'블루오션 각광' 투여경로 변경 황반변성 점안제 도전

• 박세광 넥스세라 대표(인제의대 교수)
• 주사 공포 없는 황반변성 치료 혁신 점안 치료제 비전
• 미국 임상 순항·30억 투자 유치…멀티 타깃 차세대 플랫폼 주목
• 장기적 관점 에버그린 전략, 눈 질환부터 항암까지 확장 계획

[데일리팜=황병우 기자] "현재 습성 황반변성에서 사용되는 치료제는 대부분 안구 내 주사 방식으로 환자로서는 부담이 크고 불편함이 많습니다. '눈 건강의 미래를 점안한다'라는 슬로건을 바탕으로 혁신적이고 지속가능한 의학 솔루션을 제공하는 기업이 목표입니다."

주사제가 주도하는 황반변성 시장에서 점안제로 안구 질환 치료의 패러다임 전환을 노리는 기업이 있다.

주인공은 박세광 인제의대 교수와 정지영 고신의대 교수(넥스세라 CTO)가 2020년 2월 공동창업한 바이오벤처 기업인 넥스세라다.

데일리팜과의 만남에서 박세광 넥스세라 대표는 'SURE(Simple, Usable Research and Expandable )'라는 회사의 기조를 바탕으로 한 포부를 밝혔다.

"점안 통한 황반변성 치료, 게임체인저 노린다"

박세광 넥스세라 대표

박 대표는 현재 인제대학교 의대 교수로 재직 중인 의대 교수이자 의사 과학자이다. 인제의대를 졸업하고. 미국 시카고 대학에서 연구원으로 재직하는 등 기초의학 분야에서 심도 있는 경험을 쌓은 전문가다.

그는 "연구를 통해 활용할 수 있는 기술을 개발할 수 있었고, 정지영 CTO를 만나 실제 실용화를 할 수 있겠다는 확신이 들어 창업으로 이어졌다"며 "기초의학과 생명과학 분야의 연구 경험과 글로벌 네트워크를 바탕으로 혁신적인 바이오 의약품 개발을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.

박 대표가 밝힌 회사의 기조인 'SURE'는 의료 현장의 미충족 수요를 간단하고(Simple), 유용한 연구(Usable Research)를 기반으로 확장 가능한(Expandable) 기술로 풀어내겠다는 각오가 담겨 있다.

이러한 기조를 바탕으로 개발 중인 넥스세라의 핵심 파이프라인은 NT-101로 불리는 습성 황반변성 치료 신약후보 물질이다.

황반변성은 고령자에서 시력상실을 일으키는 대표 질환으로, 특히 습성(신생혈관) 황반변성의 경우 진행을 막기 위해 안구 내 주사로 항-VEGF 약물을 투여하는 치료가 현재 표준으로 자리 잡고 있다.

그러나 눈 안에 직접 주사하는 방법은 치료 효과와 별개로 환자에게 부담을 준다는 제한점이 여전히 존재한다.

박 대표는 "현재 사용되는 치료제 대부분이 안구 내 주사 방식이라 환자 입장에서 불편함이 많다"며 "NT-101은 약물을 점안하는 방식으로 환자가 병원이 아닌 집에서 직접 투여를 할 수 있어, 약물 주사에 대한 두려움을 느끼지 않아도 된다"고 말했다.

기존 치료제가 VEGF만 직접 억제하는 기전이라면 NT-101은 여러 타깃을 조절하는 다중 기전을 가지고 있어 신생혈관 형성을 막는 데 그치지 않고 망막 신경세포를 보호하는 혜택까지 줄 수 있다는 점에서 차별점을 가지고 있는 게 박 대표의 설명이다.

넥스세라 주요 파이프라인 현황

특히 주목되는 점은 NT-101의 치료 위치다. 현재 회사는 단독 혹은 병용요법의 형태로 치료제 개발을 구상하고 있는데 이중 기존 치료제의 투여 간격을 늘려주는 릴레이(Relay) 역할도 고려하고 있다.

최근 황반변성 치료제들이 투여 간격을 늘려 환자 편의를 높이는 것을 중요한 요소로 생각하고 있다는 점을 고려했을 때 이러한 전략이 시장의 빈틈을 노릴 수 있을 것으로 전망된다.

현재 NT-101는 미국에서 1/2a상 임상시험을 진행 중으로 첫 번째 환자 모집이 시작된 지 약 3개월 만에, 저희가 목표한 환자 수의 60% 이상이 이미 참여하고 있을 정도로 저희 약물에 연구자들과 환자들의 관심이 높다는 게 회사의 평가다.

박 대표는 "이번 임상의 1차 목표인 안전성과 내약성은 무난히 달성될 것으로 본다. 최종적인 판단은 임상이 끝난 후 분석을 해봐야 할 수 있지만 현재까지는 저희 약물의 효과를 보여주는 초기 신호들이 확인되고 있어 기대하고 있다"고 전했다.

플랫폼 기반 파이프라인 확보…협업 통한 확장 기대

넥스세라의 가능성을 기대하는 이유는 하나의 파이프라인에 의지하는 것이 아닌 플랫폼을 통한 확장을 기대할 수 있기 때문이다.

실제 NT-101은 점안제를 통해 약물을 망막조직까지 효과적으로 전달하는 기술 플랫폼인 NT-1의 첫 번째 결과물로 향후 회사는 황반변성의 또 다른 후기 질환인 'Geographic atrophy(지도 모양 위축, 위축성 망막병증)'에 대한 점안 치료제 개발도 노리고 있다.

이와 함께 넥스세라는 NT-2, NT-3라는 두 가지 추가 플랫폼 기술을 보유하고 있다.

NT-2는 펩타이드와 단백질 기반 치료제에 적용되는 기술로 약물의 체내 지속 시간을 늘려주고, 원하는 부위에 정확하게 전달되도록 도와주는 플랫폼이며, NT-3는 저분자 화합물 기반의 노블타겟(Novel target) 항암치료제 기술이다.

박 대표는 "NT-1 기술과 달리, 해당 기술은 아직 초기 개발의 단계로 국가연구과제를 통해 단계적으로 발전시켜 나갈 계획이다"며 "전임상과 초기 임상 연구를 통해 치료에 활용할 가능성을 검증하려 한다"고 밝혔다.

넥스세라 주요 플랫폼 기술

향후 제약사들과의 협업이나 기술이전 등 NT-2와 NT-3를 통해 넥스세라의 장기적인 성장 전략, 즉 에버그린 전략을 구사하겠다는 게 회사의 구상이다.

이와 관련해 넥스세라는 올해 상반기 아이진과 한국비엠아이(BMI)로부터 총 30억원 규모의 전략적 투자(지분투자)를 유치하는 등 탄탄한 파트너십을 통해 개발에 박차를 가하고 있다.

구체적으로 아이진과는 NT-101에 대한 국내 및 일부 지역 판권 계약을 맺어 향후 국내 임상 공동개발과 허가 후 상업화를 함께 추진하며, 한국BMI와는 임상용 의약품 생산 및 공급을 위한 CDMO 협약을 체결해 안정적인 임상 시험 약제 생산 인프라를 확보했다.

이와 관련해 박 대표는 “국내 파트너들과의 협력을 통해 NT-101 개발 속도를 높이고, 추후 해외 진출에도 시너지를 기대한다"며 "임상 결과가 어느 정도 정리되면 논의 중인 회사들과 더 깊은 논의를 하게 될 것 같다"고 언급했다.

궁극적으로 회사가 노리는 것은 황반변성 분야의 게임체인저다.

끝으로 박 대표는 "기존 치료제를 대체할 수 있도록 단계적으로 시장 내 입지를 넓혀가는 것이 궁극적인 목표"라며 "눈 건강의 미래를 점안한다는 목표를 이루기 위해 노력하겠다"고 덧붙였다.