[데일리팜=차지현 기자] 항체약물접합체(ADC) 전문 바이오텍 인투셀(대표이사 박태교)이 자체 개발 파이프라인 'ITC-6146RO'의 임상 1상 임상시험계획(IND)을 한국식품의약품안전처에 제출했다고 29일 공시했다.IND 승인 이후 인투셀은 기존 표준 치료에 실패한 진행성 또는 전이성 암 환자를 대상으로 안전성과 내약성, 약동학적 특성 및 초기 항종양 효과를 평가하는 임상 1상을 진행할 예정이다.ITC-6146RO는 B7-H3를 타깃으로 하는 ADC 신약 후보물질이다. B7-H3은 전이성 거세저항성 전립선암(mCRPC)과 비소세포폐암(NSCLC), 삼중음성유방암(TNBC) 등에서 높은 발현이 보고돼 있다.B7-H3는 아직 승인된 ADC 신약이 없는 영역으로, 다수 경쟁사가 켐토테킨 계열 약물을 활용하는 것과 달리 인투셀은 듀오카마이신(Duocarmycin) 계열을 적용해 차별화를 시도하고 있다는 게 회사 측 설명이다.이번 후보물질에는 인투셀이 자체 개발한 차세대 플랫폼 기술 오파스(OHPAS) 링커, PMT(Payload Modification Technology)와 함께 듀오카마이신(Duocarmycin) 계열 고효능 약물이 적용됐다.회사 관계자는 "전임상에서 우수한 효능과 안전성을 입증했으며, 기존 기술 기반 ADC 대비 면역세포 독성에서도 우수한 결과를 확보했다"고 설명했다.

[데일리팜=천승현 기자] 동아쏘시오그룹이 미국 자회사 메타비아에 대한 투자를 확대했다. 동아에스티는 지난 2022년 메타비아를 인수한 데 이어 지난 2년간 185억원을 추가 투자했다. 동아쏘시오홀딩스도 94억원의 신규 투자를 단행하면서 동아쏘시오그룹이 지난 7년간 메타비아에 투자한 자금은 700억원을 넘어섰다. 메타비아는 비만치료제 등을 개발하며 동아쏘시오그룹의 글로벌 전진기지로 부상하고 있다.29일 금융감독원에 따르면 동아에스티는 지난 상반기 메타비아에 46억원을 투자했다. 메타비아는 동아에스티의 미국 자회사로 뉴로보파마슈티컬스가 지난해 말 사명을 변경한 기업이다. 작년 말 동아에스티가 메타비아의 지분 61.92%를 보유했다.동아에스티의 상반기 말 메타비아의 지분율은 41.31%로 낮아졌다. 동아쏘시오홀딩스도 메타비아의 지분을 취득하면서 동아에스티의 지분율이 희석됐다. 동아쏘시오홀딩스는 지난 6월 94억원을 투자해 메타비아의 지분 39.0%를 취득했다. 동아쏘시오홀딩스가 메타비아의 지분을 매입한 것은 이번이 처음이다.동아에스티는 지난해 메타비아에 139억원을 투자하면서 지분율이 2023년 말 57.15%에서 61.92%로 상승한 바 있다. 동아에스티와 동아쏘시오홀딩스가 지난해부터 메타비아에 총 279억원을 투입하면서 신약 개발 재원을 지원하는 모습이다.동아에스티는 지난 2022년 9월 메타비아를 인수했다. 동아에스티가 메타비아에 신약 2개의 개발·판매권을 넘기고 총 500억원 규모의 주식을 취득하면서 메타비아의 주식 204만5542주(지분율 50.8%)를 확보하는 방식이다. 이때 메타비아는 동아에스티가 개발 중인 대사이상 관련 지방간염(MASH)치료제 ‘DA-1241'과 비만치료제 ’DA-1726' 2종에 대한 한국 외 전 세계 개발과 판매권을 넘겨받았다.당시 동아에스티는 총 3700만달러를 전환우선주와 유상증자 참여로 나눠서 투자하기로 합의했다. 동아에스티는 계약과 동시에 2200만달러 규모의 메타비아 전환우선주를 계약금으로 취득했다. 전환우선주는 일정 기간이 지나면 다른 종류의 주식으로 전환할 수 있는 권리가 부여된 우선주를 말한다. 동아에스티는 추가로 메타비아의 유상증자에 참여하는 방식으로 1500만달러를 투자해 지분을 추가로 취득했다. 동아에스티는 2022년 11월 메타비아 지분 취득을 완료하고 자회사로 편입했다.동아쏘시오그룹은 메타비아를 글로벌 R&D 전진기지로 활용하겠다는 구상이다. 동아에스티는 미국 보스턴에 위치한 지리적 이점과 나스닥 상장사로서 자금 조달이 용이한 메타비아의 장점을 토대로 신약 개발과 글로벌 상업화를 가속화하겠다는 전략이다.동아에스티는 지난 2018년 메타비아에 천연물의약품을 기술이전하면서 인연을 맺었다.동아에스티는 지난 2018년 1월 메타비아에 당뇨병성신경병증 치료용 천연물의약품 'DA-9801'의 전 세계 독점 사용권(한국 제외)을 넘기면서 계약금 200만 달러와 메타비아 지분 5%를 확보했다. 동아에스티는 또 다른 천연물 의약품인 퇴행성신경질환치료제 ‘DA-9803’을 메타비아에 양도했다. 이때 양도금 500만달러와 지분 24%를 수령했다.동아에스티는 2021년 3월 메타비아의 최대 주주인 이앤인베스트먼트(E&Investment)로부터 약 33%의 의결권을 넘겨받으면서 메타비아의 경영권을 확보한 바 있다. 1년 뒤 추가 지분 투자를 통해 최대주주로 올라섰다.동아에스티는 지난 2018년부터 메타비아에 총 620억원을 투자했다. 올해 동아쏘시오홀딩스 투자액과 함께 그룹 차원에서 총 714억원을 투자했다.동아쏘시오그룹이 메타비아에 투자한 자금은 신약개발 재원으로 활용된다.메타비아는 동아에스티로부터 넘겨받은 DA-1726을 비만치료제로 개발 중이다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열의 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 Glucagon 수용체에 동시에 작용해 식욕억제와 인슐린 분비 촉진 및 말초에서 기초대사량을 증가시켜 궁극적으로 체중 감소와 혈당 조절을 유도한다. 메타비아는 지난달 최대 내약 용량(MTD, Maximum Tolerated Dose) 탐색을 위한 추가 임상 1상을 개시했다. 이번 추가 임상 1상은 건강한 비만 성인을 대상으로 4주간 DA-1726 또는 위약을 반복 투여하는 시험으로 진행된다.DA-1726은 글로벌 임상 1상 파트2에서 체중 감소, 허리둘레 감소, 공복혈당 개선 등 우수한 체중 감량 효과, 안전성 및 내약성을 입증했다. 메스꺼움, 구토, 변비 등 경미한 위장장애 외에 심각한 이상사례는 나타나지 않았으며, 24시간 내에 모두 회복돼 안전성 및 내약성이 입증됐다. 임상 기간 동안 이상사례로 인해 치료를 중단한 사례는 단 한 건도 보고되지 않았다. 메타비아는 오는 4분기에 DA-1726의 최대 내약 용량 탐색 임상 탑라인 데이터를 발표할 예정이다.메타비아의 또 다른 신약 파이프라인 DA-1241은 계열 내 최초(First-in-class) 신약이다. 장, 췌장 등의 세포막에 존재하는 GPR119(G protein-coupled receptor 119)를 활성화시켜 혈당 강하, 췌장 베타세포 보호, 지질대사 개선 등의 작용을 한다. 제2형 당뇨병 치료제로 개발됐는데 전임상에서 MASH 치료제 개발 가능성이 확인됐다. 지난해 12월 MASH 추정 환자 대상으로 임상 2a 시험을 완료했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 10년 만에 탄생한 폐동맥고혈압 보험급여 등재 약물, '아뎀파스'가 상급종합병원 처방권에 안착했다.관련 업계에 따르면 바이엘코리아의 아뎀파스(리오시구앗)는 현재까지 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 상급종합병원 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했으며 서울성모병원에서도 처방코드 삽입 절차를 밟고 있다.지난 6월 급여 목록에 등재된 만큼, 향후 더욱 처방 가능 의료기관은 늘어날 것으로 예상된다.국내 허가 약 10년 만에 급여 적용이 이뤄진 아뎀파스는 지난 2014년 6월 희귀의약품으로 국내 허가를 획득했으며, 현재 5개 용량의 관련 제품이 존재한다.효능·효과는 ▲수술이 불가능하거나 수술 후 지속 또는 재발하는 만성 혈전색전성 폐고혈압(CTEPH, WHO 그룹 4) 성인 환자에서 운동능력의 개선 ▲WHO 기능분류 2~3 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO 그룹 1) 성인 환자에서 운동능력의 개선이다.특히 CTEPH 적응증에서 아뎀파스는 최초의 신약이다. CTEPH는 만성 폐색전으로 발전한 환자들이 섬유화된 협착과 폐색이 발생해 병리적인 혈관 재구성을 초래해 폐동맥에서의 저항이 증가하면서 유발된다.CTEPH는 진행성 호흡 곤란과 우심부전을 발생시켜 심심을 쇠약하게 만드는 만성질환이다. 이에 호흡 곤란, 피로, 흉통, 어지럼증, 말초 부종, 기침, 객혈을 일으켜 삶의 질을 떨어뜨린다. 궁극적으로는 심장, 신장, 간 부전으로 진행돼 사망에 이를 수 있다.한편 아뎀파스는 심폐기관에서 발견되는 효소인 sGC(soluble guanylate cyclase)의 촉진제로 만성 혈전색전성 폐고혈압 환자를 대상으로 한 2건의 3상 임상에서 유효성을 확인했다.임상시험 결과, 1차 평가변수인 운동능력 개선을 보였으며 내약성이 우수한 것으로 나타났다. 예상치 못한 이상 반응은 보고되지 않았다.CHEST-1 연구에서는 16주 후 6분 도보테스트(6 Minute Walking Test, 이하 6MWT)를 진행해 기저치와 비교한 결과, 리오시구앗을 투여한 환자군이 위약을 투여한 환자군에 비해 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다.PATENT-1 연구에서는 투약 12주후 변화한 6MWT 수치를 위약군과 비교한 결과, 통계학적으로 유의한 개선을 보여 1차 평가변수를 충족시켰다.

[데일리팜=손형민 기자] 항체약물접합체(ADC) 시장 경쟁이 격화되면서 글로벌 딜 트렌드가 뚜렷하게 전환되고 있다. 후기 임상 단계 신약후보물질보다는 전임상이나 임상 초기 단계에서 거래가 활발히 이뤄지고 있으며 특히 글로벌제약사와 중국 제약사 간 협력이 두드러지고 있다. 또 엔허투 성공 이후에는 토포이소머라제 I 페이로드가 사실상 대세로 자리잡았다는 평가가 나온다.29일 에임드바이오와 삼성서울병원은 병원 대강당에서 제3회 ADC 컨퍼런스를 개최했다. 이날 발표에 나선 허남구 에임드바이오 대표는 ADC 산업 지형 변화를 집중 조명했다ADC는 암세포 표면의 특정 표적 항원에 결합하는 항체와 세포사멸 기능을 갖는 약물을 링커로 연결해 만든 항암 신약이다. 이 치료제는 항체의 표적에 대한 선택성과 약물의 사멸 활성을 이용해 약물이 암세포에만 선택적으로 작용하게 함으로써 치료효과는 높이고 부작용은 최소화할 수 있다는 장점이 있다.허 대표에 따르면 2019년 엔허투 등장 이후 ADC 시장은 폭발적인 성장을 이어왔다. 최근 5년 간 성사된 딜 규모는 3900억 달러(약 540조원) 규모다. 임상 건 수도 300건 이상을 기록했다.ADC 글로벌 딜 규모와 임상 현황. 엔허투는 암세포 표면에 과발현된 특정 표적 수용체에 결합하는 트라스투주맙과 동일한 구조의 단일클론항체와 고효력의 새로운 기전인 토포이소머라제 I 저해제 페이로드를 종양 선택적 절단 링커로 연결한 차세대 ADC다.엔허투는 기존 캐싸일라와 직접 비교 연구를 통해 무진행생존기간(PFS)을 2배 가까이 늘렸다. 캐싸일라는 엔허투와 마찬가지로 트라스투주맙 항체를 사용했지만 페이로드는 미세소관 억제제(microtubule inhibitor)로 차이가 나타난다.허남구 에임드바이오 대표허 대표는 “최근 대부분의 회사들이 토포이소머라제 I 저해제를 사용해 ADC를 개발 중에 있다. 엔허투를 비롯해 다트로웨이, 트로델비 등이 해당 페이로드를 통해 개발된 ADC”라고 설명했다.최근 5년 간의 딜 성사 건을 살펴봐도 토포이소머라제 I 저해제 페이로드 기반 ADC가 59건으로 압도적인 것으로 나타났다. 이후 튜뷸린 저해제(Tubulin inhibitor)가 28건, 분해제(Degrader) 11건, 면역조절제(immunomodulator) 8건, DNA 손상 유발제(DNA Damaging Agent) 5건 순이었다.기술이전 성사 양상도 달라졌다. 과거에는 플랫폼보다는 상용화 또는 후기 임상 단계 제품 인수가 중심이었으나, 최근에는 전임상 후보물질 거래가 늘어나고 있다는 것이다.아스트라제네카의 엔허투·다트로웨이, 애브비의 엘라히어, 화이자의 애드세트리스 인수 등이 대표적인 과거 사례라면, 현재는 빅파마들이 전임상 단계 유망 물질을 적극적으로 물색하고 있다는 게 허 대표의 설명이다.ADC 페이로드 개발 현황. 토포이소머라제 I 저해제가 폭발적으로 늘어난 것으로 확인됐다. 허 대표는 “기존 딜 트렌드는 플랫폼보다는 제품을 인수하는 경향이 많았다. 최근 딜 규모는 줄었지만 ADC에 대한 관심이 식은 것은 아니다”며 “유망 후보물질 상당수가 이미 인수됐거나 상용화된 만큼, 현재는 초기 파이프라인 중심으로 거래가 이뤄지고 있다”고 분석했다.특히 중국 제약사의 존재감이 커지고 있다. 중국발 기술수출은 2015년 55건에서 2021년 300건을 돌파하며 급증했다. 지난해에는 213건을 기록했다.대표적으로 MSD는 2022년 중국 케룬바이오텍으로부터 14억1000만달러 규모에 TROP2 ADC ‘사시투주맙 티루모테칸’을 확보했으며, GSK는 지난해 한소제약으로부터 B7-H3 타깃 ADC 글로벌 판권을 도입했다.허 대표는 “최근 딜 트렌드는 전임상 후보물질을 중심으로 한 소규모 거래가 주류”라며 “글로벌 빅파마들의 중국 기업에 대한 관심이 급격히 높아지고 있다. 중국 제약사의 경쟁력이 크게 강화된 상황”이라고 평가했다.

캡박시브 로고 [데일리팜=황병우 기자] 한국MSD는 성인에 특화된 21가 폐렴구균 단백접합 백신 '캡박시브(Capvaxive)'가 지난 27일 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다고 29일 밝혔다.캡박시브는 성인에서 발생하는 침습성 폐렴구균 질환(Invasive Pneumococcal Disease, IPD) 및 폐렴의 예방을 위해 설계된 성인 전용 폐렴구균 백신이다.기존 백신은 성인과 소아 모두에게 사용돼 왔지만, 폐렴구균 질환의 역학적 특성이 인구 집단별로 상이하고 비백신 혈청형에 의한 성인 IPD 발생이 증가함에 따라 예방에 대한 미충족 수요가 존재해왔다.이에 캡박시브는 차별화된 8개의 고유 혈청형(15A, 15C (deOAc15B), 16F, 23A, 23B 24F 31, 35B)을 포함해, 65세 이상 성인 IPD의 85%(2018-2022 미국 기준)를 차지하는 21가지 혈청형으로 설계됐다.식약처 허가사항에 따르면, 캡박시브는 18세 이상의 성인에서 폐렴구균 혈청형(3, 6A, 7F, 8, 9N, 10A, 11A, 12F, 15A, 15B, 15C, 16F, 17F, 19A, 20A, 22F, 23A, 23B, 24F, 31, 33F, 35B)에 의한 침습적 질환 및 폐렴의 예방에 사용할 수 있다.15B의 경우, 혈청간 교차반응(cross-reactivity)에 대한 임상적 효능을 인정받아 15B에 의한 침습성 폐렴구균 질환 및 폐렴의 예방에 대한 적응증을 추가로 확보했다.고문정 한국MSD 허가개발부 전무는 "폐렴이 국내 3대 사망원인으로 꼽히는 만큼 국내 폐렴구균 예방 환경을 조속히 개선하고자 캡박시브의 신속한 허가에 총력을 기울였다"며 "특히 캡박시브는 성인 IPD 예방에 특화된 폐렴구균 백신으로, 차별화된 혈청형 구성에 대한 혁신성을 인정받아 신약으로 허가를 받았다"고 설명했다.이어 고 전무는 "국내 허가된 폐렴구균 단백접합 백신 중 가장 넓은 혈청형 범위를 확보한(2025년 8월 27일 기준) 캡박시브가 앞으로 폐렴구균 예방에 새로운 패러다임을 제시할 것으로 확신한다"고 강조했다.이번 허가는18세 이상 성인 6,577명을 대상으로 아메리카, 유럽, 아시아태평양 지역에서 진행된 4건의 임상시험 (STRIDE- 003, 004, 005, 006)을 통해 확인된 캡박시브의 면역원성과 안전성을 기반으로 이뤄졌다.주요 임상(STRIDE-3) 결과에 따르면, 캡박시브는 폐렴구균 백신접종 경험이 없는 50세 이상 성인에서 PCV20 (대조백신) 과 공통 보유한 10개의 모든 혈청형에서 비열등성을 확인했으며(p

[데일리팜=이석준 기자] 동성제약(공동관리인 나원균, 김인수)은 대표 탈모 치료제 브랜드 ‘미녹시딜’이 ‘한국소비자포럼’이 주관한 ‘2025 올해의 브랜드 대상’에서 액상형 탈모치료제 부문 1위를 수상했다고 29일 밝혔다.회사에 따르면 동성 미녹시딜은 미국 FDA 승인을 받은 의약외품으로 모낭 주위 혈류를 증가시켜 모발 재성장을 촉진하는 작용기전을 기반으로 한다. 국내는 2007년 처음 출시된 이후, 18년간 국내 탈모 치료제 시장에서 스테디셀러로 자리잡아왔다. 사용자 니즈에 맞춰 스프레이형과 스포이드형 두 가지 타입으로 제공되며 기존 제품 대비 끈적임이 적어 산뜻한 사용감으로 일상 속 탈모 관리의 접근성을 높이고 있다.안드로겐성 탈모증을 가진 18~49세 남성 352명을 대상으로 한 임상에서 4개월 사용 시 4.5배 발모 효과가 확인됐다. 정확한 용량과 용법(1일 2회, 0.5~1ml, 마른 두피에 국소 적용)을 준수할 경우, 보다 안정적인 개선 효과를 기대할 수 있다. 여성 고객을 위한 3% 저함량 제품도 출시돼 성별과 증상에 따른 맞춤 관리가 가능하다.동성 미녹시딜은 본래 고혈압 치료제로 개발되었던 혈관 확장제에서 파생된 탈모치료제로 꾸준한 과학적 기반과 사용 경험을 축적해 왔다. 이번 수상은 단순한 치료제를 넘어 ‘모발 관리의 일상화’를 실현한 브랜드 가치가 소비자에게 깊이 각인된 결과로 풀이된다.동성제약은 배우 남궁민을 전속 모델로 한 브랜드 캠페인을 본격 전개할 예정이다. 옥외 광고와 온라인 미디어, SNS 채널을 중심으로 브랜드 인지도 강화에 나서며, 고객 접근성과 시장 점유율 확대를 위한 전략적 커뮤니케이션을 강화할 방침이다.문욱주 동성제약 OTC 사업본부장 “이번 수상은 오랜 시간 소비자와 함께하며 얻은 소중한 결실이다. 앞으로도 탈모 치료를 넘어, 누구나 편안하게 사용할 수 있는 모발 관리의 기준 브랜드로 자리매김할 수 있도록 노력하겠다”고 전했다.동성 미녹시딜은 전국 주요 취급 약국에서 손쉽게 구매할 수 있다.

콤팩트플로서 제품사진 [데일리팜=황병우 기자] 필립스코리아는 프리미엄 구강 헬스케어 브랜드 소닉케어(Sonicare)가 뛰어난 휴대성과 강력한 세정력을 동시에 갖춘 휴대용 구강세정기 '콤팩트플로서'를 출시한다고 29일 밝혔다.이번 신제품은 현재 필립스 소닉케어 구강세정기 라인업 가운데 가장 작은 크기로, 손가방이나 파우치에 손쉽게 휴대할 수 있다.본체와 물통은 슬라이드 방식으로 결합 및 분리돼 사용하지 않을 때 부피를 줄일 수 있으며, 노즐은 본체 상단 주입구 안에 넣어 별도 케이스 없이도 위생적인 보관이 가능하다.필립스 소닉케어 자체 임상실험 결과, 콤팩트플로서는 분사 부위 플라그를 최대 99.9%까지 제거하는 것으로 나타났다.기본 구성품인 치간 케어용 스탠다드 노즐과 잇몸 케어용 컴포트 노즐은 기존보다 얇게 설계돼 더 세밀하면서도 강한 물줄기를 구현한다. 또한 노즐은 360° 회전이 가능해 어금니 뒤편처럼 닿기 어려운 부위까지도 빈틈없이 세정할 수 있다.제품을 사용할 때는 본체를 위로 밀어 물을 채우고 노즐을 장착하면 된다. 200ml 물통을 채우면 1분간 끊김 없이 세정할 수 있다. 세정 모드는 펄스, 클린, 센서티브 3가지로, 구강 상태에 맞춰 선택 가능하다. 또 15초 간격 자동 멈춤 기능을 갖춰 구강을 구역별로 고르게 관리할 수 있다.필립스 소닉케어 관계자는 "이번 신제품은 한 번 충전으로 최대 14일간 무선 사용이 가능해 장기간 외부 일정에서도 편리하다"며 "특히 출장이나 여행이 잦은 분들, 그중에서도 교정 장치나 임플란트로 구강 관리에 어려움을 겪는 이들에게 유용한 솔루션이 될 것"이라고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 한국파마는 마인드차트(MindChart)와 디지털 정신건강 플랫폼 분야 협력을 위한 양해각서(MOU)를 체결했다고 29일 밝혔다.마인드차트는 디지털 정신건강 진료보조 솔루션 기업이다. 이번 협력으로 한국파마는 전통적인 정신신경계(CNS) 의약품 강점에 더해 디지털 헬스케어 영역으로 사업 외연을 넓힌다.양사는 ▲정신신경계 분야 디지털 치료·진단 프로그램 공동 개발 ▲의료기관 대상 통합 플랫폼 구축 및 사업화 ▲디지털헬스 실증 및 임상 적용 확대 등에서 협력한다.마인드차트는 현직 정신건강의학과 의사인 박지웅 원장이 개발한 디지털 정신건강 척도 검사 및 예약 플랫폼 프로그램을 운영 중이다. 현재 전국 150여개 이상의 의료기관에서 활용되고 있다. 예약·검사·결과 확인까지 원스톱으로 제공하며 전국 의료기관에서 높은 만족도를 얻고 있다.1974년 창립된 한국파마는 CNS 전문 제약사로서 입지를 강화하고 있다. 올해 3월 한국얀센으로부터 조현병 치료제 인베가서방정과 리스페달정을 도입하며 시장 경쟁력을 높였다. 또한 마약류 의약품 오남용 위험을 줄인 주의력결핍과잉행동장애(ADHD)치료제를 내년 발매할 예정이다.한국파마 관계자는 “이번 협업은 정신건강 분야에서 한국파마의 입지를 한층 강화하는 계기다. 디지털헬스케어 분야 진출을 본격화하는 동시에 자사 CNS 치료제의 영업 및 마케팅 활동을 강화해 단기·중장기 성장 모두에 기여할 것”이라고 말했다.이어 “현재 개발을 추진 중인 디지털 치료제와의 연계 가능성까지 고려한 전략적 협력이다. 디지털 플랫폼 기반 신성장 동력 확보와 기존 의약품 사업의 시너지를 통해 주주가치를 높여 나가겠다”고 강조했다.

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 뇌실투여형(intracerebroventricular, ICV) 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’의 국내 품목허가 신청서를 식품의약품안전처(이하 식약처)에 제출했다고 29일 밝혔다.헌터증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease)에 속하는 유전성 희귀질환으로 전체 환자의 약 70%가 중추신경계에 심각한 손상을 겪는 중증 환자군이다. GC녹십자는 미충족 의료 수요(unmet needs)를 해소하기 위해 세계 최초로 ICV 제형 개발에 성공했다.헌터라제ICV는 환자 머리에 디바이스를 삽입한 후 약물을 뇌실에 주기적으로 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌혈관장벽(Brain Blood Barrier)을 투과하지 못하는 정맥주사제의 한계를 개선한 것이 강점이다.일본에서 진행한 임상에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 유발하는 핵심 물질인 ‘헤파란 황산(Heparan Sulfate)’을 크게 감소시켰다. 이 결과를 바탕으로 헌터라제ICV는 2021년 일본 품목허가를 획득했다. 더불어 일본에서 진행한 5년 장기 추적 결과에서도 헤파란 황산이 낮은 수준으로 유지되고, 인지 기능 퇴행이 지연되거나 인지가 개선되는 효과를 보였다.허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 품목허가 신청이 국내 헌터증후군 환자들의 미충족 의료 수요 해소에 기여하길 바란다. 헌터라제ICV가 글로벌 중증 환자들의 주요 치료 옵션으로 자리매김할 것으로 기대한다”고 말했다.한편, 헌터라제ICV는 지난 2월 식약처로부터 국내 희귀의약품 지정을 받았다. 이는 일본, 러시아, 유럽에 이은 네 번째 지정이다. 헌터라제ICV는 현재 일본에서 판매 중이며, 지난해 12월 러시아 품목허가를 획득했다.