[데일리팜=이석준 기자] 한국거래소 기업심사위원회(기심위)가 코오롱티슈진 상장 폐지 심의를 내렸다. 뒤바뀐 인보사 성분 사태에 대해 '상장심사 서류상 중요한 사항의 허위 기재 또는 누락'에 해당한다고 판단한 것으로 보인다. 당장 상폐는 아니다. 기심위 1차 상폐 심의 이후 코스닥시장위원회는 15영업일 내에 코스닥시장위원회(시장위)가 상폐 여부를 다시 심의·의결한다. 여기서 다시 상폐 결론이 나오더라도 코오롱티슈진이 이의를 제기하면 3차 심의까지 간다. 최종 상장폐지까지 최대 2년이 걸릴 수 있다. 거래소 1심 "티슈진, 상폐" 거래소 기심위는 26일 코오롱티슈진에 대해 상폐 심의를 내렸다. 거래소는 7월 5일 인보사 주성분이 허가 당시와 바뀐 점을 '서류상 중요한 사항의 허위 기재 또는 누락'으로 판단하고 코오롱티슈진을 상장적격성 실질심사 대상으로 결정한 바 있다. 코스닥시장 상장규정 시행세칙 제33조의2에 따르면 상장 관련 서류의 허위 기재에 대한 심사 기준은 크게 두 가지다. '허위기재 등 (인보사 관련) 내용이 상장심사에 미치는 중요성 및 투자자에 미치는 영향'과 '허위기재 등과 관련 고의 또는 중과실의 존재 여부'다. 기심위는 전자에 대해 상폐 심의를 내린 것으로 분석된다. 후자는 검차 수사 등에서 명확한 결론이 나지 않은 상태다. 기심위 상폐 심의로 코오롱티슈진은 시장에 퇴출될 확률이 높아졌다. 상폐가 최종 확정되면 코오롱티슈진 주식은 휴지 조각이 된다. 시장위 2심 "상폐 또는 개선 기간 부여" 다만 곧바로 상폐는 아니다. 시장위가 15영업일 내에 상폐 여부를 심의·의결하게 된다. 2차 심의에서 다시 폐지가 결정되더라도 회사가 이의를 제기하면 3차 심의를 열어야 한다. 사실상 3심제 방식이다. 최종 상폐까지 최대 2년이 걸릴 수 있다. 시장위가 개선 기간을 부여할 수도 있다. 이 경우 개선 기간은 특별한 이유가 없는 이상 1회 부여 시 1년을 넘지 않는다. 기심위와 시장위의 부여 기간이 도합 2년을 넘어서도 안 된다. 인보사 미국 3상 재개…상폐 기사회생 변수 인보사 미국 임상 재개 여부는 변수로 꼽힌다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 5월 인보사 3상 중단 결정을 내렸다. 코오롱티슈진은 이달 3상 재개를 위한 모든 자료를 제출한다는 계획이다. 인보사 미국 3상이 재개되면 개선기간 부여 등 차선책이 나올 수 있다.

[데일리팜=이석준 기자] 일양약품 '전문약+일반약(ETC+OTC)' 사업 부문에서 중국 매출 규모가 처음으로 내수를 앞질렀다. 일양약품 연결 기준 매출에서 중국 등 해외 사업 비중이 높아지고 있다. 일양약품 중국 법인은 양주일양제약유한공사, 통화일양보건품유한공사 2곳이다. 26일 일양약품 반기보고서에 따르면, 양주일양과 통화일양의 올 반기 매출은 각각 499억원, 140억원이다. 합계 589억원으로 전년동기(514억원) 대비 14.62% 증가했다. 중국에서 양주일양은 ETC, 통화일양은 OTC 사업을 펼치고 있다. 따라서 중국 'ETC+OTC' 사업의 올 반기 매출은 589억원이다. 일양약품 내수 'ETC+OTC' 올 반기 매출을 뛰어넘는 수치다. 일양약품의 올 반기 내수 ETC와 OTC 매출은 각각 341억원, 232억원이다. ETC+OTC 합작 매출액은 573억원으로 전년동기(531억원) 대비 8% 증가했다. 일양약품 내수 전문약과 일반약 사업도 호조를 보였지만 중국 사업 성장률이 상대적으로 높으면서 처음으로 합산 매출액이 역전됐다. 커지는 수출 비중…일양약품 사업 구조 개편 중국 사업이 커지면서 일양약품 해외 매출 비중도 높아지고 있다. 일양약품 연결 기준 매출에는 일양약품, 중국 법인 2곳, 일양바이오팜 등 4곳이 포함된다. 일양약품은 올 반기 연결 매출이 1541억원을 기록했다. 이중 중국 사업(양주일양+통화일양)이 589억원, 일양약품 수출액이 215억원을 차지했다. 52.17%가 해외에서 발생했다. 지난해 상반기는 50.8%다. 일양약품 해외 사업 핵심인 중국은 향후 발전 여지가 크다. 시장성이 큰데다가 법인 경영을 오너 일가가 직접 챙기면서 회사 차원에서 드라이브를 걸고 있기 때문이다. 오너 2세 정도언 회장은 통화일양과 양주일양의 '동사장(한국 이사장 직급)'을, 그의 첫째 아들인 정유석 부사장은 김동연 일양약품 사장과 통화일양과 양주일양에서 '동사(이사)'를 맡고 있다. 사업 지속성을 유지할 수 있는 경영진 구성이다. 김동연 사장은 최근 5연임에 성공했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 개발한 항암신약 '포지오티닙'이 개발 진척을 나타냈다. 중국 폐암시장 진출을 위한 2상임상시험이 이달 초 피험자 모집에 착수했다. 전 세계 폐암 환자의 40% 이상을 차지하는 중국과 한국에서 임상진행이 본격화 하면서 상업화 목표에 한걸음 더 가까워졌다. ◆한·중 26개 임상시험기관, 비소세포폐암 환자모집 착수 미국 국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니칼트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 한미약품은 최근 포지오티닙의 신규 임상시험을 등록하고 환자 모집을 시작했다. 한미약품은 지난 5일 과거 치료 경험이 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자 114명을 대상으로 포지오티닙의 유효성과 안전성을 평가하는 2상임상시험을 등록했다. EGFR 또는 HER2 엑손(exon) 20 삽입 여부에 따라 총 2개의 코호트로 구성되는 디자인이다. 임상시험 종료시점은 2022년 4월로 예상된다. 지난 8일 업데이트에 따르면 전체 26개 임상시험기관 중 충북대병원이 피험자모집 단계에 진입했다. 지난 4월 식품의약품안전처로부터 EGFR 또는 HER2 엑손 20 돌연변이를 가진 비소세포폐암 환자 대상의 다국가 2상임상계획을 승인받은지 4개월 여만에 개발 진척을 나타냈다. 국립암센터와 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 충북대병원 등 국내 5개 기관에 배정된 목표피험자수는 40명이다. 중국 임상참여기관은 베이징암병원, 북경연합의과대학병원, 지린대학 제1부속병원 등 21개 기관으로 확정됐는데, 아직까지 피험자모집에 착수한 곳은 없다. 한미약품은 엑손 20 유전자 변이가 나타난 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 114명 중 40명에 대한 국내 임상을 우선 진행하고, 나머지 74명에 대한 중국 임상을 진행한다는 계획이다. 앞서 한미약품은 2022년 포지오티닙의 중국 시판허가 목표를 공식화했다. 권세창 한미약품 사장이 올해 초 JP모건 헬스케어콘퍼런스에서 공표한 포지오티닙 중국 단독 임상 추진 계획이 본격화한 셈이다. ◆스펙트럼, 코호트1 분석 결과 4분기 발표 예고 중국은 전 세계 폐암 환자의 40% 이상을 차지하는 큰 시장이다. 업계에서는 포지오티닙의 중국 진출에 중요한 의미를 갖는 이번 임상의 성패를 올해 연말경이면 어느 정도 가늠할 수 있다고 바라보는 시각이 우세하다. 한미약품의 파트너사 스펙트럼이 포지오티닙 관련 ZENITH20 임상2상의 코호트1 분석 결과를 연내 발표한다는 점에서다. 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 한국, 중국을 제외한 모든 국가에서 포지오티닙 개발 권한과 판권을 소유한다. 스펙트럼은 기술수출 계약 이후 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인하고, 엑손 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 2017년 10월에는 미국과 캐나다, 유럽에서 엑손 20 변이를 동반한 비소세포폐암 환자 대상으로 포지오티닙의 항암효과를 평가하는 ZENITH20 2상임상에 착수했다. 한중 2개국에서 새롭게 진행되는 이번 임상은 ZENITH20을 구성하는 7개 코호트 중 코호트1, 2와 피험자특성이 중복된다. ZENITH20 임상은 착수 당시 ▲과거 치료경험이 있는 EGFR 엑손 20 삽입 변이(코호트1) ▲과거 치료경험이 있는 HER2 엑손 20 삽입 변이(코호트2) ▲치료 전력이 없는 EGFR 엑손 20 삽입 변이(코호트3) ▲치료 전력이 없는 HER2 엑손 20 삽입 변이(코호트3) 등 4개 코호트로 출발했다. 최근 ▲과거 치료 여부와 관계없이 EGFR 또는 HER2 엑손(exon) 20 삽입 변이를 동반한 비소세포폐암(코호트5) ▲타그리소 복용 후 추가 돌연변이가 발생한 EGFR 양성 비소세포폐암(코호트6) ▲EGFR 또는 HER2 엑손 18-21번 또는 세포외 도메인, 막관통영역 등의 부위에 비전형적 변이가 나타난 비소세포폐암(코호트7) 등 3개 코호트가 추가되면서 총 7개 코호트로 늘어난 상황이다. 4분기 발표가 예고된 코호트1 분석 결과가 긍정적으로 나올 경우, EGFR 엑손 20 삽입 변이 환자에 대한 2차 이상 치료제로서 포지오티닙의 성공가능성은 높아진다. 중국, 한국 등 아시아인에서 EGFR 변이 발생빈도가 높다. 한미약품이 중국에서 직접 임상시험을 진행하는 배경이다. 엑손 20 삽입 변이는 EGFR 변이 비소세포폐암의 약 3~7%를 차지한다고 알려졌다. 시판 중인 EGFR 저해제 중 아직까지 엑손 20 변이에 효과를 나타내는 치료제는 없는 실정이다. 면역항암제와 다른 세포독성항암제의 반응률도 20% 이하로 낮았다. 학계에서는 포지오티닙이 다른 약물과 달리 크기가 작고, 유연성이 뛰어난 구조적 특성으로 인해 엑손20 돌연변이에 대한 결합력이 뛰어나다는 분석이 제기된다. 스펙트럼은 지난해 세계폐암학회(WCLC 2018)에서 ZENITH 임상2상 코호트1의 중간 결과, ORR이 43%라고 발표하면서 성공 기대감을 높였다. 스펙트럼 경영진은 개별 코호트의 분석 결과를 토대로 연내 포지오티닙의 미국식품의약품국(FDA) 시판허가를 추진한다는 목표를 밝혔다. HER2 엑손 20 삽입 변이 환자를 의미하는 코호트2 연구의 탑라인 결과는 내년 중반경 발표 가능하다는 전망이다.

[데일리팜=이석준 기자] 동아제약 자양강장제 '박카스'가 올 반기 국내외 매출 1569억원을 기록하며 창립 첫 3000억원 돌파를 가시권에 뒀다. 베트남 등으로 수출되는 캔박카스 수요가 늘며 매출 성장을 견인했다. 박카스 판매는 베트남을 제외한 해외에서 동아에스티가 담당하고, 내수와 베트남 시장을 동아제약에서 맡는다. 동아제약과 동아에스티는 지난 2013년 3월 옛 동아제약이 분할되면서 신설된 법인이다. 동아에스티는 전문의약품, 의료기기, 해외 사업을 담당한다. 동아제약은 일반의약품과 소비재 등을 생산·판매한다. 동아제약은 지주회사 동아쏘시오홀딩스의 100% 자회사다 동아쏘시오홀딩스와 동아에스티 반기보고서를 보면, 동아제약의 올 반기 박카스 매출은 1128억원이다. 지난해 같은 기간 1083억원보다 4.16% 늘었다. 동아에스티는 441억원 어치 박카스 판매고를 올렸다. 전년동기(365억원)보다 20.82% 증가했다. 동아제약과 동아에스티 박카스 올 반기 합산 매출은 1569억원이다. 전년동기(1083억원)와 견줘 8.3% 늘은 수치다. 반기 실적 수체가 이어지면 올해 박카스 매출은 첫 3000억원을 돌파하게 된다. 박카스의 꾸준한 매출은 동아쏘시오그룹의 신약 개발 사업에 일조하고 있다. 예측 가능한 캐시카우 확보로 R&D 투자에 도움이 되고 있다. 신약 개발을 담당하는 동아에스티의 경우 올 반기 연구개발비로 340억원을 집행했다. 2017년과 2018년에는 각각 812억원, 768억원을 사용했다. 성과도 나오고 있다. 동아에스티는 2016년말 미국계 제약사 애브비에 면역항암제 'DA-4501'을 기술 수출 했다. 계약 규모는 5억2500만 달러다. 계약금은 4000만 달러다. 한편 박카스는 1961년 알약 형태로 발매돼 앰플 형태를 거쳐 1963년 드링크 형태인 '박카스D(드링크)'가 발매됐다. 이후 1990년대 초 '박카스F(포르테)'로 리뉴얼했고, 2005년 타우린 성분을 두 배(2000mg)로 늘린 '박카스D(더블)'이 출시됐다. 박카스는 2011년 약국 이외의 장소에서도 판매가 가능한 의약외품으로 전환되면서 더욱 상승세를 탔다.

[데일리팜=천승현 기자] 한미약품이 사노피에 기술수출한 당뇨신약 ‘에페글레나타이드’가 개발에 속도를 내고 있다. 최근 임상3상시험 2건의 환자모집이 시작되면서 사노피가 계획한 모든 상업화 연구가 본격적인 임상단계에 진입했다. ◆사노피, 에페글레나타이드 임상 2건 환자모집 시작...5건 임상 모두 본격 착수 국제임상시험등록사이트 클리니컬트라이얼즈(Clinical Trials)에 따르면 사노피는 최근 에페글레나타이드 2건의 임상시험에 대해 환자모집에 착수했다. 사노피는 지난 20일 에페글레나타이드와 기저인슐린을 병용 투여하는 임상3상시험에 대해 ‘환자모집(Recruiting)'으로 한 단계 진전된 것으로 수정했다. 400명을 대상으로 진행하는 이 임상시험은 2021년 종료 계획이다. 사노피는 지난 15일 또 다른 에페글레나타이드 임상3상시험도 환자모집을 시작했다. 메트포민-설포닐우레아 병용투여로 혈당 조절이 되지 않는 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 에페글레나타이드를 추가해 유효성을 확인하는 임상시험이다. 640명을 대상으로 진행되며 2021년 6월 완료가 목표다. 2건의 임상시험 모두 등록된지 1년이 지나지 않아 환자모집 단계로 넘어갔다. 기저인슐린 병용 임상시험은 지난해 10월 등록됐고, 메트포민-설포닐우레아 병용 임상은 지난해 12월 임상시험 계획이 구체화됐다. 이로써 사노피가 공표한 에페글레나타이드의 임상3상시험 5건 모두 환자에게 약물을 투여하는 본격적인 임상시험 단계에 진입했다. 에페글레나타이드는 GLP-1 계열의 당뇨치료제로, 매일 맞던 주사를 주 1회에서 최장 월 1회까지 연장한 바이오신약이다. 한미약품 기반 기술인 ‘랩스커버리’가 적용된 약물이다. 랩스커버리는 바이오의약품의 짧은 반감기를 늘려주는 플랫폼 기술로 투여 횟수 및 투여량을 감소시켜 부작용은 줄이고 효능은 개선하는 기술이다. 한미약품은 지난 2015년 지속형인슐린, 지속형인슐린콤보과 함께 에페글레나타이드를 사노피에 기술이전했다. 당시 계약금 4억 유로에 달하는 역대 최대 규모로 기록됐다. 사노피는 기술이전 계약 2년이 지난 2017년 에페글레나타이드의 개발 계획을 결정하면서 5개 임상시험을 진행한다고 밝혔다. 이후 사노피는 2017년 말 에페글레나타이드의 임상3상시험에 돌입했고 지난해 4월에는 4000명을 대상으로 심혈관계 질환에 대한 효과와 안전성을 확인하는 대규모 임상3상시험에 착수했다. 지난해 9월에는 에페글레나타이드와 메트포르민 병용 요법을 경쟁약물인 트루리시티(성분명 둘라글루타이드)와 비교하는 임상 3상시험을 시작했다. 2건의 임상시험은 현재 환자모집 단계에 있다. 에페글레나타이드의 핵심 임상3상시험으로 꼽히는 심혈관계 질환 환자 대상 임상시험은 지난 6월 환자모집이 완료됐다. 계획했던 피험자 수 4000명을 초과한 4076명이 등록되면서 임상시험에 속도를 냈다. ◆사노피 R&D구조조정 생존·연구비 추가 투자...개발 의지↑ 사노피의 에페글레나타이드 상업화에 강력한 의지가 재확인된 것으로 평가된다. 실제로 사노피가 보유한 연구개발(R&D) 파이프라인 중 2년 이내 허가신청이 가능한 당뇨병 신약후보물질은 에페글레나타이드가 유일하다. 사노피는 지난달 29일 투자자들 대상으로 2분기 경영실적을 발표하면서 R&D 계획을 소개했는데 2년 이내 허가신청이 가능한 신약후보물질 7종 중 당뇨병 파이프라인으로는 유일하게 에페글레나타이드가 이름을 올렸다. 당시 콘퍼런스콜에서 언급된 에페글레나타이드의 허가신청(NDA) 시기는 2021년이다. 에페글레나타이드는 사노피의 강력한 R&D 구조조정에서 살아남았다. 사노피는 올해 초 R&D 프로그램을 전면 개편하면서 GLP-1/GCG 이중작용제 2종(SAR425899, SAR438335)의 개발을 중단했다. GLP-1 기반 치료제 개발수요가 높지만, GLP-1/GCG 이중작용제의 적절한 비율을 찾지 못해 좋은 성과를 내지 못했다는 이유에서다. 당시 GLP-1 계열 당뇨병 파이프라인은 에페글레나타이드만 남겨졌다. 사노피의 에페글레나타이드의 개발 의지는 최근 한미약품과의 수정 계약에서도 읽힌다. 지난 6월 사노피와 에페글레나타이드의 공동 연구비를 감액하는 내용의 기술이전 수정 계약을 체결했다. 한미약품은 사노피가 임상3상시험 중인 당뇨신약 에페글레나타이드의 공동 연구비 상한액을 1억5000만 유로에서 1억 유로(약 1300억원)로 5000만 유로(약 650억원) 감액하기로 계약수정에 합의했다. 한미약품은 2015년 11월 노피와 총 39억 유로 규모의 퀀텀프로젝트(에페글레나타이드·지속형인슐린·에페글레나타이드+지속형인슐린) 기술 수출 계약을 맺었지만 이듬해 12월 기술이전 과제 중 1개를 반환하는 내용을 담은 수정계약을 맺었다. 첫 수정 계약에 따라 사노피는 3가지 신약 후보물질 중 지속형인슐린의 권리를 한미약품에 반환했다. 지속형인슐린콤보는 일정 기간 한미약품의 책임으로 개발한 이후 사노피가 이를 인수하는 것으로 계약 조건이 변경됐다. 당시 계약 규모도 축소됐다. 한미약품은 사노피로부터 받은 계약금 4억 유로 중 1억 9600만 유로를 사노피에 반환했다. 이때 사노피가 지출하는 에페글레나타이드 연구비의 25%를 한미약품이 지급하는 조항이 포함됐다. 한미약품의 연구비 지급 상한액은 1억5000만 유로를 상한금으로 설정했다. 이때 설정한 공동 연구비 상한금을 2년여만에 한미약품에 유리한 방향으로 세부조항을 바꾼 셈이다. 한미약품 관계자는 “에페글레나타이드의 임상단계 진전은 사노피의 강력한 개발 의지를 보여주는 것이다”라면서 “사노피와 계속 긴밀히 협의해 에페글레나타이드 상용화 시점을 앞당기는데 최선을 다하겠다”고 말했다.

[데일리팜=이석준 기자] 광동제약 의약품 사업 반기 매출액이 전년동기대비 20% 증가했다. 백신 사업 호조 때문이다. 백신류 매출은 반기에만 296억원으로 올해 600억원 돌파도 가능해보인다. 광동제약의 백신류 매출 신기록은 지난해 437억원이다. 국내 발병이 증가하고 있는 A형 간염 및 홍역 예방 백신의 판매 증가가 매출 상승을 견인했다는 분석이다. 광동제약 반기보고서를 보면 이 회사의 올 반기 매출액은 6174억원으로 전년(5732억원) 대비 7.71% 증가했다. 광동제약 매출 구성은 의약품, 식품, 소모성자재 구매대행(MRO), 기타 등으로 구성돼 있다. 의약품 사업은 올 반기 1372억원의 매출을 올렸다. 전년동기(1140억원) 20.35% 늘었다. 전체 매출 성장률 7.71%의 2배를 넘는다. 백신류 매출이 급증했다. 올 반기 매출액은 296억원으로 전년동기(175억원) 대비 70% 성장하며 연간 600억원 돌파를 가시권에 뒀다. 회사 관계자는 "백신 중에서 A형 간염 및 홍역 백신 판매량이 늘었다"고 설명했다. 광동제약은 GSK A형 간염백신 '하브릭스'와 홍역, 볼거리, 풍진 예방백신인 '프리오릭스'를 판매하고 있다. 질병관리본부에 따르면 올 4월말 기준 전국 A형 간염 확진자는 3597명이었다. 2018년 발생한 감염자 2400명 가량을 넘어섰다. 광동제약 백신류 매출은 2015년부터 본격적으로 발생했다. 그해 7월 폐렴구균백신 등 GSK 소아 백신 8종을 팔기 시작하면서다. 2016년 1월 한 제품을 추가로 계약하면서 GSK 백신은 총 9종이 됐다. 로타릭스, 신플로릭스, 부스트릭스, 프리오릭스, 하브릭스1440, 하브릭스720, 멘비오, 박셈힙 등이다. 조만간 인판릭스-IPV/Hib은 새로 발매 예정이다. 광동제약 백신류 매출은 2015년 106억원에서 2016년 406억원으로 급성장했고 2017년 400억원을 기록했다. 지난해는 437억원을 기록했다. 백신 사업은 GSK 출신 박원호 상무가 관련 사업을 진두지휘하고 있다. '라이선스 인' 극대화 광동제약, 의약품 사업 확대 광동제약은 백신류 외에도 '라이선스 인' 전략을 극대화해 의약품 사업을 확대하고 있다. 올 5월 바이오벤처 투자를 위한 '200억원 출자' 금융 자회사 설립은 물론 7월 'FDA 승인 신약' 국내 도입도 나서고 있다. FDA 승인 신약은 광동제약이 국내 독점 판권을 보유하고 있는 여성 성욕장애 치료 신약 '바이리시(Vyleesi)'다. 광동제약 의약품 사업 확대 움직임은 수치로 반영되고 있다. 이 회사의 지난해 의약품 사업 매출 비중은 4년만에 전체의 20%를 넘어섰다. 2014년 27.96% 이후 첫 20%대 진입이다. 올 반기는 그 비중이 22.2%까지 올라섰다. 광동제약은 2015년 MRO 사업 추가 후 의약품 사업 비중이 17.28%까지 떨어졌다.

[데일리팜=이석준 기자] 펩트론의 파킨슨병 치료 신약후보물질(PT320)이 기존 표준치료 약물 '레보도파'의 부작용 차단을 입증했다. 펩트론은 22일 영국 전문 시험기관 모택(Motac)에 의뢰해 실시한 동물실험에서 대조군(레보도파) 대비 80% 이상의 이상운동증 진행 억제효과를 확인했다고 밝혔다. 관련 내용은 미국 특허를 선출원해 보유중인 퇴행성 뇌질환 치료 효능에 대한 전세계 특허권 포트폴리오를 강화했다. PT320는 레보도파와는 달리 뇌신경세포를 보호하는 작용을 한다. 이에 환자 증상 조절은 물론 질병 진행을 억제하는 '질병변경효과(disease-modifying effect)'가 있는 것으로 연구자 임상시험에서 확인된 물질이다. 특히 2주 1회 투여형으로 개발한 PT320은 지속 방출 방식으로 단순 투여에 비해 퇴행성뇌질환 치료제 개발 난제인 혈뇌장벽(BBB) 통과율이 높아지는 장점을 갖고 있다. 현재 파킨슨병 증상 조절에 가장 효과적인 약물로 사용되고 있는 레보도파는 증상완화 효과는 우수하지만 병의 진행을 막을 수는 없어 근본적 치료는 어려운 것으로 알려져 있다. 또 장기간 복용 시에는 내성과 신경세포 독성에 의한 부작용이 나타나는 한계가 있다. 투약기간이 5년일 경우 50%, 10년 이상일 경우 90% 이상 환자에게서 이상운동증(Levodopa Induced Dyskinesia, LID)과 같은 부작용이 유발된다고 보고된다. 펩트론 임상자문위원인 미국 메이오클리닉 의과대학 최두섭 교수는 "레보도파는 비정상적 이상운동증 등 심각한 부작용 발생에도 대체의약품이 없어 위험을 감수할 수 밖에 없다"며 "레보도파 부작용을 줄이거나 LID 진행을 억제하는 신약 개발이 절실하다"고 밝혔다. 펩트론 최호일 대표이사는 "PT320이 레보도파 신경 독성 부작용을 막을 수 있다고 확인됨에 따라 병용 투여 효과도 크게 증가할 것"이라고 기대했다.