국산 세포치료제 FDA 허가 도전…인보사·카티스템 3상 승부

• 코오롱티슈진·메디포스트, 미국 허가 막판 승부
• 인보사 논란 딛고 재도전…카티스템도 미국 직행
• 장기 안전성·품질 역량, 허가 성패 변수

[데일리팜=최다은 기자] 국산 세포치료제가 미국 식품의약국(FDA) 허가에 도전한다. 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’와 메디포스트의 줄기세포치료제 ‘카티스템’이 미국 임상 3상에 나서며 글로벌 시장 진입 시험대에 올랐다.

코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 ‘TG-C’는 한 차례 임상 중단을 겪은 뒤 FDA와의 협의를 거쳐 미국 임상 3상을 재개했다. TG-C는 연골세포와 형질전환 세포를 혼합한 1회 관절강 내 주사형 치료제로, 통증 감소와 관절 기능 개선을 동시에 목표로 한다.

현재 미국에서 3상 임상이 진행 중이며, 환자 모집과 장기 추적 관찰이 병행되고 있다. 회사는 올해 3상 종료를 목표로 하고 있으며, 내년 1분기 FDA 품목허가 신청을 추진한다는 계획이다. 주요 평가지표는 통증 감소(WOMAC 통증 점수)와 기능 개선 효과다. 확보된 데이터를 토대로 단계적 분석을 진행해 허가 신청 전략을 구체화할 방침이다. TG-C는 단회 주사로 장기 치료 효과를 기대할 수 있다는 점을 차별화 요소로 내세우고 있다.

TG-C는 과거 ‘인보사케이주’라는 품목명으로 2017년 식품의약품안전처 허가를 받았으나, 허가 당시 제출 자료와 다른 세포가 사용된 사실이 확인되면서 2019년 국내 허가가 취소된 바 있다. 이후 미국에서는 코오롱티슈진이 임상을 주도하며 개발을 이어왔다.

미국 3상이 순조롭게 마무리될 경우 이르면 2028년부터 현지 판매가 가능할 것이라는 전망도 나온다. 허가를 획득하면 미국에서 12년, 유럽에서 10년간 시장 독점권을 확보하게 된다. 미국·유럽 판권은 코오롱티슈진이, 국내 및 아시아·아프리카 판권은 코오롱생명과학이 보유하고 있다.

메디포스트는 무릎 골관절염 줄기세포치료제 ‘카티스템’을 앞세워 일본과 미국 시장 공략에 나서고 있다. 일본에서는 임상 3상을 마치고 결과 발표를 앞두고 있으며, 올해 하반기 품목허가 신청을 목표로 하고 있다. 2027년 말 일본 허가 획득이 목표다.

미국에서는 이달 초 FDA로부터 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 받아 개발이 본격화됐다. 올해 1분기 첫 환자 등록(FPI)을 시작으로 임상을 진행한 뒤, 2031년경 미국 품목허가를 획득해 상업적 출시를 추진할 계획이다.

카티스템은 2012년 국내에서 품목허가를 받아 13년 이상 시판되며 실사용 데이터를 축적해 왔다. 이러한 임상 및 시판 경험을 바탕으로 미국에서는 임상 2상을 면제받고 3상으로 직행하는 성과를 거뒀다. 다만 미국에서는 FDA가 요구하는 대규모 무작위 대조군 시험을 통과해야 하는 만큼, 국내 데이터만 놓고 허가 가능성을 점치기는 이르다는 평가도 나온다.

업계는 국산 세포치료제의 FDA 허가 여부가 기업가치와 글로벌 매출 확대의 분수령이 될 것으로 보고 있다.

한 업계 관계자는 “세포치료제는 제조 공정의 일관성과 장기 안전성 입증이 핵심 변수”라며 “임상 데이터뿐 아니라 품질관리(QC)와 생산 인프라를 포함한 전주기적 역량이 뒷받침돼야 한다”고 말했다. 이어 “FDA 허가를 획득할 경우 글로벌 치료 패러다임에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것”이라고 덧붙였다.