노바티스, 희귀성 근육 손실 치료제 개발에 집중

• BYM338, 현재 후기 임상 시험 중

거대 제약사들은 근래들어 희귀성 질환 치료제 개발에 집중하고 있다. 희귀 질환 치료제는 특허권 보호 기간이 더 길며 개발 경쟁이 치열하지 ?附?장기적으로 안정적인 매출을 올리 수 있다는 점이 매력적이다.

산발성 봉입체 근염(Sporadic Inclusion Body Myositis, sIBM)은 근육이 소실되는 희귀 질환으로 병의 원인이 명확하지 않으며 치료제도 없는 상태이다. 산발성 봉입체 근염의 경우 100만명 당 71명의 환자가 있는 것으로 추정된다.

노바티스는 산발성 봉입체 근염 환자들의 근육 성장을 촉진하는 약물을 개발 중이다. 비마그루맵(bimagrumab) 또는 BYM338로 불리는 약물은 독일 제약사인 MorphoSys와 협력으로 개발됐다. 약물은 암 및 만성 폐질환으로 인해 발생하는 근육 손실 치료제로도 사용될 수 있을 것으로 기대됐다.

현재 노바티스는 근육 손실 치료제 개발에 가장 앞서 있다. BYM338은 산발성 봉입체 근염 환자를 대상으로 한 후기 임상 시험에 돌입했으며 2016년 승인 신청이 가능할 것으로 기대됐다. 미국 FDA는 BYM338을 돌파구 약물로 지정했다.

릴리 역시 LY2495655를 근육 위축증 및 약화증 치료제로 개발 중이다. 약물은 현재 중간 임상 중이다. 리제네론과 사노피 역시 노화에 따른 근육 감소 치료제를 개발 중이지만 아직 개발 초기 단계이다.

노바티스는 최근 BYM338을 1회 주입 이후 8주간 환자의 근육이 5% 증가했다는 연구결과를 발표했다. 그러나 약물이 운동 선수의 근육 증가에 오용될 수 있다는 비판도 있다. 노바티스는 WHO와 세계 반도핑청과 협조하고 있으며 약물을 분석하는 방법도 개발 중이라고 말했다.

노바티스는 BYM338의 시장 잠재력을 추정하기엔 시기상조라고 말했다. 그러나 분석가들은 약물이 산발성 봉입체 근염 환자에 사용될 경우 최고 매출이 3억불에 달할 것으로 전망했다.