'소마버트', 급여 적용과 함께 종합병원 진입 시작

• 서울대·세브란스 등 의료기관 랜딩 절차 진행
• 말단비대증 신약, 국내 승인 1년만에 등재 성공

[데일리팜=어윤호 기자] 말단비대증 신약 '소마버트'가 보험급여 등재와 함께 종합병원 처방권 진입을 시작했다.

관련업계에 따르면 한국화이자의 소마버트(페그비소만트)는 현재 서울대병원, 신촌세브란스병원, 분당서울대병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug Committee)에 랜딩 신청을 냈다.

말단비대증의 경우 신촌세브란스병원이 가장 많은 환자를 보고 있는 만큼, 빠르게 처방으로 이어질 것으로 판단된다. 소마버트는 내달(9월)부터 급여 적용이 확정된 상태다.

소마버트는 수술 및 방사선 치료에 적절한 반응을 보이지 않으며 소마토스타틴 유사체 치료로 인슐린유사성장인자-I( IGF-I, Insulin-like growth factor I) 농도가 정상화되지 않거나 불내약성인 성인 말단비대증 환자의 치료에 대해 지난해 9월 국내 허가됐으며 2018년 희귀의약품으로 지정됐다.

이 약은 112명의 말단비대증 환자를 대상으로 12주 동안 진행된 무작위배정, 이중맹검 핵심연구(pivotal study)인 SEN-3614 연구를 통해 유효성을 입증했다.

112명의 환자들은 페그비소만트 1일 10mg, 15mg, 20mg 투여군과 위약 투여군으로 각각 무작위 배정됐으며 연구의 1차 유효성 평가변수는 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도의 변화였다.

연구 결과, 기저시점 대비 연구 12주 시점에서의 혈청 IGF-I 농도 중간값의 감소 크기는 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 4.0±16.8%, 26.7±27.9%, 50.1±26.7%, 62.5±21.3%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 기저시점 대비 혈청 IGF-I 농도를 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.

기저시점 대비 혈청 IFG-I 농도가 정상으로 돌아온 환자의 비율 역시 위약 투여군, 페그비소만트 1일 10mg 투여군, 15mg 투여군, 20mg 투여군에서 각각 10%, 54%, 81%, 89%로 나타나 페그비소만트가 위약 대비 3가지 용량 모두에서 유의하게 높은 것으로 나타났다

또한 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 위약 대비 전체 징후 및 증상점수를 유의하게 개선한 것으로 나타났으며 이상반응의 발생률은 위약 투여군과 모든 용량의 페그비소만트 투여군에서 유사했다.

한편 말단비대증은 IGF-I의 비정상적인 과다분비를 유발하는 성장 호르몬의 과다분비를 특징으로 하는 희귀질환으로 대부분 뇌하수체의 양성 종양으로 인해 발생한다.

말단비대증은 기대수명 감소, 심혈관계 문제 및 손, 발, 기타 장기의 비대, 얼굴 모양 변형, 피로, 관절통, 대사장애 등을 포함하는 임상적 변화와 연관이 있으며 골관절증, 대사성 합병증(인슐린 저항성, 고혈당, 고지질혈증 등), 신생물 발생 위험, 뇌하수체기능저하, 척추골절, 삶의 질 감소 등 다양한 이차적인 전신 합병증을 동반할 수 있다.

연간 발생률은 100만명 당 3.3건으로 추정되며, 전세계 유병률은 100만명 당 약 60건에 지나지 않는다. 한국의 경우 지난 2013년 발표된 후향적 분석 결과, 2003년 1월부터 2007년 12월까지 전국의 74개 이차 또는 삼차 의료기관에 1350명의 말단비대증 환자가 등록된 것으로 나타나 연평균 발생률은 100만명 당 3.9건, 2007년 기준 유병률은 100만명 당 27.9건이다.