녹십자, ICV 헌터증후군치료제 유럽 희귀약 지정

• 세계 최초 뇌실투여법, 환자의 미충족 수요 해결 기대

[데일리팜=이석준 기자] GC녹십자는 세계 최초로 개발한 뇌실 투여 방식 중증형 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 유럽의약청(EMA)으로부터 '희귀의약품지정(ODD)'을 받았다고 2일 밝혔다.

'헌터라제ICV'는 기존 정맥주사(IV) 치료법이 환자의 '뇌혈관장벽(BBB)'을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다.

이번 승인으로 '헌터라제ICV'는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 '상당한 혜택(Significant Benefit)'을 줄 수 있음을 인정 받았다.

'헌터라제ICV'는 올초 일본 허가를 받았다.

일본 임상에서 '헌터라제ICV'는 중추신경손상 핵심 원인 물질 '헤파란황산(Heparan Sulfate)'을 70% 이상 감소시키고 발달 연령 개선에도 효과를 보였다.

헌터증후군은 'IDS(Iduronate-2-sulfatase)' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남아 10만-15만 명 중 1명 비율로 발생한다. 일반적으로 약 70% 환자가 중추신경손상 증상을 보이는 것으로 알려져 있다.