[데일리팜=천승현 기자] 유한양행은 항암신약 렉라자의 유럽 진출 기술료 3000만 달러가 빠른 시일내 유입될 것으로 전망했다. 유한양행은 최근 1분기 경영실적 설명자료를 통해 “레이저티닙 병용요법의 유럽 출시와 연계된 3000만달러 규모의 마일스톤은 빠른 시일내 발생할 것으로 기대한다”라면서 “연초에 수립한 사업계획은 순조롭게 진행 중이다”라고 밝혔다. 레이저티닙은 유한양행이 개발한 항암신약 렉라자의 성분명이다. 렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 유럽연합 집행위원회(EC)는 지난 2024년 12월 렉라자와 리브리반트 병용요법을 상피세포성장인자수용체(EGFR) 엑손 19 결실 또는 엑손 21 L858R 치환 변이가 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암(NSCLC) 성인 환자의 1차 치료제로 허가했다. 렉라자의 유럽 시장 진출로 마일스톤 3000만달러(약 440억원) 요건이 충족됐지만 1년 5개월이 지나도록 해당 기술료가 유입되지 않은 상태다. 유럽 주요 국가에서 렉라자의 판매가 시작되면 마일스톤이 유입된다는 게 회사 측 설명이다. 렉라자는 올해 들어 영국, 스위스, 이탈리아, 독일 등에서 건강보험에 등재되면서 본격적인 판매가 시작됐다. 증권가에서는 상반기내 유럽 기술료 유입을 전망하고 있다. 유한양행은 지난 1분기에 기술료 수익 50억원이 유입됐다. 작년 1분기 40억원보다 23.7% 늘었지만 전 분기 703억원과 비교하면 크게 못 미치는 수준이다. 기술료 수익은 신약 기술수출 계약이나 기술이전 신약의 개발 단계 진전에 따라 발생하는 특성상 기복을 보일 수밖에 없다. 유한양행은 지난해 1041억원의 기술료 수익이 유입됐는데 일본과 중국 허가에 따른 마일스톤 비중이 컸다. 지난해 5월 일본 후생노동성이 렉라자와 아미반타맙 병용요법을 허가하면서 추가 기술료 1500만달러 요건이 충족됐고 작년 2분기 기술료 수익이 250억원 유입됐다. 작년 4분기에 703억원의 기술료가 유입됐다. 지난해 8월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 렉라자를 리브리반트와의 병용요법으로 승인했고 유한양행은 파트너사 얀센 바이오테크로부터 렉라자 단계별 마일스톤 달성 기술료 4500만달러(690억원)을 수령했다. 유한양행의 1분기 기술료 수익에는 얀센의 렉라자 판매로 발생한 로열티가 포함됐다. 지난 2024년 렉라자와 리브리반트 병용요법이 미국 식품의약품국(FDA) 허가를 받으면서 미국 판매가 시작됐다. 존슨앤드존슨의 실적을 보면 지난 1분기 렉라자·리브리반트 병용요법의 매출은 2억5700만달러(약 3000억원)로 전년동기보다 82.7% 증가했다. 유한양행은 “렉라자 병용요법은 미국과 유럽 등 주요 시장에서 처방이 확대되고 있으며 NCCN 가이드라인 최선호 요법 등재 및 리브리반트 SC제형 승인으로 본격적인 매출 성장 기반을 확보했다”라고 평가했다. 렉라자는 2026년 판 미국종합암네트워크(NCCN) 비소세포폐암 가이드라인에서 렉라자와 리브리반트 병용요법이 1차 치료 선호요법(Preferred Regimen)에 포함됐다. 렉라자는 국내 개발 신약 최초로 NCCN 1차 치료 범주에 편입됐다. 유한양행은 본격적으로 신약 기술수출을 성사시킨 2018년 이후 기술료 수익이 지속적으로 유입됐다. 유한양행은 2018년 7월 미국 스파인바이오파마에 퇴행성디스크질환 치료제 YH14618 기술을 이전했다. 계약금 65만달러를 수령했고 개발, 허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤으로 2억1750만달러를 보장받았다. 유한양행은 2018년 11월 얀센바이오테크에 항암제 렉라자를 기술수출했다. 반환의무가 없는 계약금 5000만달러를 포함한 총 계약 규모는 최대 12억500만달러다. 2019년 1월에는 길리어드사이언스와 대사이상지방간염(MASH) 치료를 위한 2가지 약물표적에 작용하는 신약후보물질의 라이선스 및 공동개발 계약을 맺었다. 계약금 1500만달러를 수령하고, 개발, 허가 및 매출에 따른 단계별 마일스톤으로 7억7700만달러를 받는 조건이다. 유한양행은 2019년 7월 베링거인겔하임과 YH25724의 기술이전 계약을 맺었다. YH25724는 GLP-1 단백질과 FGF21 인자를 동시에 타깃하는 이중작용제로 전임상시험 단계에서 기술수출 계약을 체결했다. 이 계약으로 유한양행은 반환의무없는 계약금은 4000만달러를 받았다. 다. YH25724는 2021년 11월 임상1상시험 진입으로 마일스톤 1000만달러가 추가로 발생했다. 2020년 8월에는 미국 프로세사파마수티컬과 기능성 위장관 질환 치료후보물질 YH12852의 기술이전 계약을 체결했다. 유한양행은 반환의무가 없는 계약금 200만달러를 주식으로 수령했다. 유한양행은 주식으로 계약금을 지불한 프로세사를 제외하고 나머지 4개사로부터 받은 계약금과 마일스톤을 분할 인식했다. 유한양행이 지난 2019년부터 올해 1분기까지 수령한 기술료 수익은 총 4650억원으로 집계됐다. 유한양행이 확보한 렉라자 기술료 수익 중 40%는 원 개발사 오스코텍에 지급된다. 유한양행은 2016년 오스코텍과 자회사 제노스코로부터 전임상 직전 단계의 렉라자 개발 권리를 넘겨받았다. 계약 규모는 총 15억원이다.

[데일리팜=손형민 기자] EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 치료 영역에서 선택지가 제한된 상황이 이어지는 가운데, 경구 표적치료제 '지팔러티닙'이 미국 허가 심사에 진입하며 치료 환경 변화 가능성이 제기되고 있다. 기존 치료 선택지가 제한된 상황에서 글로벌 임상과 아시아 환자군 분석에서 일관된 효능을 확인하면서, 현재 사실상 유일한 승인 약제인 '리브리반트(아미반타맙)'의 대항마로 주목받는 모습이다. 4일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 지팔러티닙에 대한 신약허가신청서(NDA)를 접수했다. 대상은 백금 기반 항암화학요법 치료 이후 질환이 진행된 EGFR 엑손20 삽입 변이 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자다. 처방의약품 수수료법(PDUFA)에 따른 목표 심사 기한은 2027년 2월 27일이다. 지팔러티닙은 일본 다이호약품과 미국 컬리넌 테라퓨틱스가 공동 개발 중인 차세대 비가역적 EGFR 티로신키나제억제제(TKI)로, 변이 EGFR은 선택적으로 억제하면서 정상 EGFR 영향은 최소화하도록 설계된 것이 특징이다. 이번 NDA는 임상 1/2상 REZILIENT1 연구 2b 파트 결과를 근거로 한다. REZILIENT1 연구에는 EGFR 엑손20 삽입 변이를 가진 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자 176명이 주요 효능 평가군으로 포함됐다. 백금 기반 항암화학요법 이후 질환이 진행된 환자군을 대상으로 지팔러티닙의 임상적 유효성을 평가했다. 특히 전체 환자 중 51명은 리브리반트 치료 경험이 있는 환자로 구성돼, 지팔러티닙이 기존 표적치료제 이후 후속 치료 옵션으로 활용될 수 있는 가능성도 함께 확인됐다. 환자들은 지팔러티닙 100mg을 1일 2회 경구 투여받았으며, 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR)을 주요 평가변수로 분석했다. 임상 결과, 지팔러티닙군의 ORR은 35.2%로 확인됐으며, DOR 중앙값은 8.8개월을 기록했다. 기존 리브리반트 치료 경험이 있는 환자에서도 반응이 확인된 점은 주목된다. 해당 환자군에서 ORR은 30%로 나타나 후속 치료 옵션으로서의 가능성을 시사했다. 아시아 환자군에서의 효능 역시 글로벌 결과와 큰 차이를 보이지 않았다. 지난해 유럽종양학회 아시아 총회(ESMO Asia) 2025에서 공개된 하위분석에 따르면 아시아 환자군 ORR은 33%, 비아시아 환자군은 37%로 유사한 수준을 나타냈다. 반응지속기간(DOR)은 각각 8.3개월과 10.5개월, 무진행생존기간(PFS)은 9.5개월과 9.0개월로 거의 동일한 패턴을 보였다. 전체생존기간(OS)의 경우 아시아 환자군은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며, 비아시아 환자군은 24개월로 나타났다. 안전성 측면에서 주요 이상반응은 조갑주위염, 발진, 피부건조, 설사, 구내염 등이었으며, 대부분 1~2등급으로 관리 가능한 수준이었다. 제한된 치료 환경…"경구 옵션 의미 커" EGFR 엑손20 삽입 변이 비소세포폐암 치료제 개발은 그간 난항을 겪어왔다. 엑손19 결손이나 엑손21 L858R 변이를 표적하는 치료제와 달리, 엑손20 삽입 변이는 아형이 다양해 구조적으로 약물 설계 난이도가 높은 것으로 알려져 있다. 실제 경구 표적치료제로 기대를 모았던 다케다의 엑스키비티는 초기 임상에서 객관적반응률(ORR) 28%를 근거로 조건부 허가를 받았지만, 이후 확증 임상 3상(EXCLAIM-2)에서 무진행생존기간(PFS) 개선을 입증하지 못하면서 글로벌 시장에서 철수했다. 앞서 개발된 포지오티닙 역시 임상 2상에서 기대에 미치지 못하는 효능과 독성 문제로 개발이 중단된 바 있다. 이로 인해 현재 해당 치료 영역에서는 얀센의 리브리반트가 사실상 유일한 허가 치료제로 자리잡은 상태다. 다만 정맥주사 기반 치료라는 점에서 투약 편의성과 치료 지속성 측면의 한계도 함께 지적돼 왔다. 이 같은 치료 공백 속에서 경구 투여가 가능한 지팔러티닙은 기존 약제들과 달리 변이 선택성을 높이면서도 관리 가능한 안전성을 확보했다는 점에서 새로운 대안으로 평가된다. 업계에서는 향후 허가 여부에 따라 엑손20 변이 치료 환경이 단일 치료제 중심에서 경쟁 구도로 전환될 가능성에 주목하고 있다. 로스 수 싱가포르 국립암센터 교수는 "지팔러티닙은 아시아 환자에서도 글로벌 환자군과 동등한 효능을 보였다"며 "경구제라는 점은 환자 접근성과 치료 지속성 측면에서 중요한 의미가 있다"고 설명했다.

[데일리팜=손형민 기자] 알츠하이머 치매 환자의 대표적 행동증상인 초조(agitation) 치료 영역에서 새로운 옵션이 추가되며, 기존 항정신병약 중심의 치료 전략에 변화 가능성이 제기되고 있다. 2일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 액섬 테라퓨틱스(Axsome Therapeutics)의 '오벨리티(Auvelity, AXS-05)'를 알츠하이머병 관련 치매 환자의 초조 증상 치료제로 승인했다. 이번 승인으로 오벨리티는 이 분야 두번째 치료제로 등극했다. 기존에는 항정신병제인 '렉설티(브렉스피프라졸)'가 유일한 옵션이었다. 오벨리티는 덱스트로메토르판과 부프로피온을 결합한 복합제로, 뇌 신경전달물질의 균형을 조절하는 방식으로 작용한다. 덱스트로메토르판은 NMDA 수용체와 시그마-1 수용체에 작용해 신경 신호를 조절하고, 부프로피온은 약물 분해를 억제해 체내 약효를 유지하는 역할을 한다. 다만 알츠하이머 치매 관련 초조 증상에서의 직접적인 작용 기전은 아직 규명되지 않은 상태다. 알츠하이머 치매에서 나타나는 초조 증상은 단순한 불안 수준을 넘어, 반복적인 배회, 안절부절못함, 언어적·신체적 공격성, 이유 없는 짜증과 흥분 등으로 나타나는 행동·정신 증상을 의미한다. 이러한 초조 증상은 환자의 인지 기능 저하를 가속화하고, 보호자 부담을 크게 증가시키는 요인으로 지목된다. 실제로 증상이 악화될 경우 요양시설 입소나 입원으로 이어지는 주요 원인이 되며, 낙상이나 사고 위험, 사망률 증가와도 연관된 것으로 알려져 있다. 항정신병약 대체 가능성…치료 옵션 확대 의미 그동안 알츠하이머 치매 초조 증상 치료에는 렉설티 등 항정신병약이 제한적으로 사용돼 왔다. 렉설티는 지난 2023년 미국에서 이 분야 최초 치료제로 허가된 바 있다. 렉설티는 일본 오츠카제약과 덴마크 룬드벡이 공동 개발한 항정신병제로, 세로토닌-도파민 활성 작용을 조절하는 기전을 갖고 있다. 조현병 치료제로 먼저 개발된 이후 적응증이 확대된 사례다. 다만 고령 치매 환자에서 사망 위험 증가와 관련된 박스 경고가 포함돼 있어 사용에 제한이 있다는 점이 지적돼 왔다. 이러한 가운데 오벨리티가 추가되면서 해당 치료 영역은 경쟁 구도로 접어들었다. 오벨리티는 장기 재발 지연 효과가 주요 임상적 강점으로 꼽힌다. 오벨리티는 임상3상 ACCORD-2 연구에서 초조 증상 재발까지의 시간을 유의하게 지연시키며 1차 평가변수를 충족했다. 해당 연구는 초기 개방형 투여 단계에서 약물에 반응을 보인 환자들을 대상으로 치료 지속군과 위약 전환군으로 나눠 재발 여부를 비교한 것이 특징이다. 임상 결과, 재발률은 오벨리티 투여군 8.4%, 위약군 28.6%로 나타났다. 또 임상 전반 상태 악화 비율 역시 오벨리티 투여군에서 낮게 나타나 장기 유지 치료 측면에서의 유효성을 입증했다 반면 단기 증상 변화를 평가한 임상 연구에서는 위약 대비 개선 경향을 보였으나, 통계적 유의성 확보에는 이르지 못했다. 임상3상 ADVANCE-2 연구는 단기 증상 개선 효과를 평가하기 위한 무작위, 이중눈가림, 위약대조 시험으로 설계됐다. 해당 연구에서는 총 408명의 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 약 5주간 치료를 진행했으며, 초조 증상 변화를 평가하는 CMAI 총점 감소를 1차 평가변수로 설정했다. 연구 결과, 치료군에서 CMAI 점수가 평균 13.8점 감소해 위약군 12.6점 감소 대비 수치상 개선을 보였지만, 통계적으로 유의한 차이는 아니었다. 안전성 측면에서는 발작, 혈압 상승, 세로토닌 증후군, 저나트륨혈증 등의 이상반응이 보고됐다. 특히 어지러움으로 인한 낙상 위험이 증가할 수 있어, 고령 치매 환자에서의 투약 시 면밀한 모니터링이 필요하다는 지적이다.

[데일리팜=손형민 기자] 담도암 치료제로 허가된 '지헤라'가 위암을 포함한 상부 위장관암 영역에서도 임상적 가능성을 확인하며 적응증 확장에 속도를 내고 있다. HER2를 이중 표적하는 기전을 기반으로 기존 트라스투주맙 중심 치료 대비 유의미한 생존 개선 데이터를 확보하면서, 1차 표준치료 재편 가능성까지 제기된다. 29일 관련 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 지헤라(자니다타맙)의 적응증 확대를 위한 보충 생물의약품허가신청서(sBLA)를 접수하고, 우선심사 지위를 부여했다. FDA는 처방의약품 수수료법(PDUFA)에 따라 올해 8월 25일까지 허가 여부를 결정해야 한다. 구체적인 적응증은 HER2 양성 국소진행성 또는 전이성 위암·위식도접합부암(GEJ)·위식도선암(GEA) 환자의 1차 치료다. 지헤라는 2024년 미국에서 HER2 양성 담도암 치료제로 가속승인을 받은 이후, 지난 3월 국내에서도 허가된 바 있다. 이 치료제는 캐나다 제약바이오기업 자임웍스가 개발한 신약이다. 이후 미국 재즈 파마슈티컬스가 자임웍스로부터 해당 물질의 개발·상업화 권리를 도입했으며, 계약에 따라 일본을 제외한 한국·중국 등 아시아 지역 상업화 권리는 비원메디슨이 보유하고 있다. 지헤라는 HER2 수용체의 서로 다른 두 부위를 동시에 결합하는 이중특이항체로, 기존 단일항체 대비 신호 차단과 면역반응 유도를 동시에 강화한 기전으로 개발됐다. 특히 이번 개발 전략에서 눈에 띄는 부분은 비원메디슨의 면역항암제 '테빔브라(티스렐리주맙)'와의 병용 가능성이다. HER2 표적치료와 면역항암제를 결합한 3제 요법을 전면에 내세우며 치료 효과를 극대화하려는 접근이다. 우선심사의 근거가 된 임상3상 HERIZON-GEA-01 연구는 위암 환자 914명을 대상으로 진행됐다. 임상은 기존 트라스투주맙 기반 치료와 지헤라 기반 병용요법의 효과를 비교하고, 여기에 면역항암제 병용 전략의 추가 효과를 검증하는 구조로 설계됐다. 환자들은 트라스투주맙+화학요법군과 지헤라 기반 병용군으로 나뉘었으며, 지헤라군 내에서는 테빔브라 병용 여부에 따라 세부군이 구성됐다. 연구 결과 지헤라 기반 치료는 기존 트라스투주맙 병용군 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 약 35% 감소시키며 무진행생존기간(PFS) 중앙값을 12.4개월로 끌어올렸다. 특히 지헤라에 테빔브라를 병용한 3제 요법은 사망 위험을 28% 낮추며, 전체생존기간(OS) 중앙값 26.4개월을 기록했다. 다만 해당 OS 결과는 초기 중간분석에서 사전 설정된 통계적 유의성 기준에는 도달하지 못했으며, 추가 분석 결과가 예정돼 있다. 면역항암제 중심 재편된 위암 1차 치료 국내 위암 치료에서 HER2 표적치료는 오랜 기간 큰 변화 없이 유지돼 왔다. '허셉틴(트라스투주맙)'이 지난 2010년 1차 치료옵션으로 자리잡은 이후, 이를 대체할 새로운 치료 옵션은 사실상 부재했다. 그간 HER2 표적치료 영역에서는 후속 옵션 개발이 잇따랐지만, 대부분 임상에서 의미 있는 성과를 확보하지 못했다. 라파티닙 기반 병용요법(파클리탁셀 또는 항암화학요법), '캐싸일라(트라스투주맙엠탄신)' '퍼제타(퍼투주맙)'를 포함한 다중 HER2 차단 전략 등이 위암 환자를 대상으로 한 임상에서 잇따라 실패를 경험했다. 이 같은 흐름은 약 10여 년간 이어지다 2022년 전환점을 맞았다. '엔허투(트라스투주맙데룩스테칸)'가 HER2 양성 위암 3차 치료로 도입되면서 처음으로 후속 HER2 표적치료 옵션이 등장한 것이다. 다만 치료 라인이 3차에 머물렀다는 점에서 1차 치료 구조 자체를 바꾸기에는 한계가 있었다. 이 사이 치료 패러다임은 오히려 면역항암제를 중심으로 재편됐다. 옵디보가 HER2 음성 위암에서 급여 적용되며 1차 치료에 본격 진입했고, 면역항암제 병용 전략이 표준으로 자리잡기 시작했다. 여기에 키트루다 역시 전이성 HER2 양성 위암 1차 치료로 허가를 받은 데 이어, 최근 HER2 음성 위암까지 적응증을 확대하면서 적용 범위를 넓혔다. 특히 키트루다는 HER2 양성 위암에서 허가를 획득한 첫 면역항암제로, 기존 HER2 표적치료와 면역항암제 병용 전략을 정착시키는 계기가 됐다. 이 지점에서 지헤라는 기존 면역항암제 병용요법과 함께 트라스투주맙을 대체하는 새로운 HER2 표적축으로 진입을 시도하고 있다. 면역항암제 병용이 이미 표준으로 자리잡은 상황에서, HER2 표적치료제 를 교체하려는 전략이라는 점에서 기존 치료 흐름과 차별화된 접근으로 평가된다.

[데일리팜=손형민 기자] 한국노바티스는 최근 국내에서 열린 세계유방암학술대회(GBCC 2026)에서 글로벌 3상 NATALEE 연구의 5년 추적 및 연령별 하위분석 결과를 발표했다고 28일 밝혔다. 이번 분석은 HR+/HER2- 2·3기 조기 유방암 환자 5101명을 대상으로, 키스칼리 병용요법의 효과를 40세 미만과 이상으로 나눠 평가한 것이다. 3년간 치료를 완료한 뒤 약 2년이 지난 시점(중앙값 58.4개월)에서 장기 유효성과 환자보고결과(PRO)가 분석됐다. 분석 결과, 키스칼리+내분비요법 병용군은 내분비요법 단독 대비 연령과 관계없이 침습적 무질병 생존(iDFS)을 개선했으며, 특히 40세 미만 환자군에서는 질병 재발 또는 사망 위험이 약 33% 감소하는 경향을 보였다. 5년 iDFS 절대 개선 폭은 40세 미만에서 4.9%p(키스칼리 병용군 84.2% vs 내분비요법 단독군 79.3%), 40세 이상에서 4.4%p(키스칼리 병용군 85.6% vs 내분비요법 단독군 81.2%)로 나타나 연령에 따른 효과 차이 없이 일관된 임상적 이점이 확인됐다. 이와 함께 원격 무전이 생존(DDFS), 무재발 생존(RFS), 원격 무재발 생존(DRFS) 등 주요 2차 지표에서도 전반적인 개선 경향이 관찰됐으며, 전체 생존(OS)에서도 긍정적인 흐름이 확인됐다. 특히 이번 데이터는 치료 종료 이후에도 효과가 유지된다는 점에서 의미가 크다. 환자들은 3년간 치료를 마친 뒤 약 2년이 지난 시점에서도 재발 억제 효과가 이어진 것으로 나타나, 치료 기간을 넘어서는 장기적 질병 관리 가능성을 시사했다. 환자보고결과(PRO) 분석에서도 병용요법의 임상적 가치가 뒷받침됐다. 5년 추적 시점에서 건강 관련 삶의 질(HRQoL)은 내분비요법 단독군과 비교해 유의한 차이가 없었으며, 신체 기능 및 전반적 건강 상태에서도 임상적으로 의미 있는 악화는 나타나지 않았다. 안전성 역시 기존 키스칼리 데이터와 일관된 수준으로 확인됐고, 특히 40세 미만 환자군에서는 치료 중단 비율이 더 낮은 경향을 보였다. 발표를 맡은 임석아 서울대병원 혈액종양내과 교수는 “이번 NATALEE 연구의 5년 추적 하위분석은 40세 미만의 젊은 환자군과 40세 이상 환자군 모두에서 키스칼리 병용요법의 임상적 유효성이 일관되게 유지됨을 보여준다는 점에서 의미가 크다”며 “국내에는 40세 미만 젊은 환자군이 상대적으로 많다는 점을 고려하면, 이번 결과는 한국을 포함한 아시아 임상 현장에서 더욱 주목할 만한 데이터”라고 말했다. 크리스티 가오 한국노바티스 고형암사업부 전무는 “조기 유방암은 사회활동이 활발한 젊은 환자 비중이 높은 질환”이라며 “이번 결과를 통해 키스칼리가 젊은 환자에서도 의미 있는 임상적 혜택을 제공할 수 있음을 재확인했다”고 밝혔다. 키스칼리는 현재 전 세계 100여 개국에서 승인된 CDK4/6 억제제로, 국내에서는 진행성·전이성 유방암 치료에 이어 2025년 조기 유방암 보조요법으로 적응증이 확대됐다. 미국국립종합암네트워크 가이드라인에서는 최고 등급(Category 1) 치료 옵션으로 권고되고 있으며, CDK4/6 억제제의 역할이 전이성 단계를 넘어 조기 유방암으로 확장되는 흐름 속에서 이번 데이터는 연령에 따른 치료 격차 없이 적용 가능한 전략이라는 근거를 보강했다는 점에서 의미가 있다는 평가다.

[데일리팜=황병우 기자]씨엔알리서치는 타이메이 테크놀로지와 인공지능 기반 임상시험 운영 체계 구축을 위한 전략적 협약을 체결했다고 28일 밝혔다. 양사는 기업 간 포괄 계약(EA)을 통해 장기 협력 기반을 마련하고, 향후 다양한 임상 프로젝트에 AI 플랫폼을 공동 활용할 계획이다. 이번 협약의 핵심은 타이메이 테크놀로지의 AI 기반 iDM Agent 도입이다. 해당 솔루션은 ▲eCRF 자동 생성 ▲Edit Check 자동 생성 ▲테스트 케이스 자동화 기능 등을 통해 임상 데이터 관리 전반의 자동화와 효율화를 지원한다. 씨엔알리서치는 이를 통해 임상 데이터 관리 셋업 기간 단축과 데이터 리뷰 생산성 향상을 동시에 추진한다. 반복적인 수작업을 줄여 운영 효율성을 높이고 데이터 품질 개선까지 이어질 것으로 기대하고 있다. 특히 타이메이의 AI Agent 모듈을 국내 CRO 가운데 처음으로 도입하고, 1년간 타 CRO에 제공되지 않는 독점 공급 조건을 확보했다는 점에서 초기 시장 선점 전략도 병행한다. 타이메이 테크놀로지는 AI 기반으로 데이터 수집부터 분석까지 임상시험 전 과정을 지원하는 글로벌 플랫폼 기업으로, 1600여 개 고객사와 30개국 1만 건 이상의 연구 수행 경험을 보유하고 있다. 양사는 글로벌 기술력과 국내 임상 수행 역량을 결합해 AI 기반 임상시험 운영 체계를 고도화하고, 효율성과 품질을 동시에 강화한다는 방침이다. 윤문태 씨엔알리서치 대표는 "임상시험의 복잡성이 증가하는 상황에서 AI 기반 데이터 관리와 운영 자동화는 필수 요소"라며 "이번 협력을 통해 글로벌 수준의 AI 임상 운영 체계를 구축해 나가겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]국가신약개발재단은 바이엘 코리아와 국내 신약개발 기업의 글로벌 경쟁력 강화 및 오픈이노베이션 협력체계 구축을 위한 업무협약을 체결했다고 27일 밝혔다. 이번 협약은 바이엘 코리아 오피스에서 진행됐으며, 양 기관의 전문성과 네트워크를 기반으로 바이엘의 글로벌 오픈이노베이션 프로그램인 '바이엘 코랩 커넥트(Bayer Co.Lab Connect)'를 국내에 도입하고, 국내 신약개발 기업의 해외 진출과 사업화 기회를 확대하기 위해 마련됐다. 양 기관은 협약을 통해 ▲국내 제약·바이오 스타트업의 글로벌 성장 지원을 위한 협력 네트워크 구축 ▲'바이엘 코랩 커넥트' 국내 운영 지원 ▲국내 신약개발 기업 대상 전략 자문 제공 ▲해외 파트너 및 투자자 연계 등 다양한 분야에서 협력할 계획이다. 국가신약개발재단은 범부처 국가 연구개발 전담기관으로, 신약개발 전주기 지원을 통해 국내 연구개발 생태계 강화와 글로벌 실용화 성과 창출을 추진하고 있다. 이번 협약을 계기로 재단은 유망 기업 발굴과 글로벌 연계를 확대하고, 국내 시장 및 규제 환경에 대한 전문성을 바탕으로 글로벌 진출 지원 역할을 강화할 방침이다. 박영민 국가신약개발재단 사업단장은 "국내 제약·바이오 기업들이 글로벌 시장에서 실질적인 성과를 창출하기 위해서는 신약개발 역량을 보유한 글로벌 제약사와의 협력이 중요하다"며 "바이엘과의 협력을 기반으로 유망 파이프라인의 글로벌 진출과 사업화 성과 창출을 적극 지원하겠다"고 27일 밝혔다. 이진아 바이엘 코리아 대표는 "협업은 제약·바이오 분야 혁신을 이끄는 핵심 요소"라며 "국가신약개발재단과의 협력을 통해 '바이엘 코랩 커넥트 서울'이 성공적으로 운영되기를 기대한다"고 27일 밝혔다.

[데일리팜=황병우 기자]치매극복연구개발사업이 3단계에 돌입하며 연구 성과의 실용화 전환에 본격적으로 나섰다. 2단계에서 축적된 연구 성과를 기반으로 진단과 치료 기술을 실제 임상과 시장에 적용하는 단계로 넘어가는 가운데, 사업 초기부터 참여한 뉴로핏이 대표적인 성과 사례로 부각됐다. 27일 치매극복연구개발사업단은 '2단계 우수성과 공유회'를 통해 사업 성과와 향후 비전을 공개하고, 3단계에서 실용화 중심 연구를 강화하겠다는 방향을 제시했다. 3단계 돌입…치매 R&D, 실용화 전환 본격화 치매극복연구개발사업단(이하 사업단)은 국가 치매관리 종합계획에 따라 정부 차원의 연구개발(R&D) 지원 확대 흐름 속에서 2020년 출범했다. 사업은 2020년부터 2028년까지 총 9년간 3단계로 추진되며, 1단계(2020~2022년), 2단계(2023~2025년)를 거쳐 현재 3단계(2026~2028년)에 진입했다. 3단계에서는 기존 연구 성과를 기반으로 치매 진단·치료 기술의 실용화를 핵심 목표로 설정했다. 기초 연구에서 도출된 성과를 실제 임상과 시장 적용으로 연결하는 ‘성과 중심 전환’이 본격화되는 단계라는 설명이다. 묵인희 치매극복연구개발사업단장은 치매 부담 증가를 강조하며 연구개발 필요성을 짚었다. 묵 단장은 "현재 치매 환자가 약 100만명 수준으로, 노인 인구 대비 약 10%에 이르고 있다"며 "환자 1인당 연간 관리 비용도 상당해 사회적 부담이 빠르게 커지고 있다"고 말했다. 그는 이어 "치매는 발병 이후 장기간 관리가 필요한 질환인 만큼 향후 관리 비용이 크게 증가할 것"이라며 "이러한 상황에서 연구를 통해 발병을 지연시키는 것이 가장 효과적인 대응 전략"이라고 강조했다. 사업단은 실제로 치매 발병 시점을 5년 지연시키고 환자 증가 속도를 50% 낮추는 것을 목표로 설정하고 있다. 이를 위해 원인 규명, 진단, 예방·치료, 글로벌 공동연구를 아우르는 전주기 연구 체계를 구축해 단계 간 연계를 강화해왔다. 또한 임상·영상·인체자원 데이터를 통합한 플랫폼(DPK-TRR)을 구축해 연구자 간 데이터 공유와 활용을 확대하고 있으며, 이를 기반으로 연구 효율성과 성과 확산을 동시에 추진 중이다. 묵 단장은 "2단계를 거치면서 의미 있는 성과들이 나오기 시작했고, 이를 바탕으로 3단계에서는 실용화 기술 확보에 집중할 것"이라며 "궁극적으로 국민이 체감할 수 있는 성과로 이어지도록 하는 것이 목표"라고 밝혔다. 2단계 성과 가시화…뉴로핏 실용화 사례 주목 이날 공유회에서는 2단계 사업을 통해 도출된 주요 연구 성과들이 공개됐다. 사업단에 따르면 2단계 동안 총 53개 과제가 수행됐으며, 논문 505건, 국내외 특허 200건 이상, 기술이전 계약 규모 약 2조300억원 등 양적·질적 성과가 동시에 확대됐다. 특히 치료제 개발 측면에서도 다수의 임상 진입 성과가 확인됐다. 사업단은 2단계에서만 총 11건의 치료제 임상시험계획(IND) 승인을 확보했다고 밝혔다. 이 가운데 현장에서 가장 주목받은 사례 중 하나는 뉴로핏이다. 사업 초기부터 참여한 뉴로핏은 뇌영상 기반 인공지능(AI) 분석 기술을 바탕으로 실제 시장에서 활용 가능한 제품을 연이어 출시하며 ‘실용화’ 성과를 보여준 대표 사례로 꼽혔다. 묵 단장은 "뉴로핏은 사업단 초기부터 함께해온 기업으로 성장 과정을 지켜봐 왔다"며 "여러 제품이 인허가를 받고 실제 병원에서 사용되고 있다는 점이 의미 있다"고 말했다. 뉴로핏은 '뉴로핏 SCALE PET', '뉴로핏 AQUA(AD Plus)' 등 제품을 기반으로 국내를 비롯해 해외 주요 규제기관에서 인허가를 확보한 상태다. 일부 제품은 이미 임상 현장에서 활용되고 있으며, 시장 매출로도 이어지고 있다. 사업단 입장에서 고무적인 부분은 뉴로핏의 성과가 단순한 인허가를 넘어 시장에서 성과를 내고 있다는 점이다. 이에 대해 묵 단장 "뉴로핏이 여러 제품을 개발해 인증을 받고, 현재 매출도 발생하고 실제 시장에서도 많은 인정을 받고 있는 것으로 보인다"며 "이미 시판이 이뤄지고 병원에서 사용되고 있으며 글로벌 시장에서도 활용되고 있는 것으로 알고 있다"고 밝혔다. 영상 AI 기반 진단 고도화…"병원에서 쓰는 기술로" 성과 발표에 나선 김동현 뉴로핏 공동대표는 이번 과제의 핵심을 '현장에서 실제로 쓰는 기술'로 설명했다. 김 대표는 "연구실에서 쓰는 기술이 아니라 일반 병원에서도 편하게 쓸 수 있도록 복잡성을 해결하는 것이 초기 목표였다"고 설명했다. 뉴로핏은 과제 수행 과정에서 기존 소프트웨어를 기반으로 기능을 세분화해 다수의 의료기기 제품으로 발전시켰다. 이들 제품은 MRI 등 뇌영상 데이터를 정량화해 진단과 치료 판단에 활용할 수 있도록 하는 데 초점을 맞췄다. 그는 "기존에는 주관적인 판독이 많았지만, 정량화된 정보를 실제 진단 시점에서 활용할 수 있도록 하는 것이 중요했다"며 "치매는 시간에 따라 진행되기 때문에 이를 안정적으로 계측하는 것이 중요했고, 다양한 임상 환경에서 활용할 수 있도록 많은 노력을 기울였다"고 밝혔다. 또 김 대표는 사업단이 조명한 사업화에 대한 부분도 주요한 성과로 언급했다. 김 대표는 "제품을 실제 의료기기로 사용하기 위해서는 각국 인허가가 필수적이기 때문에 다양한 국가에서 인허가 확보를 진행했다"며 "현재 치매 치료제 개발사들과 글로벌 연구개발을 진행하고 있으며, 미국 시장 진입을 위해 현지 세일즈 조직도 구축해 운영하고 있다"고 밝혔다. 뉴로핏은 연구개발 성과를 기반으로 글로벌 시장 확장에 속도를 내며, 치매 진단·치료 분야에서 실질적 활용 가능한 기술로의 전환을 이어간다는 전략이다.

[데일리팜=손형민 기자] 유전자치료제가 난청까지 적용 범위를 넓히며 치료 패러다임 전환을 가속하고 있다. 특히 청각 기능을 복원하는 첫 사례가 등장하면서, 근육·혈액질환 중심이던 유전자치료제가 감각 기능 영역으로 확장되는 흐름이 뚜렷해지고 있다. 25일 관련 업계에 따르면 리제네론은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 유전성 난청 치료제 '오타르메니(Otarmeni, lunsotogene parvec)'의 가속승인을 획득했다. 오타르메니는 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 활용해 정상 OTOF 유전자를 내이에 직접 전달하는 방식의 체내(in vivo) 유전자치료제다. 기존 치료가 보청기나 인공와우를 통한 소리 증폭에 머물렀다면, 이 치료제는 청각 신호 전달에 필수적인 오토페를린(otoferlin) 단백질을 복원함으로써 소리 인지 자체를 회복시키는 접근이라는 점에서 차별화된다. 적응증은 OTOF 유전자 양측 변이를 가진 중증~심도 감각신경성 난청 환자로, 특히 외유모세포 기능이 보존된 환자군을 대상으로 한다. 이는 단순히 청력 저하가 아닌 신경 전달 단계의 결함을 교정하는 치료 전략이라는 점을 시사한다. 허가 근거가 된 임상1/2상 CHORD 연구에서는 총 20명의 소아 환자에게 단회 투여가 이뤄졌으며, 24주 시점에서 80%가 순음청력검사 기준 70dB 이하로 개선되며 1차 평가변수를 충족했다. 여기에 48주 추적 결과에서는 반응을 보인 환자 전원이 효과를 유지했고 일부 환자(42%)는 속삭임까지 인지 가능한 정상 청력 수준(≤25dB)에 도달했다. 객관적 지표에서도 유의미한 개선이 확인됐다. 청각유발뇌간반응(ABR) 평가에서 70% 환자가 90dB 이하 반응을 보이며 청각 신경 전달 기능 회복 가능성을 입증했다. 이는 행동 기반 청력 평가를 보완하는 신경학적 근거라는 점에서 의미가 크다. 투여 방식 역시 기존 치료 패러다임과 연결된다. 오타르메니는 인공와우 삽입술과 유사한 수술적 접근을 통해 달팽이관에 직접 주입되며, 영유아 환자에서도 적용 가능하도록 설계됐다. 다만 수술 과정에서 어지럼증, 뇌척수액 누출, 안면신경 약화 등 내이 수술 특유의 위험성이 수반될 수 있다는 점은 고려가 필요하다. 이번 승인은 단순한 적응증 확대를 넘어 신경감각 기능 복원이라는 유전자치료의 새로운 가능성을 제시했다는 점에서 업계의 주목을 받고 있다. 실제 리제네론은 이번 오타르메니를 자사의 첫 유전자치료제 상용화 사례로 제시하며, 항체 기반 중심이었던 연구개발 축을 유전자치료 영역으로 확장하겠다는 전략을 공식화했다. 특히 리제네론은 해당 치료제를 미국 내 적격 환자에게 무상 제공하겠다는 방침까지 밝히면서, 초고가 유전자치료제의 접근성 문제에 대한 새로운 모델을 제시했다는 평가도 나온다. 뒤센·혈우병·MLD까지…유전자치료제 확장성 본격화 난청 영역까지 유전자치료제가 확장되면서 기존 희귀질환 중심에서 보다 넓은 질환 스펙트럼으로 적용 범위가 확대되는 흐름이 뚜렷해지고 있다. 유전자치료제는 질환의 근본 원인이 되는 유전자 이상을 직접 교정하거나 보완할 수 있다는 점에서, 기존 대증 치료와는 다른 접근법을 제시해왔다. 특히 단 1회 투여로 장기 효과를 기대할 수 있는 원샷 치료라는 특성은 치료 패러다임 자체를 바꾸는 요소로 평가된다. 대표적으로 사렙타 테라퓨틱스는 뒤센근이영양증(DMD) 분야에서 유전자치료제 '엘레비디스(델라디스트로진 목세파보벡)'를 통해 상용화에 성공했다. 이 치료제는 AAV 벡터를 활용해 근육 세포에 기능성 유전자를 전달하는 방식으로, 임상에서 보행 능력 등 근기능 개선 효과를 입증했다. 기존 엑손 스키핑 치료제가 증상 완화에 초점을 맞췄다면, 보다 근본적인 접근으로 치료 전략을 끌어올렸다는 평가다. 사렙타 테라퓨틱스는 뒤센근이영양증 신약개발의 선구자로 평가된다. 이 회사는 '아몬디스45(카시머센)', ‘엑손디스51(에테플러센)’, ‘비욘디스53(골로더센)’ 등 여러 뒤센근이영양증 신약을 출시한 바 있다. 혈우병 분야에서도 변화가 이어지고 있다. 화이자의 '베크베즈(피다나코진 엘라파보벡)'는 단회 투여로 체내에서 혈액응고인자를 지속적으로 생성하도록 유도하는 유전자치료제다. 기존에는 정기적인 응고인자 주입이 필요했지만 해당 치료제는 투여 부담을 획기적으로 줄이는 동시에 출혈 발생률 감소 효과를 입증했다. 희귀 소아질환에서도 유전자치료제의 존재감이 커지고 있다. 오차드 테라퓨틱스의 '렌멜디(아티다르사진 오토템셀)'는 자가 조혈모세포(HSC)를 활용한 ex vivo(체외) 유전자치료제로 변색성백혈구감소증(MLD) 환자에서 생존율 개선과 신경학적 기능 유지 효과를 확인했다. 공여자 없이 환자 자신의 세포를 활용한다는 점에서 면역 거부 반응 부담을 낮춘 것도 특징이다. 이처럼 근육질환, 혈액질환, 대사질환에 이어 감각 기능까지 치료 영역이 확대되면서 유전자치료제는 특정 질환군에 국한된 기술이 아닌 플랫폼으로 진화하고 있다는 평가가 나온다. 유전자 치료제는 향후 심혈관·신경계 질환 등 보다 복잡한 질환으로의 확장 가능성도 점쳐지고 있다. 다만 수억원대에 달하는 치료 비용과 장기 안전성 데이터 축적 필요성은 여전히 해결해야 할 과제로 지목된다. 그럼에도 불구하고 1회 투여로 근본 치료라는 개념이 현실화되면서 유전자치료제는 희귀질환 치료 전략의 중심축으로 빠르게 자리잡고 있는 모습이다.