[데일리팜=김진구 기자] 한미약품이 연내 출시를 준비 중인 국산 비만치료제 '에페(에페글레나타이드)'의 공급가격이 10만원대에서 결정될 가능성이 거론된다. 현재 국내 비만치료제 시장을 양분하는 노보 노디스크 '위고비'와 일라이 릴리 '마운자로'보다 낮은 가격으로 시장에 진입할 가능성이 크다. 한미약품은 가격경쟁력뿐 아니라 한국인 대상 임상 데이터와 국내 영업력을 앞세워 후발주자의 한계를 극복한다는 전략이다. 국내 자체 생산에 따른 공급 안정성과 임상에서 확인된 낮은 이상반응, 과거 글로벌 개발 과정에서 확보한 심혈관·신장 관련 데이터도 차별화 요소로 꼽힌다. 10만원대 공급가 거론…위고비·마운자로 대비 가격경쟁력↑ 13일 제약업계에 따르면 한미약품은 자체 개발한 GLP-1 계열 비만치료제 에페의 연내 출시를 준비하고 있다. 한미약품은 지난해 12월 식품의약품안전처에 에페의 비만치료제 품목허가를 신청했으며, 식약처 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상으로 지정됐다. 관심을 모으는 건 에페의 가격이다. 한미약품 내외부에서는 에페의 4주분 공급가격이 10만원대가 될 것이란 얘기가 구체적으로 나오고 있다. 영업 현장에서도 출시를 앞두고 10만원대 공급가격이 유력한 것으로 공유되는 것으로 전해진다. 아직 최종 가격이 확정된 것은 아니지만, 적어도 위고비와 마운자로보다는 낮은 가격으로 시장에 진입하는 방안에 무게가 실린다. 비만치료제는 비급여로 환자가 약값을 전액 부담하는 데다 장기간 투여하는 경우가 많다. 가격이 실제 제품 선택과 투약 지속에 영향을 미칠 수 있는 만큼, 후발주자인 에페로서는 가격이 초기 시장 침투의 주요 변수가 될 전망이다. 기존 위고비와 마운자로도 공급가격 경쟁을 벌이고 있다. 위고비는 2024년 국내 출시 당시 모든 용량의 4주분 공급가격을 37만2000원으로 동일하게 책정했다. 지난해 마운자로가 국내에 출시된 이후로는 용량별 차등가격제를 도입하고 저용량 제품의 공급가격을 낮췄다. 현재 초기용량인 0.25mg 공급가격은 20만원대 초반 수준으로, 용량이 높아질수록 가격이 올라간다. 마운자로는 처음부터 용량별로 가격을 달리했다. 4주분 공급가격은 2.5mg 27만8066원, 5mg 36만9307원이다. 7.5mg과 10mg은 52만1377원으로 책정됐다. 이에 따라 치료 시작 단계와 고용량 유지 단계의 비용 차이가 상당하다. 에페가 업계 예상대로 10만원대에 공급될 경우 위고비·마운자로보다 낮은 가격으로 시장에 진입하게 된다. 다만 내부적으로 구체적인 가격 정책은 아직 최종 결정되지 않은 것으로 알려졌다. 한미약품은 출시 직전까지 가격을 두고 고민을 이어갈 것으로 예상된다. 후발주자인 만큼 기존 제품보다 가격을 낮춰 시장에 빠르게 침투할 필요가 있는 반면, 생산원가와 수익성도 고려해야 한다. 한국인 448명 임상 데이터 확보…심혈관 근거·국내 생산도 차별점 또 다른 경쟁력으로 한국인을 대상으로 확보한 임상 데이터가 꼽힌다. 한미약품은 당뇨병을 동반하지 않은 국내 성인 비만 환자를 대상으로 에페 3상을 진행했다. 분석 대상은 448명으로 회사는 단일 GLP-1 비만치료제 임상 가운데 최대 규모의 한국인 데이터라는 점을 강조하고 있다. 40주 투여 결과 에페 투여군의 평균 체중 감소율은 9.75%로 위약군의 0.95%보다 높은 것으로 나타났다. 에페 투여군에서 체중이 5% 이상 감소한 환자는 79.42%, 10% 이상은 49.46%, 15% 이상은 19.86%였다. BMI 30kg/㎡ 미만 여성에서는 평균 체중 감소율이 12.20%로, 분석 대상 소그룹 가운데 가장 높았다. 체중 감량 효과만 놓고 보면 기존 제품과 차이가 있다. 직접 비교 임상은 아니지만, 위고비는 주요 글로벌 3상에서 약 15%, 마운자로는 용량에 따라 최대 20% 이상의 평균 체중 감소 효과가 나타났다. 위장관 이상반응 발생률 데이터도 눈에 띈다. 국내 3상에서 에페 투여군의 오심 발생률은 16.72%, 설사 17.73%, 구토 11.71%였다. 기존 위고비·마운자로의 주요 임상에서 보고된 수치보다 낮다. 다만 임상시험 환자 구성과 투여기간, 시험설계 등이 다르기 때문에 에페의 부작용이 경쟁제품보다 적다고 판단하기는 어렵다. 과거 글로벌 개발 과정에선 심혈관·신장 관련 데이터를 확보한 바 있다. 제2형 당뇨병과 심혈관‧신장 질환 위험이 있는 환자 4076명을 대상으로 한 'AMPLITUDE-O' 연구에서 에페 투여군의 주요 심혈관계 사건(MACE) 발생률은 7.0%로, 위약군 9.2%보다 낮았다. 위험비(HR)는 0.73이었다. 신장 복합사건 역시 에페군 13.0%, 위약군 18.4%로 나타났다. 해당 연구는 비만 환자가 아닌 심혈관·신장 위험이 높은 제2형 당뇨병 환자를 대상으로 한 연구로, 비만 환자에서 심혈관질환 예방효과로 확대 해석하긴 어렵다. 다만 당뇨병 환자에서 심혈관·신장 관련 효과가 확인된 만큼, 향후 비만 환자에서도 유사한 효과를 확인할 수 있을지는 주목할 부분이다. 공급 측면에서는 국내 생산이라는 차이가 있다. 에페는 한미약품 평택 바이오플랜트에서 생산된다. 위고비와 마운자로가 해외 생산제품인 것과 달리 에페는 국내에서 생산·공급되는 구조다. 국내 수요 변화에 더욱 탄력적으로 대응할 수 있다는 게 회사의 설명이다. 한미 영업력으로 시장 침투…차세대 삼중작용제까지 점유율 유지 목표 여기에 한미약품의 국내 영업력을 더해 후발주자로서 시장 침투 속도를 높인다는 계획이다. 한미약품은 고혈압·이상지질혈증·당뇨병 등 만성 대사질환 분야에서 다수의 블록버스터 제품을 보유하고 있다. 기존 제품을 통해 구축한 병·의원 영업망을 에페에 활용할 수 있다는 의미다. 회사도 에페 출시를 앞두고 전사적인 상용화 체계를 가동하고 있다. 지난 4월엔 'EFPE-PROJECT-敍事(서사)'를 출범하고 개발·임상·마케팅·생산·유통·커뮤니케이션 전략을 통합 논의하고 있다. 영업 현장에서도 연내 출시를 염두에 두고 사전 준비에 한창인 것으로 전해진다. 에페의 시장 안착은 한미약품이 개발 중인 후속 비만치료제와도 연결된다. 한미약품은 GLP-1·GIP·글루카곤 수용체에 동시에 작용하는 삼중작용제 'HM15275'의 미국 임상 2상을 진행 중이다. 2027년 상반기 2상 종료가 예상된다. 회사가 제시한 상용화 목표 시점은 2030년이다. 에페는 한미약품이 비만치료제 시장에 처음 내놓는 자체 개발 제품이다. 에페를 통해 일정 수준의 시장 점유율과 의료진 접점을 확보할 경우 향후 차세대 비만치료제 출시 때도 기존 영업·마케팅 기반을 활용할 수 있다. 후속제품 출시까지 비만치료제 시장에서 어느 정도의 입지를 확보하느냐가 변수가 될 전망이다. 에페의 가격정책은 당장의 판매실적뿐 아니라 한미약품의 중장기 비만치료제 전략과도 맞물린다는 분석이다. 가격을 낮추면 초기 시장 진입에는 유리하지만, 에페의 수익성과 향후 후속제품의 가격 전략에도 영향을 끼칠 수밖에 없다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '세피언스산(세피압테린, 베르토코리아)'을 3일 허가했다고 밝혔다. 페닐케톤뇨증은 아미노산의 일종인 페닐알라닌을 분해하는 효소(페닐알라닌수산화효소)의 유전자 돌연변이로 인해 체내에 페닐알라닌이 축적돼 인지 능력 저하, 피부 색소 결핍, 발달장애 등을 초래하는 유전성 희귀질환이다. 이 약은 체내에서 테트라하이드로비옵테린(아미노산을 분해할 때 필요한 효소의 보조인자)으로 전환돼 페닐알라닌을 티로신으로 분해하는 효소(페닐알라닌수산화효소)를 도와 혈중 페닐알라닌 수치를 감소시켜 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 증상을 개선한다. 식약처는 이 약이 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 대한 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다고 밝혔다. 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제49호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 앞으로 희귀·중증질환 치료제가 식약처 신속심사 대상으로 지정될 때 환자 치료 경험도 반영된다. 기존에는 질환의 중대성, 신약의 안전성·유효성 개선 여부만 판단했는데, 환자 경험 자료도 반영될 경우 신속심사 의약품을 지정하는데 보다 다양한 관점이 적용될 전망이다. 식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 '의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)'을 28일 개정했다고 밝혔다. GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도다. 이번 개정은 식의약 안심과제 일환으로 추진됐다. 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료과정에서의 어려움 등 환자의 실제 경험자료를 GIFT 지정 단계에서 활용하는 데 목적이 있다는 설명이다. 민원인 안내서의 주요 개정 내용은 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료 체크리스트를 신설해 업체가 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 환자경험자료를 함께 제출할 수 있는 절차를 마련하고, GIFT 지정 대상인 '심각한 중증질환'에 대한 상세 설명 등을 추가했다. 환자경험자료(Patient Experience Data, PED)는 질환이나 치료과정에서 환자가 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료(환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료, 환자선호도연구, 환자·보호자 인터뷰등 질적연구, 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함) 식약처는 그간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무 및 대체 가능한 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하는 경우 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 활용할 수 있게 된다는 설명이다. 식약처 관계자는 "이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는데 도움이 될 것으로 기대한다"며 "의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감가능한 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획"이라고 밝혔다. 자세한 내용은 '식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서'에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=손형민 기자] 신약 하나를 국내 시장에 내놓기까지 제약사는 여러 차례 선택의 순간을 맞는다. 제약사는 임상부터 업무를 자체적으로 수행할지 외부 전문기업의 도움을 받을지, 허가 이후 급여와 약가는 어떤 방식으로 준비할지 등을 결정해야 한다. 제품 홍보는 인하우스 조직과 PR에이전시의 역할을 나눠야 하고, 출시 이후에는 자체 영업조직을 가동할지 국내 제약사와 공동판매에 나설지 선택지가 갈린다. 유통 역시 전문 유통사에 맡기거나 여러 도매업체와 직접 계약하는 등 다양한 방식이 가능하다. 비용도 외주 활용을 결정하는 주요 요인이다. 신약 출시를 위해 필요한 기능마다 인하우스 인력을 새로 충원하면 인건비 등 고정비가 늘어난다. 반면 신약의 허가와 급여, 출시처럼 특정 시기에 외부 전문기업를 프로젝트 단위로 활용하게 되면 고정비 부담을 줄일 수 있다. 결국 제약사는 제품의 시장성과 향후 사업 규모, 기존 조직의 역량과 비용 등을 따져 필요한 전문성을 내부에 확보할지 외부에 맡길지 결정하게 된다. 과거에도 외부 기업과의 협업은 일반적이었다. 최근 두드러지는 것은 하나의 신약이 시장에 진입하는 과정에서 고려해야 할 선택지가 많아지고 외부 전문기업의 참여 영역도 세분화되고 있다는 점이다. 항암제와 희귀질환 치료제 등 고가 신약이 늘면서 급여·약가 전략은 복잡해졌고 신약 출시와 적응증 확대가 이어지면서 관련 업무량도 급증하고 있다. 동시에 다국적제약사는 사업 우선순위에 따라 내부 조직을 효율화하면서 모든 기능을 자체 인력으로 수행하기보다 필요한 영역에서 외부의 역량을 빌리는 방식도 적극 검토하고 있다. 신약 출시에서 중요한 것은 단순히 업무를 외부에 맡길 것인지 여부가 아니다. 어떤 기능을 내부에서 직접 수행하고 어느 단계에서 누구와 협업할 것인지 결정하는 것 자체가 시장 진입 전략의 일부가 되고 있다. 신약 하나에 여러 선택지…협업 방식도 다변화 신약의 국내 시장 진입은 글로벌 본사의 도입 결정에서 시작한다. 이후 한국법인은 허가와 급여·약가, 메디컬, 마케팅, 영업 등 국내 시장에 맞는 세부 전략을 수립한다. 각 단계에서는 다양한 외부 전문기업이 참여할 수 있다. 임상과 허가 과정에서는 임상시험수탁기관(CRO)과 인허가 컨설팅업체가 지원하고, 급여 단계에서는 로펌과 약가 컨설팅업체 등이 경제성평가와 재정영향 분석을 맡는다. 법률과 약가 정책 이슈 등에는 로펌이 자문하고 제품과 질환 커뮤니케이션에는 PR·마케팅 에이전시가 참여한다. 판매 단계로 넘어가면 영업대행(CSO), 국내 제약사, 의약품유통업체가 협업 대상으로 추가된다. 모든 신약들에 있어 다국적제약사가 같은 협업 방식을 택하는 것은 아니다. 환자 규모와 치료영역, 예상 매출과 급여 가능성뿐 아니라 한국법인이 이미 보유한 조직과 인프라에 따라 필요한 파트너도 제각각이다. 특정 치료영역에 영업·마케팅 조직을 갖춘 회사라면 직접 시장을 공략할 수 있지만 그렇지 않다면 국내 제약사나 CSO와 손잡을 수 있다. 급여에서도 내부 약가 조직의 경험과 제품 특성에 따라 외부에 맡기는 업무 범위에 차이가 생긴다. 인력 운용 방식도 중요한 판단 요소다. 장기간 지속적으로 필요한 기능이라면 내부 전문인력을 확보하는 것이 유리할 수 있지만 특정 신약의 허가나 경제성평가처럼 일정 기간에 업무가 몰리는 분야는 외부 인력을 활용하는 편이 효율적일 수 있다. 결국 신약 하나를 놓고도 회사별로 다른 협업 지도가 만들어진다. 직접 팔까, 손잡을까…상업화 방식도 다양 출시 이후에는 영업과 유통에서 또 다른 결정이 필요하다. 한국법인이 해당 치료영역의 영업조직을 이미 보유하고 있다면 자체 판매에 나설 수 있다. 반대로 국내 영업망이 충분하지 않거나 단기간에 폭넓은 의료기관을 공략해야 한다면 국내 제약사와 공동판매하거나 CSO에 일부 업무를 맡기는 방안도 있다. 제품 특성 역시 판단 기준이다. 환자 수가 적고 처방 의료진이 한정된 희귀질환이나 일부 항암제는 상대적으로 작은 전문조직으로 시장을 담당할 수 있다. 반면 만성질환처럼 처방 기반이 넓은 제품은 전국 단위 영업망의 중요성이 높다. 특히 신규 사업을 위해 대규모 영업조직을 직접 채용할 경우 고정비 부담이 커진다. 시장 규모와 제품의 성장 가능성을 확신하기 어려운 초기에는 외부 영업망을 이용하고 사업이 커진 이후 자체 조직을 강화하는 방식도 고려할 수 있다. 국내 제약사가 다국적제약사의 공동판매 파트너로 꾸준히 선택되는 이유도 이미 구축한 영업망과 특정 치료영역에서 축적한 경험을 활용할 수 있기 때문이다. 유통은 영업과 별개의 결정이다. 자체 영업에 나서는 회사도 물류는 전문 유통사에 맡길 수 있고 여러 유통업체와 직접 계약하는 것도 가능하다. 국내사와 공동판매한다고 해서 해당 기업이 반드시 제품 유통까지 모두 담당하는 것도 아니다. 결국 영업과 마케팅, 유통을 하나로 묶기보다 각 기능에서 해당 제품에 적합한 방식과 비용을 따져 파트너를 조합하는 형태로 상업화 전략이 세분화되고 있는 셈이다. 같은 GLP-1도 다른 선택…영업·유통 전략 갈렸다 최근 급성장한 GLP-1 비만치료제 시장은 같은 시장을 공략하는 다국적제약사들이 서로 다른 협업 방식을 택할 수 있다는 점을 보여준다. 노보노디스크는 2024년 10월 비만치료제 '위고비(세마글루타이드)'를 국내 출시하면서 쥴릭파마를 통한 공급체계를 택했다. 이후 시장 경쟁이 본격화되자 영업·마케팅과 유통 전략에도 변화를 줬다. 노보노디스크는 지난해 종근당과 위고비 공동판매 계약을 체결하고 국내 영업·마케팅에서 협업 체계를 구축했다. 올해에는 기존 공급체계에 국내 주요 의약품유통업체를 추가하며 유통망도 다변화했다. 반면 한국릴리는 비만치료제 '마운자로(터제파타이드)'를 국내에 출시하면서 별도의 국내 제약사와 공동판매 없이 자체 영업·마케팅 조직을 중심으로 시장 공략에 나섰다. 제품 공급은 여러 의약품유통업체와 직접 계약하는 방식을 택했다. 같은 GLP-1 비만약 시장에서도 한 회사는 전문 유통사와 국내 제약사를 파트너로 두는 반면 다른 회사는 자체 상업화 조직과 복수 유통업체를 연결하는 방식을 취한 셈이다. 이 같은 차이는 제품의 시장성만으로 설명되지 않는다. 회사가 보유한 영업조직과 기존 유통망, 특정 치료 영역에서의 사업 경험, 시장 침투 전략 등이 함께 영향을 미친다. 비용 역시 무시하기 어렵다. 전국 단위의 영업조직을 새로 구축하고 유지하려면 상당한 인건비와 관리비용이 발생한다. 이미 해당 치료영역에서 영업망을 갖춘 국내 제약사나 외부 조직과 손잡을 경우 필요한 인프라를 단기간에 확보할 수 있다는 장점이 있다. 출시 당시 결정이 그대로 유지되는 것도 아니다. 위고비 사례처럼 경쟁환경과 제품 수요, 공급 상황 등이 변하면 출시 이후에도 영업·마케팅과 유통 파트너를 다시 조정할 수 있다. 약가제도 바뀌면 출시 전략도 다시…초기부터 영향 분석 급여·약가 전략은 신약의 임상적 가치만으로 결정되지 않는다. 정부가 어떤 약가·급여제도를 운용하느냐에 따라 같은 제품이라도 시장 진입 방식과 예상 가격, 등재 시점이 달라질 수 있다. 최근에는 신약의 접근성을 높이기 위한 신속등재와 위험분담제, 경제성평가 자료 제출 생략, 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT), 허가-평가-협상 사업 등 다양한 제도가 활용되는 가운데 약가 산정과 사후관리 체계까지 잇따라 손질되고 있다. 제약사 입장에서는 허가 이후 급여 신청 단계에서 대응하기보다 국내 도입 초기부터 향후 적용 가능한 제도와 가격 영향을 함께 따질 필요성이 커진 셈이다. 특히 약가제도가 크게 바뀌면 출시 예정 신약뿐 아니라 이미 판매 중인 제품에도 영향을 미친다. 제도 변화가 개별 품목의 가격과 향후 적응증 확대, 전체 포트폴리오에 미칠 영향을 분석하고 이에 맞춰 등재 시점과 급여·약가 전략을 조정해야 한다. 이 과정에서 한국법인의 마켓엑세스(MA) 조직이 전체 방향과 보건당국과의 소통을 맡고, 경제성평가와 재정영향 분석, 제도 변화에 따른 품목별 영향 분석 등은 외부 컨설팅업체나 로펌의 도움을 받을 수 있다. 모든 제도 변화에 대응할 인력을 상시적으로 내부에 확보하기보다 필요한 분야의 경험을 외부에서 보완하는 방식이다. 다만 외부 업체가 약가 전략을 결정하는 것은 아니다. 제약사가 제품의 임상적 가치와 시장성을 토대로 방향을 정하고, 변화하는 제도에 맞춰 필요한 분석과 자문을 조합하는 형태에 가깝다. 외주화 넘어 '조합'으로…한국법인 역할은 더 중요 외부 전문기업이 신약 출시 과정에 참여하는 영역이 넓어진다고 해서 한국법인의 역할이 작아지는 것은 아니다. 오히려 선택지가 많아질수록 어떤 기능에 인하우스 인력을 둘 것인지, 어떤 업무를 외부와 나눌 것인지 판단하는 역할이 중요해진다. 상시 조직을 유지하는 데 필요한 인건비와 외부 전문기업을 프로젝트 단위로 이용했을 때의 비용을 비교해야 하고, 동시에 회사 내부에 장기적으로 축적해야 할 역량인지도 따져야 한다. 같은 회사 안에서도 제품별로 서로 다른 전략을 택할 수 있다. 하나의 제품은 자체 영업하고 다른 제품은 국내사와 공동판매할 수 있다. 급여에서는 제품 특성에 따라 컨설팅 업체나 로펌의 도움을 받고 PR 역시 필요한 시점과 업무에 맞춰 파트너를 선정할 수 있다. 외부에 맡기는 것이 언제나 비용을 줄이는 선택인 것도 아니다. 여러 업체가 동시에 참여하면 관리와 조율에 별도의 비용과 인력이 필요하고, 핵심 역량을 지나치게 외부에 의존할 경우 회사 내부에 경험이 축적되지 않는다는 한계도 있다. 결국 최근 신약 출시에서 나타나는 변화는 단순한 외주 확대만으로 설명하기 어렵다. 제품의 시장성과 회사가 보유한 조직, 필요한 전문성, 업무의 지속성, 비용을 함께 따져 내부와 외부의 역할을 조합하는 방식이 다양해지고 있기 때문이다. 신약 출시 과정이 복잡해질수록 모든 기능을 직접 보유하기보다 필요한 전문성을 적시에 연결하는 능력이 중요해지고 있다. 한국법인의 역할도 개별 업무를 직접 수행하는 데서 내부와 외부의 역량을 효과적으로 조율하는 방향으로 넓어지는 모습이다.

[데일리팜=정흥준 기자]뇌전증 국산 신약 ‘엑스코프리정(세노바메이트)’이 건보공단과 약가협상에 들어가면서, 허가 1년 만에 급여 등재가 전망된다. 다만, 임상적 유용성과 혁신성을 고려한 적정 약가 협의가 마지막 관문으로 남았다. 재정 영향에 무게를 두는 공단과의 약가협상이 녹록지 않을 것으로 보이지만, 최근 정부가 국내 제약사의 신약 개발을 독려하기 위한 우대 정책을 펼치고 있어 기대감도 깔려있다. 25일 관계 기관과 업계에 따르면, 동아에스티 엑스코프리와 한국얀센의 스프라바토나잘스프레이(에스케타민염산염)가 건보공단과 협상을 개시했다. 이들 모두 지난 7월 심평원 약제급여평가위원회에서 급여 적정성을 인정받은 품목이다. 엑스코프리는 ‘성인 뇌전증 환자에서 기존 항뇌전증약으로 적절하게 조절되지 않고, 2차성 전신발작을 동반하거나 그렇지 않은 부분발작 치료 부가요법’으로 약평위를 통과했다. 약평위에서는 ‘약제의 결정 및 조정 기준’에 따른 우대 평가 기준인 ▲혁신형 기업의 신약 ▲식약처 신속심사 대상 ▲국내 환자 임상 시험 등의 요건을 충족하고, 임상적 우월성을 인정받은 것으로 알려져 있다. 앞서 엑스코프리는 3세대 항경련제들과 비교해 6개월과 12개월 추적 관찰 시점에서 발작 감소율에 우월한 효과가 있다는 연구 결과가 발표된 바 있다. 엑스코프리는 41번째 국내 개발 신약으로 작년 11월 식약처 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’로 지정된 바 있다. SK바이오팜이 개발했고, 재작년 라이선싱 계약을 체결한 동아ST가 국내·외 허가·생산·판매를 담당하고 있다. 보험 적용을 위한 마지막 절차인 약가협상이 이대로 순탄하게 마무리될 경우, 이르면 11월 급여 등재가 예상된다. 한국얀센의 치료저항성 우울증 치료제 ‘스프라바토나잘스프레이’도 협상을 진행 중이다. 약평위에서는 ‘최소 2개 이상의 경구 항우울제에 반응하지 않는 성인의 중등도~중증 우울증 치료’에 급여 적정성을 인정받았다. 국내에서는 치료저항성 우울증을 적응증으로 처음으로 허가 받은 약제다. 발표된 연구에서는 우울증 환자에서 한 달 투여 시 52.5%의 관해율을 기록했고, 16주 지속 투여 시 재발 위험을 절반 이상 낮추는 효과를 보였다. 현재 비급여로는 1회 투약 시 약 40만원의 비용이 들어가고 있어, 마지막 협상 문턱만 넘게 되면 치료 접근성은 크게 개선될 전망이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 기존 치료제로 손을 쓸 수 없었던 중증 골수섬유증 환자들을 위한 새로운 치료 옵션이 국내에 상륙했다. 식품의약품안전처가 지난 13일 한독의 골수섬유증 치료 희귀의약품 '본조캡슐(성분명 파크리티닙시트르산염)'에 대해 3상 확증 임상시험 자료 제출을 조건으로 품목허가를 승인하면서다. 최근 공개된 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심) 회의록에 따르면, 본조캡슐의 이번 허가는 '대체 치료제가 전무한 고위험 희귀질환 환자에게 치료 기회를 우선 제공해야 한다'는 임상 현장의 강력한 미충족 수요가 결정적인 역할을 한 것으로 나타났다. 한독, 스웨덴 소비(Sobi) 손잡고 국내 독점 공급 본조캡슐은 미국 CTI 바이오파마(CTI BioPharma)가 개발한 경구용 JAK2/IRAK1 억제제로, 이후 스웨덴의 글로벌 희귀질환 전문 제약사인 소비(Sobi·Swedish Orphan Biovitrum)가 CTI 바이오파마를 인수하며 판권을 확보했다. 한독은 소비(Sobi)와의 파트너십을 통해 본조의 국내 허가 신청 및 유통·공급을 주도해 왔다. 식약처 역시 해당 약제의 혁신성과 시급성을 인정해 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제32호로 지정하고, 신속심사를 거쳐 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원했다. 골수섬유증은 골수 조직의 섬유화로 인해 정상 조혈 기능이 저하되고 비장 비대, 빈혈, 피로, 전신 쇠약 등이 발생하는 희귀 혈액암이다. 국내 전체 환자 수는 약 2200~2300명으로 추산된다. 기존 1·2차 표준 치료제로는 JAK 억제제인 자카비(룩소리티닙)와 인레빅(페드라티닙) 등이 널리 사용되어 왔다. 그러나 이들 약제는 골수 억제 작용으로 인해 혈소판 감소증을 유발할 수 있어, 혈소판 수치가 50,000/µL 미만으로 떨어지면 투여를 중단하거나 감량해야 하는 치명적인 한계가 있었다. 중앙약심 회의록에서 전문가들은 "혈소판 수가 50,000/µL 미만인 환자는 전체의 약 10% 수준이지만, 질환 자체로 생존 위험도가 극히 높다"며 "기존 약제를 중단하면 질환이 급격히 악화되지만 대체할 치료제가 전혀 없는 극심한 치료 사각지대였다"고 지적했다. 빈혈 치료를 타깃으로 허가된 약제 역시 중증 혈소판 감소 환자의 치료 제한을 대체하기는 어렵다는 평가를 받았다. "임상적 유익성이 위해성 상회"…3상 조건부 허가 결론 본조캡슐은 혈소판 수가 50,000/µL 미만인 중증 환자에서도 용량 감량 없이 투여할 수 있도록 설계된 최초의 치료제다. 미국 NCCN 가이드라인에서도 해당 환자군에 파크리티닙 사용을 우선 권고하고 있다. 중앙약심 회의록에 따르면, 본조캡슐의 핵심 평가변수인 비장 용적 부피 감소(35% 이상 감소) 데이터가 주요하게 다뤄졌다. 비장 용적 감소는 환자의 복부 팽만감, 소화 장애, 통증 등 삶의 질을 직접적으로 개선할 뿐만 아니라 생존율 향상과도 연관된 핵심 임상 지표다. 위원들은 제출된 유효성 자료가 계획된 피험자 수보다 적은 대상군을 기반으로 분석되어 통계적·확증적 해석에는 일부 한계가 존재한다고 짚었다. 그러나 200mg BID(1일 2회) 투여군을 중심으로 명확한 임상적 개선 경향이 입증되었고, 조혈모세포이식이 불가능한 비-이식 환자 및 이식 대기 환자 모두에게 유의미한 이점을 제공한다는 점이 높게 평가됐다. 결국 중앙약심 위원 전원은 "임상적 유익성이 위해성을 상회하며, 현재 국내외에서 진행 중인 3상 확증 임상시험(PACIFICA 등) 결과를 사후 제출하는 '조건부 허가' 부여가 타당하다"고 만장일치로 결론을 내렸다. 위원들은 고위험 환자군을 대상으로 하는 약제인 만큼, 위해성 관리 계획(RMP)과 허가사항에 투여 전 베이스라인 검사 및 면밀한 이상반응 모니터링 지침을 명확히 안내할 것을 주문했다. 이번 조건부 허가로 진단 초기부터 혈소판 수치가 낮거나, 기존 치료제 투여 중 혈소판 감소로 치료를 중단해야 했던 국내 중증 골수섬유증 환자들에게 새로운 생명 연장의 기회가 열리게 됐다는 평가다.

[데일리팜=어윤호 기자] 원발성고옥살산뇨증치료제 '옥스루모'가 보험급여 등재를 위한 마지막 관문에 돌입한다. 취재 결과, 보건복지부는 최근 국민건강보험공단에 메디슨파마코리아의 옥스루모(루마시란)에 대한 약가협상 명령을 전달했다. 이에 따라, 메디슨파마가 '암부트라(부트리시란)'에 이어 두번째 도입 약물의 등재에 성공할지 관심이 모아진다. 옥스루모는 지난해 식약처로부터 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 선정됐으며 같은해 10월 희귀의약품으로 지정, 11월 최종 승인됐다. 이 약은 지난 2020년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)로부터 승인을 받은 희귀신장질환인 원발성옥살산뇨증(PH1) RNAi 치료제다. RNAi는 차세대 신약 기술로 인정을 받는 유전자 치료제 중 하나로 질병을 유발하는 인간 유전자에 대해 특이적인 접근이 가능하다는 장점이 있다. PH1은 간에서 옥살레이트의 과도한 생성으로 발병하는 희귀질환이다. 신장과 요로에 옥살산 결정 또는 옥살산 칼륨 결정이 침착하는 증상이 나타난다. 병이 진행되면 신장 손상이 나타나 투석을 진행해야 한다. 결국 간 이식이나 신장 이식을 받아야 치료가 가능하다. 2020년 옥슬루모가 허가를 받으면서 치료제로 PH1을 치료할 수 있는 옵션이 생겼다. 옥슬루모는 옥살레이트를 생성하는 효소인 글리콜산 산화효소(GO)를 암호화하는 하이드록시산 산화효소1(HAO1)을 타깃하는 RNAi 치료제다. HAO1을 저해해 GO의 생성을 줄이는 것을 통해 옥살레이트를 감소시키는 기전이다. 한편 옥슬루모는 임상 3상에서 6세 이상 PH1 환자 39명을 대상으로 연구를 진행한 결과 효능이 확인됐다. 옥슬루모 투여군은 가짜 약 투여군(위약군) 대비 소변에서 옥살레이트 수치가 65.4% 감소했다. 또 옥슬루모를 투여받은 환자의 84%는 소변에서 옥살레이트 수치가 정상에 근접했다. 52%는 정상범위로 회복됐다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처가 한독소비의 희귀질환 치료제 '올레자르센'을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상 품목으로 지정했다. 적절한 기존 치료법이 없는 희귀 질환 환자들에게 신속한 치료 기회가 제공될 것으로 기대된다. 13일 식품의약품안전처에 따르면, 식약처는 지난 12일 '올레자르센'을 GIFT 대상 지정 품목으로 고시했다. 지정 분류 사유는 '기존 치료법 없음'으로, 효능·효과 개선 및 환자 접근성 향상이 필요한 혁신형 치료제로 인정받은 결과다. 올레자르센은 성인(18세 이상) 가족성 카일로마이크론혈증 증후군(FCS: Familial Chylomicronemia Syndrome) 환자의 중성지방 수치를 감소시키고 급성 췌장염 발생률을 저하시키기 위한 식이요법 보조치료제로 개발 중인 신약이다. 이 약물은 apoC-III mRNA에 결합해 해당 mRNA의 분해를 유도하는 ASO-GalNAc3 컨주게이트(conjugate) 작용기전을 갖는다. 이를 통해 혈청 apoC-III 단백질 농도를 감소시킴으로써 혈장 중성지방(TG) 및 초저밀도지단백(VLDL)의 체내 제거를 효과적으로 촉진하는 원리다. 올레자르센은 앞서 국내외 주요 규제기관으로부터 높은 개발 가치를 인정받아 왔다. 국내에서는 2025년 11월 26일 희귀의약품으로 지정됐으며, 미국 식품의약국(FDA)에서는 패스트트랙(FT), 혁신의약품(BTD), 우선심사(PR) 대상으로 지정되어 2024년 12월 19일 허가를 획득했다. 유럽 의약품청(EMA) 역시 2024년 8월 희귀의약품 지정에 이어 2025년 9월 17일 허가를 승인했다. 이번 식약처 GIFT 지정에 따라 한독소비는 올레자르센의 국내 허가 심사 과정에서 심사 기간 단축 및 맞춤형 신속 심사 지원을 받게 된다. 다만 최종적인 정확한 효능·효과는 향후 본격적인 허가 심사 시 제출 자료 검토를 거쳐 확정될 예정이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 골수섬유증 치료 희귀의약품인 '본조캡슐(파크리티닙시트르산염, 한독)'을 13일 허가했다고 밝혔다. 골수섬유증(Myelofibrosis)은 골수 증식 종양의 하나로, 조혈 기능을 담당하는 골수조직에 섬유화가 진행되어 정상적인 조혈기능을 못하게 되는 질환이다. 이 약은 일차성 또는 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증 이후 발병한 이차성의 골수섬유증 성인 환자의 치료에 사용하며, 기존 치료제를 사용하지 못하는 중증 환자(혈소판 수가 50 × 109/L 미만인 중간 또는 고위험군)에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다. 식약처는 이 약을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제32호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative product on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도이다. 식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가해 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 사전상담을 받은 의약품 중 6개가 제품화를 완료한 것으로 나타났다. 58개는 임상시험 단계에 진입했다. 식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 의약품, 바이오의약품, 의료기기 등 혁신제품의 신속한 제품화를 지원하기 위해 사전상담 품목의 개발 현황 등 사전상담 운영 성과를 담은 '혁신제품 사전상담 현황 보고서'를 7일 공개하며 이같이 밝혔다. 식약처는 사전상담 제도 시행(’20.8월)부터 2025년 12월까지 사전상담을 받은 총 521개 제품(의약품 228개, 의료기기 293개) 중 조사에 응답한 201개 제품(의약품 116개, 의료기기 85개)을 대상으로 개발 진행 여부를 조사한 결과, 의약품 6개, 의료기기 42개 제품이 허가·인증 등 제품화 완료됐다고 설명했다. 또한, 의약품 58개, 의료기기 4개 제품이 임상시험 단계에 진입한 것으로 나타났다. 최초 상담시점 대비 비임상 단계에서 임상 단계 등으로 개발단계가 도약한 제품은 의약품 71개, 의료기기 75개 제품으로, 약 62% 제품에서 단계 상승(비임상→임상단계 등)을 보여 개발이 순조롭게 진행되고 있음을 알 수 있었다고 식약처는 설명했다. 또한, 길잡이 프로그램 집중지원 품목에서 개발단계 상승 효과가 상대적으로 뚜렷하게 나타나, 단순상담을 넘어 개발과정에 필요한 제품화 지원을 지속 제공하는 제품화 집중지원 프로그램이 개발단계의 규제 불확실성을 해소하고 후속 개발을 촉진하는데 기여하는 것으로 나타났다고 밝혔다. 특히, 의약품 분야는 최초 상담 이후 충분한 개발기간이 확보된 품목에서 상대적으로 높은 단계 상승률이 나타났으며, 이는 상담을 통해 개발이 순조롭게 진행되어 제품 개발기간이 경과됨에 따라 지원 효과가 축적되는 경향도 확인됐다. 또한 지역 혁신제품 개발자·기업을 대상으로 하는 현장 소통형 ‘[With-U] 찾아가는 사전상담’은 개발 현장의 수요 증가로 연구개발(R&D)사업단, 지역개발특구 뿐 아니라 연구중심병원‧임상시험기관 등으로 대상이 확대됨에 따라 지원 기업 수가 전년도 현황 대비 35% 급증했다고 덧붙였다. 아울러, 분기별로 실시하는 ‘의료제품 사전상담 업무 만족도 설문조사’ 결과, 만족도가 지속적으로 상승(’21년 대비 15%)하고 있으며, 이는 사전상담에 대한 업계의 높은 수요와 제도에 대한 긍정적인 평가를 확인했다. 식약처는 2025년부터 ‘길잡이 프로그램’을 통해 제품화 가능성과 사회적 시급성이 높은 총 36개 품목(’25년(1기) 24품목, ’26년(2기) 12품목)을 선정해 맞춤형 집중지원을 실시하고 있다. 집중지원 효과가 큰 만큼 각 제품에 제품 전담자(PM)를 배정해 개발 과정을 더욱 면밀히 모니터링하며 품목개발 단계별 전문상담 및 임상설계·허가자료 준비 지원, 신속심사 프로그램(GIFT) 연계 등 개발 전반에 대해 집중지원할 예정이다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처의 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 제도를 통해 올해(2026년) 품목허가를 받은 신약들이 지정일로부터 최종 허가까지 평균 515일이 소요된 것으로 나타났다. 식약처의 순수 심사 속도는 획기적으로 단축됐으나, 제약사 측의 방대한 글로벌 허가 자료 준비 및 보완 절차에 많은 시간이 소요된 데 따른 결과로 풀이된다. 데일리팜이 26일 2026년 식약처의 GIFT 지원체계를 거쳐 품목허가를 취득한 의약품 10개 품목(GIFT 연번 50~59번 기준)을 분석한 결과, GIFT 지정 시점부터 최종 허가까지 걸린 총 소요 기간은 달력 기준 평균 515.5일로 집계됐다. 가장 단기간에 허가 관문을 통과한 품목은 한국아스트라제네카의 트랜스티레틴 다발신경병증 치료제 '와이누아오토인젝터주'다. 2025년 9월 GIFT 지정 이후 305일 만인 2026년 7월 허가를 획득했다. 반면, 베르토코리아의 희귀질환 치료제 '조엔자정'은 지정(2024년 4월)부터 허가까지 최장 기간인 801일이 걸렸다. 광동제약의 '람제데주(767일)', 큐로셀의 국산 CAR-T 치료제 '림카토주(631일)' 등도 지정부터 허가까지 1년 반 이상이 소요됐다. 이처럼 평균 1년 5개월(515일)이라는 기간이 소요된 배경에는 '제약사의 자료 보완 기간'이 자리 잡고 있다. 지정일부터 허가일까지의 기간을 모두 식약처의 '심사 지연'으로 해석할 수는 없다는 의미다. 그럼에도 환자가 신약을 더 빨리 만날 수 있도록 보완을 줄이는 노력이 더 필요하다는 분석이다. 식약처는 GIFT 제도를 통해 법정 처리기한(근무일 기준 120일)의 25%를 단축해 90근무일 내 심사를 완료하는 것을 목표로 하고 있으며, 실제 순수 심사 기간은 평균 60~70일 안팎으로 신속하게 처리되고 있다. 문제는 식약처가 허가 심사 중 추가 자료를 요구할 경우 심사 시계가 정지된다는 점이다. GIFT 지정 의약품 다수가 글로벌 빅파마의 신약이거나 첨단바이오의약품인 만큼, 해외 제조소의 GMP 실사 조율이나 다국가 임상 데이터 추가 분석, 품질 검증 등 본사와의 협의를 거쳐 보완 자료를 제출하는 데만 수개월에서 1년 이상의 공백이 발생하고 있다고 업계는 전한다. 식약처는 GIFT 제도를 통해 입증된 '신속심사 및 수시 동반심사'의 노하우를 바탕으로 전체 일반 신약의 허가 기간 단축에도 속도를 내고 있다. 과거 평균 420일가량 소요되던 신약 허가 심사 기간을 295일로 줄인 데 이어, 2026년부터는 세계 최단 수준인 '240일' 체계를 본격 가동했다. 이를 위해 대대적인 심사 인력 증원을 단행했으며, 비임상·임상·품질 심사를 순차적으로 진행하던 기존 직렬 구조를 타파하고 부서 간 '동시 병렬 심사' 시스템을 도입했다. 또한 보완 요청으로 인해 허가가 지연되는 현상을 막기 위해 '허가 신청 전 사전 대면회의'를 2회 이상으로 정례화했다. 식약처가 사전에 가이드라인과 체크리스트를 제공하여 제약사의 서류 완성도를 높임으로써, 심사 과정에서의 시계 정지(Clock-stop)를 최소화하겠다는 복안이다. 식약처 관계자는 "허가 심사 체계의 틀을 대전환해 환자에게 세계에서 가장 빠르게 신약을 공급할 수 있는 환경을 구축하고 있다"며 "GIFT 제도의 예측성과 투명성을 지속적으로 강화해 기업들이 보완 부담 없이 혁신 신약을 시장에 내놓을 수 있도록 민관 협력을 이어갈 것"이라고 전했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 국내 첫 소아 연골무형성증치료제 '복스조고'가 종합병원 처방권에 안착했다. 관련 업계에 따르면 삼오제약이 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical)으로부터 도입한 복스조고(보소리타이드)는 현재 삼성서울병원, 서울대병원, 서울아산병원, 신촌세브란스병원 등 빅5 의료기관을 비롯해 계명대병원, 충남대병원 등 전국 10개 병원의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 지난달 보험급여 목록에 이름을 올리면서 빠르게 처방 영역을 확대해 나가는 모습이다. 복스조고는 연골무형성증의 원인 경로와 관련된 FGFR3 신호 조절을 목표로 하는 치료제다. 국내에서는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제10호 제품으로 지정받아 성장판이 닫히지 않은 4개월 이상 소아 연골무형성증 환자를 대상으로 허가됐다. 6월부터 적용된 급여 기준은 유전자검사에서 FGFR3 변이가 확인된 4개월 이상 소아 환자다. 골단(성장판)이 닫히지 않아야 하며 사지연골연장술을 받지 않은 경우에 투여할 수 있다. 치료 지속 여부는 6개월마다 평가하며, 성장판이 닫히거나 연간 성장속도가 기준에 미치지 못하면 투여를 중단하는 구조다. 연골무형성증은 단순 저신장 질환이 아니다. 저신장 외에도 신체 비율 불균형, 정형외과적 문제, 신경학적 합병증, 호흡기 문제, 일상 기능 제한, 심리·사회적 부담이 동반될 수 있다. 이 때문에 치료의 목표도 단순한 키 성장에만 머물지 않는다. 성장 개선과 함께 장기적인 건강 관리 부담을 낮추고, 환자와 보호자의 삶의 질을 개선하는 데 치료 의미가 있다. 한편 복스조고는 3상 임상을 통해 유효성을 입증했다. 5세에서 14.9세 사이의 소아 연골무형성증 환자 121명을 대상으로한 연구 결과, 복스조고 치료군은 52주차 연간 성장 속도가 치료 전에 비해 1.40cm/년 증가했으며 이에 반해 위약군은 0.17cm/년 감소한 것으로 관찰되면서 1.57cm/년의 통계적으로 유의한 개선이 입증됐다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 다발골수종 신약 '브렌랩'의 보험급여 등재 절차에 진전이 생길지 주목된다. 취재 결과, 한국GSK의 BCMA(B세포 성숙항원)을 표적으로 하는 계열 내 최초의 항-BCMA 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) 브렌랩(벨란타맙 마포도틴)의 다가오는 건가보험심사평가원 암질환심의위원회 상정이 점쳐진다. 브렌랩은 국내 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 지정 의약품으로 지난해 12월 국내 허가됐으며 지난 4월 비급여 출시됐다. 브렌랩이 급여 등재에 성공하고 실질적인 처방옵션으로 자리매김할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 이 약의 구체적인 적응증은 ▲이전에 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 성인 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법 ▲이전에 레날리도마이드를 포함해 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 성인 환자에서 포말리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법이다. 브렌랩은 오픈라벨 3상 임상시험인 DREAMM-7과 DREAMM-8 연구를 통해 유효성을 입증했다. DREAMM-7에서 브렌랩 병용요법(BVd: 벨란타맙 마포도틴, 보르테조밉, 덱사메타손)군의 무진행생존기간(PFS, Progression‑Free Survival) 중앙값은 36.6개월로, 대조군(DVd: 다라투무맙, 보르테조밉, 덱사메타손)의 13.4개월 대비 통계적으로 유의미하게 향상됐다. 또한 중앙 추적관찰기간 39.4개월에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)도 유의하게 개선돼 사망 위험이 42% 감소했다. DREAMM-8의 중간분석(중앙 추적관찰기간 21.8개월) 결과, 브렌랩 병용요법군의 PFS는 중앙값에 도달하지 않았고, 대조군의 12.7개월과 비교해 통계적으로 유의미한 PFS 개선 효과를 확인했다. 한편 다발골수종은 골수 내에서 악성 형질세포가 과도하게 증식해 정상 형질세포를 대체하는 혈액암으로, 악성 형질세포는 M단백(M‑protein)이라 불리는 비정상 단백질을 생성해 다발성 통증을 동반한 골병변과 빈혈이 나타날 수 있다. 국내에서는 연간 약 1961건의 신규 다발골수종 사례가 보고되며(2022년 기준, 국가암등록통계), 이는 전체 암 발생의 약 0.7%를 차지한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 ASO 주사제 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨, 한국아스트라제네카)'을 10일 허가했다고 밝혔다. 트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 질환이다. ASO(Antisense Oligonucleotide)는 질병을 유발하는 특정 유전자의 mRNA에 상보적으로 결합·절단해 단백질 생산을 억제한다. 이 약은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자에게 월 1회 투여(피하주사)되며, 주성분 에플론테르센나트륨은 화학적으로 합성된 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제함으로써 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다. 식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative product on Fast Track) 제도는 글로벌 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기부터 지원하는 프로그램이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획"이라고 설명했다

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS) 환자 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '조엔자정(레니올리십인산염, 베르토코리)'을 10일 허가했다고 밝혔다. PI3K 델타는 세포의 성장, 증식, 생존, 대사 등을 조절하는 단백질(PI3K)의 아형 중 하나로, B세포 등 면역 세포에서 주로 발현된다. 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)은 세포내 신호를 전달하는 PI3K 델타의 유전적 이상으로 인해 면역 저하, 반복성 감염, 림프 증식 등의 면역 이상 증상을 나타내는 희귀질환이다. 이 약은 PI3K 델타를 선택적으로 억제함으로써 과도한 세포내 신호전달을 정상화해 치료 효과를 나타내며, 치료제가 없는 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다고 식약처는 밝혔다. 식약처는 ‘조엔자정(레니올리십인산염)’을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제27호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다는 설명이다. GIFT(Global Innovative products on Fast Track)는 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도이다. 식약처 관계자는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·유효성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 식품의약품안전처가 국내외에서 주목받는 혁신 희귀질환 치료제 2종을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 대상으로 연이어 지정하며 국내 환자들을 위한 치료 옵션 확대에 속도를 내고 있다. 7월 식약당국에 따르면, 식약처는 길리어드사이언스코리아의 CAR-T 치료제 ‘테카투스주(성분명 브렉수캅타젠오토류셀)’와 한국노바티스의 쇼그렌 질환 치료제 ‘이아날루맙(성분 미정)’을 각각 73호, 74호 GIFT 품목으로 지정했다. 이들 의약품은 GIFT 지정에 따라 향후 허가 심사 시 신속처리 혜택을 받게 된다. 먼저 첨단바이오의약품으로 지정된 길리어드의 ‘테카투스주’는 재발성 또는 불응성 외투세포림프종(MCL) 및 B세포 급성 림프모구성 백혈병(ALL) 성인 환자를 위한 치료제다. 식약처는 기존 치료법 대비 유효성과 안전성이 대폭 개선되었다는 점을 인정해 GIFT 품목으로 분류했다. 테카투스주는 이미 미국 FDA와 유럽 EMA에서 각각 2020년에 허가를 획득한 바 있다. 한국노바티스의 ‘이아날루맙’은 중등증 및 중증 쇼그렌 질환 성인 환자의 치료를 목적으로 개발 중인 단클론항체 약물이다. 이 약물은 BAFF 수용체를 표적해 B세포의 생존을 억제하는 기전을 가졌으며, 현재 마땅한 치료 대안이 없는 상황을 고려해 ‘기존 치료법 없음’ 사유로 GIFT 대상에 이름을 올렸다. 미국 FDA로부터도 패스트트랙(FT) 품목으로 지정을 받은 상태다. 두 약물 모두 국내에서 희귀의약품으로 지정되어 관리되고 있으며, 식약처의 신속심사 단계를 거쳐 최종 효능·효과와 허가 여부가 확정될 예정이다. GIFT 대상으로 지정된 두 품목은 일반 심사 대비 심사 기간이 약 25% 단축되는 혜택을 받는다. 또한 준비된 자료부터 먼저 검토하는 '수시 동반 심사'와 허가 신청 전 전문 심사관의 맞춤형 상담이 제공되어 국내 도입 시기가 대폭 앞당겨질 전망이다. 식약처 관계자는 "GIFT 지정을 통해 혁신형 제약기업 및 글로벌 신약의 국내 도입 시기를 앞당김으로써, 희귀·난치질환 환자들에게 신속하게 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 앞으로 하나의 용기에 경구용 액제와 정제 등 고형제를 함께 포장한 '이중제형 형태의 비타민' 일반의약품이 별도의 복잡한 심사 없이 신고만으로 신속하게 출시될 수 있게 된다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 2일 오스코(충북 청주시 오송읍 소재)에서 열린 '2026 식의약 안심 60대 과제 대국민보고회'에서 이같이 밝혔다. 이 행사는 국민, 업계, 학계 등 관계자 150여 명이 참석해 '국민과 함께 만드는 안심의 기준'을 주제로 진행됐다. 기존 의약품 표준제조기준(표제기)에 따르면 비타민 제제는 경구용 액제나 정제 등 단일제형만 허용돼 왔다. 이 때문에 성분과 함량이 동일하더라도 최근 인기를 끌고 있는 액상·고형제 혼합 이중제형 제품을 일반의약품으로 개발할 경우, 업체들은 안전성과 유효성을 별도로 증명하는 복잡한 심사를 거쳐 허가를 받아야 하는 번거로움이 있었다. 식약처는 이러한 현장의 애로사항을 적극 반영해 올해 12월까지 '의약품 표준제조기준' 고시를 개정하기로 했다. 기준에 적합한 품목은 별도 심사 없이 신고만으로 처리되도록 규제를 완화함으로써, 관련 업계의 일반의약품 개발 활성화 및 비용 절감을 돕고 소비자의 선택 폭도 넓히겠다는 취지다. 식약처는 이중제형 비타민 외에도 시장과 기술의 변화에 발맞춰 기업의 부담을 덜고 환자의 치료 기회를 확대하기 위한 다양한 의약품 및 의료제품 분야 규제 지원 과제를 함께 추진한다. 먼저 디지털융합의약품에 대한 제품화 지원 정책을 추진한다. 최근 디지털의료기기와 의약품이 물리적·기능적으로 조합된 '디지털융합의약품'의 출현으로 전통적인 허가·심사 방식과는 다른 새로운 통합 관점의 체계가 필요한 상황이다. 이에 식약처는 신속한 제품화를 위해 원스톱 통합심사 절차를 명확히 한다. 협력 심사를 주관할 부서를 지정하고 맞춤형 상담, 협업 검토 및 보완 절차를 표준화할 방침이다. 이에 올해 10월까지 '통합심사 표준업무절차서(SOP)'를 마련하고, 12월에는 '디지털융합의약품 및 의약품 병용 디지털의료기기 임상시험 설계 가이드라인'을 제정할 계획이다. 또 식약처는 글로벌 기준에 맞춰 과학적 데이터로서의 환자 목소리를 적극 반영하기로 했다. 미국 FDA나 유럽 EMA 등 해외 주요국은 희귀난치질환 환자의 삶의 질 개선이나 기능적 회복 등을 허가심사의 중요 평가지표로 활용하고 있으나, 국내는 초기 단계에 머물러 있었다. 이에 올해 11월까지 신속심사(GIFT) 품목 지정 시 '환자 경험 데이터'가 반영되도록 신청서 및 심사검토서 양식을 개정한다. 안전성·유효성 및 의학적 미충족 수요를 평가할 때 환자 설문 결과(PRO), 인터뷰, 환자단체 의견서뿐 아니라 환자의 질병 상태를 설명하는 동영상까지 적극 활용할 수 있는 가이드라인을 제정한다. 제품 특성 따른 동등성 입증 방법도 유연해진다. 현재 모든 전문의약품 제네릭은 생물학적동등성 입증이 의무화되어 있으나, 제품의 특성에 따라 동등성 입증이 무의미하거나 현실적으로 시험이 곤란한 제품이 있어 업계의 부담이 컸다. 이에 식약처는 올해 9월과 12월에 걸쳐 관련 가이드라인을 개정, 국제 기준에 맞춰 생물학적동등성시험이 무의미한 '수용성 주사제' 등의 품목은 면제 기준을 신설하고, 시험이 까다로운 '안연고제' 등은 이를 대체할 수 있는 이화학적 동등성시험 등 대체시험법을 제공한다. 바이오시밀러 대조약 시험조건의 유연한 접근법도 제시했다. 바이오시밀러 품질 비교 평가 시 대조약(오리지널 의약품)은 다양한 시점에서 제조된 배치를 포함해야 하며 동시 분석(Head-to-Head)을 원칙으로 한다. 이 때문에 다양한 제조시점의 다수 대조약 배치(약 10배치)를 한 번에 확보하느라 제품 개발이 지연되는 문제가 있었다. 식약처는 올해 10월 '동등생물의약품 평가 가이드라인'을 개정해 시험조건을 합리화한다. 시험법이 이미 밸리데이션(검증)된 경우에는 대조약의 별도 분석 데이터를 풀링(Pooling)해 비교 분석할 수 있도록 하고, 품질에 영향이 없음을 입증하면 대조약 사용기한 만료 전에 동결(-80℃) 후 해동하여 비교하는 방식을 허용한다. 민-관 협력 및 정부 주도의 필수의약품 안정 공급도 지속 추진한다. 기존 '국가필수의약품 안정공급 협의회'는 관계부처 공무원 중심으로만 구성돼 있어 약국, 제약사, 의료현장의 생생한 수요와 공급 불안 입장을 유기적으로 반영하는 데 한계가 있었다. 또한 국내 생산 중단 시 대체 치료제가 제한적인 부작용이 있었다. 이에 올해 11월 '약사법 시행령'을 개정해 협의회 위원의 과반수(30명 기준 16명 이상)를 의료현장·제약사·관련 단체 등 민간 전문가로 구성한다. 이와 함께 수급 불안 상황에 대응해 공적 공급제도를 활용한다. 당장 올해 8월부터 국내 생산이 중단되어 환자들이 자가치료용으로 개별 반입하던 고혈압 치료제 '펜톨아민 주사제'를 정부 긴급도입 품목으로 전환해 공급하고, 필수 항암제인 '다카르바진 주사제'는 주문제조 품목으로 선정해 국가가 개입할 예정이다. 오유경 식약처장은 “이번에 발표한 안심과제들은 현장 소통을 통해 발굴한 만큼, 기업들이 변화의 속도에 발맞춰 체질을 개선하고 신산업을 이끌 수 있도록 속도감 있게 추진하겠다”며 “앞으로도 국민의 안전과 기업의 혁신 성장이 선순환할 수 있는 규제 혁신을 지속하겠다”고 강조했다.

[데일리팜=어윤호 기자] ADC 다발골수종 신약 '브렌랩'이 종합병원 처방권에 진입하고 있다. 관련 업계에 따르면 한국GSK의 BCMA(B세포 성숙항원)을 표적으로 하는 계열 내 최초의 항-BCMA 항체약물접합체(ADC, Antibody-Drug Conjugate) 브렌랩(벨란타맙 마포도틴)이 서울대병원, 서울아산병원 등 상급종합병원을 비롯해 건국대병원, 경북대병원, 부산대병원, 이대목동병원 등 의료기관의 약사위원회(DC, Drug committee)를 통과했다. 브렌랩은 국내 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track) 지정 의약품으로 지난해 12월 국내 허가됐으며 지난 4월 비급여 출시됐다. 현재 GSK는 브렌랩의 보험급여 등재 신청을 제출한 상태다. 브렌랩이 급여 등재에 성공하고 실질적인 처방옵션으로 자리매김할 수 있을지 지켜 볼 부분이다. 브렌랩의 구체적인 적응증은 ▲이전에 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 성인 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법 ▲이전에 레날리도마이드를 포함해 최소 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 성인 환자에서 포말리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법이다. 이 약은 오픈라벨 3상 임상시험인 DREAMM-7과 DREAMM-8 연구를 통해 유효성을 입증했다. DREAMM-7에서 브렌랩 병용요법(BVd: 벨란타맙 마포도틴, 보르테조밉, 덱사메타손)군의 무진행생존기간(PFS, Progression‑Free Survival) 중앙값은 36.6개월로, 대조군(DVd: 다라투무맙, 보르테조밉, 덱사메타손)의 13.4개월 대비 통계적으로 유의미하게 향상됐다. 또한 중앙 추적관찰기간 39.4개월에서 전체생존기간(OS, Overall Survival)도 유의하게 개선돼 사망 위험이 42% 감소했다. DREAMM-8의 중간분석(중앙 추적관찰기간 21.8개월) 결과, 브렌랩 병용요법군의 PFS는 중앙값에 도달하지 않았고, 대조군의 12.7개월과 비교해 통계적으로 유의미한 PFS 개선 효과를 확인했다. 한편 다발골수종은 골수 내에서 악성 형질세포가 과도하게 증식해 정상 형질세포를 대체하는 혈액암으로, 악성 형질세포는 M단백(M‑protein)이라 불리는 비정상 단백질을 생성해 다발성 통증을 동반한 골병변과 빈혈이 나타날 수 있다. 국내에서는 연간 약 1961건의 신규 다발골수종 사례가 보고되며(2022년 기준, 국가암등록통계), 이는 전체 암 발생의 약 0.7%를 차지한다.

[데일리팜=이탁순 기자] 임상 현장과 환자 가족들이 간절히 기다려온 소아 뇌종양 신약 ‘오젬다(성분명 토보라페닙)’가 마침내 국내 신속심사 절차에 진입했다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 지 약 2년 만이다. 식품의약품안전처는 입센코리아(주)가 신청한 소아 저등급 신경교종(pLGG) 치료제 ‘오젬다’를 글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 대상 품목으로 공식 지정했다. 지정 일자는 지난 6월 24일이다. 소아 저등급 신경교종은 전체 소아 뇌종양 중 가장 빈번하게 발생하는 질환 중 하나다. ‘저등급’이라는 명칭 때문에 경미한 질환으로 오해받기 쉽지만, 실상은 시신경이나 뇌 한가운데 발생해 수술이 불가능한 경우가 많다. 뇌 손상으로 인한 팔다리 마비, 시력 상실 등 평생에 걸친 신경학적 후유증을 남기고 점진적으로 생명을 위협하는 잔인한 종양이다. 그동안 임상 현장에서는 카보플라틴, 빈크리스틴 같은 기존 항암제에 의존해왔으나, 통상 1~2년이 지나면 내성이 생겨 종양이 다시 자라는 한계가 있었다. 부작용으로 인한 탈모, 성장 부전, 신경병증 등 환아들이 감당해야 할 고통도 극심했다. 오젬다는 이러한 한계를 극복할 유일하고 강력한 대안으로 꼽힌다. 중추신경계(뇌)에 침투하도록 설계된 선택적 ‘Type II RAF 키나아제 억제제’로, 암세포 성장 경로(MAPK)의 비정상적 신호전달을 표적 타격한다. 과거 재발성 환자 대상의 기존 치료제 반응률(종양이 줄어들 확률)은 20~30%에 불과했으나, 오젬다는 무려 50~60%의 높은 반응률을 보이며 글로벌 학계의 기립박수를 받았다. 실제 국내 임상시험에서도 시력을 잃어 가던 환아의 종양이 눈에 띄게 줄어들거나, 시한부 판정을 받았던 연수막 전이(말기 상태) 환아가 뇌·척수 속 종양이 거의 사라진 채 3~4년째 생명을 유지하는 사례가 확인된 바 있다. 오젬다는 이미 글로벌 규제기관으로부터 그 혁신성을 인정받았다. 미국 FDA는 획기적 치료제(BTD)로 지정해 2024년 4월 23일 승인했으며, 유럽의약품청(EMA) 역시 조건부심사(CMA)를 통해 2026년 4월 22일 허가했다. 반면 한국은 허가 절차가 지연되면서 환아들이 인도적 무상 공급 프로그램의 혜택조차 받지 못한 채 독한 항암제로 하루하루를 버텨야 했다. 임상 전문가들은 “소아 희귀 질환은 환자 수가 적어 대규모 임상 데이터를 쌓기 어렵다”며 “행정 절차로 도입이 지연되는 한두 달 사이에 아이들이 시력을 잃거나 목숨을 잃을 수 있다”고 식약처의 신속한 결단을 촉구해왔다. 이번 식약처의 GIFT 지정에 따라 오젬다는 정식 허가 심사 기간을 최대 25% 단축할 수 있게 되었다. 국내 신청 효능·효과는 ‘이전에 전신 요법을 받은 경험이 있는 6개월 이상 소아 환자에서 BRAF 융합·재배열 또는 BRAF V600 돌연변이를 가진 재발성 또는 불응성 소아 저등급 신경교종 치료’이다. 식약처의 신속심사 궤도에 오르며 국내 출시의 첫 단추는 꿰었지만, 환아들이 비용 부담 없이 약을 쓰기 위해서는 ‘건강보험 급여 적용’이라는 거대한 관문이 남아있다. 의료계 관계자는 “대체 치료제가 없는 소아 희귀 뇌종양 환자들에게 신속심사 진입은 매우 가슴 벅찬 소식”이라면서도 “향후 급여 심사 과정에서 소아 질환의 특성과 임상 현장의 의견을 적극 반영해, 부작용으로 잠시 투약을 중단했다가 재개할 때도 제한 없이 약을 쓸 수 있도록 유연한 급여 기준이 마련되어야 진정한 치료 사각지대가 해소될 것”이라고 강조했다.