[가인호 기자] "강소 바이오기업의 글로벌임상과제에 주목할 필요가 있다." 해외시장을 타깃으로 한 국내 바이오기업들의 행보가 예사롭지 않다. 플랫폼기술을 통해 R&D 부문에서 경쟁력을 확보하는 등 신약 상용화 가능성에 대한 기대감이 높아지고 있다는 관측이다. 미래에셋대우증권이 15일 발표한 보고서에 따르면 올 하반기 이후 국내 바이오기업의 다양한 R&D 성과가 가능할 것으로 전망된다. 주목해야 할 파이프라인은 제넥신의 지속형 성장호르몬 GX-H9, 레고켐바이오의 ADC 플랫폼 기술, 오스코텍의 류마티스관절염 치료제 SKI-O-703, 큐리언트의 아토피치료제 Q301, 펩트론의 지속형 플랫폼 기술, 코오롱생명과학의 퇴행성관절염 치료제 인보사, SK바이오팜의 뇌전증 치료제 YKP3089/수면장애 치료제 SKL-N05 등이다. 제넥신은 GX-H9은 성장호르몬에 하이브리드 FC기술을 적용해 지속형으로 개발한 바이오-베터이며 소아 대상 유럽 임상 2상이 진행 중이다. EPO, G-CSF 등 지속형 제품이 출시된 다른 바이오의약품과 달리 성장호르몬은 아직 지속형 제품이 개발되지 못했다는 설명이다. 따라서 지속형 제품이 출시되면 그 효과는 상당히 클 것으로 예상된다. 제넥신은 1주 1회 제형과 2주 1회 제형의 임상을 동시에 진행하고 있다. 레고켐바이오는 ADC(Antibody-Drug Conjugate, 항체-약물 결합체) 기반기술을 보유하고 있는 바이오기업이다. ADC는 선택성이 우수해 부작용이 작다는 항체(바이오의약품)의 장점과 약효가 높다는 약물(케미칼의약품)의 장점만을 활용한 치료제로 현재 유방암 치료제 Kadcyla와 백혈병 치료제 Adcetris 두 품목만 출시된 초기 단계 분야로 알려져 있다. 레고캠바이오는 ConjuALL이라는 플랫폼 기술로 다양한 ADC 신약을 개발 중이다. 이 회사는 지난 2015년 중국 푸싱제약에게 허셉틴 ADC의 중국/대만/홍콩/마카오 판권을 208억원 규모로 이전했고, 올 1월에는 일본 다케다의 항암 전문 자회사 밀레니엄과 ADC 플랫폼 기술 리서치 라이선스 계약을 체결한바 있다. 오스코텍의 경우 미국 임상1상 중인 류마티스관절염 치료제 SKI-O-703 프로젝트가 관심이다. SKI-O-703은 경구제로 개발되고 있다는 점에 주목할 필요가 있다는 설명이다. 류마티스관절염치료제 시장은 항암제, 당뇨 치료제에 이어 세 번째로 큰 시장인데 이 중 80%가 휴미라, 레미케이드등 주사제인 TNF-α 저해제다. 따라서 향후 임상 성공 후 제품이 출시되면 복용편의성과 약가 측면에서 경쟁 우위를 지닐 것이라는 전망이다. 큐리언트의 경우 아토피치료제 Q301에 관심이 모아진다. 이 과제는 가려움증 유발 물질인 류코트리엔을 차단하는 기전이며, 최근 미국 임상2a를 완료했다. 이미 20년간 판매되고 있던 천식치료제 자이플로를 신약리포지셔닝을 통해 아토피 치료제로 개발했기에 안전성은 충분히 확보된 상황이라는 평가다. 이 과제의 유효성은 미국 임상2a상을 통해 확인됐으며, Q301의 미국 임상2a상은 8주간 하루 2회 투약으로 수행됐다. 임상 결과 IGA score 기준 치료 성공률(8주차 score 0 혹은 1) 29.6%로 위약(4%) 대비 월등한 완치율을 보였다는 설명이다. 펩트론은 고유의 플랫폼 기술을 이용해 바이오-베터를 개발하는 업체로, 핵심 기술은 SmartDepot로 API를 생분해성 고분자와 결합시켜 Microsphere(미립구)를 제조한 후 이를 통해 약물의 방출을 조절하는 기술이다. 펩트론은 지난해 10월 글로벌 제약사와 당뇨 및 비만 치료제 개발을 위한 기술평가 협약을 맺었다고 밝혔다. 결과가 우수할 경우 글로벌 제약사와의 기술이전 계약도 가능할 것이라는 예상이다. 코오롱생명과학의 퇴행성관절염 치료제 인보사도 주목할 필요가 있다. 세포유전자 치료제인 인보사는 오는 6~7월경 국내 최종 시판 허가가 기대되며, 연내 미국에서 임상3상이 개시될 전망이다. 인보사의 경우 퇴행성관절염을 타깃으로 개발되고 있고, 투약이 간단하다는 강점을 보유하고 있다는 설명이다. 인보사는 최근 일본 판권을 미쓰비시 다나베에 5천억원 규모로 기술이전하는 등 가치가 높아지고 있다. SK바이오팜은 연내 2건의 미국 신약승인 신청이 기대된다는 설명이다. 뇌전증 치료제로 개발 중인 YKP3089(Cenobamate)은 임상2상에서 높은 약효를 인정받아 FDA와 협의하에 ‘장기 투여에 따른 안전성 시험’ 중심의 임상3상이 진행되고 있다. 두 번째 파이프라인 SKL-N05는 수면장애(기면증/수면무호흡증으로 인한 주간 졸림증) 치료제로 개발되고 있으며, 이미 2011년 수면장애 분야 글로벌 1위 회사인 재즈파마슈티컬스에 기술이 이전된 바 있다. 지난 3월과 4월 재즈 파마슈티컬스는 기면증과 수면무호흡증에 대한 임상3상 결과를 밝혔다. 1차 가지표인 졸림 정도 측정 및 수면 유지 테스트 등에서 유의미한 결과를 얻었으며, 보조 평가지표인 환자의 치료 만족도에서도 의미 있는 개선효과를 기록한 것으로 알려졌다. 이처럼 올해 신약 파이프라인 이슈가 강소 바이오기업에 몰려있는 만큼 이들의 임상과제에 더 많은 관심을 가져야 할 것으로 관측된다.