서울대학교병원 서창석 원장(사진 왼쪽)과 ㈜대웅제약 이종욱 부회장이 27일 종로구 연건동 서울대학교병원에서 줄기세포치료제 상용화를 위한 양해각서를 체결한 후 기념사진을 촬영하고 있다.서울대학교병원(원장 서창석)과 대웅제약(대표 이종욱)은 27일 종로구 연건동 서울대학교병원에서 줄기세포치료제 상용화를 위한 양해각서를 체결했다고 밝혔다.체결식에는서창석 서울대학교병원장과 이종욱 대웅제약 부회장을 비롯해 서울대학교병원 신찬수 부원장, 김효수 첨단세포·유전자치료센터장, 김용진 의료혁신실장, 이은주 교수와 대웅제약 김양석 연구본부장, 김기남 바이오센터장 등이 참석했다.이번 체결로 서울대학교병원과 대웅제약은 연구개발, 연구시설 및 장비 공동활용 등 다양한 질환에 대한 줄기세포치료제 연구개발을 위해 협력관계를 공고히 하게 됐다. 대웅제약은 2014년과 2016년 두 차례에 걸쳐 서울대학교병원이 개발한 줄기세포치료제에 대한 특허 전용실시권 및 원천기술을 이전받은 바 있다.특히 서울대학교병원의 줄기세포치료제 기술은 보건복지부 지정 선도형세포치료연구사업단의 지원으로 개발됐으며, 기존 성체 줄기세포치료제 상용화에 가장 큰 단점인 원재료 수급의 불연속성을 극복한 독창적 기술로 평가받고 있다.서울대학교병원은 국내를 비롯해 일본, 말레이시아, 미국 등 해외에서도 특허권리 확보를 위해 특허등록을 진행하고 있다.이종욱 대웅제약 부회장은 "이번 체결로 대웅제약과 서울대학교병원이 산학협력으로 줄기세포치료제 개발에 한 걸음 더 나아가게 됐다"며 "서울대학교병원의 신뢰도 높은 세포제조 기술력과 대웅제약의 사업화 개발 역량이 더해진다면 첨단의료분야에 큰 희망을 제공할 것으로 기대한다"고 밝혔다.

제약·수입사의 지정·전문약 일련번호 출하시보고(' 즉시보고') 시행이 초읽기에 들어갔다.제도 시행을 준비해온 절대다수의 제약사들은 이미 시스템을 완비하고 스탠바이에 돌입했지만, 업체들은 각기 다른 상황과 사례들로 인해 아직도 많은 궁금증을 안고 있다.◆제도 시행과 행정처분 유예 = 일단 예외 제품을 뺀 모든 지정·전문약은 7월 1일자로 공급내역보고를 출하시에 즉각 해야 한다. 이는 제약·수입 허가를 갖고 있는 도매업체 업무를 모두 포괄한다.업체들이 갖춘 시스템 편의상 일반약 또는 예외품목까지 출하시보고를 하고자 할경우, 이달 안에 심평원 의약품관리종합정보센터가 만든 일련번호 정보관리시스템 상에서 신청하면 처리가 가능하다.정부와 정보센터는 제도 안착과 시스템 안정화를 위해 행정처분을 후순위로 두고 올해 안에는 사실상 처분을 유예하기로 가닥잡았다. 이는 행정처분만 유예를 둘 뿐, 단계적시행이나 제도 유예로 선회한 것은 아니다. 따라서 이를 잘못 이해하고 즉시보고를 미루면 안된다.◆일련번호 재사용 = 업체가 동일한 일련번호를 관련 약제에 다시 사용할 수 있다. 다만 유효기간이 지난 이후 또 1년이 지나야 가능하다. 이는 '유효기간 경과 + 1년 경과'라면 같은 일련번호를 쓸 수 있다는 의미다.정보센터는 공급내역보고 자료와 일련번호 부여, 묶음번호 정보를 보관하는 기간은 의약품 사용기한과 유효기간이 경과한 후 1년이 지난 후부터 보관할 것을 권고하고 있다.◆낱알반품과 기부·샘플약·양도양수 약 = 낱알반품은 대표코드 단위로 반품보고를 해야 한다. 대표코드는 각 제품의 낱알단위 또는 건강보험 급여 최소단위를 뜻한다. 기부약이나 샘플약(견본품)의 경우, 적용 대상은 보고해야 한다. 다만 QC-테스트 약제는 판매용이 아니므로 표시의무 대상에 적용되지 않는다.요양기관끼리 양도양수가 진행된 제품의 경우 식약처 의약품 허가(신고)변경 완료 시점을 기준으로 생산된 제품은 양수한 제약사가 새로 부여받은 표준코드로 2D 바코드나 RFID 태그를 부착해야한다.◆출하시보고 유형 = 업체들이 가장 난감해 하는 예상 사례는 일련번호 의무화 적용 이전의 재고 제품 출하다.예를 들어 단계적 시행연도인 2015년에는 일련번호 부착 제품과 미부착 제품이 혼용돼 있는데, 이 제품들이 유통기한 문제 없이 재고로 쌓여있다고 가정하자. 이 때 일련번호가 없는 제품은 '을지' 서식만 갖춰 보고하되 일련번호가 생성, 부착된 제품은 원칙대로 적용하면 된다.정보센터 모니터링 결과 유통 약제 중 적용 대상의 90%는 모두 일련번호가 갖춰져 있는 것으로 나타나 이 같은 약제 물량은 매우 적을 것으로 예상된다.자사의 통상적 업무처리방식 때문에 출하일자를 임의로 맞춰 조정한 뒤 출하시보고를 하는 것은 원천적으로 금지된다. 실제 출하한 날짜별로 하지 않고 업무 편의에 맞추면 월단위 보고와 다를 게 없어서 제도 취지가 흐려지기 때문이다.일련번호 의무화 유형 중 하나인 RFID 태그와 부착된 의약품.출하시보고에서 출하의 의미는 '거래 당사자에게 제품이 도착하기 전'이다. 따라서 정보센터는 출하시보고의 시한을 익일로 둔 '익일보고'를 가능하게 했으며, 토요일을 포함한 공휴일은 이 기준에서 제외시켰다. 예를 들어 오는 7월 1일 출하했다면 출하시보고는 주말을 뺀 다음날인 4일까지 하면 되는 것이다.정보센터는 현장 상황을 감안해 예외 사유도 열어뒀다. 다만 보고내역 작성 칸 중 비고란에 사유코드와 사유를 작성해야 한다.예를 들어 국가비상사태 의약품 공급은 'ZA', 자사 전산 시스템 장애에 따른 보고지연은 'ZB(전산시스템 장애)', 공급일자와 거래명세서가 다를 경우에는 'ZC(실제 운송 년월일)', 약가인하에 따른 가격변동 시에는 'ZD', 약국 개폐업으로 인한 양도양수가 발생했을 때에는 'ZE'를 비고란에 기입하면 된다.◆RFID와 바코드 표기 = -RFID 태그 입력의 경우 내달 1일부터는 '별지 24호의 2서식'에 따라 보고한 공급내역보고로 갈음한다. 단 출하시보고와 을지 RFID 태그 코드는 반드시 표기해야 한다.약제 한 개의 제품에 RFID 태그와 2D바코드를 동시에 부착해도 무방하지만, 두 개의 정보는 동일하다는 전제 하에서 가능하다. 첨부문서에는 바코드와 RFID 태그를 표시·부착하지 않아도 된다. 주사제의 경우 상품을 개봉해 2D 바코드나 RFID 태그를 부착해선 안되지만, 외부용기에는 수입자가 출고 전 의약품의 용기·포장에 바코드와 RFID 태그를 부착할 수 있다.

일양약품 '슈펙트'일양약품(대표 김동연)이 국산 18호 신약 슈펙트(라도티닙)를 콜롬비아 제약사 바이오파스(Biopas) 그룹과 계약하고 남미로 수출한다고 27일 밝혔다.이번 계약으로 일양약품은 슈펙트 완제품을 공급하고 라이센스 기술료와 마일스톤 비용으로 2200만불(약 150억원)을 받게 된다고 밝혔다.바이오파스 그룹은 콜롬비아 자국 내 10위의 제약사로 멕시코를 포함, 남미 15개국에 자회사를 둔 제약기업이다.바이오파스는 슈펙트를 도입하기 위해 일양약품과 지난해 8월 텀싯을 체결했다. 사업 방향과 거래 조건에 대한 면밀한 검토 끝에 남미 최초로 슈펙트를 수입·판매하게 됐다.또한 콜롬비아를 포함 멕시코, 에콰도르, 베네수엘라, 페루, 칠레, 파나마, 코스타리카, 도미니카 공화국 등 총 9개국에 독점판매권을 얻게 됐다. 매년 수출규모는 나라별 별도 협의로 진행하게 되며 특허 만료시까지 수 백억원의 매출을 얻게 된다.일양약품 관계자는 "이번 계약 외에 러시아를 포함한 주변국 수출계약도 완료했다"며 "중국 고우시 정부와 일양약품이 투자 설립한 '양주일양 유한공사'를 통해 신약판매와 기술이전 계약을 체결하고 중국 외 주변 국가의 수출 거점으로 성장시킬 계획"이라고 말했다.슈펙트는 미국과 유럽 제약사와도 기술 수출을 타진 중으로 만성골수성백혈병 시장에서 입지를 높여 나갈 방침이다.

전 세계 급성 위장염의 원인으로 지목되고 있는 노로바이러스 백신 개발이 가시화 될 전망이다.한국다케다제약은 자사의 노로바이러스 백신 후보물질 ' TAK-214'의 2b상 임상시험을 시작했으며, 첫 번째 피험자에게 백신을 접종했다고 27일 발표했다.이번 2b상 임상시험은 이중맹검, 무작위 위약대조 임상으로 18~49세의 건강한 성인 남녀를 대상으로 한다. 노로바이러스로 인한 중등도~중증 급성 위장염 환자에게 'TAK-214' 근육주사제의 효과를 평가할 예정으로, 긍정적인 결과가 도출될 경우 세계 최초의 노로바이러스 백신이 탄생하게 되는 셈이다.노로바이러스는 모든 연령대에서 급성 위장염의 주요 원인으로, 노로바이러스로 인한 급성 위장염 발병은 전 세계적으로 7억 건에 달해 상당한 이환율과 사회적 부담을 야기하는 것으로 추산되고 있다. 저소득 국가에서만 매년 20만 명 이상이 노로바이러스 관련 질환으로 인해 사망하고 있다는 통계 보고다.다케다의 백신 후보물질인 'TAK-214'는 노로바이러스의 표면을 정확하게 모방한 단백질인 바이러스 유사입자(VLP, Virus-Like Particle)를 항원으로 가지며, 특히 사람에게 흔히 질병을 유발하는 GI.1과 GII.4 유형에서 나온 항원을 포함하고 있다. 바이러스 유사입자 백신으로는 인유두종 바이러스와 B형 간염 바이러스 백신을 꼽을 수 있는데, 미국식품의약국(FDA), 유럽의약품청(EMA), 일본보건후생성을 비롯한 주요 규제당국의 허가를 받았다.기존에 발표된 1, 2상 임상연구 결과에서도 이번 백신 후보물질은 우수한 내약성을 보였고, 살아 있는 노로바이러스에 노출된 후 건강한 성인의 반응을 평가한 인체 투여 연구에서 질환의 증상 및 중증도를 경감시키는 것으로 나타났다.라지브 벤카야(Rajeev Venkayya) 다케다 백신 사업부 사장은 "다케다가 노로바이러스 백신 개발의 최전선에 설 수 있게 되어 고무적"이라면서 "뎅기열, 소아마비, 수족구병 퇴치를 위한 다케다의 백신 개발 노력과 더불어 이번 노로바이러스 백신 개발을 통해 다양한 감염질환을 퇴치하는 데 앞장서겠다"고 밝혔다.

지난해 국내에서 1253억원의 처방액을 기록한 B형간염약 비리어드(성분명 테노포비르·길리어드) 특허가 내년 만료된다. 이를 겨냥한 제네릭사들의 시장 출격 채비도 분주하다.국내사들은 크게 '염 변경 자료제출약' 개발을 위한 임상시험과 단순 제네릭 허가 목적의 생물학적동등성시험 두 가지 트랙으로 나눠 비리어드 특허만료 후 시장진출을 준비하고 있다.26일 식품의약품안전처는 한국콜마가 신청한 테노포비르 생동시험을 승인했다. 앞서 식약처는 지난달 부광약품의 비리어드 염 변경 자료제출약 'BKP-1502'의 1상임상도 승인했었다.이로써 국내사 중 비리어드 제네릭 생동에 착수한 제약사는 바이넥스와 삼진제약 등 총 3곳으로 늘어났다.염 변경 자료제출약에 도전하고 있는 국내사는 부광약품을 포함해 종근당, 동아제약, CJ헬스케어, JW중외제약, 보령제약 등 총 7곳으로 현재 임상시험을 진행하고 있다.국내사들이 비리어드 제네릭과 염 변경약 개발에 나선 이유는 비리어드 주성분 테노포비르의 원천 물질특허가 내년 11월 9일 만료되기 때문이다. 제네릭 개발이 금지되는 시판후조사(PMS) 기간도 내년 4월 28일 만료된다.종근당 등 7곳이 단순 제네릭이 아닌 염 변경약 개발 계획을 세운 이유는 무엇일까.테노포비르의 물질특허는 내년 11월 끝나지만, 후속특허인 조성물특허 만료기간이 내후년인 오는 2018년 11월 7일까지 남아있다.비리어드의 PMS기간이 종료되고, 원천 물질특허가 만료되더라도 후속특허 효력이 약 1년 간 유효한 만큼 7곳 제약사는 특허 회피와 염 변경약 개발을 통해 단순 제네릭 대비 시판가능 기간을 앞당겨 시장을 선점하겠다는 의도인 셈이다.염 변경약 임상에서 가장 앞선 제약사는 종근당으로, 올해 3월 3상임상 승인에 성공했다. 나머지 6곳 제약사는 현재 1상 임상중이다.이처럼 1000억을 상회하는 블록버스터 비리어드 시장을 겨냥한 국내사 간 제네릭·염 변경약 개발 눈치싸움은 2018년 11월까지 지속될 전망이다.제약계 한 관계자는 "테노포비르의 후속 조성물특허 깨기에 10여개 이상 제약사들이 뛰어들었기 때문에 염 변경약으로 시장에 도전하려는 회사들이 많을 것"이라고 전망했다.이 관계자는 "하지만 제네릭 개발에 드는 노력이나 비용이 염 변경약 임상 대비 적기 때문에 1년 후 출시하더라도 일반 제네릭을 만드는 기업도 지속적으로 늘어날 것"이라고 했다.

"신약개발 속도는 걷잡을 수 없이 빨라지는데 현실은 한참 뒤쳐지는 느낌이다"요즘처럼 ' 다발골수종' 연구가 활발하게 진행된 적이 있었을까. 일반인들에게는 생소하게 들릴지 모르지만 다발골수종은 국내 혈액암 중 비호지킨림프종과 골수성백혈병 다음으로 유병률이 높다. 2013년 기준 연간 환자수 1300명으로 전체 암 발생율의 약 0.6%를 차지했으며, 고령화 추세를 따라 그 수가 더욱 늘어나는 추세다.질환의 특성상 재발이 잦다보니 치료 차수가 진행될수록 반응률과 반응기간이 감소해 어떤 치료에도 반응하지 않은 '불응' 상태에 이르기도 한다.따라서 재발 또는 불응성 다발골수종 환자들의 생존율 개선을 위한 치료옵션 도입이 시급한 실정이다.그나마 다행스러운 점은 다발골수종 분야 연구개발이 활발해지면서 생존율 개선을 입증하는 신약들이 속속 등장하고 있다는 것.현재 다발골수종 치료에는 크게 탈리도마이드 계열 면역조절제와 프로테아좀 억제제, 단클론항체 3가지가 사용되는데, 이들 약제를 적절히 병용하면 재발불응성 환자들의 생존기간을 드라마틱하게 향상시킬 수 있다는 근거들이 마련돼 있다.우리나라에서도 2014년 8월 포말리스트(포말리도마이드)와 지난해 11월 키프롤리스(카필조밉)가 식약처 허가를 받아, 급여 관문만 통과한다면 수백명 환자들을 살리는 데 기여할 것으로 전망된다.데일리팜은 국내 다발골수종 전문가인 서철원 교수(서울아산병원 종양내과)를 만나 다발골수종 치료의 최신 경향과 함께 국내 환자들이 직면한 비급여 현실들을 들어봤다.- 다발골수종은 다른 혈액암에 비해 인지도가 높지 않은 것 같다. 현재 국내 유병 현황은 어떤가?혈액암 내에서 환자 수를 비교하자면 국내에서는 비호지킨림프종 유병률이 가장 높다. 두 번째가 급성과 만성을 합친 골수성백혈병이고, 다음 세 번째가 다발골수종이다. 과거에는 비호지킨림프종과 다발골수종 환자수 비율이 약 4:1이었는데, 요즘은 3:1 정도 되는 것 같다. 60~70대에 주로 발병하는 질환이라 인구 고령화의 영향이 크다고 생각된다.- 다발골수종은 재발이 잦은 질환으로 알고 있다. 현재 다발골수종 치료의 가장 큰 한계는 무엇이라고 보나?다발골수종은 재발도 문제지만 치료를 통해서 질환을 억누르는, 완전반응(CR)을 얻어내기가 어려울 뿐 아니라 오랜 기간 지속되지 않는다는 점을 가장 큰 한계로 꼽을 수 있을 것 같다. 림프종, 백혈병의 경우 완전반응을 꽤 오랫동안 유지할 수 있는 반면 다발골수종은 그렇지 않다. 즉 완전반응을 이끌어내면서도 이를 오랫동안 유지시킬 수 있는 치료옵션이 필요한 상황이다.-최근 몇년새 다발골수종의 신약개발이 매우 활발하다. 그에 반해 국내 신약도입은 다소 더디다고 여겨지는데?국내 도입된 다발골수종 치료제 중 보험급여가 적용되는 약제는 벨케이드(보르테조밉)와 레블리미드(레날리도마이드) 단 2종에 불과하다. 현행 기준에서는 10년 생존율 30%, 전체생존기간(OS) 5년 수준을 기대해 볼 수 있다. 이나마도 5년 이상 생존하는 환자가 5% 미만이었던 1~2년 전과 비교하면 비약적 발전이다. 이들 약제로 1~3차 치료까지는 어떻게든 커버가 가능하지만 문제는 다음 단계에서 쓸 수 있는 옵션이 사실상 없다는 것이다. 다발골수종이 재발한 환자에게 급여가 적용된다는 이유만으로 출시된 지 오래된 약제를 다시 써야 하는 상황도 생긴다. 급여제한이 없다면 6~7년까지도 생존율 향상을 기대해 볼 수 있는 환자가 1~2년 먼저 사망한다고도 볼 수 있다.신약이 임상현장에 신속하게 공급되는 것은 의료진은 물론 환자 입장에서도 매우 중요한 문제다. 건강보험재정을 운용하는 입장에서는 암 보장성을 어떻게 가져갈 것인지 행정적인 고려가 필요하겠지만 치료제를 필요로 하는 사람들이 좀 더 빨리 건강보험 지원을 받을 수 있도록 하는 제도가 마련되면 좋을 것 같다. 신약이 적절한 시기에 공급될 수 있을 때 치료 성과는 더욱 나아질 것이다.- 이번에 출시되는 키프롤리스를 포함해 다발골수종 신약도입이 치료성적에 어떤 영향을 미치리라고 기대하나?생존곡선의 기울기가 점차 가파라지는 추세를 본다면 10년 생존율이 5년 뒤에는 40%, 7~8년 뒤에는 50%도 가능하지 않을까 기대하고 있다. 다발골수종 환자들이 대부분 60~70대 고령이라는 점을 감안할 때 환자분들이 질환을 잘 조절하면서 10년 가까이 삶을 더 누리실 수 있다는 사실은 상당히 고무적이다.레블리미드+덱사메타손 2제요법(Rd 요법)과 키프롤리스+레블리미드날리도마이드+덱사메타손 3제요법(KRd 요법)을 비교한 ASPIRE 연구를 예로 들어보자. 연구에 따르면 KRd 요법의 무진행생존기간(PFS)은 26.3개월로, 기존 Rd 요법보다 8.7개월 더 연장됐다. 재발불응성 다발골수종 치료 역사상 최장기간 연장 효과였다. 이들 환자군의 평균 기대여명이 3년임을 고려할 때 전체 생존기간과 맞먹는 무진행생존기간을 입증한 성과라고 볼 수 있다. KRd 요법은 전체 반응률(ORR) 역시 20% 높아진 87%를 기록했다.- 치료제 급여 평가에는 환자 규모도 중요한 고려요소이지 않나. 키프롤리스 치료 대상이 되는 환자수는 어느 정도로 예상되나?2013년 기준 다발골수종으로 신규진단 받은 환자수가 1300명 정도였다. 이들 중 15~20% 가량이 2년 내에 사망하고, 나머지 생존 환자들은 2차, 3차 치료를 필요로 하는 환자군이 된다. 현재 Rd요법을 적용받는 환자가 500~600명 가량인데, 이 중에서 일부 환자를 KRd 요법의 대상군으로 추정해 볼 수 있겠다.- 비급여 신약을 병용할 경우, 기존에 급여가 되던 치료제마저 비급여가 되는 상황도 종종 발생하는 것으로 알고 있다. 키프롤리스도 그런 상황에 도달할 수 있지 않나?신약에 대한 급여적용 여부와 기존에 사용하던 치료제의 급여를 유지하는 문제는 별개라고 생각한다. 식약처 허가는 Rd요법 대비 무진행생존기간과 전체반응률을 획기적으로 개선했다는 임상적 근거를 인정해준다는 것과 다름 없다. 의료진 입장에서는 당연히 환자에게 더 많은 혜택을 줄 수 있는 치료 옵션을 사용하고 싶다는 바람이 있다. Rd 요법에서만 급여가 유지된다고 더 치료 효과가 뛰어난 치료제가 있는데도 쓰지 않는 것은 어떤 의미에선 최선의 진료를 하지 않는 위법행위(malpractice)지 않나. 키프롤리스가 이미 국내에 출시된 만큼 기존 치료제들의 급여를 인정해 주는 것은 당연하다고 본다. 키프롤리스의 보험 급여를 인정해 줄 것이냐는 문제와 별개로 기존 치료제에 키프롤리스를 병용하는 상황에서는 기존 치료제만이라도 급여를 유지해줘야 한다.- 교수님이 직접 참여하신 ASPIRE 하위 분석연구에는 국내 환자들도 포함된 것으로 알고 있다. 실제 효과는 어느 정도였나?치료 반응이 빨랐다. 기존 치료제가 4~5주기 정도에 목표한 치료반응을 얻을 수 있었다면, 키프롤리스의 경우 1주기 만에 효과가 나타나는 경우도 확인됐다. 전체적으로 80~90%의 환자가 목표한 치료반응을 얻었다. 특히 부작용이 적게 나타났다는 점을 긍정적으로 평가한다. 대부분의 환자들이 60~70대 노인이다보니 기존 치료제들은 신경계통 독성이 상당했다. 기본 용량을 투여하면 잘 걷지를 못하거나 계단을 오르내리지 못한다든지 혼자 샤워를 못하는 등 부작용이 꽤 나타나는 편어서 부작용을 줄이기 위해 투여용량이나 주기를 줄이거나 정맥주사에서 피하주사로 제형을 바꿔야 하는 경우도 있었다.임상현장에서는 완전반응이라도 혈청학적 완전반응인지, 유전학적 완전반응 또는 미세잔존질환(Minimal residual disease) 반응인지를 세분화 하는데, 다발골수종 신약은 더 정밀한 기준에서 완전반응을 보이고 치료반응이 깊어진다. 덕분에 무진행생존기간이 길어지고 삶의 질이 올라갈 수 있는 것 같다.- 마지막으로 한 말씀 부탁한다.이제는 국내 환자들도 미국립암연구소(NCI)나 식품의약국(FDA) 홈페이지에서 새로운 치료제의 정보를 찾을 수 있다. 경제력이 있는 일부 환자들은 미국에서 치료를 받을 수도 있겠지만, 그 경우에도 임상연구의 일환으로 치료제를 사용할 수 있을 뿐이다. 이러한 상황이 하루빨리 개선됐으면 한다.우리나라는 암질환심의위원회에서 약제의 임상적 유용성을 인정하더라도 경제성평가 기간이 길고, 그 과정에서 진입장벽에 걸리는 경우가 많은 것 같다. 의료진들이 환자상태에 맞게 최적의 치료옵션을 선택할 수 있도록 급여 기준을 완화해주는 것이 환자들은 물론 전체적인 사회적 비용도 줄일 수 있다고 생각한다.

신개념 이상지질혈증 신약 PCSK9억제제가 한국에 들어온다.24일 업계에 따르면 암젠코리아는 최근 식약처에 '레파타(에볼로쿠맙)'의 허가 신청서를 제출했다.에볼로쿠맙은 원발성 고콜레스테롤혈증 또는 혼합형 이상지질혈증이 있거나 스타틴 불내성을 보이면서 다른 지질저하제를 복용 중인 환자, 더불어 12세 이상의 동형접합성 가족성고콜레스테롤혈증(HoFH) 환자를 포함해 폭넓은 적응증을 갖고 있다.기존 약제와 겹치지 않는 새 기전의 PCSK9억제제는 스타틴을 비롯 이제껏 출시된 비스타틴 계열 약제와 비교해 LDL-콜레스테롤, 심혈관계 안전성 등 주요 평가지표에서 탁월한 효능을 보여 학계의 주목을 받았다.실제 이 계열 약제의 임상 데이터는 미국심장학회(ACC), 미국심장협회, 유럽동맥경화학회(EAS), 유럽심장학회(ESC) 등 해외 유수 학술대회에서 발표되고 있다.특히 얼마전 ACC는 ASCVD의 2차 예방에 대해 동반질환의 유무에 상관없이 1차 비스타틴 전략으로 에제티미브, 2차 혹은 대체 전략으로 PCSK9 억제제를 권고했다.현재 노바티스, 릴리, 화이자 등 빅파마들이 PCSK9억제제 신약 후보물질을 보유하고 있다.대한심뇌혈관질환학회 관계자는 "스타틴을 쓸 수 없는 환자, 스타틴에 PCSK9억제제를 추가하는 전략 등 앞으로 심혈관질환 고위험군의 이상지질혈증 환자에게 새로운 옵션이 탄생할 것이다"라고 밝혔다.

혈액으로 유전자 변이를 진단하는 시대가 도래했다.미국식품의약국(FDA)은 6월 1일자로 그 결과로 비소세포폐암(NSCLC)의 상피세포성장인자수용체(EGFR) 유전자 변이를 잡아내는 혈액 기반 유전자검사를 승인했다고 밝혔다.로슈분자시스템(Roche Molecular Systems)이 개발한 이 진단키트명은 cobas EGFR Mutation Test V2로서, 엑손 (exon) 19 결손 또는 엑손 21(L858R)의 치환(substitution) 변이를 잡아낸다. EGFR 티로신키나제억제제(TKI) 타세바(엘로티닙) 투여 여부를 확인하기 위해 사용될 수 있다.EGFR 유전자 변이는 전체 비소세포폐암 환자의 약 10~20%에서 발견되는데, 검사 결과 양성반응이 확인될 경우 이를 타깃으로 하는 표적항암제가 투여된다. 타세바, 이레사(게피티닙) 같은 1세대 EGFR-TKI부터 2세대 지오트립(아파티닙)과 3세대 타그리소(오시머티닙), 올리타(올무티닙)까지 쓸 수 있는 치료옵션이 많이 개발돼 있어, EGFR 조직검사는 비소세포폐암 환자에게 필수적으로 시행되는 실정이다.이번에 승인된 방법은 환자의 조직 대신 혈액으로 유출된 종양 DNA를 통해 특정 유전자변이를 검출해낸다는 원리로, ' 액체생검(liquid biopsy)'이라고도 불린다.아직까지 기존 조직검사의 대체 가능성을 논하기는 이르지만, 침습적인 방법으로 종양조직을 채취해야만 하는 조직생검보다는 환자에게 느껴지는 부담이 적은 데다 종양 위치나 크기, 개인 컨디션에 따라 조직검사가 불가능는 경우도 있다는 점에서 임상현장의 기대감은 높다.지난 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2016)에서도 액체생검은 관련 세션이 별도로 마련될 만큼 많은 주목을 받았다.당시 발표에 따르면 기존 EGFR-TKI에 내성을 보이는 T790M 유전자 변이 환자에게 로실레티닙 투여 전 폐암조직과 혈액, 소변 샘플을 채취하고 분석을 시행한 결과 액체생검과 조직생검 간에 약 80%의 일치율을 보였으며, 치료효과에서도 차이가 없었다.또한 38명의 대장암 환자의 혈액에서 BEAMing이라는 기술을 이용해 RAS 유전자검사를 시행한 뒤 조직에서 시행한 RAS 유전자검사와 일치도를 비교 분석했을 때도 약 90%의 일치율을 보였다.특히 폐암, 유방암, 대장암 등으로 진단된 1만 5191명의 환자를 대상으로 조직생검과 액체생검 간에 유전자 변화를 비교한 결과, 386명에서 혈액과 조직 간 유전자 변이 결과가 87%가량 일치했으며, 혈액생검과 조직생검을 시행한 시간차가 6개월 미만인 경우 일치율이 98%까지 증가한 것으로 나타나 고무적인 상황이다.FDA 의료기기 및 방사선건강센터(CDRH) 알베르토 구티에레즈(Alberto Gutierrez) 박사는 "액체생검 검사의 승인으로 환자 개인에 특화된 치료가 가능해졌다"며, "비침습적 방법으로 특정 돌연변이를 확인할 수 있다는 점에서 강점을 갖는다"고 평가했다.연세의대 손주혁 교수는 "액체생검은 기술적으로 어렵지는 않지만 미량의 DNA를 검출 분석해야 하기 때문에 에러 발생 가능성이 높다. 실제 돌연변이와 감별하려면 생물정보학적 분석이 필요하다"며, "기술이 더욱 발전되기까지는 조직생검과 상호보완적으로 사용될 수 있을 것"이라고 내다봤다.강진형 교수(서울성모병원)는 "EGFR 변이 여부를 확인하는 방법만 허가된 단계다보니 조직생검을 대체하기는 이르다"면서 "우리나라에 비해 조직검사를 진행하기 어려운 상황이 많은 미국에서는 조직생검 전 일차검사로 활용될 가능성이 높다"고 설명했다.폐암 분야에서 액체생검 진단키트가 FDA 첫 관문을 통과함에 따라 향후 환자맞춤형치료에 더욱 힘을 실어줄 것으로 기대된다.

'메디톡신'으로 국내 보툴리눔 톡신 시장점유율 1위를 달리고 있는 바이오제약기업 메디톡스가 세 번째 신제품을 선보인다.메디톡스는 세계 최초로 복합 단백질을 제거하고, 동물 유래 단백질을 배제하여 만든 보툴리눔 톡신 A형 제제 ' 코어톡스(Coretox)' 주사제가 식품의약품안전처의 시판 허가를 획득했다고 24일 밝혔다.코어톡스는 보툴리눔 톡신 단백질인 900kDa 크기의 복합체에서 150kDa 크기의 신경독소만을 정제해 만들어진 개량형 보툴리눔 톡신에 해당한다. 시술 시 환자에게 전달되는 단백질량을 낮춤으로써 항체 형성 및 내성의 잠재적 위험성을 줄인 것이다.또한 기존 제품인 '이노톡스'와 마찬가지로 제조 공정 중 균주 배양 시 사용되던 동물 유래 단백질뿐만 아니라 기존 제품들의 안정화제로 사용되는 사람 혈청 알부민(HSA)까지 배제했다는 장점을 갖췄다.정현호 메디톡스 대표는 "메디톡스가 메디톡신, 이노톡스에 이어 세 번째로 개발한 코어톡스가 시판 허가를 받음으로써 메디톡스의 독보적인 R&D 역량을 보여주고 있다"며 "보툴리눔 톡신을 통한 미용성형이 대중화 되고 있는 가운데 내성의 잠재적 위험성을 낮추고 안전성을 개선한 코어톡스가 새로운 패러다임을 만들 것"이라고 밝혔다.한편 코어톡스는 2014년 미간 주름제거 적응증으로 임상시험을 완료했고, 연내 100단위 제형으로 국내 출시될 예정이다.