바이로메드(대표 김용수)는 이연제약(대표 정순옥·유용환)과 공동개발 중인 '근위축성 측삭경화증(루게릭병)' 유전자치료제 임상2상을 미국 FDA로부터 승인 받았다고 4일 밝혔다.이번 임상2상은 루게릭병 환자 84명을 대상으로 다기관 이중맹검 방식으로 진행되며, 위약대조군과 VM202 투약군을 1:1로 무작위 배정해 신약의 안전성과 유효성을 평가한다. 바이로메드는 미국 내 노스웨스턴 대학병원 외 9곳에서 임상이 진행될 예정으로 환자의 양손·팔·종아리·허벅지 근육에 초기 2주 간격으로 2회 투여하며, 그 다음 2개월 뒤 재투여를 걸쳐 9개월 간 평가하게 된다고 밝혔다.회사 관계자는 "유효성 부분은 ALSFRS-R(신체적인 기능을 점수로 측정·평가하는 공인 루게릭병 진단법) 방법을 활용해 약물 투약 후 5개월 간 병의 진행 속도를 평가한다"고 설명했다.루게릭병은 발병원인이 정확히 밝혀지지 않았다. 신체 근육운동에 필요한 운동신경들이 파괴되어 혀·목·팔다리 등 전신 근육이 마비되고 소실되는 '신경퇴행성희귀질환'이다.특히 호흡을 포함한 전신의 근육운동 기능들이 빠르게 퇴화해 증상 발생 후 대부분 2~5년 내 호흡곤란으로 사망에 이르게 된다.바이로메드가 개발 중인 VM202를 환자에게 주사하면 투여 부위에서 혈관생성과 신경성장을 유도하는 HGF(Hepatocyte Growth Factor) 단백질이 생산된다. 이 HGF 단백질이 운동신경세포·근육세포·감각신경세포들에 분포된 C-met세포에 작용해 기능을 활성화 시키게 된다.바이로메드는 ALS(루게릭병) 동물모델을 이용한 연구에서 HGF가 운동 뉴런세포에 직접 작용하거나, 신경세포 주변에 존재하는 세포의 활성을 조절하여 치료 효과를 나타낼 수 있다고 밝혔다.회사 관계자는 "미국 임상1상을 통해 VM202가 루게릭병에 효과적임을 관찰했으며, 곧 논문을 통해 그 결과를 공개 발표할 예정이다"고 설명했다.VM202는 루게릭병 대상 미FDA로부터 '희귀의약품'으로 분류·지정받았으며, 허가 우선 심사 항목 제도인 '패스트트랙(Fast track)'품목으로도 지정된 상태다.한편 VM202는 미국 임상1상간 보건복지부 보건의료기술연구개발사업 지원을 받아 진행됐다.

국내 허가가 취하된 한화케미칼의 '다빅트렐'이 돌아온다.4일 데일리팜 취재 결과, 다빅트렐을 비롯한 한화가 개발중이던 바이오시밀러 후보물질 파이프라인은 싱가폴의 모 펀드가 사들였다.싱가폴 펀드는 다시 국내 법인 설립을 준비중인 바이오벤처 A사에 한국과 일부 국가의 판권을 넘기는 계약을 체결했다. A사의 대표는 우리나라 바이오벤처 1세대 인사인 K씨인 것으로 확인됐으며 상장 역시 고려중이다.'엔브렐(에타너셉트)'의 바이오시밀러 다빅트렐은 개발사인 한화가 지난해 바이오의약품 사업을 철수했었다.바이오시밀러 등 의약품 품목허가를 보유하려면 해당 제품의 생산공장도 완비해야하는 데 한화는 오송 공장을 매각하면서 다빅트렐 국내 허가권도 자진취하 할 수 밖에 없었다.따라서 이번 신규 벤처가 LG, 삼성과 함께 대기업 바이오시밀러로 주목받았던 다빅트렐을 시장에 안착시킬 수 있을지 주목된다.삼성은 '엔브렐(에타너셉트)' 시밀러 '렌플렉시스', '레미케이드(인플릭시맙)' 시밀러 '브렌시스'에 이어 동 계열 1위 품목인 '휴미라(아달리무맙)' 시밀러 'SB5'의 허가를 신청한 상태며 LG는 휴미라 시밀러 3상 연구를 진행중이다.업계 한 관계자는 "국산 바이오시밀러가 세계으로 인정받는 분위기가 형성된 만큼 시장상황은 나쁘지 않다. 다만 관건은 공정이다. A사가 다빅트렐을 어떤 방식으로 어느 공장에서 생산할 것인지가 중요하다"라고 말했다.한편 한화는 바이오사업을 정리하면서 오송공장을 바이넥스에 매각했다. 바이넥스는 CMO업체로 다빅트렐의 임상 의약품을 생산해 왔다.

바이엘 사전피임약 야스민을 복용한 뒤 사망했다는 인천 환자 역학조사 결과 '약물-부작용 간 연관성'이 입증된 것으로 확인됐다.정부는 야스민을 피해구제 약물로 선정하고 환자 유가족에 사망보상금 등을 조만간 결정해 지급한다는 방침이다.3일 식품의약품안전처 관계자는 "환자 의무기록 등을 분석한 결과 약물이 사망 부작용을 야기한 것으로 확인됐다"고 밝혔다.다만, 숨진 환자는 야스민 투여 적응증인 '피임'이 아닌 월경 배란일 조정 등 허가초과 적응증을 목적으로 약제를 투약한 것으로 알려졌다.식약처는 피해구제제도에 따라 환자 유족들에게 사망 피해보상금 약 7000만원과 장례비 등을 절차에 따라 지급할 계획이다.야스민은 고나다트로핀(gonadatropin)을 억제해 배란을 막고 자궁 경관의 점액과 자궁 내막의 변화를 일으키는 프로게스틴(progestin) 유도체다.지금까지 약물 부작용 피해구제 제도를 통해 약물과 의약품 간 인과성이 입증된 경우는 알로푸리놀 성분 통풍약과 라모트리진 제제 뇌전증 치료약 등 제한적이었다.피해구제 접수 당시에는 약물과 사망 부작용 간 연관성이 명확하지 않은 상태였지만 역학조사 결과 인과성이 입증됨에 따라 식약처는 안전관리를 강화할 전망이다.식약처 관계자는 "산부인과에서 야스민을 처방받아 복용한 환자가 피해구제를 정식 신청하면서 부작용 이슈가 불거졌다"며 "다만 기 허가 적응증인 피임 외 배란장애 목적으로 복용 후 부작용이 발생함에 따라 향후 허가초과 의약품 보상에 대해 주의깊게 살펴야 할 것으로 보인다"고 말했다.

정부가 중증피부질환으로 임상환자가 사망한 것으로 확인된 한미약품 폐암약 올리타(성분명 올무티닙) 시판허가 당시에는 의약품과 부작용 간 연관성이 입증되지 않은 상태였다고 밝혔다.환자 사망을 알고도 시판허가를 내줬다는 일부 시각은 사실이 아니며, 환자 사망 사례를 충분히 반영해 허가를 내줬다는 설명이다.2일 식품의약품안전처는 "한미약품이 지난 4월 올리타의 독성표피괴사용해(TEN) 환자 사망 보고당시에는 부작용과 약과 연관성이 명확하지 않았다"고 해명했다.식약처에 따르면 올리타 임상에서 숨진 환자는 중증피부질환 부작용을 유발하는 것으로 알려진 다른 당뇨병약도 함께 복용중이었다.특히 TEN 등 중증피부부작용은 매우 드물며, 항암제가 아닌 타 약제 복용 시에도 유발되는 부작용이라고 밝혔다.또 해당 사망사례는 우리나라가 아니라 미국 등 다른 국가에서 허가를 받기 위한 글로벌 임상시험 중에 발생한 것이며, 현재 임상시험을 진행하고 있는 미국·캐나다·스페인 등 국가도 임상시험을 중단하지 않고 지속중이라고 했다.식약처는 "올리타정 허가 후 추가 보고된 2건의 중증피부이상반응을 검토해 지난달 30일 안전성 서한을 배포했다"며 "오는 4일 중앙약사심의위원회 자문 등 정해진 절차를 거쳐 인과관계 판단과 추가안전조치 필요여부 등을 종합 결정할 것"이라고 밝혔다.

마약류 향정신성 의약품인 '펜터민'과 '펜디메트라진' 성분 비만약이 미국, 영국, 호주, 남아공 등 국가에서 생산·유통중인 것으로 나타났다.2일 식품의약품안전처는 선진국에서 사용을 금지한 약물을 식약처가 추가 생산허가했다는 일부 언론보도에 대한 해명자료를 통해 이같이 밝혔다.선진국에서 해당 성분 함유 향정약 판매가 허용되지 않는다는 내용은 사실과 다르며, 정부 역시 판매유통량이 많은 의료기관 등을 기본적으로 현장조사하고 있다는 게 식약처 주장이다.아울러 식약처는 향정약 구입이 많은 의료기관 등을 대상으로 과다처방과 오남용 여부에 대해 검찰·경찰·심평원과 합동으로 점검을 실시해 왔다고 설명했다.특히 올해 4분기에는 이들 기관에 대한 건강보험심사평가원(심평원) 자료 분석 점검을 실시한다는 방침이다.이를 위해 식약처는 심평원으로부터 100만개씩 펜터민과 펜디메트라진 함유약을 구매한 기관들의 의약품 공급내역 등 자료를 확보한 상태다.식약처는 펜터민과 펜디메트라진은 과다 처방과 오남용 등 우려를 이유로 2013년부터 신규허가를 제한해왔다.하지만 최근 2017년말 마약류통합관리시스템을 도입을 기점으로 의료기관 등의 마약류 사용 내역과 환자별 투약 내역 등에 대한 상시 모니터링 체계가 확립되면 신규허가를 허용한다는 계획을 밝힌 상태다.식약처 관계자는 "현재 권고사항인 의약품안심서비스(DUR)가 올해 12월부터 의무화되어 중복처방 등 해당 약물 오남용을 방지함으로써, 2018년 5월 전면 의무화되는 마약류통합관리시스템과 함께 병원별·환자별로 해당 과다처방 등 오남용되지 않도록 할 예정"이라고 밝혔다.

한미약품이 최근 일어난 공시 지연 논란과 관련해 사과했다.이관순 한미약품 사장은 2일 서울 송파구 소재 본사에서 진행된 기자간담회에서 "공시 관련 이슈 등으로 심려를 끼쳐 유감스럽게 생각한다"고 밝혔다. 그러면서 공시 지연에 다른 의도는 없었다며 정상적인 절차에 따라 진행된 것이라고 해명했다.한미약품은 지난달 29일 장 마감 이후 제넨텍과 기술수출 계약 소식을 공시해 기대감을 낳았으나 다음날인 30일 베링거와 갑작스런 계약중단 소식을 전하면서 시장을 혼란에 빠뜨렸다.이날 오후에는 식약처가 한미약품이 베링거에 기술수출한 항암제 '올리타'에서 예상치 못한 중증 피부질환 부작용으로 환자 1명이 사망했다는 안전성 서한을 발표했다. 식약처는 신규환자에 대한 처방을 원칙적을 하지 말라고 권고했다. 국내에서 발생한 부작용 발생이 계약중단에 영향을 미친 것으로 풀이된다.이와 관련 한미약품 측이 베링거 계약중단 소식을 장 시작 후 공시해 특정세력에 주식을 정리할 시간을 준 것 아니냐는 의혹을 낳았다. 반면 전날 호재 소식에 주식을 산 일반 투자자들은 악재 소식 후 주가가 떨어져 크게 손해를 봤다.김재식 CFO 부사장은 "베링거로부터 계약 해지 통보를 받은 건 29일 저녁 7시6분으로 메일로 공식 통보받았다"며 "호재성 공시 직후에 베링거로부터 통지문을 받아서 주식시장에 혼란이 있을 것으로 판단해 법과 규정에 따라 신속히 공시하기로 했다"고 설명했다. 제넨텍 계약 통지는 29일 오전 당일 받았고, 공시 4시 이후에 베링거와 계약 해지 소식을 들었다는 해명이다.김 부사장은 "한미 공시 담당자는 베링거 통지문 도착시간이 명시된 메일과 베링거의 통지 내용, 한미의 공시초안 자료를 들고 거래소 담당자와 전화하며 30일 오전에 갔다. 신속을 요하는 건 거래소와 한미 모두 알고 있었지만, 충분한 설명을 거치며 9시 40분에 공시하게 됐다"며 "다른 의도나 어떤 문제가 있어서 공시가 지연된 게 아님을 거듭 말씀드린다"고 해명했다.이 사장은 이번 베링거와의 계약 중단에 대해 "제3세대 폐암치료제 경쟁환경과 그동안의 임상결과에 대한 면밀한 검토에 따라 실시된 것으로 파악하고 있다"며 "이런 일은 글로벌 제약업계에서 종종 일어나는 일로 회사는 베링거인겔하임의 결정을 존중하며 계약에 명시된 반환 과정을 거쳐 향후 진행방향을 신속하게 결정해 나갈 계획"이라고 밝혔다.한미약품은 앞으로 기존 베링거가 진행하던 임상시험을 스폰서 변경을 통해 계속 진행할 계획이다. 또 중국 파트너인 자이랩과 차질 없이 정보를 공유하고 대응하고 있다고 설명했다.올리타의 중대한 부작용 발생과 관련해서는 앞으로 관계기관과 협력해 대응방안을 마련하겠다고 전했다.손지웅 부사장은 "이 사안은 임상연구 개발 과정 중에 충분히 발생할 수 있는 사안이지만 환자들에게 큰 위협이 될 수도 있다는 걸 인지하고 논의 중"이라며 "전세계 보건 당국에 같은 내용을 보고했지만 임상 개발 중단을 명령한 허가기관은 1곳도 없다"고 전했다.이 사장은 "회사가 다수의 글로벌 제약사들과 협력을 진행하고 있는 상황이므로 이 자리를 통해 이번에 제기된 이슈들이 명확하게 정리돼 파트너사와 협력이 향후 신뢰를 바탕으로 원활히 진행되기를 희망한다"고 말했다.

지난달 29일 식약처는 동아에스티의 항생제 '동아테디졸리드포스페이트정200밀리그램'을 시판승인했다.그런데 이 제품은 작년 4월 동아에스티가 허가받은 국내개발 24호 신약 '시벡스트로정'과 동일한 성분의 품목이다. 어떻게 된 것일까?이번에 허가받은 '동아테디졸리드포스페이트정'은 수입 품목이다. 반면 작년 허가받은 시벡스트로정은 제조 품목이다. 동아ST는 이번 제품 허가를 계기로 제품을 수입해 판매할 계획이다.회사 관계자는 "작년 정제와 주사제를 승인받을 때도 정제는 제조품목으로 허가받았지만, 주사제는 수입허가를 받았다"며 "공급 효율성 차원에서 정제의 완제품도 수입으로 돌릴 계획을 갖고 있었다"고 말했다.시벡스트로정은 지난 2월 급여를 받았지만 아직 출시하지는 않았다. 폐렴 적응증 확보를 위한 3상이 완료되면 시장에 발매할 계획인 것으로 알려졌다. 이번 수입제품 허가는 출시 전 생산처를 정리하기 위한 목적으로 보인다. 테디졸리드 제제는 북미, 유럽 판권을 미국 머크가 갖고 생산 중이다. 지난 2007년 동아는 미국 트라이어스사에 테디졸리드를 기술수출하고, 트라이어스사를 인수한 큐비스트가 2014년 미국 FDA 허가를 받았다. 그러다 작년 2월 미국 머크가 큐비스트를 인수하면서 테디졸리드의 판권도 함께 넘어갔다.동아가 기술수출 당시 테디졸리드는 전임상단계였다. 임상시험에 돌입하고 나서는 판권 보유업체가 약물을 생산했다. 라이센싱 계약에서도 동아ST가 신약 원료를 생산한다는 내용은 없었던 것으로 전해진다. 따라서 국내 유통 제품도 미국 머크가 생산할 것으로 알려졌다.지난 20003년 구조 발굴에 성공한 테디졸리드는 MRSA(메타실린내성 황색포도상구균)를 포함한 그람 양성균에 의한 급성 세균성 피부 및 연조직 감염(ABSSSI)의 치료에 사용하는 옥사졸리디논계 항생제다. 항생제 내성균에도 효과가 있어 슈퍼 항생제로 불리는 이 제품은 시장규모가 작은 국내보다는 해외 시장에서 더 기대를 끌고 있다.