원샷 혈우병 신약 '파다나코진' 희귀의약품 지정

• 식약처, 화이자 유전자치료제 미충족수요 인정
• BENEGENE-2 연구 통해 표준요법 대비 우월성 확인

[데일리팜=어윤호 기자] 원샷 혈우병치료제 '피다나코진 엘라파보벡'이 희귀의약품으로 지정됐다.

식품의약품안전처는 최근 화이자의 B형 혈우병 유전자치료제 피다나코진 엘라파보벡을 희귀의약품으로 지정했다고 공고했다.

피다나코진 엘라파보벡은 아데노바이러스벡터(AVV) 캡시드와 고활성도 혈액응고인자 제9인자 유전자를 결합한 방식으로, 혈액응고인자 제9인자를 정기적으로 주입하는 대신 1회로 혈액응고인자 제9인자를 생산하는 게 특징이다.

이 약은 은 미국 FDA로부터 혁신치료제, 첨단재생의약치료제(RMAT), 희귀의약품으로 지정됐으며 유럽 EMA에서는 프라임(PRIority MEdicines), 희귀의약품으로 지정됐다.

피다나코진 엘라파보벡의 유효성을 확인하는 3상 BENEGENE-2 연구 역시 큰 주목을 받았다.

해당 연구는 제9인자가 2% 이하인 환자를 대상으로 '피다나코진' 효능과 안전성을 평가했으며 참여 환자는 1회 정맥주사 투여를 바탕으로 6년간 평가받는다. 이 연구의 주요 목적은 표준요법(SOC) 대비 유전자 치료요법이 연간 출혈률(ABR)을 얼마나 감소시키는지 확인하는 것이다.

얼마전 공개된 톱라인 결과에 따르면 피다나코진 투여군은 ABR에서 표준 요법 대비 비열등성과 우월성 입증해 1차 평가변수를 충족했다. 피다나코진 투여군의 12주부터 15개월까지 평균 ABR은 1.3인 반면 표준요법 군은 ABR 4.43이었다. 유전자 치료요법이 ABR을 71% 감소시킨 것으로 표준요법 대비 우월성을 확인했다.

주요 2차 평가변수로는 치료를 바탕으로 측정된 ABR을 평가했다. 피다나코진 군은 표준요법 군 대비 치료가 바탕이 된 ABR을 78%, 연간 주입은 92% 감소시켰다.

한편 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운용하고 있다.

희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 약 중에서 대체할 수 있는 약이 없거나 대체할 수 있는 약보다 현저하게 개선된 약은 희귀의약품으로 지정될 수 있다. 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 시 신속한 심사 대상이 되는 등 혜택을 받을 수 있다.