[데일리팜=이탁순 기자] 대체의약품이 없는 항암제와 중증·희귀질환 치료제 신속등재를 위한 본 협상 전 사전협의가 신설된다. 이에 따라 해당 약제는 협상기간이 60일에서 30일로 줄어들게 된다. 국민건강보험공단은 이 같은 내용을 담은 약가협상지침 일부 개정안을 30일 공고했다. 개정안에 따르면 경제성평가 생략 약제 중 위험분담계약(총액 제한형 약제 또는 환급형) 대상으로 평가받는 약제는 협상기간을 30일로 한다. 이들 약제 등은 복지부장관이 명령하면 본 협상 전 사전협의를 할 수 있다. 이에따라 대상 약제들은 급여적정성 판단을 위해 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정하기 15일 전에 건보공단에 자료를 제공해 사전협의를 거칠 수 있다. 이에 본 협상에서는 협상기간이 60일에서 30일로 줄어든다. 건보공단 내년 1월1일부터 이 지침을 적용하기로 했다. 앞서 심평원도 '약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 개정'을 통해 경제성평가 자료제출 생략 가능 약제를 구체화해 사전협의제 도입을 뒷받침시켰다. 해당 개정안에 따르면 경제성평가 자료제출 생략 가능 약제는 '대상환자가 소수'라는 기준이 확립된다. 그러면서 소아에 사용되는 약제로 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선을 입증하거나 그밖에 위원회에서 인정하는 경우가 추가됐다. 더불어 약가 참조국에 캐나다가 포함되면서 외국조정평균가 산출 대상국가인 외국 8개국(일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스위스, 영국, 미국, 캐나다) 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되면서 약가가 확인되는 약제이거나 이에 준해 급여되고 있는 약제도 경제성평가 자료제출 생략이 가능하다. 이는 심평원 내부지침인 신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준에도 적용됐다. 모두 내년 1월1일부터 시행된다.

[데일리팜=이탁순 기자] 희귀질환인 소아 신경섬유종증에 사용되는 최초의 약물인 '코셀루고(셀루메티닙, 아스트라제네카)'가 급여 도전에 박차를 가하고 있다. 지난 3월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회서 고배를 마셨지만, 그 이후 자료를 보완하고, 급여를 재신청하는 등 건강보험 등재 노력은 계속되고 있다. 특히 내년부터는 코셀루고처럼 신속심사대상 의약품으로 지정된 약물은 약가협상 기간이 단축됨에 따라 급여등재에 대한 기대가 더욱 커지고 있다. 30일 업계에 따르면 코셀루고는 지난 3월 약평위에서 급여 적정성을 인정받지 못하고 비급여로 결론 내린 이후 보완자료를 제출하는 등 급여 등재 노력을 이어갔다. 이후 심평원도 관련 학회 의견을 청취하고, 급여기준을 재검토하는 등 심사를 진행했다. 최근 코셀루고 기존 약제결정신청서를 취하하고, 새로운 약제결정신청서를 제출한 것으로 알려졌다. 내년에도 코셀루고의 아스트라제네카는 급여 등재 노력을 이어가겠다는 의지로 풀이된다. 특히 내년부터는 코셀루고처럼 생명을 위협하거나 중대한 치료제로 식약처가 신속심사대상의약품으로 지정된 약제는 급여 심사·협상 속도도 빨라진다. 심평원과 건보공단은 최근 관련 지침을 개정해 내년부터 생명을 위협하는 질환에 사용되는 약제는 약평위 개최 15일 전 건보공단에 사전에 자료를 제공해 협상을 약 30일 앞당기기로 했다. 이에따라 코셀루고가 약평위에 재도전해 통과된다면 급여 등재 속도가 더욱 빨라질 전망이다. 코셀루고 급여등재에 대한 환자들의 목소리도 어느때보다 크다. 신경섬유종은 마땅한 치료제없이 대증적 치료에 의존해왔다. 1형 환자의 약 절반이 경험하는 총상신경섬유종(PN)은 신경을 따라 몸 어디에나 발생할 수 있는데 생긴 위치와 크기에 따라 운동범위가 제한되거나 통증, 외형상 문제를 일으킨다. 내부에 종양이 생기는 경우 내부 장기를 압박하게 되고, 종양은 대부분 양성이고 천천히 자라지만, 일부는 악성으로 진행되거나 여성에서 유방암으로 이어질 확률이 있다. 유병률은 3000명 중 1명 꼴이다. 코셀루고는 임상시험에서 투여 환자의 68%에서 종양 크기를 20% 이상 감소시켜 1차평가지표인 객관적반응률(ORR)을 달성했다. 또 부분반응을 보인 환자의 82%는 12개월 이상 반응이 지속됐다. 치료를 하지 않은 환자들은 1.5년이 지나면 절반이 질병 진행을 겪는데, 코셀루고를 쓴 환자들은 3년까지도 15% 정도만 질병이 진행된 것으로 나타났다. 다만 이 약이 연간 2억원에 육박해 환자들의 경제적 부담을 줄여주기 위해서는 건강보험 급여등재가 절실한 상황이다. 반면 보험당국은 높은 약값으로 재정에 영향이 큰만큼 비용효과분석에 신중한 모습이다.

[데일리팜=김정주 기자] 보건복지부는 새해를 맞아 '약자복지'를 더욱 공고히 하고 건강보험 재정 낭비를 막겠다는 방향을 설정했다. 조규홍 보건복지부장관은 오늘(30일) 저녁 신년사를 통해 디지털헬스케어 분야의 글로벌 중심 국가로 도약할 수 있도록 사업을 펼치겠다고 밝혔다. 다만 제약바이오산업에 대한 언급은 없었다. 조 장관은 "약자복지를 보건의료분야에도 실현될 수 있도록 하겠다"며 "디지털 헬스 케어 분야에서 글로벌 중심국가로 도약하기 위해 국민의 안전을 최우선하면서도 불필요한 규제를 혁신해 나가겠다"고 밝혔다. 이어 그는 "건강보험은 낭비를 막고 필요할 때 꼭 필요한 의료서비스를 받으실 수 있도록 하고, 보험료도 보다 공정하게 부과될 수 있도록 하겠다"며 "중증, 응급, 소아, 분만 분야에서 의료약자를 보호하기 위해 의료전달 체계, 의료인력 수급 등 여러 문제를 적극적으로 해결하겠다"고도 했다. 또한 복지부는 책임과 소명을 갖고 국민연금, 건강보험, 복지지출혁신의 세 가지 개혁과제를 흔들림 없이 추진하겠다고 밝혀 재정 관리에 무게추를 두는 정책 방향성에 대해 강조했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 약제 상한금액 인상 조정신청 평가기준에 이번 아세트아미노펜 제제처럼 감염병 유행 상황이 추가돼야 한다는 제안이 나왔다. 또한 건보공단과 협상 시에는 원가 자료를 추가로 제출하고, 조정신청 약제의 예상 청구금액 항목도 추가해 사후 관리를 강화해야 한다는 제언이다. 이 같은 요청은 건강보험심사평가원이 의뢰해 고려대학교 세종산학협력단이 연구한 '약제 조정신청제도 개선방안 연구'를 통해 나타났다. 이 연구결과는 최근 공공기관 경영정보 공개시스템(ALIO)를 통해 공개됐다. 이번 연구의 책임자는 최상은 고려대학교 교수이며, 공동 연구자로 박실비아 보건사회연구원 연구위원 등 6명이 이름을 올렸다. 연구진은 조정신청제도 개정 요구 사항으로 평가기준에 '감염병 유행 등의 상황에서 공급중단 시 국민보건에 중대한 영향을 미칠 수 있는 약제로 관계 중앙행정기관의 요청 등 긴급한 필요가 있는 경우를 고려하는 방안을 추가할 필요가 있다고 전했다. 현재 평가기준은 ▲대체 가능한 약제가 없거나 ▲진료 상 반드시 필요한 약제 ▲진료 상 필요하나 대체 가능한 약제에 비해 투약비용이 저렴하며, 투여경로·성분이 동일한 제제 내 업체 수가 1개인 경우이다. 다만 최근 2년 간 생산·수입 또는 청구 실적이 없는 경우는 대체 가능한 약제 또는 업체 수 판단 시 제외되고, 약사법 제47조제2항 위반이 확인되어 과징금 등 처분을 받은 약제도 제외된다. 이는 불법 리베이트에 연루된 약제이다. 연구진은 "코로나 팬데믹 상황에서 나타난 바와 같이 갑작스러운 전세계적 위기상황이 닥쳤을 때 각국은 자국 우선의 정책을 채택하는 것으로 나타났다"며 "석유, 식량, 의약품과 같은 필수적인 물자의 수출을 중단하거나, 국내 수요를 우선적으로 확보하기 위한 국제적 사재기 등의 모습으로 나타났다"고 전했다. 그러면서 "이러한 상황은 의약품 원료가격이나 수입가격의 급격한 상승을 초래하게 되며, 진료 상 긴급하게 필요한 경우임에도 공급이 안되는 문제가 발생할 수 있다"며 "따라서 진료 상 긴급하게 필요하다고 인정되는 경우 조정신청제도의 신청조건에 부합되지 않는다고 하더라도 일시적으로 가격 인상을 할 수 있는 예외적 조정 방안의 마련이 필요할 수 있다"고 전했다. 다만 연구진은 여기에 감염병 유행 등으로 일시적 공급 부족에 의해 약가가 조정된 경우를 포함하면서 이후 상황 변화에 따라 조정된 약가에 대한 사후 관리 필요성이 있다고 덧붙였다. 예를 들어 제조·수입 원가의 지속 증가 여부 등을 반영한 원가 산정, 생산·수입 물량 및 추가 증산 가능량에 따른 약가 인상률 설정, 공급 의무를 조건하는 한시적 약가지원 방안 등이 그것이다. 이는 지난 번 아세트아미노펜650mg 제제 상한금액을 인상할 때 고려한 사항과 비슷하다. 당시에도 생산 증대량을 조건으로 상한금액 인상률을 제품마다 차등했고, 1년 간 한시적으로 적용했다. 연구진은 또한 상한금액 인상 협상 시 고려 사항으로 조정신청 시 제출한 제조원가 자료가 추가적으로 필요하다고 전했다. 또한 조정신청 약제의 예상 청구금액 항목도 추가해야 한다는 입장이다. 조정신청 약제는 기등재약이므로 건강보험 청구액 및 이에 근거한 성장률, 조정가격을 반영해 3~5년 간의 예상 청구금액을 산출해 이를 관리해 나가야 한다는 의견이다. 한편 연구진이 2016년부터 2021년까지 조정신청 현황을 분석한 결과 총 121품목의 신청 중 46개 품목의 신청이 수용됐고 이 가운데 협상이 완료되어 가격이 인상된 것은 44품목이다. 이들 44개 제품은 평균적으로 135.9%(22.3 ~ 394.7%) 인상된 조정가격을 신청했고, 협상 결과 인상률은 평균 66.5%(0 ~ 261.5%)에서 결정됐다. 신청 사유는 국내 제조약의 경우 원료가격 상승(15개), 수입약의 경우 수입원가 인상(23개), 수입원가의 지속적인 상승(9개), 위탁생산 전환으로 인한 비용 상승(1개)였으며, 가산 종료 및 타약제 대비 현저히 낮은 가격 등의 이유로 원가 보전이 힘들다는 사유도 있었다. 조정신청을 위한 약제의 평가기준 적용의 경우 진료 상 반드시 필요하다고 판단되는 약제에 해당하는 경우는 없었으며, 대체 약제 없음에 해당하는 경우가 40건, 대체 약제가 있으나 저렴하고 투여경로·성분이 동일한 제제 내 업체 수가 1개인 경우에 해당하는 경우가 6건이었다. 세 번째 평가기준은 지난 2021년 9월 이후 조정신청 품목부터 적용돼 이를 적용한 품목 신청이 늘고 있는 추세다.

[데일리팜=이탁순 기자] 내년도 건강보험심사평가원의 선별집중심사에 GnRHa 주사제 등 6개 항목이 추가된다. 또한 면역관문억제제, TNF-α inhibitor, 비타민D 검사는 청구량 증가에 따라 요양기관 종별을 확대 적용하기로 했다. 심평원은 30일 이같은 내용의 2023년도 선별집중심사 항목을 심사평가원 누리집을 통해 공개한다고 밝혔다. 선별집중심사란 진료비 증가, 심사상 문제, 사회적 이슈가 되는 항목 등 진료경향 개선이 필요한 항목을 선정해 사전예고 후 집중심사를 통해 요양기관의 자율적 진료경향 개선을 유도하는 사전 예방적 심사제도다. 이 제도는 2007년부터 실시해오고 있다. 2023년도 선별집중심사 대상은 총 17개 항목이며 요양기관 종별 특성을 반영해 상급종합병원 12항목, 종합병원 14항목, 병·의원 10항목으로 선정했다. 신규항목으로는 ▲신경차단술 ▲안구광학단층촬영 ▲양전자방출단층촬영-토르소 ▲두통·어지럼에 시행한 뇌·뇌혈관·경부혈관 MRI ▲GnRHa 주사제 ▲한방분야의 3술(침술·구술·부항술) 동시 시술을 선정했다. GnRH agonist 주사제는 조발사춘기(성조숙증), 중추성 조발사춘기에 사용되고 있다. 또한 ▲면역관문억제제 ▲TNF-α inhibitor ▲비타민D 검사는 청구량 증가에 따라 요양기관 종별을 확대해 적용한다. 대상항목은 진료비 증가율이 높거나 급여기준 적용에 대한 집중 관리가 필요한 항목 및 오남용 가능성이 높은 항목이며, 시민참여위원회 및 중앙심사조정위원회(의료단체 참여)를 통해 의견을 수렴했다. 이밖에 약제로는 작년 선정된 콜린알포세레이트 제제, 골다공증치료제 주사제, 황반변성치료제, 향정신성의약품 장기처방이 계속해서 내년에도 선별집중심사 항목에 포함됐다.

[데일리팜=김정주 기자] 정부의 보험약가 인하조치에 반발해 3년째 법정 공방을 이어가고 있는 엘지화학 슬관절 관절염 치료제 '시노비안주(BDDE가교히알루론산나트륨겔)3ml'가 고등법원으로 넘어가 소송을 진행 중이다. 그 사이 정부는 이 약제 약가인하를 한 차례 더 진행해 3년 전보다 총 55.19%의 약가가 떨어졌지만, 법원의 집행정지 인용으로 이번에도 가격은 당초 그대로 유지할 수 있게 됐다. 서울고등법원 제11행정부는 업체 측이 신청한 약제급여목록 및 급여상한금액표에 대한 집행정지를 최근 인용 결정해 복지부에 통보했다. 앞서 2019년 11월 28일자로 복지부는 약제급여목록을 개정하면서 시노비안주의 약가 인하를 단행했었다. 당시 인하 예정이었던 약가는 4만7041원이었는데, 업체 측은 약가인하가 부당하다며 소송을 제기하면서 동시에 집행정지를 신청해 계속 유지돼왔다. 이후 이 약제는 사용량-약가연동제 유형 '나' 대상으로 한 차례 더 인하된다. 복지부는 2020년 7월 1일자로 이 약제 보험가격을 3만5986원으로 더 낮춘 것이다. 만약 이번 재판에도 정부가 승소한다면 3년 간 최종 인하율은 55.12%가 된다. 이번 집행정지를 인용하면서 법원은 상고심 판결 선고일부터 30일이 되는 날까지 약가를 유지하기로 했다. 다만 판결이 그 이전에 확정된다면 그 확정일까지만 인하 전의 가격대가 유지된다. 복지부는 추후 변동사항이 있을 경우 별도로 안내할 예정이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 내년 상반기에는 도매업체가 출하 시 일련번호 보고율이 90% 미만이면 행정처분 대상이 된다. 2019년 상반기 보고율 50%부터 매 반기마다 5%씩 상향 조정됨에 따라 내년 상반기에는 90%가 되는 것이다. 다만 복지부 검토에 따라 조정률이 유지될 가능성도 있는 것으로 알려졌다. 건강보험심사평가원은 최근 의약품 일련번호 보고 관련 행정처분 기준 상향 안내를 통해 2023년 1월부터 도매업체(타사 허가품목을 공급하는 제조·수입사 포함) 출하 시 일련번호 보고율 행정처분 의뢰 기준이 85%에서 90%로 상향 조절될 예정이라고 전했다. 이에 따라 2023년 상반기 출하 시 일련번호 보고율이 90%에 미달하는 도매업체는 각 지자체에 행정처분을 의뢰할 예정이다. 일련번호 보고율 산출 기준은 반기 6개월을 기준으로 평균을 매기게 된다. 예를 들어 A업체의 2023년 상반기 월 별 출하 시 일련번호 보고율이 1월 80%, 2월 80%, 3월 90%, 4월 90%, 5월 100%, 6월 100%인 경우 이를 더해 6으로 나눈 값 90%로 산출된다. 일련번호 보고율 확인 방법은 의약품관리종합정보센터 홈페이지-공급내역보고-접수내역-일련번호 모니터링으로 확인하면 된다. 도매상이 일련번호를 보고하지 않거나 거짓으로 보고하면 1차 위반 시 업무정지 15일, 2차 위반 시에는 업무정지 1개월, 3차 위반 시에는 업무정지 3개월, 4차 위반 시에는 업무정지 6개월이 내려진다. 의약품 일련번호 보고 의무화에 대한 처분이 2019년부터 실시하면서 현재는 많이 정착된 상태로 알려졌다. 2021년 상반기 도매업체의 일련번호 보고율은 95.3%로 높은 수준을 기록했다. 또한 처분 업체도 2019년 상반기 80개소에서 2021년 상반기 19개로 줄어들었다. 다만 내년부터 일련번호 보고율을 90%까지 올리는 데 대해서는 업계에서 우려의 목소리가 나오고 있다. 이에 복지부도 현행 수준을 유지할지, 상향할지 고민하고 있는 것으로 알려졌다. 이를 잘 아는 업계 한 관계자는 "감기약 수급 불안 등 현안에 밀려 일련번호 보고 상향 검토가 미뤄지고 있는 것으로 안다"며 "일단 내년 상반기 90%로 상향되지만, 복지부 결정에 따라 변동될 여지는 있다"고 말했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 40대 이상부터 일반건강검진에서 정상 판정을 받는 비율이 절반 이하로 떨어지는 것으로 나타났다. 이 시기 질환의심자 비율도 가장 높았다. 이같은 사실은 국민건강보험공단이 2021년 건강보험 대상자 기준 건강검진종별 수검 및 판정현황, 문진, 검사성적 등 건강검진 주요지표를 수록해 발간한 '2021 건강검진통계연보'에서 나타났다. 통계연보에 따르면 2021년도 수검률은 일반건강검진 74.2%, 암검진 56.6%, 영유아건강검진 87.1%로 나타났다. 최근 5년간 건강검진 종별 수검률을 비교해보면, 일반건강검진은 2016년 77.7%에서 2021년 74.2%로 3.5%p 감소했고, 암검진은 7.4%p 증가, 영유아 건강검진은 15.2%p 증가했다. 2021년도 일반건강검진 종합판정 비율은 정상A 11.1%, 정상B(경계) 30.5%, 질환의심 33.2%, 유질환자 25.2%의 분포를 보였다. 20대 이하 정상 판정비율(정상A, 정상B)은 73.1%, 유질환자 0.8%로 나타났으나 80대 이상은 정상 6.5%, 유질환자 69.5%로 나타났다. 연령이 높아질수록 정상 판정이 줄고, 유질환자 비율이 증가했다. 특히 40대부터 정상 판정이 50% 미만으로 떨어졌다. 40대의 정상 판정 비율은 46.6%이며, 질환의심 비율은 40.3%로 다른 연령대보다 높았다. 2021년 일반건강검진 판정 비율은 2016년에 비해 정상(A+B)은 1.0%p, 질환의심은 10.8%p 감소했고, 유질환자는 21.2%p 증가한 것으로 나타났다. 2021년 전체 암 수검률은 56.6%이며 2016년 대비 15.0%p 증가했다. 암 종별로 살펴보면 2016년 대비 자궁경부암은 14.0%p, 간암 13.6%p, 대장암 10.9%p, 위암 6.2%p, 유방암 2.5%p 순으로 증가했다. 2021년 문진 결과 흡연율은 전체 19.3%, 성별로 구분해 살펴보면 남성은 34.0%, 여성은 3.9%로 나타났다. 연령대별로 살펴보면 남성은 40대가 42.2%, 여성은 20대 이하가 7.7%로 가장 높았다. 2021년도 흡연율은 19.3%로 2016년 대비 2.8%p 감소했고, 성별로는 남성은 4.4%p 감소, 여성은 0.5%p 증가했다. 2021년 체질량 지수(BMI) 25이상 비율은 전체 39.3%, 성별로 살펴보면 남성은 48.8%, 여성은 29.4%로 나타났다. 연령대별로 살펴보면 남성은 30대가 55.4%, 여성은 70대가 43.6%로 가장 높았다. 2021년도 체질량 지수(BMI) 25이상 비율은 2016년 대비 4.4%p 증가했고, 성별로도 남성은 7.5%p, 여성은 1.8%p 증가했다. 2021년도 대사증후군 위험요인을 진단기준별로 살펴보면 높은 혈압 44.6%, 높은 혈당 41.6%, 복부비만 25.7% 순으로 나타났으며, 낮은 HDL콜레스테롤을 제외한 4개 항목에서 남성이 여성보다 높았고, 연령이 높을수록 위험요인 비율이 높게 나타났다. 2021년도 대사증후군 위험요인 보유개수별 분포 현황을 살펴보면, 수검인원의 21.3%가 대사증후군으로 나타났으며, 위험요인을 1개 이상 보유하고 있는 수검자는 69.6%로 나타났다. 50대 이하에서는 남성이 여성보다 높은 대사증후군 비율을 보이지만, 60대 이상에서는 여성이 남성보다 높은 비율을 보였다.

[데일리팜=이탁순 기자] 제약업계 반대에 부딪혔던 호주의 약가 참조국 추가가 무산됐다. 건강보험심사평가원은 당초 호주와 캐나다를 약가 참조국에 추가하는 내용에서 한발 물러서 캐나다만 참조국에 추가하기로 했다. 심평원은 이 같은 내용이 반영된 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 요양기관업무포털에 28일자로 공개했다. 평가기준에는 심평원이 지난 8월 예고했던 경제성평가면제 약제 관련 내용과 11월 예고한 약가 참조국 확대 내용이 담겨있다. 개정된 세부평가기준에 따르면 외국조정평균가 참조 국가에 기존 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스위스, 영국, 미국 A7국가에서 캐나다가 포함돼 A8이 됐다. 11월 예고한 호주는 참조국에 포함되지 않은 것이다. 호주의 경우 제네릭 약가가 낮아 사후 기등재 재평가에 활용되면 국내 제네릭 약가도 낮아질 수 있다며 국내 제약업계가 크게 반발했었다. 물론 신약 가격이 낮아질 것을 우려해 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)도 반대 성명을 냈다. 심평원은 이번 개정안의 타당성을 확보하기 위해 이해 관계자들이 모두 수용할 수 있는 캐나다를 포함하고, 호주는 결국 제외한 것으로 풀이된다. 심평원 관계자는 "지리적 접근성과 경제상황이 비슷해 연구용역에서는 호주가 약가 참조국에 추가됐으나, 제약업계 의견대로 수입 위주의 자국 제약산업 구조가 우리와 달라 산업 유사성 측면에서 제외하기로 했다"면서 "다만 앞으로는 약가 참조국을 주기적으로 업데이트할 예정인데, 차후 호주 등 기타 국가가 추가될 여지는 있다"고 전했다. 이에 따라 경제성평가 자료제출을 생략 가능한 경우에 A8 3개국 이상 등재 시에는 유사 약제의 외국 8개국의 국가 별 조정가 중 최저가로 평가하게 된다. 또한 외국 유사 약제의 선정이 곤란하거나 선정 가능하더라도 A8 3개국 미만 등재 시에는 대체약제 최고가의 10% 가산하고, 유사 약제 제외국 조정가 등을 평가에 활용한다. 위험분담제 약제에도 A8 약가가 참조된다. 이번 세부평가기준에는 경제성평가 자료 제출 생략 요건 중 '대상환자가 소수'라는 것도 반영됐다. 소수의 환자 수는 해당 적응증의 예상 급여대상 환자 수(국내)를 기준으로 판단하되, 그간 진료 상 필수로 검토된 약제의 평가 당시의 예상 환자 수 현황 등을 고려한다는 것이다. 또한 성인 모두에 사용 가능한 약제의 경우 주된 적응증이 소아인 경우에 한해 경제성평가 자료 제출을 생략할 수 있도록 했다. 이는 지난 8월 심평원이 예고한 그대로 반영된 것이다. 이와 관련해서도 환자 수를 소수로 한정하고, 소아 적응증 치료제에만 경제성평가를 면제하는 것에 오히려 경제성평가 면제 제도가 후퇴한 것이라며 반대 의견이 적지 않았다. 하지만 심평원은 이들 규정이 평가과정에서 유연하게 적용할 수 있다며 원안을 그대로 적용했다.