약가 규제 여파...5월 의약품 신규허가 '최저수준'

• 전문약 허가 100개 미만…신약 4개 성분 허가 눈길
• 빅파마 고가 희귀약, 국내사는 만성질환 개량신약 위주

[데일리팜=이탁순 기자] 의약품 허가 품목이 3월 이후 지속적으로 줄고 있습니다. 특히 지난 5월에는 전문의약품이 100개를 밑돌며 올들어 최저치를 기록했습니다.

5월 허가된 품목은 총 109개로, 일반약 40개, 전문약 69개가 허가를 받았습니다. 지난 2월 441개의 정점을 찍은 이후 허가품목은 석달 연속 감소세입니다.

허가품목은 줄고 있지만, 의미있는 신약들이 속속 국내에 상륙하고 있습니다. 희귀질환에 한번 투여만으로 효과가 있는 '원샷' 치료제들이 나오고 있으며, 코로나19 백신도 연달아 허가를 받고 있습니다.

다만 신약은 대부분 해외 빅파마에서 나오고 있습니다. 국내 제약사들은 주로 개량신약 위주로 허가를 받아 질적 수준에서 격차가 큽니다.

◆일반의약품 = 5월 한달간 허가받은 일반의약품은 모두 40개로, 4월 23개에 비하면 조금 늘었습니다. 하지만 기존 의약품을 업그레이드한 자료제출의약품은 한개도 없었습니다.

기존 의약품을 매뉴얼해 쉽게 허가받을 수 있는 표준제조기준 품목이 25개로 가장 많았고, 나머지는 제네릭약품 등이 15개였습니다.

최근 일반약 허가가 대체로 부진한 편입니다. 제약사들이 혹할만한 최초 제네릭품목도 없거니와 신시장을 창출하며 트렌드를 이끄는 제품도 부족하기 때문입니다. 당분간 일반약 시장은 베스트셀러에 의존하는 경향이 지속될 것으로 보입니다.

◆전문의약품 = 5월 허가받은 전문약 숫자는 최근들어 가장 최저점인 것 같습니다. 올들어 최초로 100개 미만인, 69개를 기록했습니다. 지난 4월 145개에서 절반 가까이 줄어든 셈입니다.

제네릭약물이 많이 줄어든 영향이 큽니다. 신약과 자료제출의약품을 제외한 기타 제네릭약물은 52개로, 역시 지난 4월 127개에 비해 반토막이 났습니다. 오리지널 특허만료로 진입하는 퍼스트제네릭이 없는데다 작년 7월 약가제도 개편으로 위탁 제네릭이 줄어들었기 때문으로 풀이됩니다.

현재 국회에 계류중인 공동·위탁 생동 1+3 법안까지 통과되면 제네릭 숫자는 더욱 줄어들 가능성이 큽니다. 이 법이 통과되면 신규 퍼스트제네릭의 위탁품목에도 영향을 줄 여지가 있기 때문입니다.

신약은 4개성분 5개품목이 허가를 받았습니다. 특히 글로벌 제약사의 희귀질환 치료제들이 눈에 띕니다. 자료제출의약품은 12개로, 국산 7개, 수입 5개 품목이 허가됐습니다. 국내 제약사의 자료제출의약품은 만성질환 복합제나 기존 약물을 병형한 제품들입니다.

이제 양으로 승부하는 시대는 지났습니다. 해외 빅파마들도 이제 처방량이 많은 만성질환 약 개발 대신 비싸게 팔 수 있는 희귀질환 신약에 집중하는 모습입니다. 5월 허가받은 노바티스의 '졸겐스마'가 대표적인 약물입니다. 반면 국내 제약사들은 여전히 만성질환 시장에 의존하며 복합제 등 개량신약 개발에 중점을 두고 있습니다. 신약개발에서 한발짝 뒤늦은 경향을 보이고 있는 것입니다.

한국노바티스 '졸겐스마주'(첨단바이오의약품, 5월 28일 허가)

'졸겐스마주(오나셈노진아베파르보벡)'는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자가 돌연변이 등으로 기능을 하지 못해 발생하는 퇴행성 신경질환 '척수성 근위축증(SMA)' 환자에게 정맥으로 단회 투여하는 치료제로, 이른바 원샷 치료제로 기대를 모으고 있는 약물입니다.

이 약은 기능을 하지 못하는 생존운동뉴런1(SMN1) 유전자 대신에 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자를 운반체(벡터)로 넣어 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 해줍니다.

척수성 근위축증은 국내에서는 매년 약 30명의 환자가 발생하는 희귀 질환입니다. 하지만 소아 환자가 많아 치료제 도입이 절실한 상황입니다.

그런데 졸겐스마의 가격이 만만치 않습니다. 미국에서는 약 25억원에 판매되고 있습니다. 단회 투여로 효과를 볼 수 있기 때문에 가격도 그만큼 센 편입니다. 환자를 위해서라면 시급히 도입해야 겠지만, 건보재정을 생각하지 않을 수 없는 보험당국의 고민이 깊을 것으로 생각됩니다.

한국아스트라제네카 '코셀루고캡슐'(신약, 5월 28일 허가)

코셀루고 역시 희귀질환에 사용하는 약물입니다. 이 약은 소아 제1형 신경섬유종증(NF1)에 적용하는 최초의 신약입니다.

제1형 신경섬유종증은 특정 유전자의 변이 또는 결함으로 신경계, 뼈, 피부 등에 발육 이상을 초래할 수 있는 질환입니다. 특히 합병증으로 통증, 기능 장애, 손상, 그리고 양성·악성 종양이 발생할 수 있지만, 근본적인 치료제는 없어 대증 치료만 진행해온 상황입니다.

때문에 환자들이 '코셀루고'의 도입을 목놓아 기다렸습니다. 식약처도 이러한 시급함을 감안해 작년 신속심사대상 의약품으로 지정해 검토를 해왔습니다.

코셀루고는 미국 국립암연구소가 주도한 2상 임상시험에서 전체 68%(50명 중 34명) 환자에게서 부분반응이 확인됐으며 이 가운데 약 82%(28명)는 12개월 이상 반응이 지속됐습니다.

판매사인 한국아스트라제네카 측은 허가 직후 신속한 공급을 약속했습니다. 유일한 치료인만큼 얼른 환자에게 전달됐으면 좋겠습니다.

녹십자 '모더나코비드-19백신주'(신약, 5월 21일 허가)

국내에서는 네번째 코로나19 백신이 허가받았습니다. 주인공은 모더나사가 개발한 mRNA 백신입니다.

이 제품은 코로나19 바이러스 항원 유전자를 mRNA 형태로 주입해 체내에서 항원 단백질을 합성하고, 이 단백질이 중화항체의 생성을 유도, 코로나19 바이러스가 인체에 침입했을 때 바이러스를 중화해 제거하는 원리를 갖고 있습니다.

18세 이상이 4주 간격으로 2회 접종합니다. 지난 2일 5만5000회분이 국내 처음 도착해 국가출하승인을 거쳐 이달 중순쯤 접종이 진행될 것으로 보입니다.

또한 지난달 개최한 한미 정상회담에서 삼성바이오로직스가 완제 위탁생산하기로 계약함에 따라 빠르면 8월부터는 국산 완제품도 선보일 것으로 기대됩니다. 이번에 허가받은 수입품목은 녹십자가 허가와 유통을 담당하고 있습니다.

한국노바티스 '피크레이정'(신약, 5월 13일 허가)

피크레이정은 유방암의 PIK3 유전자를 타깃으로 하는 최초의 신약입니다.

이 약은 HR 양성(+)/HER2 음성(-)이면서 PI3KCA 변이를 보이는 폐경 후 여성 및 남성의 진행성 또는 전이성 유방암에 내분비요법 후 질환이 진행된 경우 내분비요법인 파슬로덱스(성분명 풀베스트란트)와 병용투여하는 방법으로 허가됐습니다.

PIK3CA 유전자 변이는 HR+/HER2- 유방암 환자의 약 40%에서 나타나는 것으로 알려졌습니다. 피크레이는 PIK3CA 유전자 변이로 인한 PI3K-α의 과활성화를 억제하여 PI3K 경로의 과도한 활성을 차단합니다.

임상3상 시험에서 크레이와 풀베스트란트 병용요법은 풀베스트란트 단독요법보다 일차평가변수인 무진행생존기간(PFS)을 약 두 배 연장한 것으로 나타났습니다. 병용요법군의 무진행생존기간 중앙값은 11.0개월, 단독요법군은 5.7개월이었습니다.

노바티스는 지난해 급여 등재된 전이성 유방암치료제 '키스칼리'에 이어 이번 피크레이까지 보유하며 유방암치료제 시장 공략에 공을 들이고 있습니다.

GSK '듀오다트캡슐'(자료제출의약품, 5월 18일 허가)

듀오다트캡슐은 국내에서는 최초로 선보이는 전립선비대증 치료제 성분인 두타스테리드와 탐스로신이 결합한 복합제입니다.

해외에서는 이미 10년전 허가받았지만, 국내 도입은 처음입니다. 이 약은 중등도~중증 양성 전립선 비대증 증상 치료에 사용되며, 하루 한 캡슐을 식후 30분에 복용하면 됩니다.

임상시험에서 두타스테리드-탐스로신 병용투여군은 단독으로 사용할 때보다 국제 전립선 증상점수(IPSS)가 우월했습니다.

하지만 이 약물 허가에 대해 논란도 적지 않습니다. 특히 이 약에 사용된 탐스로신 0.4mg은 국내 최초 허가받지 않은 탐스로신 함량으로, 대조약도 아니라는 점에서 과연 허가가 적절했냐는 의문이 제기되기도 했습니다.

다만 식약처 법정 자문기구인 중앙약심은 임상시험의 적정성을 들어 해당 논란에도 허가를 지지했습니다.