PNH 새 치료옵션 풍년...'피아스카이' 국내 허가 임박

• 식약처 막바지 심사 진행...하반기 상용화 전망
• '파발타' 약가협상 돌입...보험급여 적용 기대

[데일리팜=어윤호 기자] PNH 신약 '피아스카이'가 국내 시장 진입을 앞두고 있다.

관련 업계에 따르면 한국로슈 발작성 야간혈색소뇨증(PNH, Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)치료제 피아스카이(크로발리맙)에 대한 식품의약품안전처의 막바지 허가 심사가 이뤄지고 있다. 하반기 내 정식 승인이 예상된다.

이 약물은 2024녀 6월 미국 FDA 승인을 획득, 같은해 8월에는 유럽에서 상용화됐다. 또 국내에서는 지난해 2월 희귀의약품으로 지정되기도 했다.

일본 쥬가이가 물질을 발굴해 로슈가 개발한 피아스카이는 새로운 C5 항체 저해제의 일종으로 소용량을 4주 간격으로 피하주사하면 혈액 속에서 재순환해 지속적으로 보체를 억제하는 기전을 갖고 있다.

피아스카이는 PNH 환자를 대상으로 아스트라제네카의 '솔리리스(에쿨리주맙)'와 직접 비교한 중추적인 임상3상 COMMODORE2 연구를 통해 가능성을 확인했다.

연구 결과, 4주마다 피하주사로 투여하는 크로발리맙이 질병을 조절한 것으로 나타났고, 현재 표준 치료제인 2주마다 정맥 투여하는 솔리리스와 비교했을 때 안전성이 비열등한 것으로 확인됐다.

해당 임상에서 이상반응은 크로발리맙 투여군의 78%, 에쿨리주맙 투여군의 80%에서 발생했고 가장 흔한 이상반응은 주입 관련 반응이었다.

또한 이와 별도로 이루어진 3상 COMMODORE1 연구에서 확보된 효능 및 안전성 데이터를 보면, 현재 허가를 취득해 사용 중인 C5저해제들에서 크로발리맙으로 전환한 PNH 환자들 역시 안정적인 유효성 프로파일을 보였다.

한편 PNH 시장 경쟁은 앞으로 더욱 치열해질 전망이다. 아스트라제네카는 2023년 유럽, 2027년 미국 특허 만료를 앞둔 솔리리스의 후발 약물로 '울토미리스(라불리주맙)'를 시장에 내놓은 상황이다. 울토미리스는 2주마다 정맥주사하는 솔리리스 대비 투여 간격을 8주에 1회로 대폭 늘렸다.

노바티스의 경우 경구용 PNH치료제 '파발타(입타코판)'의 미국에 이어 국내 허가를 획득했다. 파발타는 면역계 대체보체 경로에서 근위적으로 작용하는 B인자 억제제로 적혈구 파괴를 포괄적으로 제어한다. 이 약은 현재 국민건강보험공단과 약가협상을 진행중이며, 협상을 타결할 경우 보험급여 등재가 이뤄질 전망이다.

여기에 삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리'가 국내 상용화가 이뤄져다. 이는 솔리리스 바이오시밀러 중 최초 국내 허가 사례로, 삼성바이오에피스는 지난해 유럽에서도 허가된 바 있다.

장준호 삼성서울병원 혈액내과 교수는 "C5 억제제가 처음 등장했을 당시, 전문가들은 PNH 치료의 패러다임이 전환됐다고 평했다. 그러나 C5 억제제는 여전히 혈관 외 용혈(EVH)을 조절하는데 한계가 있다. 새로운 치료옵션에 대한 기대가 크다"고 말했다.