'1년 2회 복용' 고지혈증 신약 렉비오…성공 열쇠는

• 美 FDA 승인…최초의 siRNA 기반 콜레스테롤 저하제
• 노바티스, 11조원 투자해 개발 성공…블록버스터 기대감
• RNA 치료제 장기안전성·심혈관계 영향 우려…신중론 제기

[데일리팜=정새임 기자] RNA 치료제 영역이 본격적으로 만성질환으로 확대됐다. 1년에 2번만 주사를 맞으면 LDL-C를 절반가량 낮출 수 있는 차세대 이상지질혈증 치료제는 기대와 우려를 동시에 받고 있다.

미국 식품의약국(FDA)은 최근 노바티스의 '렉비오(인클리시란)'를 최대 내약성 용량의 스타틴을 복용하고 있음에도 LDL-C를 더 낮출 필요가 있는 동맥경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자에 추가 요법으로 승인했다.

렉비오는 최초의 siRNA 기반 콜레스테롤 저하 치료제로 PCSK9 발현을 RNA 간섭으로 차단해 LDL-C를 감소하는 기전이다. PCSK9 억제제와 비슷하지만 기존 치료제가 2주나 4주마다 주사를 맞아야 하는 반면 렉비오는 1년에 두 번만 맞으면 돼 투약 횟수를 크게 줄였다.

3상 임상에서 렉비오는 LDL-C를 약 50% 감소시켜 강하 효과도 입증했다. 유럽연합(EU)은 지난해 12월 렉비오를 승인했으며, 미국 FDA는 제조시설 문제로 약 1년 늦게 허가를 승인했다.

한국에서도 렉비오 3상이 진행 중이어서 2~3년 내 상업화를 이룰 수 있을 것으로 기대된다. 상업화 성공과는 별개로 렉비오가 기대했던 '블록버스터'가 될 수 있을지는 지켜봐야 할 부분이다.

업계에서는 렉비오가 오는 2026년 21억 달러(약 2조4938억원)의 연매출을 올리는 블록버스터 의약품이 될 것으로 보고있다.

하지만 유럽에서 출시 첫해 9개월간 올린 매출은 800만 달러(약 95억원)에 그쳤다. 또 제조소 문제로 미국 허가가 예상보다 1년 지연됐다.

렉비오 확보를 위해 기존 개발사인 더 메디슨스 컴퍼니를 97억 달러(약 11조5188억원)에 인수했던 노바티스 입장에서는 렉비오를 빠르게 시장에 안착시키는 것이 중요한 과제다.

노바티스는 영국 정부와 이전에는 없던 파격적인 약가 할인에 동의하는 등 약제 접근성 강화에 적극적인 행보를 펼치고 있다. 이 계약으로 렉비오는 영국에서 3년간 약 30만명의 환자에게 쓰일 수 있을 것으로 예측된다.

또 하나의 변수는 RNA 치료제가 갖고 있는 '장기 안전성'에 대한 의문이다. 등장한지 얼마 되지 않은 RNA 약물이 장기적으로 우리 몸에 어떤 영향을 미칠지 알 수 없다는 의문부호다.

이에 영국의학협회(BMA)와 왕립일반의학회(RCGP)는 렉비오를 1차 진료 현장에서 사용하는 것에 대해 우려를 표했다. 전문가들은 렉비오가 심혈관 질환에 미치는 영향도 명확하지 않다는 점도 렉비오 사용에 신중해야 할 이유로 꼽았다. 심혈관에 대한 렉비오의 영향을 연구하는 3상 임상(ORION-4)은 오는 2026년에야 결과가 도출될 예정이다.