[데일리팜=안경진 기자] 오스코텍이 향후 10년을 회사의 본격적인 팽창기로 삼겠다고 다짐했다. 올해 하반기부터 유입될 '렉라자'(성분명 레이저티닙) 판매 로열티 외에 새로운 기술이전 계약을 체결하면서 안정적 수익을 창출하겠다는 구상이다. 공격적인 연구개발(R&D) 투자로 '렉라자'의 뒤를 이을 차세대 성장동력 발굴에도 힘쓰고 있다.오스코텍은 지난 7일 서울시 영등포구 소재 코스닥협회 강당에서 기관투자자 대상 설명회를 개최하고 R&D 비전과 전략 등을 소개했다.오스코텍은 지난 1998년 치과의사 출신 김정근 대표가 설립한 신약 연구개발업체다. 2007년 코스닥에 상장하고 이듬해 미국 보스톤에 신약개발 연구법인 제노스코를 세웠다. 유한양행이 글로벌 제약사 얀센에 최대 1조4000억 규모로 기술이전한 '렉라자'의 원개발사로 잘 알려졌다.지난달 말일 종가(3만9050원) 기준 오스코텍의 시가총액은 1조1682억원이다. 2007년 상장 첫날 종가(1만4950원) 기준으로 집계한 시총 845억원과 비교하면 약 14년동안 몸값이 14배 가까이 뛰었다.'렉라자' 관련 마일스톤 유입과 국내 허가 등에 대한 기대감이 반영되면서 작년 말 주가가 7만원에 육박했지만, 올해 1월 류마티스관절염 치료제 '세비도플레닙'이 2상임상에서 유효성을 입증하지 못하면서 주가가 크게 하락한 실정이다.오스코텍의 R&D 파이프라인 이날 발표에 나선 오스코텍 경영진은 향후 10년을 '오스코텍 3.0'으로 명명하고, 본격적인 회사의 팽창기로 삼겠다고 강조했다. 자체 보유한 신약 파이프라인과 오픈이노베이션을 적절하게 조화시켜 매년 1건 이상의 신규 과제를 임상에 진입시키고, 기술이전 계약을 체결하는 성과를 내겠다는 목표다. 혁신신약 연구개발의 결과물을 기술이전 등 파트너십으로 연결시켜 안정적인 수익창출이 가능하다고 자신했다.오스코텍은 최근 국내외 기업들과 활발한 오픈이노베이션 전략을 펼치고 있다. 올해 3월 스웨덴 바이오기업 비악티카(Beactica)와 혁신적 항암신약과제 LSD1 프로그램의 공동 연구개발 계약을 체결했다. 양사가 초기 전임상연구를 공동으로 진행하고, 향후 오스코텍이 후보물질의 전임상 및 임상개발, 상업화를 단독 진행할 수 있는 권리를 갖는 조건이다.공동연구 기간 중 오스코텍이 개발 및 상업화를 위한 독점적 권리 확보를 결정할 경우, 해당 후보물질을 직접 개발해 상업화하거나 다국적 제약사에 서브라이센싱할 수도 있다.작년 10월부턴 울산의대 창업회사인 아델과 타우(Tau) 항체 타깃 알츠하이머치매 치료제 'ADEL-Y01' 공동 연구개발도 진행 중이다. 하반기 독성실험을 거쳐 FDA 임상시험계획(IND) 승인을 받고 내년부터 글로벌 1상임상 진입이 가능할 것으로 예상하고 있다.오스코텍은 기존에 자체 개발하던 신약과제들의 연구개발에도 속도를 내는 단계다. 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 SKI-G-801은 미국에서 진행한 임상 1상 용량증대실험에서 우수한 안전성을 확인했다. 경구제로 전환한 후 FLT3 돌연변이 환자들을 대상으로 확장 코호트연구를 진행할 예정이다. 회사 측은 지난달 식약처에 국내 임상1상 시험계획을 신청하고 오는 10월부터 첫 환자 투약이 가능할 것으로 예상했다.올해 1월 탑라인 결과를 발표한 '세비도플레닙'은 류마티스관절염 관련 2a상임상에서 안전성을 재확인하고 중등증 환자 대상으로 의미있는 효능을 확인한 단계다. 또다른 적응증인 면역성혈소판감소증(ITP) 관련 글로벌 2상임상은 내년 상반기 중 최종 결과를 확인할 것으로 예상된다.아직 맹검 상태지만 참여 환자들의 혈소판 수치에서 매우 긍정적인 시그널을 보이고 있다고 소개했다. '세비도플레닙'의 본격적인 임상 개발을 위해 기존 캡슐 제형에서 정제 제형으로 변경한 임상시험약 생산에 돌입한 상태다.회사 측은 "빅파마를 포함한 다수의 글로벌 기업과 '세비도플레닙' 관련 다양한 형태의 파트너십을 논의하고 있다"라고 소개했다.오스코텍은 과거 유한양행에 이전한 '렉라자'가 이달부터 국내 급여적용을 받으면서 매출에 따른 경상기술사용료(로열티)가 발생할 전망이다. 증권가에서는 '렉라자'의 올해 100억원 가량의 매출을 낼 것으로 추산하고 있다. 오스코텍은 10%대의 로열티를 분배받는다.'렉라자'가 유한양행을 통해 얀센에 재이전된 이후 병용임상을 활발하게 진행하고 있다는 점도 주가에 긍정적 영향을 끼칠 것이란 관측이다. 얀센은 오는 9월에 열리는 유럽종양학회(ESMO 2021)에서 '렉라자'와 '리브레반트'(성분명 아미반타맙) 병용요법 관련 추가 데이터를 공개하고, 연말경 미국식품의약국(FDA)에 혁신치료제지정(BTD)을 신청한다고 알려졌다.

[데일리팜=김진구 기자] 국내 연구진이 코로나19 치료제 후보물질로 새롭게 발굴한 '오미팔리십(Omipalisib)'에 관심이 집중되고 있다.특히 이 후보물질이 '렘데시비르(제품명 베클루리)'보다 항바이러스 효과가 200배 이상 높다는 실험실 연구결과가 더해지면서, 코로나 사태의 '게임체인저'가 될 것이란 낙관적인 전망도 나오는 모습이다.다만 제약업계 일각에선 항바이러스 효과의 확대해석을 경계하는 목소리도 나온다. 실험실에서의 연구결과와 실제 임상현장에서의 유효성을 직접적으로 연결해선 안 된다는 설명이다.◆오미팔리십, 'PI3K 억제' 기전 신규 항암제 후보물질8일 한국과학기술원(KAIST)과 한국파스퇴르연구소는 공동연구를 통해 코로나19 치료제 후보물질로 오미팔리십을 발굴했다고 밝혔다.연구진은 가상 약물 라이브러리로 6218종의 물질을 탐색했고, 이 가운데 7종에서 항바이러스의 효과를 확인했다고 설명했다. 그중에서도 오미팔리십의 경우 "렘데시비르보다 항바이러스의 활성이 200배 이상 높은 것으로 나타났다"고 강조했다.오미팔리십 분자구조.오미팔리십은 GSK가 항암제 혹은 특발성 폐섬유증 치료제로 개발 중인 약물이다. 현재 임상1상을 진행 중이다.암 유발 물질로 알려진 'PI3K(phosphatidylinositol-3-kinase)'를 억제하는 기전이다. PI3K 억제제는 새로운 계열의 항암제로 최근 전 세계적인 관심을 받고 있다.많은 글로벌제약사가 개발에 적극적으로 뛰어들었다. 길리어드사이언스 '자이델릭(성분명 일델라리십)', 노바티스 '피크레이(성분명 알펠리십)', 바이엘 '알리코파(성분명 코판리십)' 등이 허가를 받았다. 이밖에 베라스템온콜리지, TG테라퓨틱스 등 미국 바이오벤처에서도 연구개발이 한창이다.◆작년엔 '나파모스타트' 관심↑…실제 임상서는 유효성 입증 실패다만, 제약업계에선 실험실 결과와 실제 유효성은 다를 수 있다며 확대해석을 경계하고 있다. 약물재창출을 통해 임상시험을 진행하더라도 기대했던 결과가 나오지 않을 가능성이 크다는 설명이다.일례로 한국파스퇴르연구소는 지난해 5월에도 "자체 실험을 통해 렘데시비르보다 600배 강력한 약물을 발견했다"고 밝힌 바 있다.당시 파스퇴르연구소는 미 식품의약국(FDA) 승인 약물 중 코로나19 치료에 도움이 될 만한 약물을 추려 인간 폐 세포에서 실험을 진행했다고 설명했다. 이번과 비슷한 방식으로 후보물질 발굴과 실험을 진행했던 셈이다.이 과정을 거쳐서 나온 물질이 '나파모스타트'였다. 당시 유일한 코로나 치료제로 렘데시비르만이 허가받았던 상황이었던 터라, 기존에 췌장염치료제로 허가받은 이 약물에 대한 관심이 급등했다.나파벨탄 제품사진.결국 종근당이 나파모스타트 성분의 자사 제품 '나파벨탄'의 임상에 돌입했다. 종근당은 러시아에서 중증 코로나 환자 104명을 대상으로 임상2상을 진행했다. 이를 토대로 지난 4월 식품의약품안전처에 조건부허가를 신청했다.그러나 조건부허가는 불발됐다. 주요 유효성 평가지표를 달성하지 못했다. 코로나19 검증자문단은 "치료 효과를 확증할 수 있는 추가 임상결과가 필요하다"고 설명했다. 종근당은 현재 타깃을 고위험군 환자로 바꿔 임상3상을 진행 중이다. 임상2상에서 주 평가지표는 만족하지 못했지만, 고위험군 환자에서 일부 치료효과가 나타났다는 것이 종근당 측 설명이다.나파모스타트를 포함해 많은 약물이 '약물재창출' 방식으로 코로나 치료제로 옷을 갈아입으려 했다. 렘데시비르 허가 이후 다양한 항바이러스제와 에이즈치료제, 말라리아치료제, 항염증제, 심지어는 구충제에 대한 임상시험이 국내외에서 동시 진행됐다.그러나 현재까지 성적은 신통치 못한 상황이다. 여전히 약물재창출 방식으로 개발·허가받은 코로나 치료제는 렘데시비르가 유일하다. 길리어드사이언스가 기존에 에볼라 치료제로 개발하던 약물이다.한 제약업계 관계자는 "임상시험 중에는 예상치 못한 변수가 많이 발생한다. 많은 후보물질이 실험실에선 큰 기대를 받았지만, 결과적으로는 유효성을 입증하는 데 애를 먹고 있다"고 설명했다.

유바이오로직스 춘천 제2공장 [데일리팜=김진구 기자] 유바이오로직스는 코로나19 변이 바이러스에 대응하는 백신 개발을 목적으로 보건복지부의 지원을 받는다고 9일 밝혔다.유바이오로직스에 따르면 복지부는 '2021년도 코로나19 치료제·백신 비임상 지원사업'의 일환으로 유바이오로직스의 코로나 백신 후보인 '유코백-19-SA(가칭)'를 선정했다. 사업은 코로나19 치료제·백신 개발과 관련한 비임상시험을 지원하며, 지원금은 연간 8억원이다.유바이오로직스는 중국 우한에 이어 영국(알파), 남아공(베타), 브라질(감마), 인도(델타·델타플러스) 등에서 다양한 변이주가 지속 등장함에 따라, 이들에 공통으로 중화항체를 유도하는 후보항원과 면역시스템을 연구했다.이번 과제 선정을 바탕으로 신규의 후보백신인 '유코백-19-SA'에 대해서 형질전환 마우스를 이용한 바이러스 공격시험을 통한 효력시험을 진행할 수 있게 됐다. 연구는 국가마우스표현형분석사업단(KMPC)를 통해 서울대·연세대와 함께 진행한다.유바이오로직스는 코로나19 스파이크 단백질의 RBD(Receptor Binding Domain) 부위를 주요 항원으로 백신을 개발 중이다. 여기에 자체 보유한 면역증강기술(EuIMT 기술)과 미국 팝바이오텍사의 항원전달기술(SNAP 기술)을 융합해 신규 면역증강제 플랫폼 기술을 연구하고 있다.이미 우한주(WT)를 기본으로 하는 코로나19 프로토타입 백신인 '유코백-19'는 지난 6월에 임상 1상을 마무리하고 현재 임상2상이 진행 중이다.유바이오로직스 관계자는 "현재 개발된 백신들은 변이주에 대응력이 떨어질 수 있다. 이에 현재 유행하는 변이 바이러스에 공통으로 방어할 수 있는 업그레이드 백신 개발이 시급하다"며 "향후 신규 변이주에도 대응할 수 있는 유니버셜 백신을 찾는 연구를 계속할 것"이라며 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 한국과학기술원(KAIST)를 중심으로 한 국내 연구진이 코로나19 치료제 후보물질을 발굴했다. 일부 후보는 기존에 허가받은 렘데시비르(제품명 베클루리)보다 효과가 뛰어날 것으로 기대된다.KAIST는 8일 이상엽 생명화학공학과 특훈교수와 김승택 한국파스퇴르연구소 공동연구팀이 약물 가상 스크리닝 기술을 이용해 이같은 성과를 냈다고 8일 밝혔다.연구팀은 가상 스크리닝으로 약물을 재창출하는 전략을 택했다. 이미 검증된 약물 중에서 코로나19의 치료에 도움이 될 만한 물질을 찾는 방식이다.연구팀은 FDA 승인 약물 혹은 임상 중인 약물을 대상으로 6218종의 약물 가상 라이브러리를 구축했다. 여기에 새로 개발한 가상 스크리닝 기술을 도입했다. 기존의 도킹 시뮬레이션 기반 가상 스크리닝 기술에 구조 유사도 분석모듈, 상호작용 유사도 분석모듈을 더하는 식으로 정확도를 높였다는 설명이다.약물가상 스크리닝 기술을 이용한 코로나19 치료제 개발과정 개요(자료 KAIST) 코로나 바이러스의 복제와 증식에 필요한 단백질 가수분해 효소와 RNA 중합효소 저해 후보 화합물 38종을 선별했다. 이후 한국파스퇴르연구소에서 약효를 검증했다.코로나 바이러스에 감염된 원숭이 신장세포를 이용해 실험을 진행했다. 38종의 약물 중 7종에서 항바이러스가 활성화되는 것으로 확인했다.이를 다시 인간 폐 세포에서 추가 검증했다. 후보를 오미팔리십, 티피파닙, 에모딘으로 줄였다. 이 가운데 오미팔리십은 코로나19 표준 치료제로 허가받은 렘데시비르 대비 항바이러스의 활성이 200배 이상 높은 것으로 나타났다. 티피파닙은 렘데시비르와 유사한 수준이었다.오미팔리십은 현재 암과 특발성 폐섬유증 치료제로 임상이 진행 중인 약물이다. 티티타닙은 암과 조로증 치료제로 임상 중이다. 에모딘은 항암제 임상을 진행 중인 식물추출물이다.연구진은 이 물질들을 대상으로 전임상시험을 계획 중이다. 전임상시험에서 독성을 최소화하고 치료 유효농도 도달을 만족시킬 예정이다.이상엽 교수는 "이번 연구로 신종 바이러스 출연 시 신속하게 대응할 수 있는 기반 기술을 마련했다"며 "향후 코로나 바이러스 계열의 유사 바이러스나 신종 바이러스가 출현할 때 적용할 수 있는 기술을 개발하고자 한다"고 말했다.

[데일리팜=정새임 기자] 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 장기화로 건강기능식품에 대한 소비자 관심이 높아지면서 다양하고 새로운 기능성 원료를 찾는 움직임이 늘어나고 있다. 특히 천연물 소재가 가지고 있는 특유의 기능성을 발굴하여 만들어진 원료가 건강기능식품 시장에서 주목 받고 있다.천연물 소재가 건기식, 나아가 의약품 원료가 되기까지는 ▲문헌 재해석​ ▲원물 확보 ▲추출법 개발 ▲과학적 데이터 확보의 단계를 거쳐야 한다. 천연물 연구개발 기업 뉴메드를 통해 천연물 소재의 건기식 개발 과정을 살펴봤다. 뉴메드는 경희대학교 한의과대학 본초학교실과 공동 개발한 식의약 소개 개발 플랫폼 'iMED'를 활용하고 있다.먼저 전통 소재 정보를 현대 과학을 통해 가치를 판별해야 한다. 수 천년 역사의 임상 경험이 축적된 우리나라의 한의학 문헌은 높은 활용 가치를 가지고 있지만, 현대 식의약에 바로 접목시키기 위해서는 한의약 전문가 재해석이 반드시 필요하다. 방대한 문헌과 논문, 특허를 살펴 타깃 질환에 도움이 될 만한 한방 소재의 기능성과 안전성을 파악한 후, 현대 과학적 방식으로 재해석해 후보 소재나 치료제에 상응하는 한약을 도출한다.적절한 소재를 찾았다면 실험 연구를 위한 천연물 원물을 확보해야 한다. 특히 이 단계서 정확한 원물을 감별하는 것이 중요하다. 뉴메드 관계자는 "연구진들이 국내외 원산지를 직접 찾아다니며 구입하거나 채집으로 명확한 원물을 확보하기 위해 노력하고 있다"라며 "원물을 확보하면 확증 표본을 제작하고, 원물 바우처, 사진, 산지 GPS 정보 등과 함께 천연물 라이브러리에 보관한다"고 설명했다.다음은 추출법 개발이다. 천연물은 추출법에 따라 성분의 함량과 효능이 천차만별이 된다. 따라서 고전 문헌을 고증하고, 연구개발 목적에 맞는 정확한 표준 추출법을 확립해야 한다. 이렇게 표준화된 추출물은 원물과 마찬가지로 라이브러리에 보관하며 신약과 기능성 물질 연구에 활용하기도 한다.제품화가 되려면 일정한 효능과 적절한 규격이 설정돼야 한다. 과학적 데이터를 확보하는 작업이다. 과학적 연구에 사용된 추출물에 대한 객관적인 데이터를 생성해 이를 기반으로 천연물 소재 데이터베이스를 구축한다. 이를 토대로 건강기능식품이나 천연물 신약 소재를 개발할 수 있다.뉴메드 관계자는 "천연물을 현대 과학에 맞게 재해석하고 필요한 데이터를 확보해야만 비로소 건기식·의약품에 쓰일 수 있다"라며 "이를 통해 뉴메드는 키 성장, 위 건강, 관절 건강 등 다양한 천연물을 건기식 원료로 인정받았으며, 향후에도 다양한 전통 천연물 소재 표준화를 이룰 수 있도록 하겠다"고 전했다.

한미약품 연구센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] 한미약품이 신약 연구개발(R&D) 전략 재정비에 나선다. '롤론티스'가 팬데믹(전염병의 세계적 대유행)으로 무기한 연기됐던 평택 공장실사를 무사히 마치면서 하반기 미국식품의약국(FDA) 허가 기대감을 키우고 있다. FDA 허가 문턱에서 좌절을 맛봤던 '오락솔'은 하반기 새로운 글로벌 임상시험에 돌입한다. 사노피로부터 권리를 돌려받은 랩스커버리 기반 바이오신약도 새로운 기회를 모색하고 있다.◆아테넥스, '오락솔' 신규 임상추진...상업화 의지한미약품의 미국 파트너 아테넥스는 지난 2분기 미국식품의약국(FDA)과 타입A 미팅을 갖고 '오락솔' 허가신청(NDA) 관련 보완사항을 해결하기 위한 논의를 진행했다고 6일(현지시각) 밝혔다.아테넥스는 이번 미팅에서 '오락솔' 임상에 참여한 전이성 유방암 환자의 하위그룹 분석 데이터를 추가 제출했다. 전체생존기간(OS)을 포함해 '오락솔' 복용에 따른 유익성이 위해성보다 크다는 점을 어필하려는 취지다. FDA 권고에 따라 새롭게 설계한 임상시험을 통해 '오락솔' 복용 환자의 OS 데이터를 추가로 수집하겠다고도 제시했다.FDA는 신규 임상을 통해 보완요구서(CRL) 지적사항을 해결하겠다는 데 동의한 상태다. 아테넥스는 이번 미팅 결과를 토대로 올해 4분기 FDA에 제출할 '오락솔' 새 임상의 최적 디자인을 모색하고 있다. FDA와 협의를 지속하면서 상업화에 재도전한다는 방침이다.오라스커버리 플랫폼기술(자료: 아테넥스) '오락솔'은 지난 2011년 12월 한미약품이 아테넥스(당시 카이넥스)에 기술이전한 항암신약이다. 한미약품의 오라스커버리 플랫폼기술을 접목해 파클리탁셀 80mg/㎡ 정맥주사제(IV)를 경구용으로 전환했다. 경구흡수증진제 엔세키다(Encequidar)를 결합하고, 항암제의 경구 흡수를 방해하는 막수송 단백질 P-glycoprotein(P-gp)을 차단함으로써 흡수율을 높였다는 특징을 갖는다.아테넥스는 전이성 유방암 환자 대상으로 진행한 3상임상시험을 근거로 지난해 '오락솔'의 FDA 신약허가신청(NDA)을 완료했다. 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따라 2월 28일을 심사기일로 부여받으면서 올해 글로벌 첫 허가 테이프를 끊을 것으로 예상됐는데, FDA로부터 CRL을 수령하면서 좌절된 바 있다. FDA는 아테넥스가 제출한 3상임상 결과 '오락솔' 복용군에서 파클리탁셀 정맥주사제 투여군 대비 독성반응이 높았다고 지적하면서 시험약 투여용량 등 디자인이 최적화된 임상시험을 다시 수행하라고 권고한 것으로 알려졌다.아테넥스가 FDA 요구를 수용하면서 '오락솔' 허가시점은 수년 뒤로 미뤄지게 됐다. 다만 한미약품 입장에선 파트너사의 상업화 의지를 재확인했다는 데 의미를 부여할만하다.아테넥스는 한미약품으로부터 도입한 오라스커버리 플랫폼기술의 가치를 극대화하는 데 힘쓰고 있다. '오락솔' 외에도 이리노테칸과 도세탁셀, 토포테칸, 에리불린 등 주사제에 오라스커버리 기술을 접목한 경구용 항암신약 파이프라인 5종을 임상단계에 올려놓은 단계다.2019년에는 샹쉐제약과 '오락솔', '오라테칸' 등 한미약품으로부터 도입한 경구용 항암신약 2종의 중국 지역 권리이전 계약을 체결했다. 한미약품은 올해 초 '오락솔'과 '오라테칸' 원개발사 자격으로 아테넥스가 샹쉐제약으로부터 확보한 계약금 중 일부를 분배 받은 것으로 확인된다. '오락솔' 상업화 이후 적응증확대를 위해 폐암과 위암 대상으로 '오락솔'과 면역항암제 '키트루다'(성분명 펨브롤리주맙)의 병용요법을 평가하는 1상임상 확장 연구도 추진 중이다.◆스펙트럼, 평택공장 실사 완료...연내 FDA 허가 기대감↑한미약품이 스펙트럼에 기술수출한 호중구감소증 치료제 '롤론티스'(성분명 에플라페그라스팀)는 하반기 FDA 허가에 재도전한다.FDA는 지난 5월 '롤론티스' 원액을 생산하는 한미약품의 평택 바이오플랜트에 대한 사전승인심사(pre-approval inspection)를 예정대로 진행했다. 신종코로나바이러스감염증(코로나19) 여파로 기약이 없었던 실사를 무사히 마치면서 FDA 바이오의약품허가(BLA)를 위한 모든 절차를 완료한 셈이다.이제 '롤론티스'의 운명은 FDA 결정에 달렸다. 빠르면 이달 중 FDA 최종 승인 여부를 확인할 수 있을 것이란 관측도 제기된다.한미약품의 미국 파트너사 스펙트럼파마슈티컬즈는 "롤론티스의 FDA 바이오의약품허가(BLA)와 관련된 나머지 절차는 모두 완료된 상태다. 팬데믹 영향으로 부득이하게 평택공장 실사만 진행하지 못했다"라며 "실사를 무사히 마치면 최종 허가가 가능하다"라고 자신감을 표명해 왔다. FDA가 작년 10월 심사완료 이후 CRL을 발송하지 않고 '지연' 의사만 밝혔다는 점에서 결격사유가 없었다는 입장이다.롤론티스 소개(자료: 스펙트럼) '롤론티스'는 지난 2012년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 바이오신약이다. 골수억제성 항암화학요법을 적용받는 암환자에게 호중구감소증 치료 또는 예방 용도로 투여된다. 과립구(granulocyte)를 자극해 호중구 수를 증가시키는 'G-CSF'(과립구집락자극인자) 계열로, 암젠의 블록버스터 약물 '뉴라스타'(성분명 페그필그라스팀)와 유사한 작용기전을 나타낸다.'롤론티스'가 FDA 최종 허가를 받으면 한미약품은 체내 바이오의약품의 약효 지속시간을 늘려주는 랩스커버리(Labscovery) 플랫폼기술을 접목한 첫 바이오신약을 미국 시장에 내놓게 된다. 평택 바이오플랜트가 FDA의 까다로운 실사기준을 통과했다는 점에서 바이오의약품 제조기술을 인정받는 성과도 누릴 수 있다.스펙트럼은 지난해 3월부터 '롤론티스' 관련 새로운 글로벌 임상을 진행 중이다. 골수억제성 항암치료(도세탁셀+사이클로포스파마이드) 진행 당일 '롤론티스'를 투여하는 연구다. G-CSF 계열 기존 치료제들은 항암제와 같은 날 투여가 어려워 환자들이 입원하거나 다음날 다시 병원에 방문해야 한다. 화학요법 당일 '롤론티스'를 투여하는 방식으로 편의성을 개선해 차별성을 확보하려는 전략이다.한미약품은 스펙트럼과 최초 계약 당시 '롤론티스' 기술이전 관련 구체적인 계약조건을 공개하지 않았다. 다만 스펙트럼이 미국증권거래위원회(SEC)에 제출한 보고서를 통해 계약 규모 추정은 가능하다. 스펙트럼은 '롤론티스가 FDA 최종 판매허가를 획득하면 스펙트럼이 한미약품에 1000만달러(약 119억원)의 기술료를 지급하겠다'라고 합의했다. 발매 이후에는 순매출에 따라 매년 일정 비율의 로열티를 추가로 지불한다. 로열티와 별개로 '롤론티스'의 원료생산을 담당하는 평택 바이오플랜트를 통한 수출실적도 기대해볼 수 있다.◆연이은 계약해지에도...5개 과제 글로벌 도전 진행형한미약품은 2011년 이후 총 10건의 글로벌 기술수출 계약을 성사시키면서 국내 대표 R&D 기업으로 떠올랐다. 비록 베링거인겔하임과 일라이릴리, 얀센, 사노피 등 빅파마와 체결한 대형 계약이 중도 해지되는 아픔을 겪었지만 여전히 5개의 신약과제가 글로벌 진출 꿈을 키워나가고 있다.가장 큰 기대주는 '벨바라페닙'이다. 로슈그룹은 올해 상반기에만 '벨바라페닙' 단독요법과 병용요법을 평가하는 글로벌 임상시험 2건에 착수했다.제넨텍은 지난 4월부터 흑색종 환자를 대상으로 면역항암제 '티쎈트릭'(성분명 아테졸리주맙)과 '벨바라페닙', MET 억제제 '코텔릭'(성분명 코비메티닙) 병용요법을 평가하는 1b상임상연구를 진행하고 있다. 제넨텍의 모회사인 로슈는 지난 5월 TAPISTY 플랫폼연구의 계획을 변경하고 '벨바라페닙'을 새로운 코호트로 추가했다.'벨바라페닙'은 한미약품이 자체 개발한 pan-RAF 저해제 계열 표적항암제다. 세포 내 신호전달을 매개하는 미토겐활성화단백질(MAP) 키나아제의 일종인 RAF를 억제하는 기전으로 작용한다. 한미약품은 지난 2016년 9월 제넨텍과 '벨바라페닙' 개발 및 상업화에 대한 글로벌 독점 권리(한국 제외)를 넘기면서 반환 의무가 없는 계약금(upfront fee) 8000만달러(약 890억원)를 확보한 바 있다. 계약 체결 이후 약 5년만에 본격적인 개발에 착수하면서 반환우려를 해소했다는 평가다.한미약품의 R&D 파이프라인(자료: 한미약품) 사노피로부터 권리를 돌려받은 랩스커버리 기반 바이오의약품도 가능성이 남아있다. MSD에 재기술이전한 GLP-1 기반 이중작용제 '에피노페그듀타이드'는 비알콜성지방간염(NASH) 신약으로 탈바꿈해 상업화에 재도전한다. 빠르면 연내 NASH 적응증으로 임상2상에 진입할 것이란 예상이다.사노피는 최근 미국당뇨병학회(ADA)에서 '에페글레나타이드'가 심혈관 및 신장질환 위험을 낮춘다는 대규모 연구 결과가 공개했다. '에페글레나타이드'는 지난 2015년 11월 한미약품이 사노피에 기술이전한 GLP-1 기반 당뇨병 치료제다. 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술을 접목해 투약주기를 주 1회로 늘린 약물로, 사노피가 임상3상시험 5건을 진행하다 지난해 9월 최종적으로 권리를 한미약품에 되돌려줬다.한미약품은 이번 연구 결과를 바탕으로 '에페글레나타이드'의 새로운 잠재력을 탐색한다는 계획이다.권세창 한미약품 대표이사는 "전 세계에서 시판 중인 대사질환 분야 치료제들은 장기 추적 관찰시 심혈관계 질환 유발 가능성을 보이는 경우가 많다. 심혈관계 안전성은 신약의 글로벌 경쟁력을 배가하는 중요한 요인이다"라며 "에페글레나타이드의 새로운 비즈니스 기회를 모색하겠다"라고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] 제넥신은 인도네시아 보건당국으로부터 코로나19 백신 관련 임상2·3상 시험계획을 승인받았다고 7일 공시했다. 국내사가 개발 중인 코로나 백신 가운데 글로벌 임상2·3상을 승인받은 최초의 사례다.제넥신은 이날 공시를 통해 인도네시아에서 우선 1000명을 대상으로 임상을 진행한다고 밝혔다. 이에 앞서 우선 초기에 등록한 300명을 대상으로 안전성을 확인하면서 바로 임상3상에 진입하는 등 2·3상을 동시에 수행해 속도를 높인다는 것이 제넥신의 계획이다.임상시험은 인도네시아 FKIK Ukrida 외 7개 기관에서 건강한 성인을 대상으로 DNA백신 'GX-19N'의 유효성·안전성·면역원성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약대조 방식으로 진행된다.연구기간은 임상시험 승인일로부터 24개월로 잡았다. 시험대상자 등록 속도에 따라 이보다 앞당겨질 가능성이 있다. 임상은 현지 파트너사인 PT Kalbe Farma Tbk가 주도한다.여기에 인도네시아를 제외한 다른 국가에서 5000명을 추가 모집해, 총 1만명을 대상으로 글로벌 임상3상을 수행할 예정이다.만약 임상3상에서 GX-19N이 변이 바이러스에도 효과가 있다는 것으로 확인되면 임상규모를 최대 3만명까지 늘린다는 계획이다. 제넥신은 인도네시아 외에 남미와 아프리카 등에서 임상을 준비 중이다.GX-19N은 DNA 기반의 백신이다. 같은 플랫폼의 백신은 아직 허가받은 제품이 없다. 다른 국내개발 백신과 달리 '비교임상'이 불가능하다는 의미다. 앞서 허가받은 화이자·모더나·아스트라제네카 백신과 마찬가지로 대규모 임상을 통해 예방효과를 입증해야 한다.제넥신은 "인도네시아는 세계 4위 인구 규모와 최근 변이에 따른 코로나19 확산세에 따라 임상 대상자 모집과 연구가 수월할 것으로 보고 있다"고 설명했다.

[데일리팜=안경진 기자] 한올바이오파마는 중국 파트너인 하버바이오메드가 현지에서 진행한 '바토클리맙'(HBM9161)'의 중증근무력증 대상 임상2상시험의 탑라인 결과를 발표했다고 7일 밝혔다.중등도~중증 근무력증 환자 30명을 대상으로 '바토클리맙' 2개 용량(340mg, 680mg) 또는 위약을 투여하고 유효성 및 안전성을 평가한 연구다.하버바이오메드에 따르면 '바토클리맙' 투여군은 주평가변수인 중증 근무력증 환자의 일상생활수행능력(MG-ADL)이 위약군 대비 통계적으로 유의하게 개선됐다(p=0.043). QMG(Quantitative Myasthenia Gravis)와 MGC(Myasthenia Gravis Composite), MG-QoL(Myasthenia Gravis Quality of Life) 등 부평가변수로 설정한 중증 근무력증 평가지표도 '바토클리맙' 투약 후 빠르게 개선된 것으로 나타났다.'바토클리맙' 투여군 중 중대한 이상반응을 호소하거나 중도이탈한 환자는 보고되지 않으면서 안전성과 내약성을 확보했다는 설명이다.'바토클리맙'은 한올바이오파마가 지난 2017년 중국 하버바이오메드에 기술수출한 항체신약 'HL161'의 새로운 개발명이다. 중증근무력증 등 자가면역질환 환자들에게 과도하게 발견되는 체내 병원성 자가항체를 제거한다. 이뮤노반트가 미국과 유럽 지역 권리를 넘겨받아 개발을 진행하다 올해 초 임상을 중단한 자가면역질환 치료항체 'IMVT-1401'과 동일한 물질이다.한올바이오파마는 하버바이오메드에 'HL161'과 안구건조증 치료제 'HL036' 관련 중국(대만, 홍콩, 마카오 포함) 지역 권리를 넘기면서 반환의무가 없는 계약금 400만달러를 수령했다. 단계별 기술료를 포함한 최대 계약규모는 8100만달러다. 다만 양사간 합의에 따라 각각의 약물에 대한 계약조건은 공개되지 않는다.하버바이오메드는 중증 근무력증 환자 대상의 2상임상에서 긍정적인 결과를 확보하면서 연내 3상임상을 추진한다는 방침이다.하버바이오메드 진송왕(Jingsong Wang) 대표는 "중증근무력증 임상2상에서 좋은 결과를 발표할 수 있어 기쁘다"라며 "환자 스스로 투약이 가능하고 상태에 따라 유연하게 용량을 조절할 수 있는 피하주사제로 개발해 치료 부담이 줄어들 것으로 기대한다. 올해 하반기 중국에서 중증 근무력증 임상 3상에 진입할 계획이다"라고 말했다.

한미약품 연구센터 전경 [데일리팜=안경진 기자] 아테넥스가 연내 한미약품으로부터 도입한 '오락솔'의 신규 임상을 추진한다. '오락솔'의 생존연장 혜택을 입증할 수 있는 새로운 근거를 마련하고 미국식품의약국(FDA) 허가에 재도전한다는 방침이다.아테넥스는 지난 2분기 FDA와 타입A 미팅을 갖고 '오락솔' CRL(보완요구서)에 기재됐던 보완사항을 해결하기 위한 논의를 진행했다고 6일(현지시각) 밝혔다.아테넥스는 이번 미팅에서 '오락솔' 허가근거로 제출한 임상시험 관련 하위그룹 분석 데이터를 FDA에 제공했다. 전체생존기간(OS) 등 추가 분석자료를 제출함으로써 '오락솔' 복용에 의한 혜택이 위해성보다 크다는 점을 어필하려는 취지다. 새로운 임상시험을 통해 '오락솔' 복용 환자의 전체생존기간(OS) 데이터를 추가로 수집하겠다는 제안도 내놨다.아테넥스에 따르면 FDA는 전이성 유방암 치료를 위한 오락솔 지속 개발 의지를 격려하고, 새로운 임상을 통해 CRL 지적사항을 해결할 수 있을 것이라는 점에 동의했다. 아테넥스는 이번 미팅 결과를 토대로 올해 4분기에 FDA에 제출할 '오락솔' 새 임상의 최적 디자인을 모색하고 있다.이에 따라 아테넥스는 올해 4분기에 FDA에 제시할 새 임상의 최적 디자인을 모색하고 있다.'오락솔'은 지난 2011년 12월 한미약품이 아테넥스(당시 카이넥스)에 기술이전한 항암신약이다. 한미약품의 오라스커버리 플랫폼기술을 접목해 파클리탁셀 80mg/㎡ 정맥주사제(IV)를 경구용으로 전환했다. 경구흡수증진제 엔세키다(Encequidar)를 결합하고, 항암제의 경구 흡수를 방해하는 막수송 단백질 P-glycoprotein(P-gp)을 차단함으로써 흡수율을 높였다는 특징을 갖는다. 아테넥스는 전이성 유방암 환자 대상으로 진행한 3상임상시험을 근거로 지난해 FDA에 '오락솔'의 신약허가신청(NDA)을 완료했는데, 지난 2월 FDA로부터 '오락솔' 독성반응과 유효성 데이터 편향에 대한 우려가 담긴 CRL을 수령하면서 허가가 좌절된 바 있다.루돌프 콴(Rudolf Kwan) 아테넥스 최고의학책임자(CMO)는 "이번 미팅에서 FDA가 밝힌 오락솔 개발에 대한 지원에 감사한다. FDA와 협력적 논의를 지속해 나가겠다"라며 "오락솔이 승인받게 된다면 전이성 유방암에 대한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력이 있다고 확신한다"라고 말했다.