중견기업 유나이티드제약이 클란자CR(2010년), 클라빅신듀오(2102년), 실로스탄CR(2013년), 칼로민(2015년)에 이어 5번째 개량신약(식약처 인정 개량신약 3개)을 탄생시켰다. 모사프라이드 제제로 잘 알려진 기능성소화불량치료제 가스모틴 용법 용량을 개선한 '가스티인 CR' 이다. 지난해 R&D 투자 비중이 13%로 국내 제약사 가운데 최상위 수준을 기록 중인 유나이티드는 이번 '가스티인 CR' 허가를 통해 개량신약 특화기업으로 도약할 수 있는 확실한 기반을 만들었다는 평가다. 유나이티드는 장기적으로 20개 이상 개량신약 파이프라인을 집중적으로 개발해, 향후 개량신약의 매출 비중을 50% 이상으로 끌어올린다는 계획이다. 실제 유나이티드 개량신약은 효자 품목으로 매출에 기여하고 있다. 실로스타졸 개량신약 '실로스탄 CR'은 지난해 120억 매출을 기록하며 첫 블록버스터가 됐으며 올해는 200억원대 실적을 목표로 하고 있다. 움카민 퍼스트제네릭으로 첫 임상품목인 '칼로민'도 지난해 50억원대의 안정적 실적을 올렸다. 유나이티드의 경우 개량신약 매출이 전체매출의 20%에 달하고 있다. 올해는 점유율 25~30%를 예상하고 있다. 확실한 아이템으로 회사의 정체성을 확립하겠다는 전략이다. 이런 가운데 기능성 소화불량 개량신약인 '가스티인CR정' 허가는 의미가 있다는 분석이다. 이 품목은 약 7년가량의 개발 기간을 거쳐 허가를 받았고, 오는 9월부터 판매에 돌입한다. ‘가스티인CR정’은 기존 1일 3회 복용 제제를 1일 1회로 개선, 복약 순응도를 높임으로써 유용성 개량을 인정받았으며 4년의 재심사 기간을 획득했다. 특히 분당서울대병원 이동호 교수 주도로 19개 기관의 기능성 소화불량 환자 143명을 대상으로 3상 임상을 거쳐 안전성과 유효성을 입증했다는 설명이다. 다른 약물과 상호작용이 적고 선택적으로 세로토닌 5-HT4 수용체에 작용해 부작용 발생 위험도 적다고 회사 측은 강조했다. 유나이티드 관계자는 "향후 6년간 27개에 달하는 개량신약 파이프라인은 현재 다수의 품목들이 임상 1상 또는 전임상을 진행중으로 1년에 평균 2개씩 발매해 6~7년 안에 발매 완료를 목표로 하고 있다"고 말했다. 한편 유나이티드는 호흡기 분야에 특화시킨 다바이스를 활용한 개량신약 개발을 통해 회사의 경쟁력을 높이겠다는 계획이다.

한국유나이티드제약(대표 강덕영)이 식품의약품안전처로부터 기능성 소화불량 개량신약인 '가스티인CR정'의 허가를 획득했다. 소염진통제 '클란자CR정', 항혈전제 '실로스탄CR정'에 이은 식약처 인정 개량신약 '가스티인CR정'은 약 7년가량의 개발 기간을 거쳐 6월 30일에 허가를 받았다. 오는 9월부터 판매에 돌입한다. ‘가스티인CR정’은 기존 1일 3회 복용 제제를 1일 1회로 개선, 복약 순응도를 높임으로써 유용성 개량을 인정받았으며 4년의 재심사 기간을 획득했다. 속방층과 서방층으로 이루어져 있어 24시간 동안 지속적인 약물 방출을 나타내며, 제어 방출 조성물에 대해 특허를 등록한 상태다. 또 분당서울대병원 이동호 교수 주도로 19개 기관의 기능성 소화불량 환자 143명을 대상으로 3상 임상을 거쳐 안전성과 유효성을 입증했다는 설명이다. '가스티인CR정' 주성분인 모사프리드 시트르산염(Mosapride Citrate)은 위장관 운동 촉진제 중 가장 안전한 약물로 평가받아 널리 사용되어 왔다. 다른 약물과 상호작용이 적고 선택적으로 세로토닌 5-HT4 수용체에 작용해 부작용 발생 위험도 적다고 회사측은 강조했다. 국내 시장 규모는 연간 약 800억 원으로, 기능성 소화제 전체 시장 규모 약 2200억 원 중에서 가장 비중이 크다. 중국, 인도, 대만, 베트남 등 해외 주요 국가 10개국을 비롯해 여러 국가에서 판매되고 있다. 강덕영 대표는 "1일 1회 용법으로 다른 약제와 병용투여가 용이해져 환자의 편의성에 도움이 될 것으로 기대한다"며, "현재 전체 매출액의 20% 가량인 개량신약의 비중을 향후 50%까지 높일 예정"이라고 말했다.

장기지속형 주사제(Long-Acting Injection, LAI)가 조현병 치료의 화두로 떠오르고 있다. 얀센의 '인베가 서스티나'와 오츠카제약의 '아빌리파이 메인테나'가 양대산맥을 이뤄 온 LAI시장은 업그레이드 버전 격인 ' 인베가 트린자'의 도입으로 더욱 다양한 치료옵션을 갖추게 됐다. 이제 한 달에 1번이 아니라, 3개월에 1번만 투여해도 조현병 환자들의 증상조절 및 재발예방이 가능하다는 게 전문가들의 관측이다. 한국얀센은 연 4회 투여하는 장기지속형 조현병 치료제 인베가 트린자(팔리페리돈 팔미테이트)의 국내 허가를 기념하기 위해 5일 인터컨티네탈 호텔에서 기자간담회를 개최했다. 인베가 트린자는 지난 6월 22일 미국, 유럽에 이어 전 세계 세 번째로 국내 식품의약품안전처의 승인을 받았다. 아시아태평양 지역에서는 최초 허가인 셈이다. 3개월에 한 번 투여만으로 조현병의 장기조절이 가능해진 것은 얀센이 아일랜드 앨커머스로부터 획득한 '나노크리스탈' 기술 덕분인데, 미세 입자가 근육에 저장된 뒤 천천히 방출되기 때문에 3개월 동안 혈중농도를 일정하게 유지할 수 있다. 이날 공개된 3상임상에 따르면, 총 506명의 환자에서 조현병 증상이 재발하기까지 시간을 평가한 결과 인베가 트린자는 위약 대비 조현병 증상 재발을 예방하는 데 3배 더 효과적인 것으로 나타났다(Jama Psychiatry 2015;72:830-9). 인베카 트린자를 투여받은 환자군의 재발 발생 비율은 7%로 위약군(23%)보다 현저히 낮았으며, 조현병 증상이 재발하기까지 기간도 위약군 대비 유의하게 길었다. 위약군의 경우 재발하기까지 274일이 소요된 반면 인베가 트린자 치료군에서는 재발 환자수가 7.4%에 불과해 증상이 재발하기까지 기간측정이 어려웠다는 보고다. 특히 인베가 트린자로 치료받은 환자 10명 중 9명은 연구기간 동안 증상이 재발하지 않아 재발방지 측면에서 탁월한 효과를 입증했다. 월 1회 투여하는 인베가 서스티나와 비교했을 때도 인베가 트린자 투여군은 유사한 증상 재발률을 보였으며(8.1% vs. 9.2%), 새로운 이상반응은 확인되지 않았다(Int J Neuropsychopharmacol 2016 Jun 17). 간담회장에서 만난 이상혁 교수(분당차병원 정신건강의학과)는 "장기지속형 치료제를 투여받은 초기 조현병 환자를 추적해 본 결과 전체 66명 중 7명(10%)이 10년째 치료를 유지하고 있으며, 재발이 거의 없었다"며, "나머지 환자들은 대부분 조기에 치료를 중단한 경우다. 초기에 적절한 용량을 찾고 2~3년간 안정화 되면 얼마든지 장기치료가 가능하다"고 말했다. 또한 "주사제라고 해서 신경계 부작용이 많으리란 생각은 크나큰 오해"라면서 "간혹 추체외로증후군(EPS)을 호소하는 경우가 있지만 충분히 관리 가능하다. 성분이 동일하기 때문에 우려할 만한 부작용은 발생하지 않을 것"이라고 덧붙였다. 함께 참석한 김성완 교수(전남대병원 정신건강의학과)도 "단점보다는 장점이 많은 약"이라면서 "해외 국가들처럼 정신건강의학과에 내원하는 환자들에게 전화를 통한 모니터링 및 방문을 권유하는 시스템이 갖춰진다면 장기지속형 주사제의 효율이 극대화 될 수 있다"고 강조했다.

보건의료 빅데이터를 산업과 연계해 의료서비스 품질 향상과 일자리·수익 창출을 동시에 충족시키는 시나리오가 제기됐다. 세계 보건의료 패러다임이 예방의학으로 빠르게 흘러가면서 빅데이터를 잘만 활용하면 맞춤형 의료진단·처방에서 부터 질병 조기 예측·확산, 유전체 데이터 기반 질병 진단에 이르기까지 돈 되는 산업화 방안이 무궁무진하다는 시각이다. 5일 원주 건강보험공단에서 열린 보건의료 참조표준데이터 활용 활성화 방안 심포지엄에서 한림대 춘천성심병원 정만기 연구원은 '보건의료 빅데이터 의료산업 활용 시나리오'를 발표했다. 그는 과거와 현재 치료 중심 보건의료에서 차츰 예방과 건강관리 중심으로 트렌드가 변화하는 지금이 보건의료 빅데이터를 비즈니스 모델로 진화시킬 최적기라고 바라봤다. EMR(전자의무기록)의 보급, 기술 발달과 개인 건강관리 기기 보급확대로 의료·건강 빅데이터 양이 폭발적으로 증가하고 있기 때문. 이를 잘만 활용하면 국내 의료비 등 보건의료재정 절감 뿐만 아니라 풍부한 일자리와 신사업까지 창출 할 수 있다는 게 정 연구관의 견해다. 실제 미국 보건부 산하 국립보건원(NIH)은 'Pillbox'라는 소비자가 알기 어려운 알약의 복용량·부작용·주의사항 등 의학정보를 제공하는 서비스를 구축해 연간 5000만 달러 이상 의료재정을 절감중이다. 우리나라도 건보공당 DB와 민간 소셜미디어 정보를 융합해 질병 발생 예측 모델을 개발하고 이를 상시 모니터링해 위험 징후 시 주의예보를 제공하고 있다. 정 연구관은 여기에서 더 나아가 보건산업 내 빅데이터를 이용해 다양한 비즈니스 모델을 창출할 수 있을 것이라고 제언했다. 구체적으로 ▲빅데이터 활용 맞춤형 의료진단·처방 서비스 ▲생체정보를 이용한 조기질병 예측 서비스 ▲유전체 데이터 기반 질병 진단·예측 서비스 ▲의료 빅데이터 기반 수술지원 서비스 ▲빅데이터와 홀로그램 활용 수술 시뮬레이션 ▲웹데이터, SNS 활용 질병예측·확산 예보 등이 그 예다. 특히 병원 내부에 축적되는 데이터를 의료서비스 효율화 측면에서 적극 활용하는 게 가장 손쉬운 활용방법이라고 했다. 또 대규모 빅데이터로 장기 관찰이 필요한 만성질환을 더 정밀하게 연구할 수 있다. 보건의료 R&D에서도 논문·특허 및 사업화 현황과 연계한 유망분야, 유전정보와 질환정보 코호트 데이터 연계 분석 등 효율화가 가능해진다. 정 연구관은 "예를들어 강원도 기반 보건의료 빅데이터 활용 시나리오를 짜 보면, 건강보험-심평원-응급실-병원의 융합보건의료 데이터를 통한 실시간 환자 모니터링 체계 구축이 가능하다"고 피력했다.

복지부는 이달부터 유전자검사 서비스 일부를 민간기업에게 개방했다. 장기적 측면서 바이오 헬스케어 부흥과 국민보건 향상이라는 두 마리 토끼를 잡겠다는 계산이다. 하지만 특정 요건만 갖추면 유전자검사업체 인증을 쉽게 받을 수 있어 유전자검사 업체 난립을 우려하는 목소리도 나온다. 또 향후 유전자검사 발전을 위해 '유전자검사 승인 개선'과 사회적 공감대 형성 필요성도 제기된다. 1일 민간기업의 DTC(Direct-to-Consumer)방식 유전자검사 서비스가 본격적으로 시행됨에 따라 의료기관 의뢰없이 혈압, 혈당, 탈모 등 총 12가지 항목 진단을 받을 수 있게 됐다. 복지부는 생활습관 개선과 질병예방을 목적으로 '과학적 근거가 확보되고 소비자 위해성이 적은 검사 위주'로 선별해 콜레스테롤, 혈당, 고혈압, 탈모 등 46개 유전자에 대해서만 검사할 수 있다고 밝혔다. 김태희 현대증권 애널리스트는 지난 30일 '물꼬트인 유전자검사, 본격적으로 시작'이란 제약·바이오 보고서에서 유전자검사 시장을 전망하며 "암 등 중증질환이 포함되지 않았지만 의료기관 전유물인 '유전자검사'가 민간업체 허용됐다는 점에서 의미가 크다"고 말했다. 미용·건강 등 헬스케어 분야에서 유전자검사가 시행되면서 시장의 기대감은 관련 업체의 주식가치 상승으로도 이어지고 있다. 복지부에 따르면 지난 6월 기준 의료기관 95곳, 비의료기관(민간업체) 84곳에서 유전자검사 서비스를 제공하고 있다. 우선은 온라인과 보험사 연계 서비스를 제공하고 있지만 향후 편의점, 약국 등 유통채널을 다변화 할 것이라는 업계의 전망이 속속 나오고 있다. 현재 이러한 서비스를 제공하는 대표적 업체로 마크로젠, 테라젠이텍스, 디엔에이링크, 랩지노믹스가 꼽히고 있다. 테라젠이텍스는 최근 온라인으로 신청을 하면 택배로 진단키트를 받아 피부·탈모·체형 등의 유전적 취약성을 분석해주는 '진스타일'을 출시했다. 디엔에이링크는 라이나생명 암보험 가입자를 대상으로 콜레스테롤 등 혈관질환과 피부노화·탈모 등 미용분야 유전자 진단 서비스를 제공한다고 밝혔다. 랩지노믹스가 선보인 '제노팩'은 유전자 분석으로 맞춤형 운동법과 식습관 개선 등 다이어트에 도움이 될 수 있는 정보를 추천하는 건강관리 제품이다. 마크로젠은 배아 단계에서도 조기에 염색체 이상 여부를 판별할 수 있는 산전 유전체 검사 '패스트' 서비스를 지난 2월 론칭했다. 한편에선 유전자검사 신뢰 향상과 미국 등 선진국 수준으로 발전하기 위한 방안이 제기된다. 유전자 검사항목 승인방식을 바꾸고 한국형 국가공인실험실인증제(CLIA, Clinical Laboratory Improvement Amendments) 를 도입해 법적·윤리적 체계 확립을 해야한다는 것이다. 김열홍 고려대 종양혈액내과 교수는 최근 코리아바이오플러스에 참석해 "유전자 검사항목 신고제도 등급별 분류와 법률, 유전체학, 공중보건 등 다양한 분야 전문가가 참여하는 '유전자검사 평가 전문위원회'를 구성해 접수된 유전자검사에 대해 타당성을 검증해야 하며, 시설과 인력 등 요건만 갖추면 유전자검사 기관 인가를 해주는 부분도 개선해야 한다"고 지적했다. 김 교수는 "미국 등에서 유전자분석과 진단기술 개발에 적용 중인 '차세대 염기서열 분석'(NGS, Next Generation Sequencing) 도입을 위해 '한국형 CLIA(국가공인실험실인증)' 규정 신설과 공인인증된 실험실 장비와 시약에 대해서는 의료기기 허가를 면제하는 'LDT(Laboratory Developd Test)제도'를 마련해야 한다"고 강조했다.

"초기 개발단계부터 시중 유통되는 획기신약 생애 전주기 안전관리(GVP) 규제를 기존보다 강화하는 대신, 밀착·우선심사로 허가를 앞당겨 환자 치료기회와 국내 제약산업을 선진화한다." 우리나라도 미국FDA, 유럽EMA, 일본 후생성 등 선진 제약국들이 수년 전부터 전면 도입중인 혁신신약 대상 '브레이크쓰루 테라피 데지그네이션(BTD)' 제도를 신규 제정하기 위한 움직임이 진행중이다. 한국형BTD '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률(이하 획기신약 특별법)' 제정을 추진 중인 식품의약품안전처의 목표는 명확하다. 희귀난치질환과 대규모 감염병(팬더믹) 치료제(예방백신 포함) 중 안전성과 초기 약효를 '획기적'으로 진일보시켰다고 입증한 의약품의 안전관리 수준을 크게 높이고, 개발·허가를 밀착지원하겠다는 것이다. 4일 식약처는 획기신약 특별법 신설 취지에 대해 "혁신치료제의 안전성 임상은 기존보다 한층 강화한다. 다만 질환 치료 약효 부분에 있어 입증기간이 오래걸리는 경우 전담 동반심사(롤링리뷰)·우선심사 등 특례를 적용하고 조건부 신속허가로 죽음을 앞둔 환자들에게 치료제를 빨리 공급하는 것"이라고 설명했다. 지금까지 환자들은 폐암, 췌장암 등 치료가 까다로운 고형암이나 전이속도·방향이 다양하고 타깃 치료가 매우 어려운 골수성·림프구성 백혈병, 다발골수종 등 혈액암에 걸리면 시판허가 치료약이 없어 임상에 자원해 시험단계 의약품을 투약받기 위해 애써야 했다. 이마저도 종양질환 외 만성질환을 보유하는 등 임상조건에 맞지 않으면 참여 자격을 부여받지 못해 제대로 약 한 번, 치료 한 번 받지 못하고 환자는 고통속에 죽음을 맞이할 수 밖에 없었다. 또 바이러스에 따른 생물테러나 대규모 감염병이 국내 유입되더라도 치료제가 없거나 발병 원인을 파악하지 못해 공중보건이 위협받는 상황을 숨 죽여 지켜볼 수 밖에 없는 상황도 나올 수 있다. 세계적으로 해결되지 않은 '의학적 미충족 수요(unmet medical needs)'로 치료약이 없는 희귀난치 질환과 공중보건 두 가지를 타깃한 획기신약 개발을 독려하고, 허가 지원하는 것. 식약처가 설명하는 획기적의약품 특별법 제정의 최종 목표다. 국민들과 우리 사회가 눈여겨 봐야할 건 식약처가 획기신약 개발·심사를 지원하는 과정에서 어떻게 '안전성'을 확보해 나갈 지 여부다. 식약처는 모든 획기신약의 신속허가 기초에 '안전성 임상'과 '안전성 관리계획' 등을 강화하고, 이를 입증하지 못한 약은 획기신약으로 지정하지 않거나 즉각 지정취소하겠다고 공표했다. 또 획기신약 지정단계에서 확실한 초기 임상 자료를 제출하지 못하면 지정단계에서 거절하는 미국FDA 등의 BTD철학을 그대로 계승하기로 했다. 특히 획기신약의 안전관리와 사용성적 조사를 일반 치료제 보다 강화하기로 한 건 주목되는 대목이다. 구체적으로는 안전성 보강 임상시험 실시를 강제하고, 안전사용 추가 조치와 시판 전 위해성 관리 계획서(RMP)를 제출하도록 했다. 이를 위해 식약처는 이미 '한국형GVP'를 연내 의무화하기로 확정했다. 한국형GVP는 현재 법제처 심사중이다. 하반기 내 개정돼 의무화될 전망이다. 시판 후 사용성적 의무보고가 강화되고 이를 어길 시 행정처분 기준이 기존 9개에서 16개로 대폭 늘어나는 것이 골자다. GVP(Good PharmacoVigilance Practic)란 시판 후 의약품 안전관리 종합체계를 말한다. 미국FDA와 유럽EMA 등 세계 규제강국은 각자 가이드라인과 시스템을 구축한 상태다. 대신 RMP와 GVP 등 규제를 통과해 안전성이 확보된 획기신약에 대해서는 행정·재정 지원과 국제 협력을 통한 임상시험 지원에서부터 획기신약 전담 개발 센터의 상시 자문·생애 주기별 관리 등 밀착지원 특례가 뒤따른다. 심사 절차에도 일반 치료제보다 특혜가 붙는다. 허가신청이 늦었어도 우선심사할 수 있는 조항이 만들어 졌고, 전담 심사팀이 획기신약 개발 중 산출되는 개별 허가자료를 잘게 쪼개 그때 그때 리뷰하는 '계획적 개발동반 심사'도 적용한다. 과학적 근거와 안전성 확보에 기반한 조건부 허가로 획기신약이 환자 손에 쥐어지는 시점을 지금보다 최대 2년~2년 5개월 앞당겠다는 전략이다. 특별법 국내 도입에 집중하고 있는 식약처의 생각은 이렇게 압축된다. 희귀난치 질환·팬더믹 예방약 등 획기신약 신청 질환 범위는 '국민 생명을 위협하는 모든 질병'으로 넓게 문을 연다. 만성이나 급성이나 가리지 않고 환자 생명을 다투는 치명적 질환이면 모두 해당된다는 의미다. 다만 최종 획기신약 지정 대상은 '초기 1상임상 내 환자 안전성·약효 혁신성 입증 치료제'로 특례 부여 인정 폭은 매우 까다롭게 좁힌다. 주사위는 이미 던져졌다. 획기신약 특별법 제정안을 입법예고한 식약처는 오는 10월 법안을 국회 제출해 국민들의 선택을 받겠다는 계획이다. 데일리팜은 오는 8일 제24차 제약산업 미래포럼에서 정부(식약처), 환자, 시민사회, 전문가, 산업 등 각 분야 인사들을 한 자리에 모아 이 법안의 빛과 그림자, 쟁점 등을 들여다보는 사실상의 공청회를 연다. '획기신약 지원·허가 특별법, 환자접근성 Vs 기술발전 두 마리 토끼 다 잡으려면'이 그것이다. 이번 미래포럼에서는 성균관약대 이재현 교수가 좌장을 맡고, 식약처 의약품정책과 김상봉 과장이 발제한다. 이어 환자단체연합회 안기종 대표, 건강사회를 위한 약사회 리병도 회장, 법무법인 태평양 박성민 변호사, 서울의대 이종구 교수(전 질병관리본부장), 서울대 암병원장 김태유 교수(암학회 학술위원장) 등이 지정 토론한다. 산업계에서는 한미약품 김나영 상무와 한국얀센 민향원 상무가 제약업계 시각에서 특별법의 의미에 대해 토론하고, 더불어민주당 정책위 조원준 보건복지전문위원이 입법정책적 측면에서 법률안을 해부한다.

식품의약품안전처가 기존 합성의약품과 통합 관리·운영해왔던 생물학적제제 바이오약 GMP(제조 및 품질관리기준) 평가지침을 별로 분리 운영하기로 했다. 지금까지 부재했던 바이오약 GMP 사전검토 지침은 새로 만들었다. 합성약과 바이오약으로 분류·재편중인 제약산업 패러다임에 발 맞춰 품질관리기준을 선진화하기 위한 것이다. 4일 식약처 관계자는 "바이오약 허가신청 GMP 평가지침을 별도 마련하고, 사건검토 지침도 신설했다"고 설명했다. 분할되면서 변경된 중요사안은 식약처로부터 바이오약 GMP 평가 결과 적합 판정된 원료·완제약 제조소 내 작업소(바이오약 생산공장)는 향후 3년까지 서류제출로 현장실사를 갈음할 수 있게 된 점이다. 사실상 현지실사를 3년 간 면제받게 된 것. 기존에는 적합 판정받은 작업소라도 업체별 1~2년 내 식약처 현장실사를 받아야 했다. 물론 평가자료 제출이 어려운 경우 실태조사를 신청하면 식약처 GMP 조사관 2~5명이 생산공장을 방문해 실사를 진행한다. 그러나 이번 조치로 GMP 적합 제약사들은 기존보다 완화된 실사 기준을 적용받을 수 있게 됐다. 실질적으로는 실사비용이 줄고 불필요한 행정력 낭비를 줄일 수 있게된 셈이다. 아울러 품목 변경이나 허가 목적 바이오약의 GMP사전검토 가이드라인도 새로 생겼다. 제조소 평면도 등 11종 제출서류 평가를 기본으로 필요한 경우 실태조사가 더해진다. 실태조사 대상은 최초 평가대상 작업소에서 만들어지는 바이오의약품이다. 제약사가 바이오약 GMP 사전검토를 신청하면, 식약처와 식품의약품안전평가원 소속 사무관·주무관(심사관), 관할 지방식약청 소속 조사관으로 구성된 '사전검토 팀'이 마련돼 이번에 분리된 '바이오약 허가신청 GMP 평가지침'에 의거해 실사가 이뤄진다. 해외 소재 제조원 실태조사가 필요한 경우 해외실사 비용은 수익자인 신청 제약사가 부담해야 한다. 이 밖에 바이오약 GMP 평가기준은 과거와 동일하다. 평가결과 사람에게 위해한 제품을 생산했거나 데이터 조작 등 문서를 허위 작성하는 중대(critical) 지적사항이 발생하면 부적합 판정을 받는다. 허가·신고 사항과 다른 제품을 생산했거나 주요 GMP 사항에 일탈이 발생하는 중요(major) 지적사항의 경우 보완 처리된다. 중대하지 않은 GMP 기준을 위반해도 기타(others) 지적사항에 따라 동일한 조치가 내려진다. 식약처 관계자는 "바이오약 비중이 높아짐에 따라 합성약과 구분해 GMP 품질관리기준 가이드라인 분리 필요성이 생겼다"며 "적합 판정 작업소는 3년간 서류로 현지실사를 갈음하도록 규제를 합리화한 게 핵심"이라고 설명했다.