같은 회사, 같은 '원샷'인데…졸겐스마 급여 지지부진

• 척수성 근위축증 치료제...2월 약평위 상정 불발,거의 1년째 계류
• 한 달 먼저 신청한 같은 회사 CAR-T 신약 킴리아는 약평위 통과

[데일리팜=어윤호 기자] 같은 제약회사, 같은 고가 원샷 치료제지만 차이가 극명하다. 한국노바티스의 졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)의 보험급여 등재 논의가 지지부진한 모습이다.

척수성근위축증(SMA, Spinal Muscular Atrophy)치료제 졸겐스마는 지난해 5월 허가급여평가연계제도를 통해 급여 신청을 제출했지만 현재까지 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회에 상정되지 않았다.

희귀질환약제이기 때문에 약제급여기준소위원회에서 급여기준을 설정하고 약평위를 거쳐야 하는데, 관련업계에 따르면 정부와 제약사 간 자료보완 요청과 제출만 수차례 반복되고 있다.

본래 국민건강보험법에는 급여 신청 이후 심평원은 150일 내 약평위 심의를 거치게 돼 있지만 이미 기한은 초과한 지 오래다. 약 한 달 빨리 신청한 같은 회사 제품 CAR-T 신약 킴리아(티사젠렉류셀)와 비교하면 격차가 있다. 킴리아는 지난 1월 약평위를 통과했다.

지난달에는 장용명 심평원 개발상임이사가 전문기자협의회 간담회에서 졸겐스마를 언급하면서 논의의 진전을 기대하기도 했다.

장 이사는 당시 "지난해 7~8월 졸겐스마에 대한 학회 의견수렴을 거쳐 전문가 의견청취 및 전문가 자문회의를 개최해 임상적 유용성에 대해 논의했다. 현재 약평위 심의가 예정돼 있다"고 말했다. 그러나 2월 약평위 목록에 졸겐스마는 없었다.

한편 졸겐스마는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제이다. 식약처는 졸겐스마를 킴리아에 이은 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질을 원료로 한 세포·유전자치료제 등으로, '첨단재생바이오법'에 따라 장기추적조사 등 차별화된 안전관리, 연구개발·제품화 지원을 받을 수 있다.

원샷 치료제이지만 이 약은 1회 투약비용이 미국에서 25억원, 일본에서는 약 18억9000만원의 약가가 책정된 고가 의약품이다. 국내 등재 절차 과정 역시 순탄치 않을 것으로 예상된다.

다만 효능 면에서 기대는 크다. 졸겐스마는 3상 SPR1NT 연구와 STR1VE-EU 연구를 통해 유효성을 입증했다.

SPR1NT 연구 중 SMN2 유전자의 복제수가 2개인 코호트 결과에서 증상 전 치료를 받은 모든 소아가 호흡적 혹는 영양적 보조 없이 생존했으며, 30초 이상 독립적으로 앉기를 달성했고, 대부분(11/14)이 WHO가 규정한 정상 발달 기간 내에 있었다.

STR1VE-EU 연구에서는 졸겐스마로 치료 받은 대부분의 소아(82%)가 중증 환자를 포함해 SMA 1형의 자연사에서 관찰되지 않은 발달 운동 이정표를 달성했다.

회사 관계자는 "환자와 가족들이 졸겐스마의 빠른 급여를 염원하고 있다. 시간이 지날수록 애타게 기다리는 환자의 치료기회가 박탈될 수 있기에, 조속히 급여 혜택을 받을 수 있도록 관계 부처와 긴밀하게 협력하고 있다"고 밝혔다.