루게릭병 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주' 허가

• 기존 치료제인 리루졸과 병용투여

루게릭병(근위축성측삭경화증) 질환 속도를 완화시킬 수 있는 줄기세포치료제가 국내 허가됐다.

31일 식약처는 코아스템 ' 뉴로나타-알주'를 희귀의약품으로 시판 승인했다.

'뉴로나타-알주'는 국내에서 4번째로 허가되는 줄기세포치료제로 루게릭병을 앓고 있는 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 약 4주 간 분리·배양한 후 환자의 뇌척수강 내로 투여하는 약제다.

루게릭병은 뇌·척수 운동신경세포가 순차적으로 사멸해 사지근육 근력 약화, 근위축, 상하지 강직 등의 운동신경증상을 나타내다 결국 호흡근 마비로 사망하는 질환으로 국내에는 2500명의 환자가 있다.

식약처는 '뉴로나타 알주'는 임상시험을 통해 기존 치료제인 리루졸과 병용해 투여하는 것을 요건으로 허가했다.

임상시험은 치료적 탐색임상(2상) 시험으로서 2010년부터 3년동안 수행됐다.

리루졸 단독 투여군과 뉴로나타-알주 병용 투여군 질환 진행속도를 비교한 결과 병용투여 시 단독 투여보다 질환 진행속도가 완화되는 효과를 입증했다.

식약처는 "이번 허가를 통해 희귀질환인 루게릭병에 사용할 수 있는 의약품이 많지 않은 상황에서 환자에게 새로운 치료기회를 제공할 수 있을 것"이라고 설명했다.