예상됩니다