제일약품, '뇌졸증 치료 신약' 개발 탄력

• 임상 1상 성공적 완료, PARP 뇌졸증 치료제로 세계 두 번째

제일약품(대표 성석제)은 지난 2013년 식약처로부터 신규 뇌졸증 치료제 합성신약 'JPI-289'의 국내 임상시험 승인 계획을 받아 지난 8월 임상1상(SAD*) 시험을 성공적으로 완료하였다고 밝혔다.

'JPI-289'는 제일약품이 자체 개발하고 있는 신약으로, 뇌 허혈 (Brain ischemia)로 인한 DNA 손상 및 신경세포 사멸에 관여하는 Poly(ADP-Ribose) Polymerase (PARP) 효소를 저해하는 신규 뇌졸중 치료제로서 일본 미쯔비시의 MP-124에 이어 전 세계에서 두 번째로 임상을 진행하고 있는 신약이다.

'JPI-289'는 이번 임상1상에서 건강한 사람을 대상으로 높은 안전성과 약동력학적 물성을 입증하였으며, 최근 일본 영장류 연구소를 통해 수행한 Monkey 뇌졸중 동물 효력시험에서도 세계 최고 수준의 효력을 보여줌에 따라, POC* 효력 임상시험에서의 전망을 매우 높일 수 있게 되었다.

현재 뇌졸중 치료제 시장은 연간 10조원 이상의 규모로 추정된다. 하지만 뇌졸중에 대해 치료받은 허가제는 막힌 혈전을 제거하는 혈전용해제인 tissue Plasminogen Activator (tPA)가 유일한 실정이다.

제일약품이 자체 개발 중인 'JPI-289'는 급성기 허혈성 뇌졸중(acute ischemic stroke)으로 인한 DNA 손상 및 신경세포사멸을 저해하는 뇌졸중 치료제로서, 뇌세포괴사(necrosis)와 세포사멸(apoptosis)을 동시에 억제함으로써 임상적으로 높은 치료효과 및 뇌신경세포 보호 효과를 보일 것으로 기대되는 약물이다.

기존에 개발중인 경쟁약물은 24시간 정맥주사제인 일본 미쯔비시 타나베(Mitsubishi Tanabe) 사의 'MP-124'로서 사람의 뇌와 가장 유사한 영장류(monkey) 동물모델에서 전세계적으로 유일하게 효력을 보여주는 임상약물이었다.

그러나 'JPI-289'는 최근 Monkey 동물모델에서 뛰어난 효력을 나타내주었고 용해도, PK profile 등의 물성이 뛰어나 30분 주사 투여가 가능하며, 급성의 뇌졸중 환자들에게 신속히 투여할 수 있는 차별화 된 장점을 보여줌에 따라, 첫 번째 뇌졸중 신약을 향한 치열한 경주에 제일약품이 강력한 경쟁자로 부상하게 됐다는 설명이다.

2015년 하반기에 국내 임상 IIa 연구에 진입하고 이를 신속하게 완료하여 뇌졸중 환자들을 대상으로 임상적 효력(clinical POC)을 확보할 계획으로 있는 제일약품은 뇌졸중 치료제 시장이 치료약물이 전무하고, 미 충족 의료 수요(unmet medical need)가 매우 크며, 높은 잠재 시장성 등을 고려할 때 임상 IIa에서 'JPI-289'의 임상적 효력을 입증하면 글로벌 제약사들과의 기술이전 계약에 있어 유리한 고지를 점유할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

또한 기술이전 후 글로벌 제약사와 해외 다국가 임상시험을 수행하고, 동시에 제일약품이 국내 임상(II/III상)을 신속하게 병행하는 이원화 전략을 추진하여 국내/외에서 조기 상용화하는 방안을 모색할 계획이다.

한편, 'JPI-289'는 2013년 한국식품의약품안전처(MFDS)로부터 임상 1상 IND를 승인 받았으며, 임상1상(SAD) 시험은 (재)범부처신약개발사업단의 과제로 선정된바 있다.