FDA, GC녹십자셀 '이뮨셀-엘씨' 뇌종양 희귀약 지정

• 간암 이어 뇌종양까지 희귀약으로 지정...허가 청신호

GC녹십자셀(대표 이득주)은 미국 FDA로부터 이뮨셀-엘씨에 대한 뇌종양(교모세포종) 희귀의약품 지정을 승인 받았다고 17일 밝혔다.

이뮨셀-엘씨는 국내에서 2007년 간암에 대한 항암제로 식품의약품안전처의 품목허가를 획득해 생산, 판매하고 있으며 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)에서 간암에 대한 희귀의약품으로 지정된 데 이어 두 번째다.

GC녹십자셀은 2008년부터 뇌종양(교모세포종) 환자 180명에 대한 3상 임상시험을 진행, 그 결과를 2016년 Oncotarget, 2017년 Immunotherapy에 논문 발표한바 있다.

FDA의 희귀의약품 지정(ODD, Orphan Drug Designation)은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등 다양한 혜택이 부여된다.

GC녹십자셀은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 성공적인 미국 시장 진출을 위한 전략을 구상 중이다. 현재 FDA에 추가적으로 췌장암에 대한 희귀의약품 지정도 신청해 그 결과를 기다리고 있다.

이득주 GC녹십자셀 사장은 "국내에서 이미 대규모 임상시험이나 연구자 임상시험을 통해 효과를 입증한 간암, 뇌종양(교모세포종), 췌장암에 대해 우선적으로 FDA에 희귀의약품 신청을 했고 긍정적인 결과를 얻었다"면서 "미국 내 임상시험을 최소화해 비용과 시간을 절약하고 성공적으로 미국 시장에 진출하기 위한 전략을 구상 중"이라고 말했다.

특히 "이번 희귀의약품 지정을 통해 면역항암제 이뮨셀-엘씨의 미래가치를 인정 받아 유리한 조건으로 FDA허가를 받을 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 포부를 밝혔다.

면역항암제 '이뮨셀-엘씨'는 환자 자신의 혈액을 원료로 만드는 환자 개인별 맞춤항암제로, 약 2주간의 특수한 배양과정을 통해 항암기능이 극대화된 강력한 면역세포로 제조해 환자에게 투여하는 새로운 개념의 항암제로 최근 각광받고 있다.

GC녹십자셀은 2018년 상반기 단독 영업실적 기준 매출액은 전년동기대비 50.7% 증가한 123.6억원, 영업이익은 전년대비 62.1% 증가한 23.6억원, 당기순이익은 전년대비 294.5% 증가한 14.9억원을 달성했다.

셀 센터(Cell center) 신축을 통해 매출이 급격히 증가하고 있는 이뮨셀-엘씨 생산시설 확충 및 차세대 세포치료제 CAR-T 등 신제품 개발을 위한 인프라 구축과 세포치료제 글로벌 진출을 위한 성장동력을 확보하고 있다. 셀 센터는 2019년 말 GMP인증을 목표로 하고 있다.

GC녹십자셀은 이뮨셀-엘씨 외에도 차세대 세포치료제 'CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T cell)'를 개발하고 있다. CAR-T는 환자의 T세포를 체외에서 조작하여 암세포 표면의 특정 단백질 항원을 인식하는 CAR를 면역세포 표면에서 생성하도록 만든 뒤 다시 환자에게 주입해 일종의 유도탄처럼 암세포만을 정확하게 공격하는 한 단계 업그레이드 된 면역세포치료제이다.