희귀의약품 신청 임박한 '뉴모스템'은 어떤 약?

• 메디포스트, "2상결과 분석 중...상반기 중 신청 계획"

메디포스트 사옥

메디포스트(대표 양윤선)가 차기 신약 후보로 개발 중인 ' 뉴모스템'에 대한 업계 관심이 높아지고 있다.

미숙아 기관지폐이형성증(Broncho-Pulmonary Dysplasia, BPD) 예방에 관한 뉴모스템(Pnuemostem) 국내 2상 임상이 지난해 말 완료되고, 상반기 중 희귀의약품 신청에 들어간다는 계획이 알려지면서부터다.

기관지폐이형성증이란 미숙아로 출생한 후 호흡곤란 치료를 위해 인공환기요법과 산소치료를 받았던 환아에게서 발생하는 발달성 폐질환을 말한다.

사망률이 30%에 달하지만 전 세계적으로 근본적인 치료제는 없는 상황이다.

메디포스트 연구진은 줄기세포의 다양한 효과가 정상적인 폐 형성에 도움을 줄 것으로 보고 약제 개발에 착수한 것으로 알려졌다.

회사가 공개한 비임상 결과에 따르면, 기관지폐이형성증으로 손상된 폐세포에 뉴모스템을 투여한 후 폐조직 재생 및 염증감소 소견이 확인됐다.

이러한 성과를 토대로 뉴모스템은 2012년 일찌감치 미국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정을 받았다. 덕분에 인허가 지원 및 신속한 시판허가(fast track) 절차를 밟고, 출시 후 7년간 독점 혜택을 누릴 수 있게 됐다.

또한 임상 및 승인 과정에서 발생하는 세금과 등록비용을 50% 감면받았으며, 2014년에는 FDA로부터 1상과 2상 임상시험을 승인 받고 같은 해 유럽의약품청(EMA)에서 희귀약품으로 지정되는 쾌거를 누렸다.

국내 미숙아 현황 및 BPD 시장 (제공: 메디포스트)

뉴모스템의 경쟁력은 비록 환자수는 적지만 단가가 높은 희귀의약품으로서 높은 매출이 기대된다는 데 있다. 제약산업 분석전문기업인 이벨류에이트파마(Evaluate Pharma)가 제공한 자료에 따르면, 2014년 기준 미국 희귀의약품 시장 상위 1, 2위를 차지하는 로슈의 리툭산은 총 매출액이 37억, 세엘진의 레블리미드는 28억 달러에 달한다. 메디포스트는 현재 미국에서 미숙아수를 40만명(전체 신생아의 11%)으로 파악하고, 그 중 10%인 4만명가량이 뉴모스템의 적응증인 기관지폐이형성증에 해당한다는 분석을 내놨다.

우리나라도 노산과 인공수정 출산이 늘어나면서 미숙아 및 기관지폐이형성증 비율이 점차 늘어나리라는 전망이다. 국내 기관지폐이형성증 고위험군은 991명(전체 신생아의 0.2%)~1630명(0.4%) 정도로 추산하고 있다.

메디포스트 관계자는 "2015년 말 국내 2상 임상을 완료하고 현재 데이터 분석 중인 단계"라면서 "아직 구체적인 내용을 공개하긴 이르지만 상반기 중으로 결과를 식약처에 제출하고 희귀의약품 지정을 신청할 예정"이라고 밝혔다.