국정감사 이후 잠시 숨을 둘렸던 국회가 상임위 일정을 재개한다. 약계 분야에선 혁신형 제약기업이 개발한 신약에 ‘패스트트랙’을 적용하는 내용의 ‘제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법 일부개정법률안’이 올해 안에 국회의 문턱을 넘을지 관심이 모인다. 국회 보건복지위원회는 최근 11~12월 회의 일정을 확정, 발표했다. 우선 6부터 9일까지는 보건복지부와 식품의약품안전처의 내년도 예산안 심사를 진행한다. 13일 예산안 의결이 마무리되면 예산결산특별위원회로 안건이 상정된다. 법률안 심사는 그 다음 주인 19일부터 진행된다. 그간 발의된 법안이 19일 상정되면 11월 20~22일, 12월 3~5일 법안심사소위원회가 법제사법위원회에 올릴지 여부를 결정한다. 관심이 모이는 법률안은 기동민 의원(더불어민주당)이 발의한 '제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법 일부개정법률안'이다. 이 개정안은 혁신형 제약기업이 개발한 신약에도 이른바 '패스트트랙'을 적용해 신속허가·심사 절차를 두는 내용이다. 그간 혁신형 제약기업에는 ▲국가연구개발 우대 ▲세제 지원 ▲연구시설 지원 등의 혜택을 제공했으나, 업계에선 실질적인 도움은 부족하다는 의견을 제기했다. 기 의원은 "혁신형 제약기업의 신약을 신속하게 허가·심사 절차를 지원할 수 있도록 '패스트트랙'을 도입해 현행 제도의 미비점을 보완하려 한다"고 개정안 발의 이유를 설명했다. 또 의약품 안전성 등에 대해 자문·심의하는 중앙약사심의위원회 구성에 민간 구성 비율을 과반으로 명문화하는 '약사법 일부개정법률안'도 심사를 앞두고 있다. 현행법은 중앙약심의 구성을 하위법령에 위임하는데, 하위법령에서는 공무원-민간 위원의 구성 비율을 별도로 명시하지 않는다. 개정안은 민간 위원이 자문·심의 과정에 다수 참여할 수 있도록 법률에 명시하는 내용을 주요 골자로 한다. 혁신형 제약기업 인증을 담당하는 제약산업육성·지원위원회의 민간 위원이 비밀을 누설하거나 뇌물을 받았을 때 처벌할 수 있도록 하는 내용의 '제약산업 육성법 개정안'도 논의될 예정이다. 한편, 이번 법안소위에선 의료계가 강하게 반발하는 '집행유예 의사 면허취소 법안'의 심사도 함께 진행된다. 범죄의 종류와 관계없이 집행유예·선고유예를 받은 의사는 면허를 박탈하고, 5년 내 재교부를 받지 못하도록 하는 내용의 '의료법 일부개정법률안'에 대해 의료계는 "헌법의 기본권을 침해하는 과잉입법"이라며 맞서고 있다.

안전상비의약품 품목조정 논의가 안전성 문제로 격화되면서 지루하게 이어지고 있는 가운데, 타이레놀(아세트아미노펜) 업체인 존슨앤드존스(J&J, 한국얀센의 모기업)사가 정부에 아세트아미노펜의 안전성 문제와 관련한 입장문을 전달하고 논란 자체에 문제제기를 한 것으로 확인됐다. 데일리팜은 지난 6차 안전상비약 품목조정위원회 회의에서 업체 측이 보건복지부에 제출한 의견서를 입수했다. 편의점 판매가 허용된 아세트아미노펜, 즉 타이레놀은 다빈도 지명구매가 이뤄지는 일반의약품이기 때문에, 안전상비약 품목 군으로서 약사사회 내 안전성 논란이 큰 의약품이기도 하다. J&J는 의견서를 통해 아세트아미노펜에 대한 안전성과 오남용 통계에 대해 비의도성 여부와 분류 선행을 당부하고 모든 문제를 안전상비약 내의 타이레놀 문제로 일반화시켜선 안 된다는 의견을 피력했다. 이 의견은 그간 약사회가 정부 측에 주장한 논거를 정면으로 반박한 내용이면서, 정부와 품목조정심의위 측이 고려하고 있는 내용 중 하나이기도 하다. 타이레놀과 아세트아미노펜 제제의 부작용 업체 측은 그간 우리나라에서 제기된 아세트아미노펜 부작용 보고사례 통계에 대한 맹점을 실제 집계 기관에 의뢰한 자료를 근거로 문제제기 했다. 그간 각종 토론회 등에서 안전성을 문제 삼는 근거로 활용된 부작용 보고사례는 한국의약품안전관리원의 안전정보 자료다. 실제로 안전관리원은 2013~2016년 이 제제로 시각이상 20건, 사망 6건, 실명 2건으로 나타났다고 보고한 바 있다. 이에 대해 J&J는 세부자료를 안전관리원에 요청해 "아세트아미노펜 제제와 동 중증 부작용 발생과의 직접적으로 높은 인과성을 확인할 수 없었다"며 "(토론회 등에서 제시된 부작용 사례와 타이레놀 00mg과의 직접적 관련성 여부는 확정하기 어렵다고 할 것"이라고 밝혔다. 이는 인과관계 평가기준 상 '확실함' 또는 '상당히 확실함'에 해당하는 건이 없었다는 의미다. 또한 업체 측은 약사회 측 주장에서 활용된 바 있었던 "상비약 중 타이레놀 계열 제품의 부작용 보고건수 659건"에 대한 통계 자료 또한 세부 분석 내용에 대해 피력했다. 타이레놀500mg 부작용 보고건수는 2013년 80건, 2014년 86건, 2015년 88건으로 수년간 80건대를 유지 중이다. 여기서 판매량을 대조하면 2013년 7751만8350정, 2014년 1억38만9000정, 2015년 1억1825만1904정으로 늘어났다. 업체 측은 "판매량 증가를 고려한다면 부작용 보고율은 감소하는 것으로 파악된다"며 "부작용 보고 추이를 파악할 때 보고건수만이 아닌, 보고율을 고려해 추이 증감을 판단하는 것이 타당하다"고 강조했다. 안전상비약 제도로 인한 이상사례 발생으로 보기 어렵기 때문에 이 제도 도입 이후 부작용이 늘었다고 단정지어서는 안 된다는 주장인 것이다. 500mg 함량의 간중독 위험성 J&J 측은 올해 있었던 타이레놀 편의점 판매 중단 청와대 청원도 반박했다. 500mg 함량 제품이 간중독을 야기하므로 편의점 판매를 중단해야 한다는 청원 내용이었다. 업체 측은 먼저 "제품 포장과 첨부문서에 기재된 용법·용량에 따라 복용하면 간중독이 야기되지 않지만 주성분인 아세트아미노펜을 과량 복용할 때 한정적으로 위험이 나타날 순 있다"고 전제했다. 그러나 캐나다 보건당국에서 2016년 9월 아세트아미노펜 오남용을 예방하기 위한 보고서에 의하면 이 성분 약제 1일 최대 권장량인 4000mg에서는 간손상 위험이 높아진다는 근거가 미약해 1일 최대 권장량을 유지하는 것으로 결정했고, 이는 용법·용량에 따라 복용하는 경우 안전성이 확보된 약제임을 의미하는 것이라는게 업체 측 주장이다. 청와대 청원에 제시된 미국 부작용의 경우 미국 FDA는 아세트아미노펜 1일 최대 복용량을 4000mg에서 3000mg으로 변경한 바 없지만 복합제 용량을 325mg으로 줄이도록 권고한 바는 있다. 업체 측은 "국내 1팩당 8정 포장(편의점용)은 세계 최소 단위이며 일반약 복합제와 국내 편의점용 단일제는 그 대상이 아니다"라고 강조했다. 호주 사례의 경우 슈퍼마켓 대포장 판매 금지는 타이레놀 서방정에 대한 내용이며 우리나라 500mg은 속방정이라는 게 업체 측 항변이다. 500mg 서방정은 국내에서는 약국에서만 판매 중이다. J&J는 "우리나라는 약사법령에 따라 편의점에서 500mg 8정 포장단위만 1회 1팩씩 구매할 수 있게 된 반면, 호주는 500mg을 20정 초과 시에만 약국에서 유통되며 20정 이하 포장은 일반 가게에서도 판매할 수 있다"고 밝혔다. 영국 사례의 경우 오남용·사망사례 수는 의도적 오남용과 비의도적 오남용을 구분하지 않았고 해당 문헌에서 "아세트아미노펜을 용량대로 복용할 경우 임상적으로 의미있는 간손상이 발생할 위험은 매우 낮다"며 안전하다는 결론을 내리고 있다고 주장했다. 타이레놀 성분 오남용과 과다복용이 천식을 야기하거나 악화시킨다는 주장에 대해서도 업체 측은 반박을 이어갔다. 업체 측은 임신 중 타이레놀 노출 또는 영아 초기 타이레놀 복용 이후 아세트아미노펜(파라세타몰)과 소아천식 간 인과관계가 인정되지 않고 있다고도 했다. 주장의 근거로 사용되는 'Review Article of Sakulchit and Goldman 2017'에서 "통제된 (무작위 배정, 눈가림) 임상시험 없이 아세트아미노펜과 천식 간 인과관계나 밀접한 관련성을 인정할 수 없다"고 기술돼 있다는 점도 업체 측은 제시했다. 즉, 어린이 사용에 있어서 큰 폭의 변경을 단정적으로 권고하지 않고, 주성분과 알레르기 질환과 인과관계를 평가하기 위해 잘 설계된 추가 연구가 필요하다는 것이 주장의 요지다. 안전성 판단의 방점은? J&J는 정부와 안전상비의약품 지정심의위원회 심의위원들에게 안전성 문제를 심의하고 부작용 현상, 통계 원인을 해석할 때 크게 ▲비의도적인 오남용 여부 확인 ▲안전상비약 제도 안에서 타이레놀의 문제로 일반화의 경계 ▲서방정과 속방정, 전문약과 일반약을 구분해달라고 요청했다. 업체 측은 "외국의 OTC 제도와 달리 국내 안전상비약 제도는 최소한의 효능군(4개) 수와 품목 수(13개)로 운영되고 있다"며 "안전성을 우선으로 고려하되 적어도 현재와 유사한 최소한의 접근성과 편의성은 유지돼야 한다"고 강조했다. 국내 공급 타이레놀500mg은 1팩당 8정(1일 최대 권장량 4000mg 기준)이 포함돼 있고, 세계 최소 단위라는 점에서 이미 엄격한 기준을 적용하고 있고, 판매처 또한 24시간 운영과 일정 교육 이수 등 제한을 두고 있다는 점에서 외국과 비교할 때 오남용 발생 가능성이 더 낮을 수밖에 없는 구조라는 게 업체 측의 주장이다.

'실패는 성공의 어머니'라고 했지만 국내 토종 CRO(Contract Research Organization, 임상시험수탁기관)에게는 실패할 기회조차 주어지지 않고 있다는 지적이다. 따라서 정부 지원을 받는 국내 제약사만이라도 신약 개발 과정에서 국내 CRO 업체를 의무적으로 참여시키는 등 국내기업 육성책이 필요하다는 의견이다. 지난 10월 31~11월 2일까지 서울 여의도 콘래드서울에서는 아시아 최대 국제 임상시험 콘퍼런스인 '2018 KoNECT-MFDS International Conference'가 개최됐다. 이날 행사는 한국임상시험산업본부(KoNECT, 이하 코넷)와 식품의약품안전처가 공동 주최하고 보건복지부가 후원했다. 코넷에 따르면 국내외 임상시험 관련 160개 이상 기관에서 900명의 임상시험 관계자들이 참석한 것으로 전해졌다. 특히 '국내 임상 CRO Fair'가 동시에 개최돼 토종 CRO에 대한 관심이 쏠리기도 했다. 그러나 행사장에서 만난 국내 한 CRO 업계 관계자는 "외자 CRO에 밀리면서 국내 업체들이 설 자리를 점점 잃어가고 있다. 정부가 신약개발 근간이 되는 임상산업에서 국내 업체들을 보호 육성해야 한다"고 주장했다. 실제 이날 행사에서는 유럽과 중국의 임상산업 발전이 부각됐다. 유럽은 새로운 의약품임상시험관리기준(GCP)을 적용해 EU회원국 중 한 곳에서 임상허가와 승인을 받으면 해당 결과를 똑같이 공유하는 규제를 적용하는 중이다. 각 국가별 규제기관이 요구하던 형식의 임상시험신청서를 작성하지 않아도 빠른 승인을 기대할 수 있다. 더 많은 임상을 유럽에서 진행하겠단 것이다. 중국은 지난해 ICH회원국 가입 이후 임상시험 산업이 급성장하고 있다. 최근 의약품관리국(NMPA)의 규제 혁신을 통해 임상 승인 기간을 대폭 단축했다. 일정한 수의 중국인이 포함된 임상은 임상허가와 판매허가 신청 기간을 절반으로 줄이는 혜택을 주고 있다. 향후 미FDA와 동일한 시간에 승인하는 수준까지 끌어올릴 계획으로 해외 제약사의 임상을 자국으로 유도하고 있다. 이들의 이 같은 행보는 경험이 가장 큰 무기인 임상산업에서 더 많은 임상실험을 유치하고 경험을 쌓는 등 산업 육성에 목적이 있다고 국내 CRO 업계는 보고 있다. 한국도 동북아 임상허브를 꿈꾸며 '임상하기 좋은 인프라'를 구축한 것으로 평가받고 있다. 우수한 수준의 임상 의료진과 종합병원의 인프라, 다양한 질환을 가진 환자들이 밀집해 있기 때문이다. 다만 국내 토종CRO에 대한 육성 없이는 임상산업 전망은 어둡다는 지적이 꾸준하다. 복지부에 따르면 혁신형 제약기업으로 인증 받은 국내 제약사가 글로벌 진출을 위해 실시한 해외 임상은 2014년 48건에서 2017년 85건으로 77% 증가했다. 아울러 글로벌 기준 제약사 주도 임상이 감소하고 있다. 국내에서 실시된 제약사 주도 3상 감소폭은 글로벌의 16% 대비 24%로 그 폭이 컸다. 국내에서 빠져나간 3상 임상이 중국과 러시아 등으로 옮겨간 것이다. 제약사들이 막대한 자본과 10년 이상의 시간이 들어가는 신약개발을 자체적으로 진행하기보다, 각 분야별 전문성을 갖춘 임상 CRO에 위탁하면서 신약개발 중추로 임상시험 산업 중요성이 더욱 부각되는 것이다. 제약업계에 따르면 글로벌 CRO 시장 매출 규모는 2015년 288억 달러(약 33조1200억원)에서 연평균 12%씩 성장이 예상된다. 2019년에는 504억 달러(약 58조원)를 넘어설 것이란 전망이다. 한국임상시험산업 정보 통계집에 따르면 국내 CRO 시장도 2010년 1250억원에서 2014년 약 3000억원으로 외형 확대를 이뤘다. 그러나 외국계 CRO 점유율은 64%에서 73%로 증가하고, 매출도 2016년 기준으로 외자 CRO가 70%를 차지했다. 국내 CRO는 0.4% 감소했다. 결국 국내사들이 신약개발에 대한 투자를 늘림에도(2016년 기준 1조7982억원) 토종CRO에 대해 외면하는 요인 중 하나로 역량 부족이 거론된다. 국내 CRO 업계 관계자는 "신약개발에 필요한 데이터와 노하우를 외자사가 독차지하면서 토종 CRO는 경험을 쌓을 기회를 잃고 있다. 정부의 투자를 받는 국내사만이라도 의무적으로 임상을 위탁해 국내 CRO 역량을 강화시킬 기회를 줘야한다"며 정부의 보호와 육성을 요구했다. 이 관계자는 외자 CRO가 시장을 독점하면 임상산업 주도권을 잃고, 해외로 데이터 유출 등 문제가 있을 수도 있다고 우려했다. 아울러 국내 임상산업 육성은 신약개발 경쟁력 강화로 이어질 것이라고 주장했다.

올해 생산·수입·공급이 중단된 약제 총 1933개 목록이 공개됐다. 이들 약제의 제약·수입사는 60일 안에 식품의약품안전처에 그 사유를 보고하지 않으면 업무정지 최대 6개월 처분을 받게 되므로 반드시 점검해야 한다. 건강보험심사평가원 의약품관리종합정보센터는 '2018년 생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품' 목록을 2일 공개하고 업체별로 기한 내 보고를 안내했다. 약제는 총 252개 제약사 1933개 품목으로 집계됐다. '생산·수입·공급 중단 보고대상 의약품 규정' 에 따라 의약품 품목허가를 받은 제약·수입사는 완제의약품을 생산·수입·공급 중단하려면 중단한 날의 60일 전까지 그 중단 사유를 식약처장에 보고해야 한다. 목록 관리는 정보센터가 맡는다. 업체들은 기한 내에 생산·수입·공급 중단 사유를 식약처장에게 보고하지 않으면 약사법에 따라 제조 업무정지 3개월 또는 6개월 등 행정처분을 받게 되므로 유의해야 한다. 단 천재지변이나 갑작스럽게 원료 수급에 차질이 생겨 유통이 중단돼 생산·수입·공급이 중단될 경우 중단된 날부터 10일 안에 그 사유를 보고하면 된다.

발기부전 치료제 구구정(성분명 타다라필)이 폐동맥고혈압(PHA) 치료제로도 가능성을 보일지 주목된다. 식품의약품안전처는 지난 1일 서울대병원이 신청한 PHA 환자를 대상으로 하는 PHA단일제 마시텐탄(Macitentan)/업트라비(Selexipag) 병용과 마시텐탄에 구구(Tadalafil) 병용요법을 비교하는 국내 3상을 허가했다. 이번 임상은 서울대학교병원이 신청, 실시하는 것으로 다기관 무작위 배정으로 진행한다. PHA 환자 50명 모집을 목표로 하고 있다. 임상 주 목적은 기존 폐동맥고혈압제 병용 대비 타다라필 성분을 같이 복용했을 시 효능효과를 확인하는 것이다. 현재 발기부전치료제 중 PHA치료에 사용하는 의약품은 비아그라와 시알리스다. 이 두 제품은 용량만 20mg으로 낮춰 다른 이름으로 출시돼 있다. 비아그라는 리바티오, 시알리스는 애드써카다. 국내 제약사 중에서는 한미약품이 2012년 처음으로 실데나필20mg 성분의 '파텐산정'을 출시했다. 당시 PHA 환자는 적정 용량의 치료제가 없어 고용량 발기부전제를 임의로 분절해 복용해왔는데 파텐산정 출시로 약가 부담은 낮추고 복약 편의성을 높였다는 평가가 나왔다. 이처럼 발기부전제를 PHA치료제로 판매하거나 개발하려는 시도가 계속되고 있지만 타다라필 성분으로 개발된 약제는 많지 않다. 특히 병용요법에 따른 적응증 허가는 물론 국내에서는 비아그라와 시알리스 두 발기부전제를 PHA 치료에 사용 시 비급여로만 처방이 가능하다. 그러나 임상현장에서는 PHA 단일제가 효과를 보이지 않는 경우 추가적으로 다른 약제를 병용하는 게 통상적인 것으로 알려졌다. 비아그라와 시알리스 같이 PDE-5를 억제하는 기전의 의약품을 PHA치료제로 허가하거나 관련한 병용요법을 연구하는 이유다. 지난 2014년 유럽호흡기학회(ERS)에서는 PHA 초기 환자에게 폐동맥고혈압제와 타다라필을 병용했을 때 임상 실패 위험을 낮췄다는 연구결과가 발표되기도 했다. 2011년 대한의사협회지에 실린 한림대 의대 연구진의 '폐동맥 고혈압의 약물요법' 논문에는 "타다라필 40m 복용 환자는 도보거리 6분의 향상 등을 보고했다"고 나타나 있으며 "폐동맥고혈압제 단독 요법으로 호흡곤란 감소와 운동 능력 향상, 혈류역학적 개선이 보고됐지만 완치 가능한 약제는 없고, 질환이 진행됨에 따라 2제 또는 3제 병용이 필요하다"는 내용도 실렸다. 비아그라나 시알리스는 PDE-5를 선택적으로 억제하는 기전을 가진다. 혈관을 확장시키는 특징을 가지는 PDE-5억제제는 폐동맥고혈압환자의 치료와도 맞는 것으로 여겨진다. 신경 말단 내피(Endothelium)에서 NO라는 물질이 분비되면 cGMP가 증가하는데 세포의 칼슘 농도가 줄면서 혈관이 확장된다. 이 때 PDE-5는 cGMP 분해를 억제하는 역할을 한다. 폐동맥고혈압은 폐로 혈액을 공급하는 혈관이 좁아져 혈압이 높아지는 질환으로 심박출량 감소와 호흡곤란, 사망까지도 이를 수 있다. PDE-5억제제가 기전 상 혈관을 확장시켜 혈압은 낮추고 심박출량은 높이는 등 효과를 보이는 것으로 확인됐다.

[한국보건행정학회 추계 학술대회] "선별등재의 핵심은 경제성평가인데, 통과율은 19%에 그친다. 오히려 경제성평가를 받지 않아야 통과되는 사례가 더 많다." 한국노바티스 김성주 이사는 2일 열린 '2018 한국보건행정학회 창립 30주년 가을 학술대회'에 참석해 이같이 꼬집었다. 그는 2014년 보장성 강화 정책 이후 등재율이 얼마나 개선됐는지 설명했다. 그에 따르면 특례를 통해 경제성평가가 면제된 경우는 사실상 100%가 등재됐다. 반면 경제성평가를 받은 약제는 19% 수준에 그쳤다. 총 229개 제품이 경제성평가를 받았는데, 213개가 탈락하고 16개만 급여항목에 이름을 올렸다. 허가 이후로 급여가 적용될 때까지의 시간 역시 경제성평가 대상 품목일 때 훨씬 긴 것으로 확인됐다. 경제성평가가 면제된 경우는 평균 18.7개월에 그쳤으나, 경제성평가 대상 품목은 28.9개월로 2배가량 차이가 난다는 것이 그의 설명이다. 위험분담제의 경우는 29.1개월이었다. 이런 상황이 나타난 이유로 그는 몇 가지 이유를 댔다. 첫째, 비교 약제 문제다. 현재 경제성평가 비교약제는 '가장 많이 사용되는 제품'이 선정된다. 그러나 임상시험에서 대조약으로 쓰이는 약제는 ‘해당 계열에서 임상효용성이 가장 높은 제품’으로, 이 차이에서 불확실성이 개입된다고 그는 비판했다. 그는 "지난 10년간 꾸준히 지적된 문제"라며 "업계에선 전혀 다른 약제로 생각하는 것과 단순 비교가 되다보니, 결과적으로 약가가 상당히 낮아지는 약점이 드러난다"고 말했다. 일부 약제의 경우엔 최초 선정된 비교약제를 계속 따라가야 한다는 점도 문제로 지적했다. 약의 효과가 개선됐어도 그 전의 결과를 계속 따라야 하는 상황이 발생한다는 지적이다. 그는 "너무 오래된 약제는 제외하는 게 좋을 것"이라고 말했다. 둘째, ICER에 대한 문제다. 현재 국내에서 ICER값은 'GDP와 질병의 위중도에 따라 탄력 적용된다'고 규정돼 있긴 하지만, 업계에선 지나치게 경직돼 있다는 지적이다. 그에 따르면 한국의 주요 참조국인 영국의 경우 3~5배까지 높게 책정된다. 그는 "ICER는 업계와 정부 모두 민감한 문제”라며 “업계 입장에선 조금 더 탄력적·유동적으로 운영됐으면 한다"고 말했다.

[한국보건행정학회 추계 학술대회] 정부의 의약품 접근성 강화 정책 이후 국내 도입 의약품 약가가 평균 10% 이상 올랐다는 연구 결과가 나왔다. 이의경 성균관대학교 이의경 교수는 2일 열린 '2018 한국보건행정학회 창립 30주년 기념 가을학술대회'에 마련된 의약품 HTA도전과 과제 세션에서 한국글로벌의약산업협회(KRPIA)로부터 의뢰받아 수행한 국가별 신약가치 비교 연구에 대한 중간 결과를 발표했다. 이 교수가 내놓은 연구결과의 핵심은 최근 국내에 도입된 항암제, 희귀·필수의약품, 바이오의약품의 가격이 10% 이상 증가했다는 것이다. 결과만 놓고 보면 2014년부터 정부가 의약품 접근성 강화를 위해 수행한 제도들, 즉 RSA를 비롯해 ICER 임계값 탄력 적용, 경제성평가 면제, 약가협상면제 기전들은 성공했다. 하지만 이 같은 연구결과를 내놓으면서, 이 교수는 신중에 신중을 기했다. 약가 수준 절대값 해석의 한계가 있는 추정치로 분석한 만큼, '장님이 코끼리를 만지는 격'이라고 했다. 당초 준비했던 PPT자료에 앞서 연구수행 배경을 길게 설명했다. 이 교수는 "2014년 선별등재제도 시행 등 접근성 강화 정책이 도입된 전후의 우리나라 약가수준이 OECD 34개국 약가와 비교해 어떻게 바뀌었는지 연구를 진행했다"며 "가장 많이 들었던 비판이 '약가가 정확하지 않은데 국제 약가 비교는 적합하지 않다'는 것이었다"고 했다. 이 교수가 이 같은 발언을 한 이후는 지난 29일 진행된 국회 보건복지위원회 보건복지부 국정감사에서 기동민 의원의 지적 때문인 것으로 풀이된다. 당시 기 의원은 "해외의 경우 일반적으로 할인 제도나 이중가격제도가 활성화돼 있어 실제 약가가 얼마인지 파악이 불가능하다"며 "다국적기업이 주장하는 45% 수준으로 신약을 제공하고 있다는 주장은 특정 교수가 발표한 연구논문에 근거하고 있다. 마치 보편적 연구 결과인 것처럼 포장돼 34%, 73%가 협회의 연례보고서에 등장하는 것은 문제 있다"고 쓴소리를 뱉었다. 박능후 보건복지부 장관 또한 "향후 광범위한 연구를 통해서 우리 독자적으로 세계 약가 수준을 비교해 우리나라 약가 수준이 공정한 것인지 면밀하게 검토하겠다"고 답변한 바 있다. 이 때문인지 당초 토론회 패널로 참석하기로 했던 복지부 보험약제과 관계자도 행사 전 불참을 통보했다. 이 같은 분위기 속에 이 교수 또한 연구결과 중간발표가 부담스러웠던 것으로 보인다. 하지만, 이 교수는 국가별 약가비교 연구가 필요하다는 점을 강조했다. 2008년부터 2017년까지 'PubMed'에서 'Drug', 'Price', 'Comparison'을 검색해보면 10년 전 40여건에 불과하던 논문의 수가 108건까지 늘었다. 약가연구가 학술적인 차원에서도 전 세계적으로 진행되고 있다는 점을 강조한 것이다. 이 교수는 "약가 연구는 다소 문제가 있지만, 그래서 더 필요하다. 스웨덴, 캐나다, 노르웨이는 약가 관련 정부 기관에서 비요연구를 수행하고 있다"며 "약가결정시 외국약가를 참고하는 국가가 2013년 기준 28개 EU 가입국 중 영국과 스웨덴 덴마크를 제외한 25개국에서 외국 약가 참조제도를 활용하고 있다"고 설명했다. 이날 발표된 연구 결과는 앞서 언급한 대로 국내 도입 의약품 약가가 상승했다는 것이다. 이번 연구는 선별등재제도 시행 이후 약제급여평가위원회 평가결과가 공개된 약품 457품목을 대상으로 염변경 등에 의한 자료제출 의약품, 국내 개발 신약과 천연물신약 의약품, 제네릭·바이오시밀러 제품이 출신된 의약품, 유통·생산 미확인 의약품 및 허가취소·취하된 의약품을 배제해 365품목으로 추리고, 다시 비급여의약품이나 조사대상 34개 국가 중 3개 이하 국가에서만 조사된 약가, 미국 이외 국가들에서의 최고가보다 5배 이상 높은 미국약가를 제외해 최종 254품목을 대상으로 연구를 진행했다. 특히 이 교수는 약가 연구의 비판을 조금이나마 줄이기 위해 약가 수준을 추정해 약가자료원 공시약가, 약가구조 보정 후 소매가 기준 비교, 약가구조 보정 및 RSA 가격 보정 후 비교, 약가구조 보정 후 우리나라와 경제수준이 인접한 국가들과 비교를 진행했다. RSA 대상 성분의 경우 문헌에서 평균 25% 정도 표시가를 높이는 것으로 알려져 이 교수는 일률적으로 30%를 깎아서 보정했다. 그 결과 항암제는 공시약가만 놓고 보면 우리나라 약가가 2008~2013년에는 OECD의 48.3% 수준이었으나, 2014~2017년에는 58.7%로 높아졌다. 최근 4년 새 10% 가량 늘어난 것이다. 희귀·필수의약품은 공시약가가 54.6%에서 63%로 늘었고, 바이오의약품 또한 56%에서 64.5%로 증가했다. 이 교수는 "그동안 신약의 가격에 영향을 미칠 수 있는 위험분담제, 경평 생략, ICER 탄력적용, 협상면제 등 여러 접근성 강화 정책이 도입됐다"며 "약가구조 보정, 경제수준 인접국가 한정, 위험분담 계약 약가보정 등 다양한 보정에 따라 통계적 유의성은 다소간 차이가 있으나 전반적으로 2008~2013년에 급여된 의약품에 비해, 2014년 이후 도입된 의약품의 약가수준이 높은 것으로 분석됐다"고 밝혔다.

[한국보건행정학회 추계 학술대회] 줄기세포치료제 등재 과정에서 근거자료 불충분 문제를 해결하기 위한 대안으로 가치기반의 가격책정, 리얼 월드 데이터 근거축적, 관리형 급여계약(Managed Entry Agreement, MEA)이 제시됐다. 김동숙 건강보험심사평가원 연구조정실 의약기술연구팀장은 2일 열린 한국보건행정학회 창립 30주년 기념 가을학술대회에서 '새로운 미래기술의 잠재적 가치와 의사결정(세포치료제 사례를 중심으로)'을 주제로 발표를 진행했다. 김 팀장은 "전 세계 세포치료제 임상시험 3만5501건 중 1125건이 우리나라에서 개발되고 있고 전 세계 줄시세포 7개 중 4개 제품이 국내개발"이라며 "정부가 '바이오파마 2020'를 발표하고 차세대 세포치료제를 개발할 수 있도록 육성하겠다고 했다"고 상황을 설명했다. 바이오의약품 중 하나인 세포치료기술은 퇴행성질환을 근본적으로 치료할 수 있다는 점에서 미래 성장 잠재력이 기대되지만, 효과에 대한 근건 불확실성이 해결해야 할 문제 중 하나다. 김 팀장은 "한국이 세계 줄기세포 치료제 개발을 주도하고 있어 외국 사례와 비교할 수도 없다"며 "장기간 임상시험 자료 부족으로 비용효과성이 어려운 측면이 있다"고 했다. 이에 심평원과 식약처가 평가위원 66명과 이해관계자(바이오협회) 등에게 의견을 수렴한 결과 평가에 응답한 위원 17명 중 '세포치료제가 보건의료에 긍정적 영향을 미친다'고 94%가 응답했고, 가치를 중간결과 지표로부터 도출한 결과로 인정해도 된다는 의견이 64.7%에 달했다. 경제성평가 소위원회 자문위원들은 "근거생산제도 등을 활용해야 한다"는 제안을 했고, 이해관계자는 줄기세포 시판 후 3상임상 종류 후 5년간 모니터링이 필요하다고 했다. 이 같은 의견을 종합해 심평원은 근거 불확실성 해결방안으로 ▲가치기반의 가격책정 ▲리얼월드데이터 근거축적 ▲MEA 등을 제안했다. 김 팀장은 "리얼 월드 데이터로 가치를 평가하기 위한 근거를 축적하고, 관리형 급여계약인 MEA를 활용하는 등의 대안이 있을 수 있다"며 "이탈리아의 MEA는 약을 사용하고 효과가 있는 환자에게 정부가 급여를 제공하고 듣지 않으면 제약회사나 보험회사가 제공하도록 하는 등의 방안을 쓰고 있다"고 설명했다. 세포줄기세포 규제완화 등에 대해 전문가나 시민사회단체는 난색을 표했다. 배은영 경상대약대 교수는 "세포치료제는 근거가 불확실하고, 임상시험의 한계가 있다"며 "기존치료제 대비 얼마만큼의 효과가 개선될지 불확실하다"고 했다. 배 교수는 "산업정책은 산업으로 해결해야지 건강보험 안으로 가져오면 안된다. 효과도 없는데 미래 먹거리라고 급여를 해야 하는지 의문"이라며 "빠른 시일 내 효과와 관련한 근거의 불확실성을 해소해야 한다"고 덧붙였다. 경실련 대표로 참석한 신현호 법률사무소 해울 대표변호사는 건강보험공단과 심평원을 향해 쓴소리를 뱉었다. 가입자 의견을 대변해야 하는데, 최근들어 가치중립적인 판단을 하고 있는 것에 대한 불만이다. 신 변호사는 "건보공단과 심평원은 가입자 입장에서 활동해야한다. 단체장에 가치중립적인 인물이 오면 안된다"며 "보건복지부장관은 가입자와 공급자 모두를 대변해야 하지만, 건보공단과 심평원은 가입자 입장에서 접근해야 한다"고 언급했다. 이어 신 변호사는 "발표내용을 보면 산자부, 식약처, 병협 등에서 발표한 것 같다. 우리나라는 사회보험제도다. 가입자 내는 돈을 가지고 효율성을 높여야 하고 보수적으로 운영돼야 한다"며 "지나치게 신의료기술, 신약 승인을 앞세우고 있다는 걱정이 든다"고 우려했다.