휴젤이 RNA간섭(RNAi) 기술을 활용한 비대흉터 치료제 'BMT101'의 임상2상에 돌입한다고 8일 밝혔다. 식품의약품안전처는 BMT101 투여 시 비후성 반흔 예방에 대한 유효성 및 안전성을 평가하는 2a상임상시험계획을 지난 7일 승인했다. 실시기관은 한림대학교 강남성심병원이다. 지난해 1월 식품의약품안전처의 승인을 받았던 임상1상은 지난 5월 종료됐다. BMT101은 휴젤이 2013년 올릭스로부터 비대흉터 치료제 'BMT101'의 기술이전을 받아 국내 임상진행 및 아시아 지역 독점 판권을 보유하고 있다. 비대흉터는 상처 부위가 회복되는 과정에서 진피 내 섬유조직이 과증식해 피부가 부풀어 올라 흉터가 남는 경우를 의미한다. 회사 측은 비대흉터가 외과수술을 받은 환자 10명 중 3명에게서 발견될 정도로 흔한 질환이지만, 아직까지 허가된 전문의약품이 없어 시장성이 높은 상황이라고 설명했다. 흉터의 생성기전에 직접적으로 관여해 흉터 생성을 억제하는 치료제가 개발될 경우, 쉽게 경쟁 우위를 점할 것이란 전망이다. 회사 측이 전망한 전 세계 비대흉터 치료시장 규모는 올해 기준 5조5000억원이다. 손지훈 휴젤 대표집행임원은 "비대흉터는 아시아 및 유색인종의 최대 70%에서 발견되는 흔한 질병이다. 휴젤이 이 같은 임상시험을 성공적으로 진행해 BMT101의 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.

국내 개발 보툴리눔독소제제들이 글로벌 시장진출에 속도를 내고 있다. 대웅제약의 '나보타'는 내년 봄 미국 출시가 예고됐고 메디톡스가 엘러간에 기술수출한 '이노톡스'는 글로벌 3상임상을 개시했다. ◆에볼루스, 내년 봄 '나보타' 미국 출시 대비 총력 대웅제약의 미국 파트너사 에볼루스는 5일(현지시각) 3분기 실적발표를 통해 내년 봄 DWP-450 출시에 대한 자신감을 드러냈다. DWP-450은 대웅제약이 자체 개발해 2013년 에볼루스에 기술수출한 보툴리눔독소제제 '나보타'다. 최초 허가신청 후 미국식품의약국(FDA)이 보완자료 제출을 요구하면서 당초 예상보다 허가시기가 늦어졌지만, 8월 초 제출한 보완자료가 접수되면서 심사절차가 진행 중이다. 처방약유저피법(PDUFA)에 따른 심사일정을 고려할 때, DWP-450 허가 여부는 2019년 2월 2일 판가름날 전망이다. 콘퍼런스콜에 참석한 데이비드 모타제디(David Moatazedi) 에볼루스 CEO는 "지난 분기 영업담당본부장을 새롭게 영입하고, 분기말 기준 1억500만달러(약 117억6105만원)의 현금을 확보했다"며 "2019년 2월 2일 DWP-450의 미국식품의약국(FDA) 허가가 예상된다. 내년 봄 미국 시장에 DWP-450 출시가 가능할 것으로 예상된다"라고 밝혔다. 에볼루스는 FDA 허가를 시작으로 내년 DWP-450을 캐나다와 유럽, 중국 시장에 진입시키기 위한 바쁜 일정을 소화하게 될 전망이다. 지난 8월 헬스캐나다(Health Canada)의 시판허가를 획득함에 따라, 내년 상반기 현지 파트너사인 클라리온메디컬테크놀로지(Clarion Medical Technologies)를 통해 캐나다 시장에 출시한다는 계획을 공식화 했다. 유럽에서는 2019년 상반기 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 승인권고를 받고, 중순경 최종허가가 가능할 것으로 기대하고 있다. 내년 3분기에는 중국에서 DWP-450의 3상임상에 돌입한다는 목표다. 에볼루스는 2012년 캘리포니아주 어바인에 설립된 메디칼에스테틱 회사다. 신생 기업으로 나보타 이외 매출 발생 품목은 없지만, 나보타의 상용화에 대비한 준비작업을 박차를 가하고 있다. 올해 초 나스닥에 상장하면서 약 5000만 달러의 현금을 확보했고(2018년 3월 31일 기준), 하반기 공모를 통해 5640만 달러의 추가자금을 조달했다. 3분기 말 기준 확보된 총 1억500만달러의 현금은 에볼루스 출시 이후 마케팅 등의 비용으로 활용될 예정이다. 에볼루스의 모회사인 알페온/스트라스피크라운(Alphaeon/Strathspey Crown)이 미국미용성형학회 오피니언리더(KOL) 200여 명의 출자를 받아 세워져 시장 영향력이 크다는 평가도 나온다. 올 상반기에는 엘러간 출신 데이빗 모아타제디(David Moatazedi)와 마이클 매이즌 자파르(Michael Mazen Jafar)가 각각 에볼루스 최고경영자(CEO)와 최고마케팅책임자(CMO)로 합류했다. 에볼루스가 시장 성공을 자신하는 이유다. 시장확보의 가장 큰 변수로 거론되는 가격은 엘러간의 보톡스 대비 15~20% 낮을 것으로 관측된다. 구완성 NH투자증권 연구원은 "미국 최대 점유율(가정)을 기존 30%에서 20%로 보수적으로 조정하고, 100유닛 기준 공급단가를 바이알당 기존 60달러에서 80달러로 수정할 경우 나보타의 미국 가치는 1조원으로 추정된다"며 "엘러간 보톡스보다 15~20% 인하된 수준으로 출시하겠다는 에볼루스의 발표를 토대로 첫해 360달러, 출시 4년차 때 262달러라고 가정할 때 2022년 휴젤, 메디톡스 미국 시장 진출까지 3년간 독점적 지위를 확보할 것"이라고 전망했다. ◆엘러간, 기술수출 5년만에 '이노톡스' 3상임상 개시 메디톡스가 개발한 액상형 보툴리눔독소제제 '이노톡스'는 엘러간에 기술수출한지 5년 여만에 임상개발 진전을 보이고 있다. 엘러간은 지난 9월 Medical Aesthetic Day에서 이노톡스의 성분명을 '니보보툴리눔톡신A'로 명명하고, 허가 예상시기를 2022년으로 발표했다. 최근에는 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)를 통해 이노톡스의 3상임상 정보를 최초 공개했다. 클리니컬 트라이얼즈에 따르면 엘러간은 10월 31일자로 이노톡스(MT10109L)의 3상임상(NCT03721016)을 개시했다. 중등도~중증의 미간, 외안부 인대 주름을 가진 피험자 375명을 대상으로 MT10109L와 위약의 유효성 및 안전성을 평가하는 디자인이다. 최대 30일간 광나노단위 가이드라인에 기반한 안면부주름(FWS) 2단계 이상 개선 여부를 일차평가변수로 설정했다. 일차 예상종료일은 2020년 2월 1일이다. 이노톡스는 동결 건조 방식의 기존 보툴리눔독소제제를 액상 형태로 개선한 제품이다. 메디톡스는 지난 2013년 엘러간과 총 3억6200만달러 규모의 기술수출 계약을 체결하고, 반환의무가 없는 계약금 6500만달러를 수령했다. 이후 약 5년간 엘러간이 구체적인 상업화 계획을 밝히지 않자, 일각에선 상용화 불확실성에 대한 우려가 제기됐다. 이번 임상3상 개시를 통해 불확실성이 해소됐다는 평가다. 다만 엘러간이 이노톡스 이외 다양한 보툴리눔독소제제를 개발 중이라는 점에서 이노톡스의 상업적 성공을 낙관하긴 이르다는 분석이 나온다. 엘러간은 지난 9월 초기 투자금 1억9500만달러(약 2183억원)에 생명공학기업 본티(Bonti)를 인수하면서 차세대 보툴리눔독소제제를 신규 파이프라인으로 추가했다. 최근 3분기 실적발표에서도 보톡스의 적응증 추가를 위한 임상진행 상황을 언급했다. 한국투자증권 진홍국 연구원은 "엘러간이 이노톡스 외에도 다양한 보툴리눔독소제제를 개발 중인 것으로 알려지면서 이노톡스의 상품성에 대한 신뢰가 하락했다. 2029년 이노톡스가 엘러간 보툴리눔독소 제품군에서 차지하는 매출비중도 25%에서 10%로 하향조정하면서 이노톡스의 가치를 기존 8140억원에서 5,520억원으로 수정했다"며 "이노톡스에 대한 가치가 조금이라도 부각받을 수 있다는 점에서 이번 임상개시는 긍정적이다"라고 평가했다.

동화약품이 자체개발 신약 ‘자보란테’의 시장성을 높이기 위한 적응증 확대를 시도한다. 시장 규모가 큰 적응증을 확보해 매출 부진을 타개하려는 노림수다. 8일 식품의약품안전처에 따르면 동화약품은 지난 7일 자보란테의 지역사회획득성 폐렴 적응증 임상3상시험계획을 승인받았다. 자보란테와 목시플록사신을 비고해 안전성과 유효성을 평가한다. 임상시험은 가톨릭대 서울성모병원, 강북삼성병원 등 21개 기관에서 수행된다. 자보란테는 '자보플록사신 D-아스파르트산염'을 주성분으로 하는 퀴놀론계 항생제로 지난 2015년 국내개발 신약 23호로 식약처 허가를 받은 약물이다. 만성폐쇄성폐질환(만성기관지염, 폐기종 포함)의 급성 악화에 사용할 수 있도록 승인받았다. 하지만 자보란테는 국내 출시 이후 시장 반응이 좋지 않은 편이다. 의약품 조사기관 유비스트 자료에 따르면 자보란테는 올해 9월 누계 원외 처방실적이 1억원에도 못 미쳤다. 지난해 원외 처방실적은 5000만원대에 그쳤다. 자보란테 처방 대상인 만성폐쇄성폐질환 환자가 많지 않아 매출이 미미하다는 게 회사 측 설명이다. 자보란테의 국내 판권은 DKSH코리아가 보유 중이다. 스위스에 본사를 둔 DKSH 는 1887년에 창립된 디템켈러와 시바헤그너가 2002년도에 합병돼 DKSH라는 이름으로 재탄생된 다국적 기업이다. 퀴놀론계항생제의 경우 지역사회획득성 폐렴환자가 많아 자보란테의 적응증 확대가 절실한 상황이다. 동화약품은 지난 2015년 자보란테의 지역사회획득성 폐렴 적응증을 확보하기 위해 미국 식품의약품국(FDA)의 임상3상시험 계획을 승인받았다. 하지만 해외 파트너를 찾지 못해 임상시험은 시작되지 못했다. 동화약품은 국내에서 자보란테의 적응증을 확대해 매출 반등을 꾀하겠다는 전략이다. 회사 관계자는 "우선적으로 국내에서 자보란테의 지역사회획득성 폐렴 적응증을 추가해 시장성을 높이고, 해외에서 임상시험을 진행할 파트너를 지속적으로 물색하고 있다"라고 말했다.

신약 기술수출의 가치를 평가할 때 전체 계약규모 뿐만 아니라 계약금 규모도 살펴봐야 한다는 지적이 많다. 기술이전 이후 후속 개발이 전혀 이뤄지지 않으면 계약의 가치는 계약금만 남기 때문이다. 한미약품이 베링거인겔하임과 체결한 올무티닙의 기술이전 계약은 상업화 단계 도달시 7억3000만달러(약 8000억원)를 받는 조건이었다. 계약금은 5000만달러(약 550억원)이다. 한미약품은 계약 해지로 계약금과 마일스톤 일부를 포함한 6500만달러(약 715억원)만 받고 계약은 해지됐다. 업계에선 기술이전 계약 당시 신약의 개발단계에 따른 계약금과 전체 계약규모 대비 계약금 비중을 기술수출 가치의 척도로 판단할 필요가 있다는 의견도 제시한다. 계약금 비중이 차지하는 비중이 높을수록 거래 상대방이 더 많은 리스크를 부담했다는 얘기가 된다. 계약금 비중이 기술도입 기업의 개발 의지와 비례한다는 분석도 나온다. 7일 데일리팜이 2015년부터 체결된 국내기업의 주요 기술이전 계약을 분석한 결과 대형 기술이전 계약의 신약의 개발단계는 후보물질 탐색부터 임상2상완료까지 고르게 분포됐다. 주목할만한 현상은 전체 계약 규모에서 계약금이 차지하는 비중은 개발단계와 비례하지 않은 것으로 나타났다. 개발 초기단계인데도 높은 계약금 비중을 기록한 제품이 많았다. 상업화 단계가 임박할수록 계약금 비중이 높을 것이란 예상이 빗나갔다. 최근 바이오업체 앱클론이 중국 상하이 헨리우스와 체결한 항암항체신약 AC101의 경우 계약금(1000만달러) 비중은 전체 계약규모의 25%에 달했다. 이 신약 후보물질이 아직 본격적인 임상시험에 진입하지 않았다는 점을 고려하면 총 계약 규모에 비해 높은 비중의 계약금이 책정된 것으로 평가된다. 앱클론은 오는 12월30일과 내년 3월1일까지 각각 500만달러씩 수령키로 했다. 2015년 한미약품이 얀센에 기술을 이전한 비만당뇨치료제의 계약금 비중은 11.48%이다. 기술수출 계약 당시 이 후보물질은 임상1상시험을 마친 상태였다. 개발 초기 단계임에도 기술 도입 업체는 높은 가치를 책정한 것이다. 특히 비만당뇨치료제는 계약금 규모도 전체 2위에 차지할 정도로 초대형 기술수출 계약이다. 얀센이 이 물질을 확보하기 위해 막대한 출혈을 감수했다는 의미다. 한미약품이 사노피에 기술수출한 퀀텀프로젝트는 3개 중 1개의 권리가 반환되면서 계약금 규모도 축소됐지만 전체 계약에서 차지하는 비중은 7.22%로 높은 수준이다. 지난 2월 SK케미칼은 사노피파스퇴르와 총 1억5500만달러 규모의 세포배양 독감백신 기술이전 계약을 체결했는데, 계약금(1500만달러)이 차지하는 비중은 9.68%에 이른다. 이미 개발이 완료된 기술이라는 이유로 계약금이 높게 책정된 것으로 분석된다. 대형 기술이전 계약 중 동아에스티가 2016년 말 애브비바이오테크놀로지와 체결한 항암제가 가장 이른 개발 단계에서 다국적제약사의 선택을 받았다. 후보물질 탐색 단계에서 이뤄진 기술수출이다. 동아에스티는 애브비 바이오테크놀로지와 면역항암제 '멀티K(MerTK) 저해제' 개발 및 기술 이전 계약을 체결했다. 계약 규모는 총 5억2500만달러(6300억원)이며 계약금 4000만달러(약 480억원), 개발 허가 판매에 따른 마일스톤은 최대 4억8500만달러(5820억원) 규모다. 이 계약에서 계약금의 비중은 7.62%다. 후보물질 발굴도 이뤄지지 않았지만 거래 상대방에서 이 기술의 가치와 성공률을 높게 평가한 것으로 추측이 가능하다. 개발단계가 상당부분 진행됐지만 계약금 비중이 다른 계약보다 현저히 낮은 사례도 많았다. 유한양행은 지난 7월 미국 스파인바이오파마와 퇴행성디스크질환치료제 'YH14618'의 기술이전 계약을 맺었다. 총 계약 규모는 2억1815만달러(약 2400억원)에 달하지만 계약금은 65만달러로 전체 계약 규모의 0.3%에 불과했다. 'YH14618'이 개발이 중단된 약물이라는 이유로 거래 상대방이 큰 리스크 감수를 꺼렸을 것이란 추측이 설득력을 얻는다. 유한양행은 YH14618의 임상 2a상에서 성공했지만 임상2b에서 위약 대비 통계적 유의성을 입증하지 못하면서 2016년 10월 임상중단을 결정했다. 지난 1월 동아에스티가 뉴로보파마슈티컬즈에 기술을 넘긴 당뇨병성신경증치료제 DA-9801의 계약금 비중은 1.11%에 그쳤다. 동아에스티는 2015년 5월 미국 임상2상시험을 종료한지 2년 8개월이 지난 이후에 기술이전 계약을 성사시켰다. 기술이전 파트너를 찾는 작업이 쉽지 않아 유리한 계약 조건을 따내기 어려운 상황이었던 것으로 추측된다. 다만 동아에스티는 뉴로보의 지분 5%를 확보함에 따라 향후 뉴로보의 가치 확대에 따라 동아에스티가 계약금으로 확보하는 금액은 커질 가능성은 남아있다. 최근 유한양행의 레이저티닙 기술이전의 계약금 비중은 4.0%로 다른 계약에 비해 다소 아쉽다는 평가다. 이미 동일 계열의 약물 타그리소가 시판 중인 베스트인클래스(Best-in-Class)라는 한계가 작용했다는 분석이 나온다. JW중외제약은 지난 8월 레오파마에 아토피피부염치료제를 기술수출하면서 받은 계약금(1700만달러)은 전체 계약 규모의 4.2%에 달한다. 전임상시험을 마친 단계인데도 임상2상 중인 레이저티닙보다 계약금 비중이 높았다. 통상적으로 후기 임상단계일수록 상업화 가능성이 높아 전체 계약규모에서 계약금이 차지하는 비중이 높다는 업계 인식이 국내업체의 대형 기술이전 계약에는 적용되지 않은 셈이다. 업계에선 "신약 가치가 높은 제품일수록 다국적제약사들이 초기 단계에서 과감한 투자로 기술을 확보하려는 현상이 확산되는 추세다"라고 분석했다. 한편 기술이전 계약금 규모는 2015년 한미약품이 사노피와 맺은 퀀텀프로젝트가 가장 많았다. 총 3개의 과제의 기술을 넘기면서 4억유로(약 5000억원)의 계약금을 받았다. 이후 계약내용 수정으로 1개 기술이 반환되면서 반환의무 없는 계약금 규모는 2억400만유로(약 2500억원)로 줄었지만 여전히 신약 1개당 1000억원을 웃도는 계약금이다. 한미약품이 2015년과 2016년에 체결한 4개의 기술이전의 계약금도 모두 전체 상위권에 포진했다. 유한양행의 레이저티닙 기술수출 계약의 계약금 5000만달러가 공동 4위에 랭크됐다.

미국과 한국을 대표하는 대형 제약사의 협업 소식에 글로벌 제약업계도 높은 관심을 표한다. 얀센바이오텍은 한국을 제외한 글로벌 시장에서 폐암신약 후보물질 '레이저티닙(YH25448)'의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 권리를 확보하는 대가로 유한양행에 반환 의무가 없는 계약금 5000만달러(약 550억원)를 지급하기로 합의했다. 또한 개발, 상업화에 따른 단계별 기술료(마일스톤)로 최대 12억500만달러(약 1조3255억원)를 약속했다. 레이저티닙은 퍼스트인클래스(first-in-class)가 아니라는 한계를 안고 있다. 레이저티닙과 동일한 3세대 EGFR 티로신키나제억제제(TKI) '타그리소(오시머티닙)'는 이미 미국, 유럽, 일본, 중국을 비롯해 전 세계 75개가 넘는 국가에서 EGFR T790M 변이를 동반한 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 허가를 받았다. 올 상반기부턴 미국, 유럽 등 주요 국가에서 EGFR 변이 양성 비소세포폐암 환자의 1차치료제로 적응증을 넓히면서 시장가치를 높여가는 중이다. 이 같은 한계에도 불구하고 빅파마 대규모 기술이전 계약이 성사될 수 있었던 비결은 무엇일까. 외신들은 초기 임상 단계에서 확인된 레이저티닙의 잠재력과 얀센 항암제 파이프라인과의 시너지 효과에서 해답을 찾는다. 비록 후발주자지만 뇌혈관장벽(BBB) 통과율이 높아 뇌전이 환자에서도 뛰어난 반응률을 나타내고, 얀센이 보유한 파이프라인과 병용 시 상업화 가치가 높아질 수 있다는 평가다. 얀센이 2014년 미국 제론(Geron)사로부터 도입했던 혈액암 신약후보물질 이메텔스타트(Imetelstat) 개발을 포기하고, 기술을 반환하면서 중기 임상 파이프라인에 공백이 생긴 것도 이번 계약 성사의 요인 중 하나로 거론된다. ◆1상임상 결과 고용량 반응률 '86%'…뇌전이 환자는 55%= 비록 후발주자지만 기존 치료제보다 반응률이 높다는 점은 해외에서도 긍정적으로 평가된다. 6일(현지시각) 미국의 의약전문지 피어스바이오텍(FierceBiotech)은 유한양행과 얀센의 기술이전 계약 소식을 전하면서 "타그리소보다 상업적 가치가 상업적 가치가 떨어진다는 이유로 개발이 중단됐던 한미약품의 3세대 EGFR 억제제(올리타)보다 임상적 효능이 뛰어나다"고 소개했다. 판단의 근거는 올 상반기 미국임상종양학회(ASCO 2018)에서 발표됐던 레이저티닙의 1상임상 결과다. 데이터에 따르면 EGFR 티로신키나제를 투여받은 후 질병진행을 보인 비소세포폐암 환자에게 레이저티닙을 투여했을 때 종양반응률은 64%로 집계됐다. 고용량(240mg)을 투여받은 환자(7명)의 경우 종양반응률이 86%까지 상승한다. 뇌전이 환자의 반응률은 55%로 집계됐다. 피어스바이오텍은 "유한양행은 올해 ASCO에서 레이저티닙의 긍정적인 1상임상 결과를 발표했다. 뇌혈관장벽을 통과하는 능력이 뛰어나 뇌전이를 동반한 원발성 비소세포폐암 환자에게도 효과적이라는 예비근거를 획득했다"며 "얀센은 레이저티닙을 타그리소와 같은 1차치료제로 개발한다는 목표로 내년부터 단독 및 병용요법에 관한 임상시험에 진입할 계획이다"라고 전했다. 책임연구자로서 ASCO 2018에서 레이저티닙의 임상 결과를 발표했던 연세의대 조병철 교수(연세암센터)는 당시 외신(eCancer)과의 인터뷰에서 "레이저티닙의 전임상 결과는 아스트라제네카의 약물보ㄴ다 중추신경계(CNS) 침투효과가 뛰어나다는 사실을 암시한다. 뇌전이는 EGFR 양성 비소세포폐암 환자 4명 중 1명에서 발생하는 것으로 집계된다"고 언급한 바 있다. ◆얀센 이중항체와 병용 시 시너지 효과 기대= 미국의 바이오전문매체 바이오센추리(Biocentury)는 얀센이 보유하고 있는 기존 파이프라인과의 시너지 효과에 주목한다. 유력하게 거론되는 병용 파트너는 얀센이 덴마크 제약기업 젠맙(Genmab)과 이중항체(Bispecific Antibody)로 개발 중인 'JNJ-61186372'다. 'JNJ-61186372'는 암세포 증식에 중요한 역할을 담당하는 EGFR(상피세포성장인자수용체)과 HGFR(간세포성장인자수용체, c-Met) 2가지 수용체를 동시 표적함으로써 종양세포의 증식을 막는 기전을 나타낸다. 얀센은 과거 실험용 쥐의 종양성장을 감소시키는 효과가 뛰어났다는 JNJ-61186372의 전임상 결과에 기반, 2016년 5월부터 비소세포폐암 환자 대상으로 용량반응을 평가하는 1상임상(NCT02609776)을 진행 중이다. JNJ-61186372는 앞서 레이저티닙의 경쟁약물인 타그리소와 병용투여 시 단독요법보다 효능이 뛰어나다는 연구결과도 확보했다. 바이오센추리에 따르면 FGFR(섬유아세포성장인자수용체) 억제제 에르다피티닙(Erdafitinib, JNJ-42756493)도 레이저티닙과 병용 가능성이 제기되는 후보다. 에르다피티닙은 올해 ASCO 학회에서 전이성 요로상피암 환자 대상의 2상임상 결과를 소개했다. 현재 아시아 지역에서 요로상피암과 식도암, 담관암, 비소세포폐암 아시아 환자 대상의 2상임상도 진행 중이다. ◆J&J, 혈액암 신약후보 개발중단…폐암 파이프라인에 관심= 빅파마의 관심이 높은 폐암 분야 신약개발에 집중한 것도 유한양행이 대규모 기술이전을 성사시키는 데 긍정적인 요소로 작용했다. 바이오센추리는 "얀센은 아직까지 시판 중인 폐암 치료제를 보유하지 않고 있지만 폐암 치료제에 대한 관심이 높았다"며 "존슨앤드존슨이노베이션센터와 보스톤대학이 폐암 초기 바이오마커를 확인하기 위한 연구협력을 체결하면서 학교 내에 폐암센터를 설립한다는 계획을 밝혔다"고 보도했다. 이 매체에 따르면 J&J의 바이오 분야 스타트업 육성기관 제이랩스(JLABS)의 Sharon Chan 대표는 지난달 인터뷰를 통해 "폐암이 J&J의 주요 관심분야"라고 밝힌 바 있다. 피어스파마는 "J&J이 제론사로부터 도입한 텔로메라제억제제 이메텔스타트의 후기 임상을 중단한다고 밝힌지 몇주만에 (레이저티닙 기술이전) 계약이 체결됐다"며 "종양사업부 입장에선 이메텔스타트 개발중단으로 중기단계 파이프라인 개발에 차질이 생겼다"고 보도했다.

JW중외제약이 레오파마에 기술수출한 아토피피부염치료제가 본격적인 개발 단계에 진입한다. 7일 JW중외제약은 식품의약품안전처로부터 아토피피부염 치료제 ‘JW1601’의 임상1상시험 계획을 승인받았다고 밝혔다. 연세의대 세브란스병원에서 진행되는 임상시험에서는 건강한 한국인과 코카시안 성인에서 JW1601 경구 투여 시 안전성·내약성 및 약동학·약력학적 특성 평가를 점검한다. JW1601은 지난 8월 전임상 단계에서 덴마크 레오파마에 기술이전된 신약 후보물질이다. 총 계약규모는 4억200만 달러(약 4500억원)다. JW중외제약은 레오파마로부터 반환의무 없는 계약금 1700만달러(약 190억원)와 임상개발, 허가, 상업화, 판매 등 단계별 마일스톤으로 최대 3억8500만달러를 순차적으로 받는 조건이다. JW1601은 히스타민(histamine) H4’ 수용체에 선택적으로 작용해 아토피 피부염을 유발하는 면역세포의 활성과 이동을 차단하고, 가려움증을 일으키는 히스타민의 신호전달을 억제하는 이중 작용기전을 갖는다. ‘히스타민 H4’는 염증세포의 이동과 활성을 조절하고 가려움 신호전달을 조절하는 수용체로서 아토피 피부염의 병리적요인을 근본적으로 해결할 수 있는 타깃으로 평가받는다. 시장조사기관 글로벌데이터에 따르면 전세계 아토피치료제 시장은 2016년 45억7500만달러(약 5조1000억원) 규모를 기록했고 2014년 73억달러(8조2000억원) 규모로 성장할 것으로 예상된다. 하지만 기존 아토피피부염치료제는 염증을 완화시키는데 초점을 두고 있어 가려움으로 인한 2차감염 위험을 해소하지 못하는 실정이다. 염증 뿐만 아니라 가려움증도 억제하는 근본적인 치료제 개발이 절실한 상황이다. 히스타민(histamine)은 체내에서 히스티딘으로부터 합성되거나 비만세포(mast cell)로부터 분비되는 물질로 여러 생리작용에 관여하며 염증반응을 일으킨다. 인체에서 히스타민은 4가지 히스타민 수용체(H1~H4)를 통해 작용한다. 이중 히스타민 H4 수용체는 염증유발, 가려움증 등에 주로 관여하는데, 현재까지 H4에 작용하는 치료제는 개발되지 않았다. JW중외제약은 오는 2019년까지 임상 1상 시험을 진행할 계획이며, 레오파마는 2020년부터 글로벌 임상 2상 시험을 시행할 방침이다. JW중외제약 관계자는 “전임상 독성시험(GLP)에서 매우 높은 안전역을 갖는 것으로 확인돼 성공적인 임상시험이 기대된다”며 “피부과 영역의 글로벌 리더인 레오파마와 함께 JW1601을 난치성 질환인 아토피 피부염을 완치시킬 수 있는 치료제로 개발해 나가겠다”고 말했다.

GC녹십자랩셀이 GC녹십자그룹의 핵심 미래 성장동력 역할을 자신했다. 풍부한 고정 수익원(캐시카우)를 기반으로 글로벌 경쟁력을 갖춘 차세대 세포치료제를 내놓겠다는 청사진이다. GC녹십자랩셀은 6일 서울 영등포구 한국거래소에서 기업설명회를 열어 세포치료제 사업 전망을 제시했다. 지난 2011년 설립된 GC녹십자랩셀은 CG녹십자가 바이오사업 육성을 목표로 세포·유전자치료제, 검체검사, 셀뱅킹 등 미래핵심사업을 통합해 출범한 회사다. 녹십자가 최대주주로 38.66%의 지분을 보유 중이다. 지난 2016년 코스닥 시장에 상장했다. 지난해 매출 458억원, 영업이익 17억원을 기록했다. 임직원 수는 418명이며 이중 66명의 연구원이 재직 중이다. 6일 종가 기준 시가총액은 5235억원이다. 이날 황유경 연구소장은 “녹십자랩셀은 전 세계적으로 가장 앞선 세포배양과 세포생산기술, 강력한 세포치료제 포트폴리오를 갖추고 있다”라고 자평했다. GC녹십자랩셀 연구개발(R&D)의 핵심역량은 세포치료제다. 차세대 세포치료제로 평가받는 자연살해(NK: natural killer)세포치료제, CAR-NK 세포치료제, 줄기세포치료제 등이 R&D 파이프라인을 구성한다. NK세포는 선천성 면역세포로 일차적인 방어를 하고 타인에게 이식시 이식편대숙주병 등 부작용이 없다는 장점이 있다. 축적된 임상연구로 항암효능이 확인됐고 자가 NK세포가 아닌 타인의 NK세포도 사용 가능하다는 점이 매력으로 꼽힌다. CAR-NK 항암면역세포치료제는 정상세포와 암세포 중 암세포만 구별해 공격하는 NK세포에, 암세포에만 결합하도록 조작된 CAR 단백질을 발현시켜 NK세포 암 살상력을 증가시키는 차세대 세포치료제다. 황 소장은 “CAR-T 치료제의 경우 환자의 유전자를 활용해서 만들기 때문에 대량생산이 어렵고 가격이 비쌀 수 밖에 없다”면서 “CAR-NK치료제는 다른 사람의 유전자를 사용해 약처럼 만들어 대량생산이 가능하다. 상용화 되면 CAR-T에 비해 저렴한 가격으로 공급할 수 있다”라고 설명했다. 줄기세포치료제 분야에서는 편도 유래 줄기세포를 활용한 차세대 기능강화 치료제를 개발하겠다는 구상이다. GC녹십자랩셀은 간암치료제로 개발 중인 NK세포치료제 ‘MG4101'이 임상2상시험을 진행하며 가장 빠른 개발 단계를 진행 중이다. 경동맥화학색전술을 시행한 간세포암 환자의 간암 재발 방지 용도로 개발 중이다. 황 소장은 “현재 동종자연살해세포치료제 MG4101 임상2a상에서 피험자 78명의 등록을 완료했다. 추적관찰기간 1년을 목표로 연구를 진행 중이다”라고 말했다. 이 제품은 추가 임상시험을 거쳐 이르면 2022년께 상용화가 목표라고 회사 측은 설명했다. NK세포치료제 부문에서 MG4101과 리툭산을 병용 투여하는 임상1상시험이 진행 중이다. CAR-NK치료제는 고형암 등 5개 분야에서 개발 단계 진입을 앞둔 상황이다. 줄기세포치료제는 건선을 타깃으로 항염증치료제와 부갑상선기능저하증치료제 개발이 전임상 단계에 있다. GC녹십자랩셀은 다른 바이오벤처와는 달리 R&D비용을 자체 조달 가능한 캐시카우를 확보하고 있다는 점이 특징이다. GC녹십자랩셀의 지난해 매출은 458억원으로 2015년 이후 연 평균 15.2% 성장 중이다. 3분기 누계 매출은 366억원으로 전년동기대비 7.6% 늘었다. GC녹십자랩셀은 검체·검사서비스, 임상시험 및 연구분석서비스, 세포보관서비스, 바이오 운송 서비스 등으로 수익을 창출해 세포·유전자치료제 개발에 투입하는 경영전략을 구사한다. 검체·검사서비스는 전국 3000여개 의료기관에서 의뢰한 건강 관련 검체 검사를 수행해 검사 결과를 제공하는 사업이다. 지난해 350억원의 매출을 기록하며 회사 핵심 캐시카우 역할을 수행 중이다. 임상분석서비스와 세포보관서비스는 지난해 각각 56억원,15억원의 매출을 기록하며 R&D 재원 역할을 톡톡히 하고 있다. 최기두 GC녹십자랩셀 최고재무책임자(CFO)는 “GC녹십자랩셀은 CC녹십자 그룹의 미래를 위한 투자를 한다. 현금이 뒷받침돼야 좋은 연구로 이어질 수 있다”라고 강조했다.