환자단체 "빈다맥스 급여, ATTR-CM 유일한 희망"

• 정부 측에 성명서 전달…정부의 확고한 의지 필요
• 화이자, 진료상 필수약제 실패 후 경평 제출…급여 재신청

[데일리팜=어윤호 기자] 아밀로이드증 환우회가 '빈다맥스'의 보험급여 적용을 촉구하고 나섰다.

환우회는 최근 보건복지부와 건강보험심사평가원에 '빈다맥스 보험급여화 성명서'를 전달했다. 사실상 유일한 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증에 의한 심근병증(ATTR-CM, ATTR amyloidosis with cardiomyopathy) 신약 빈다맥스(타파미디스 61mg)의 급여 논의가 지체되자 환자들이 목소리를 높인 것.

개발사인 화이자는 올 연초 빈다맥스의 진료상 필수약제 지정 좌절 이후 경제성 평가를 진행하고 지난 4월 다시 급여 신청을 제출, 위험분담제(RSA, Risk Sharing Agreement) 적용을 희망하고 있다.

그러나 아직까지 이렇다 할 논의는 진행되지 않고 있다. 상황이 이렇다 보니, 문제는 역시 환자다. ATTR-CM은 적절한 치료를 받지 못할 경우 생존기간이 2~3.5년에 그칠 정도로 치명적임에도 단순 심부전으로 오인하거나, 별다른 치료제가 없어 치료 성적이 좋지 못한 질환으로 꼽혀왔다.

빈다맥스는 3상 ATTR-ACT 연구를 통해 CM 환자의 심혈관계 사건 발생을 낮추고 6분 보행검사에 개선 효능을 입증했다. 이에 따라 국내 의료진들 역시 빈다맥스 처방의 필요성을 주장하고 있다.

환우회는 성명서를 통해 "우리 환우회는 ATTR-CM 치료 환경의 개선과 정부의 확고한 의지를 촉구한다. 치료에 전념할 수 있는 환경을 만들어 주길 간곡히 부탁한다"고 밝혔다.

한편 ATTR-ACT 연구에서 441명의 환자들은 2:1:2의 비율로 타파미디스 80mg, 타파미디스 20mg, 위약 투여군에 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 평가 변수로 모든 원인에 의한 사망과 심혈관 관련 입원 빈도를 계층적으로 평가했다.

연구의 주요 2차 평가변수는 기저시점 대비 30개월 시점까지의 6분 보행검사(6-minute walk test)와 점수가 높을수록 더 나은 건강 상태를 의미하는 '캔자스 대학 심근병증 설문지(Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-Overall Summary, KCCQ-OS)' 점수의 변화였다.

연구 결과 타파미디스 투여군은 위약 투여군 대비 모든 원인에 의한 사망 및 심혈관 관련 입원 위험률이 통계적으로 유의하게 더 낮은 것으로 나타났다.