국산 CAR-T 신약 첫 발…'경쟁력·가격' 상업적 성공 시험대

• 큐로셀 '림카토주', 29일 식약처 품목허가 획득…허가 신청 1년 4개월 만 결실
• 완전관해율 67%, 글로벌 경쟁력 입증…급여평가·약가협상 거쳐 하반기 출시 전망
• 제조 속도·가격 경쟁력 승부수…탄탄한 자금 기반 후속 파이프라인 개발 속도

[데일리팜=차지현 기자] 국산 1호 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제가 탄생했다. 큐로셀이 개발한 CAR-T 치료제주 '림카토주'(성분명 안발캅타젠오토류셀, 이하 안발셀)가 국내 규제당국 허가 문턱을 넘으면서다. 해외 제품 의존도가 절대적이었던 CAR-T 치료 영역에서 국산 치료 옵션을 확보했다는 점에서 의미가 크다는 평가다.

다음 수순은 시장성 입증이다. 이미 글로벌 시장에서 선두주자가 확고한 입지를 구축한 상황에서 실제 처방 확대와 매출로 이어지는 상업적 성과를 입증하는 것이 관건이다. 회사는 짧은 제조 기간과 합리적 약가를 앞세워 시장 공략에 나설 계획이다. 상장 이후 세 차례 자금 조달을 통해 충분한 실탄을 확보한 만큼 후속 파이프라인 개발에도 속도를 낼 전망이다.

국산 CAR-T 첫 허가…약가협상 등 후속 절차 진행, 올 하반기 출시 전망

30일 바이오 업계에 따르면 식품의약품안전처는 29일 큐로셀의 CAR-T 치료제 림카토주를 품목허가했다. 지난 2024년 말 식약처 품목허가를 신청한 지 1년 4개월 만이다. 림카토주는 희귀의약품으로 10년간 허가자료가 보호된다.

큐로셀은 2016년 설립된 세포유전자치료제 개발 기업이다. 독자 개발 OVIS 플랫폼을 기반으로 차세대 CAR-T 치료제를 개발 중이다. OVIS 플랫폼은 CAR-T 치료제를 만들기 위한 세포 분리–활성화–유전자 도입–배양–동결보관 등 전 과정을 표준화·자동화한 제조 플랫폼으로 이를 활용하면 제조 편차를 줄여 품질을 일정하게 유지하고 생산 효율을 높일 수 있다는 게 회사 측 설명이다.

큐로셀 CAR-T 치료제 '안발셀'(제품명 림토) 개요 (자료: 큐로셀)

이번에 허가 받은 림카토주는 환자 본인의 면역세포인 T세포를 활용하는 자가유래 CD19 표적 CAR-T 치료제다. 환자의 혈액에서 T세포를 채취한 뒤 암세포를 인식하도록 유전자를 도입하고 체외에서 증식시켜 다시 주입하는 방식으로 작동한다. 큐로셀의 OVIS 플랫폼을 적용, T세포의 항암 활동을 방해하는 면역관문 수용체인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 억제함으로써 치료 효과를 극대화한 것이 특징이다.

앞서 2024년 6월 유럽혈액학회(EHA)에서 발표한 임상 2상 최종 결과에 따르면 림카토주의 완전관해율(CR)은 67.1%에 달했다. CR은 치료 후 검사상 암세포가 완전히 사라진 환자의 비율을 의미한다. 세계 최초 CAR-T 치료제인 노바티스의 '킴리아'의 완전관해율이 40%라는 점을 감안하면 세계 시장을 선점한 치료제와 비교해도 경쟁력 있는 수준이다.

이번 림카토주 허가는 국산 CAR-T 치료 옵션을 확보했다는 점에서 의미가 크다는 평가가 나온다. 킴리아 등 해외 제품은 국내 환자 세포를 미국이나 유럽 등 해외 제조소로 보내 완제품을 다시 들여오는 구조로 운영돼 왔다. 이로 인해 물류·통관 절차가 복잡해지며 치료까지 상당한 시간과 비용이 소요되는 한계가 있었다. 특히 암 진행 속도가 빠른 말기 혈액암 환자의 경우 4~6주에 이르는 대기 기간이 치명적인 약점으로 지적돼 왔다. 국산 치료제 등장으로 국내 생산·공급 체계를 기반으로 한 신속한 치료가 가능해지면서 환자 접근성과 치료 효율성을 동시에 개선할 수 있게 됐다.

큐로셀은 급여평가와 약가 협상 등을 거쳐 이르면 올 하반기 림카토주는 상업화가 가능할 것으로 보고 있다. 상업화 인프라도 이미 갖췄다. 회사는 국내 최대 규모 CAR-T 전용 GMP 생산시설을 구축하고 자체 생산 체제를 마련했다. IT 기반 통합 관리 솔루션인 '큐로링크'를 통해 환자 세포의 채취부터 제조, 운송, 투여에 이르는 전 과정을 실시간으로 정밀하게 추적·관리하는 상업화 준비도 마친 상태다.

시장성 입증 과제, 제조기간·약가 승부수…고형암 CAR-T 등 후속 개발 총력

림카토주 허가 이후 큐로셀이 당면한 과제는 시장성 입증이다. 국산 CAR-T 치료제 허가 그 자체로도 충분한 의미가 있지만 실제 처방과 매출로 이어지는 상업적 성과를 만들어내는 것이 더욱 중요하다. 이미 킴리아가 표준 치료제로서 독점적인 지위를 선점한 상황에서 차별화된 경쟁력을 통해 시장 점유율을 확보해야 한다는 과제가 남아 있다.

큐로셀이 내세우는 핵심 병기는 '짧은 제조 기간'과 '합리적 약가'다. 해외 제조소를 거쳐 국내로 재반입되는 구조인 킴리아와 달리 림카토주는 국내 생산시설을 기반으로 공급된다. 이 때문에 환자 세포 채취 이후 치료제 투여까지 걸리는 시간을 줄일 수 있다는 점이 강점으로 꼽힌다. 암 진행 속도가 빠른 말기 혈액암 환자에게는 치료 대기 기간 단축 자체가 중요한 경쟁력이 될 수 있다.

가격 전략도 시장 안착의 주요 변수다. 킴리아는 국내 약가가 약 3억6000만원에 달하는 초고가 치료제다. 큐로셀은 림카토주의 임상 데이터와 국내 생산 기반을 앞세워 기존 치료제 대비 가격 경쟁력을 확보하겠다는 전략이다. 고가 항암제 특성상 급여 적용 여부가 처방 확대를 좌우하는 만큼 효과적인 가격 전략을 통한 조기 급여 진입이 시장 침투 속도를 가를 것으로 보인다.

회사는 주요 병원 공급망 확대를 추진하는 한편 시장 안착을 위한 기반 구축에도 나섰다. 큐로셀은 본격적인 상업화 준비를 위해 국내 주요 대형병원 12곳과 제품 공급을 위한 협의에 착수했으며 연내 전국 30개 병원까지 공급망을 대폭 확대할 예정이다. 초기에는 공급 안정성과 접근성을 우선 확보해 처방 확대 기반을 마련하려는 움직임이다.

후속 파이프라인 개발에도 더욱 속도를 낼 전망이다. 큐로셀은 2023년 11월 코스닥 상장을 통해 320억원을 조달한 데 이어 2024년 2월 330억원, 같은 해 9월 100억원 규모 전환사채(CB)를 발행했다. 이어 올 4월에는 727억원 규모 CB와 전환우선주(RCPS)를 추가 발행하며 상장 이후 총 1157억원의 자금을 조달했다.

회사는 이렇게 확보한 자금은 상업화 준비와 함께 고형암 CAR-T 치료제 등 차세대 파이프라인 개발에 투입한다는 구상이다. 현재 큐로셀은 림카토주와 동일한 CD19 CAR-T 플랫폼을 기반으로 성인 급성림프모구성백혈병(ALL) 적응증 확대를 추진하고 있으며 중증 자가면역질환인 루푸스 신염(SLE) 대상 임상도 병행 중이다. 또 동종유래(allogeneic) CAR-T 기술을 활용한 CD5 표적 치료제를 통한 T세포 림프종과 백혈병 영역으로 파이프라인을 확장하고 있다. 이외에도 서울대로부터 도입한 하이퍼카인 기술을 기반으로 고형암 CAR-T 치료제 개발에도 착수, 글로벌 세포·유전자 치료제(CGT) 시장의 '퍼스트 무버'로 도약하겠다는 목표다.