머크 희귀질환 신약 2종 'GIFT' 지정…신속심사 착수

• 식약처, 70·71호 GIFT 대상으로 선정…신속 허가 지원

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[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처가 머크(주)의 희귀질환 치료제 2종을 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 지정하며 국내 허가 속도를 높인다.

식약처는 머크(주)가 신청한 진행성 데스모이드 종양 치료제 '오그시베오정'과 건활막거대세포종(TGCT) 치료제 '피미코티닙캡슐'을 각각 GIFT 제70호와 제71호로 지정했다고 밝혔다. 이번 지정은 기존 치료법이 없거나 유효성 및 안전성 개선이 입증된 혁신형 제약기업의 신약을 대상으로 신속한 허가를 지원하기 위한 조치다.

먼저 지난 4월 21일 GIFT 대상으로 지정된 '오그시베오정(니로가세스타트이브롬화수소산염)'은 전신 치료가 필요한 성인 데스모이드 종양 환자를 위한 치료제다. 감마 세크레타아제(GS)를 억제해 Notch 신호전달을 차단함으로써 종양 성장을 억제하는 기전을 가졌다.

이 약물은 이미 미국 FDA(2023년 11월)와 유럽 EMA(2025년 8월)에서 허가를 획득한 상태이며, 국내에서도 지난 2026년 2월 24일 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 식약처는 기존에 치료법이 없다는 점을 평가해 신속심사 대상으로 선정했다.

이어 4월 27일에는 건활막거대세포종(TGCT) 치료제인 '피미코티닙캡슐(피미코티닙염산염일수화물)'이 GIFT 목록에 이름을 올렸다. 이 치료제는 콜로니 자극 인자-1 수용체(CSF-1R)를 선택적으로 억제해 질병의 진행을 막는다.

피미코티닙은 현재 미국 FDA에서도 패스트트랙 및 혁신의약품(BTD)으로 지정되어 개발 중인 단계로, 아직 글로벌 시장에서 정식 허가를 받은 국가는 없다. 국내 식약처는 해당 약물이 가진 유효성 개선 가능성을 인정해 신속심사 품목으로 관리하기로 했다.

GIFT 대상으로 지정된 두 품목은 일반 심사 대비 심사 기간이 약 25% 단축되는 혜택을 받는다. 또한 준비된 자료부터 먼저 검토하는 '수시 동반 심사'와 허가 신청 전 전문 심사관의 맞춤형 상담이 제공되어 국내 도입 시기가 대폭 앞당겨질 전망이다.

식약처 관계자는 "정확한 효능 및 효과는 향후 제출된 자료를 검토해 최종 결정될 것"이라며 "난치성 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 신속히 제공할 수 있도록 심사에 만전을 기하겠다"고 밝혔다.