[데일리팜=이혜경 기자] 국내 제약회사들이 '아세틸-엘-카르니틴' 성분 제제의 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환에 대한 유효성을 입증하지 못해 처방·조제가 중단된다. 아세틸-엘-카르니틴의 대표적인 품목은 동아에스티의 '동아니세틸정'과 한미약품의 '카니틸정' 등 35개사 39품목이 제조되고 있다. 식품의약품안전처(처장 오유경)는 임상시험 재평가 결과뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환’에 대한 유효성을 입증하지 못한 아세틸-엘-카르니틴 제제에 대해 8월 5일 처방·조제를 중지하고 대체의약품 사용을 권고하는 의약품 정보 서한을 배포했다. 의약품 정보 서한에서 의·약사 등 전문가가 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환 환자에게 대체의약품을 사용하도록 협조해 줄 것을 요청했으며, 이미 해당 성분 제제를 복용하고 있는 환자들에게도 의·약사와 상의할 것을 당부했다. 이번 서한은 최근 업체가 식약처에 제출한 임상시험 결과에 대해 식약처 검토, 중앙약사심의위원회 자문을 거쳐 종합·평가한 결과 안전성에는 문제가 없으나, 효과성을 입증하지 못한 것으로 나타나 이후 절차 진행에 앞서 선제적 조치를 하기 위한 것이다. 식약처는 앞서 동 성분 제제의 허가된 효능·효과에 대해 & 65378;약사법& 65379; 제33조에 따라 관련 업체에 국내 임상시험을 거쳐 최신의 과학 수준에서 유효성을 재평가하도록 조치했다. 업체는 아세틸-엘-카르니틴 제제의 효능인 뇌혈관 질환에 의한 이차적 퇴행성 질환에 대해 임상시험을 실시하고 이번에 그 결과를 제출했다. 해당 제제는 2019년 6월 일차적 퇴행성 질환의 효능 재검토, 재평가를 위한 앞선 임상시험에서도 유효성을 입증하지 못해 해당 효능·효과가 삭제됐다. 식약처는 해당 제제의 추가 안전조치 필요성에 대해 검토해 국민 안전을 최우선으로 필요한 조치를 신속히 진행할 예정이다. 이번 의약품 정보 서한에 대한 자세한 내용은 의약품안전나라 홈페이지(http://nedrug.mfds.go.kr) 상단 메뉴 '고시/공고/알림 → 안전성 서한(속보)'에서 확인할 수 있다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국화이자제약이 코로나19 백신 '코미나티2주0.1mg/mL'의 임상시험 자료에 대한 사전검토를 5일 신청함에 따라 해당 자료에 대한 검토에 착수했다고 밝혔다. 코미나티2주0.1mg/mL는 초기 코로나 바이러스(우한주)와 변이바이러스(오미크론주, BA.1) 각각의 항원을 발현하는 mRNA 방식 다가백신이며, 기존 백신을 기초접종한 후 추가접종하기 위해 개발됐다. 식약처는 제출된 임상 자료를 신속하고 면밀하게 검토할 예정이다. 비임상·품질 등 자료를 추가해 품목허가를 신청하면 신속하고 면밀하게 심사를 진행하고, 감염내과 전문의를 포함한 백신 전문가 등에 해당 백신의 안전성& 8231;효과성을 자문할 예정이다. 이 백신은 유럽 등에서 사전검토가 진행 중이다. 식약처는 "앞으로도 우리 국민에게 안전하고 효과 있는 백신을 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 했다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처(처장 오유경)는 지정·고시된 염모제 76개성분에 대한 정기 위해평가를 2023년까지 완료할 계획이라고 밝혔다. 정기위해평가 제도는 지난 2019년 도입됐으며, 2020년부터 보존제, 자외선 차단제 및 염모제 등 사용 제한 원료로 고시된 총 352개 성분을 대상으로 5년 주기로 실시하고 있다. 그동안 자외선 차단 성분(2020년, 30종), 보존제 성분(2021년, 59종)에 대한 위해평가가 완료되었으며, 2022년 현재 염모제 성분(76종)을 대상으로 제3차 정기 위해평가가 진행 중이다. 화장품 원료에 대한 위해평가는 화장품 법령에 따라 위해요소의 확인·결정·평가 등의 과정을 거쳐 실시하며 전문가 자문을 포함하여 안전성을 종합적으로 검토하고 결과를 도출한다. 위해평가 결과 국민보건상 위해 우려가 제기되는 경우 사용할 수 없는 원료로 지정하거나 사용한도 기준을 변경하게 된다. 현재 진행 중인 정기위해평가 관련, 최근 o-아미노페놀 등 5종 성분에 대하여 유전독성 가능성을 배제할 수 없다는 평가 결과가 있었으며 이에 따라 화장품 중 사용금지 목록에 추가하는 등 필요한 조치를 진행할 계획이다. 앞으로 나머지 성분에 대해서도 위해평가 결과에 따라 필요시 관련 고시 개정 등을 추진할 예정이다. 식약처는 화장품 원료에 대한 정기 위해평가를 통해 주기적으로 화장품 원료의 안전성을 평가하고, 외국의 규제현황을 모니터링하는 등 규제과학을 바탕으로 국민에게 안전한 화장품을 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다고 밝혔다.

[데일리팜=이혜경 기자] 바이오젠의 '스핀라자주(뉴시너센 나트륨)'를 투여하던 척수성근위축증(SMA) 환자가 한국노바티스의 초고가 원샷 치료제 '졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)'로 교체투여를 원할 경우, 최소 4주의 투여간격을 가져야 한다. 다만 졸겐스마 요양급여 적용 여부와 상관없이 졸겐스마 투여(무상공급 포함) 후 타 치료제로의 교체투여는 급여 적용을 인정하지 않는다. 건강보험심사평가원은 4일 '졸겐스마주 급여기준 관련 질의·응답'을 안내했다. 졸겐스마는 지난 7월 20일 건강보험정책심의위원회를 통해키트당 19억8172만6933원의 보험 약값이 책정되면서 이달 1일부터 급여를 적용 받는다. 스핀라자에서 졸겐스마주 교체투여 시 간 수치 상승 등 추가적인 위험이 있을 수 있으므로, 적어도 4주(이상적으로는 4개월)의 투여 간격을 가지는 것이 권장된다. 급여 대상 생후 나이(월령) 조건은 달력 기준으로 판단한다 생후 9개월 미만은 출산일+9개월 되는 날의 전날까지, 생후 12개월까지(급여기준 대상 연령)/생후 12개월 이전에(한시적 교체투여 대상)는 출산일+13개월 되는 날의 전날까지를 의미한다. 영구적 호흡기 사용은 비침습적 인공호흡기를 포함해 하루 16시간 이상, 연속 14일 이상 인공호흡기를 사용한 경우를 말한다. 졸겐스마 투여를 위한 장기 추적조사 이행 동의서 제출은 졸겐스마 보험 적용을 위한 의무사항으로 사전승인 신청 시 의무적으로 제출돼야 한다. 요양기관은 졸겐스마주 약제 효과 및 부작용에 대해 환자(보호자)에게 충분히 설명하고, 동 약제 투여 전 환자 및 보호자의 동의서를 받을 것을 권장한다.

[데일리팜=김정주 기자] 칼슘채널차단제(CCB)로 '아젤니디핀' 성분의 고혈압치료제 10품목이 급여 첫 관문을 무난히 통과했다. 건강보험심사평가원은 4일 제8차 약제급여평가위원회를 열고 인트로바이오파마의 '인트로아젤니디핀정' 8·16mg 등 10품목에 대한 안건을 상정하고 급여적정성이 있다는 평가를 받아 심의를 통과했다고 밝혔다. 이 약제의 오리지널 약물은 일본 다이이찌산쿄의 '칼블록(calblock)'이다. 이 약제는 지난해 9월14일 국내 품목허가를 획득한 약제로, 일본에선 이미 2003년 승인받은 성분이다. 이전까지 동방에프티엘과 제일약품이 원료의약품이 수출용으로 허가받은 제품만 있었다. 국내에서 보편적으로 판매되고 있는 CCB 계열 고혈압 약제는 암로디핀이다. 이번 약평위 통과로 업체들은 조만간 보건복지부 협상명령을 받아 건보공단과 예상사용량협상 등 보험가격 책정을 위한 수순을 밟게 된다.

[데일리팜=이혜경 기자] 식품의약품안전처는 셀리드가 신청한 국내 개발 코로나19 오미크론 백신 ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’의 1·2상 임상시험계획을 승인했다고 4일 밝혔다. ‘AdCLD-CoV19-1 OMI’는 코로나19 오미크론 변이 바이러스의 ‘표면항원 유전자’를 아데노바이러스 주형에 넣어 제조한 ‘바이러스벡터 백신’이다. 1·2상 임상에서는 안전성과 면역원성을 평가하게 된다. 임상시험의 투여방법은 허가 백신 접종을 완료한 사람 또는 코로나19 확진 후 격리 해제된 사람에게 추가접종 형태로 1회 투여다. 식약처는 “회사가 제출한 비임상시험 자료에서 마우스와 원숭이에게 백신을 접종한 후 오미크론 항원에 대한 중화항체가 생성된 것을 확인하는 등 임상시험 진입이 가능하다고 판단했다”고 설명했다.

[데일리팜=김정주 기자] 한시적 비대면진료 중개 플랫폼 가이드라인이 최종 확정 공개됐다. 앞서 정부가 공개했던 틀을 그대로 유지해, 처방전을 전송할 때 업체가 임의로 약국 등을 지정할 수 없도록 한 장치를 비롯해 의약사 담합 알선·유인·중재 금지, 대체조제 안내 등이 모두 명문화 됐다. 보건복지부는 지난달 28일 공개했던 '한시적 비대면 진료 중개 플랫폼 가이드라인(안)'을 확정하고 이를 오늘(4일) 오후 공고했다. 앞서 정부는 가이드라인을 확정하기 전 비대면진료 플랫폼 업체들과 간담회를 갖고 가이드라인 초안을 공개했다. 내용은 보건의료발전협의체에서 제기된 의약사 단체들의 목소리를 모두 반영한 것이라는 게 복지부의 설명이다. 내용에서 주목할 부분은 약사사회에서 가장 크게 문제 삼았던 담합 조장과 플랫폼 임의 중개 금지 장치다. 구체적으로 살펴보면 "플랫폼은 약국 개설자와 의료기관 개설자가 약사법·의료법상 담합행위를 하도록 알선·유인·중재하는 행위를 하지 않도록 해야 한다"고 규정해, 플랫폼이 이를 조장하거나 직접 개입해 알선하는 불법을 저지를 수 없도록 환기했다. 또한 플랫폼 업무 수행의 세부 준수사항에서 "의료기관이 플랫폼을 통해 환자가 지정하는 약국에 처방전을 전송하고자 할 때 반드시 환자가 약국을 선택할 수 있도록 해야 한다"고 명시해, 플랫폼의 약국 임의지정과 알선, 조제 개입 등을 지침으로 막았다. 플랫폼 미가입 약국들을 안내하지 않아 환자 선택에 제한을 야기한다는 약사사회의 불공정 지적의 경우 "환자 위치정보를 바탕으로 약국과 개설자 정보를 제공하되 플랫폼 미가입 약국에 대해선 정보제공이 제한될 수 있다는 점도 함께 알려야 한다"고 명시하는 방식으로 풀었다. 이번 가이드라인은 지침으로서 행정처벌 등 법적 제제가 반드시 수반되는 것은 아니다. 그러나 의료법과 약사법에 포함된 위법 금지 사항이 다수 명기돼 있다. 따라서 차후 정부가 유권해석과 위법사항 적발, 고발초지 등 행정적 판단을 내릴 때 중요한 근거가 되기 때문에 간접적인 규제 효과가 나타난다.

[데일리팜=이혜경 기자] 세계 최초 알츠하이머병 치료제 '아두헬름(아두카누맙)'의 국내 도입이 불투명해졌다. 식품의약품안전처가 최근 공개한 지난 7월 12일 열린 중앙약사심의위원회 회의 결과를 보면, 알츠하이머 치료제 허가신청에 따른 임상시험성적의 타당성 자문 결과 '확증적 임상시험으로 인정하기 충분하지 않다'는 결론이 내려졌다. 회의록에는 심의 대상의 품목명이나 성분명이 공개되지 않았지만, 한 위원이 "FDA 승인 이후 미국 뉴스에서 '바이오젠 통계하는 분들이 매직을 부렸다'고 할 정도로 업체에 유리한 여러 분석들을 했다"며 "그 데이터를 미국 신속심사에 제출한 것으로 알고 있다"고 발언하면서 심의 품목이 지난해 7월 허가신청을 제출한 아두헬름이라는 것을 유추할 수 있다. 아두헬름은 지난해 6월 미국FDA로부터 시판후조사에서 효능입증을 단서로 조건부 승인을 받았다. 아두헬름의 미국 조건부 승인은 쉽지만은 않았다. 20202년 11월 EMERGE와 ENGAGE 임상시험 연구 1차 평가변수를 충족하지 못하면서, FDA 자문위원회가 효과를 입증할 근거가 불충분해 비승인 권고를 결정한 바 있다. 하지만 바이오젠은 임상자료를 추가 분석해 고용량 투여군에서 유효성 입증을 근거로 FDA에 승인을 신청하면서 조건부 승인을 받았다. 하지만 바이오젠이 국내에 품목허가를 신청하면서 제출한 임상시험 결과는 1차 평가 변수 및 2차 평가변수를 충족시키지 못한 자료로 확인됐다. 한 위원은 "1차 평가 변수를 성공하지 못했는데 허가를 논의하는 것 자체가 타당하지 않다"며 "FDA 자문 위원회에서 위원들은 허가를 반대했지만 임상 의사들은 치료제가 없고, 바이오마커에서는 효과가 있었기 때문에 허가를 해줘야 한다는 입장을 보여 자문위원의 상당수가 사퇴를 했다"고 배경을 설명했다. 또 다른 위원도 "치매 치료영역에서 현재 치료제가 없어 이런 논의를 하는 것은 이해가 되지만 통계적 관점으로 보면 실패한 임상이라는 것에는 논란의 여지가 없다"며 "무용성 선언 이후 사후 추가분석 결과는 받아들일 수 없다"고 지적했다. 대부분의 위원들이 임상시험 데이터만으로는 확증적 임상결과로 동의할 수 없다는 의견을 보였고, 위원장 또한 "바이오마커 부분에 대해서는 제안된 안건을 먼저 논의 후 다시 논의하기로 했다"며 "현재 논의된 결과는 3상 임상시험 결과는 확증적 임상으로 인정할수 없다"고 정리했다. 한편 지난 5월 바이오젠 1분기 실적 발표에서 아두헬름 부진 책임으로 미셸 보나토스 최고경영자(CEO)가 사임했고, 이와 함께 아두헬름 상용 인프라를 대대적으로 축소한다고 발표한 바 있다.

[데일리팜=김정주 기자] 망막 기반 검사로 심혈관질환 발생을 예측하는 AI의료기기가 국내에서 허가를 받았다. 메디웨일(대표 최태근)은 식품의약품안전처로부터 이 같은 기능의 AI의료기기 'DrNoon for CVD(심혈관위험평가 소프트웨어, 3등급)'에 대해 세계최초로 지난 1일자로 품목허가를 획득했다고 밝혔다. 업체 측은 지난 2020년 8월 'DrNoon for fundus Screening(안과영상검출진단보조 소프트웨어, 3등급)'의 허가 획득을 시작으로 같은 해 12월 'DrNoon for CVD(심혈관위험평가SW, 3등급)' 혁신의료기기 지정 등을 이뤄오면서 이번 결과를 준비해왔다고 설명했다. 이번에 허가 받은 'DrNoon for CVD'는 심사평가원의 '신의료기술평가 신청대상여부 검토', 한국보건의료연구원(NECA)의 '신의료기술 안전성·유효성 평가' 과정을 진행할 예정이다. 'DrNoon for CVD'는 '안저 사진 촬영→자동 AI분석→심혈관질환 진단결과 확인'의 3단계를 거쳐 구동돼 촬영에서 결과까지 1분 이내에 모든 과정이 끝나며, 눈의 말초혈관을 분석하여 관상동맥 CT로 검사하는 것과 동일한 정확도로 심혈관질환을 예측한다는 게 업체 측 설명이다. 국내에서는 세브란스병원 심뇌혈관 및 대사질환 원인연구센터에서 2021년, 코호트 527명의 1054장의 망막사진 등 2만7000여건의 망막사진을 통해, 아시아와 유럽에서는 6만9000명을 대상으로 14만장의 망막사진을 분석해 임상검증을 완료했다. 지난해 5월부터 올해 4월에 걸쳐 EU(CE), 말레이시아(MOH), 호주(TGA), 싱가포르(HSA), 영국(MHRA), 인도네시아(NA-DFC)로 부터도 의료기기 품목허가를 받았다. 또한, 2020년 11월 세계적 의학학술지인 'The Lancet Digital Health'에 표지논문으로 선정되는 등 총 13건의 논문과 리뷰가 게재됐다. 한편 업체 측은 안구영상, 안저 이미지, 심혈관진단 예측 등과 관련해 국내 20여개, 미국에는 4개의 특허를 등록한 상태다. 최태근 대표는 "최종 목표는 국내시장을 넘어서 의료시장 규모와 기술수준에서 최고인 미국시장 진출"이라며 "안과와 심장질환뿐만 아니라 콩팥질환 등 진단예측 범위를 확대하고 있다"고 말했다.