노바티스 원샷 치료제 '졸겐스마'...급여 논의 본격화

• 약제급여평가위 상정 예고…킴리아 등 고가 신약 논의 촉각
• SPR1NT 연구 통해 유효성 확인…호흡·영양 보조 없이 생존

[데일리팜=어윤호 기자] '킴리아'에 이어 '졸겐스마'도 보험급여 등재를 위한 행보를 시작한다.

관련업계에 따르면 허가-급여평가연계제도를 통해 급여 신청을 제출한 한국노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)가 오는 9월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회 상정 일정을 논의중이다.

이에 따라 내달 1일 키메라항원수용체T세포(CAR-T)치료제 킴리아(티사젠렉류셀)의 암질환심의위원회 상정을 앞둔 노바티스는 9월 중 초대형 품목 2종의 급여 등재를 위한 정부와의 줄다리기를 시작하게 됐다.

두 약물이 어떤 제도를 활용하고 어떤 협상을 거쳐 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을 지 귀추가 주목된다.

졸겐스마는 2017년 승인된 '스핀라자(뉴시너센)'와 같은 척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제로, 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다.

식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두번째 첨단바이오의약품으로 허가했다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포·유전자치료제 등으로, '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원 등을 받을 수 있다.

원샷 치료제이지만 이 약은 1회 투약비용이 미국에서 25억원, 일본에서는 약 18억9000만원의 약가가 책정된 고가 의약품이다. 국내 등재 절차 과정 역시 순탄치 않을 것으로 예상된다.

다만 효능 면에서 기대는 크다. 졸겐스마는 얼마전 3상 임상시험인 SPR1NT 연구와 STR1VE-EU 연구 결과를 발표해 주목을 끌었다.

SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자의 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹는 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다.

STR1VE-EU 연구에서는 졸겐스마로 치료 받은 대부분의 소아(82%)가 중증 환자를 포함해 SMA 1형의 자연사에서 관찰되지 않은 발달 운동 이정표를 달성했다.

한편 졸겐스마는 국내에서 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 척수성 근위축증 환자 중에서 ▲제1형 척수성 근위축증 임상적 진단이 있거나 ▲생존운동뉴런2(SMN2) 유전자의 복제수가 3개 이하인 경우에 사용하도록 허가됐다.