예측 불가능의 시대라지만, 신약개발의 성패를 가늠하기란 여간 어렵지 않다. 카이트파마(Kite Pharma)를 필두로 승승장구하던 ' CAR-T' 치료제 개발에 또다시 위기가 찾아왔다. 우려했던 대로 안전성 문제가 발목을 잡은 탓이다. 1일(현지시간) 주노 테라퓨틱스(Juno Therapeutics)는 급성림프구성백혈병(ALL) 치료제로 개발해 왔던 CAR-T 후보물질 'JCAR015' 개발을 중단한다는 공식입장을 밝혔다. 지난해 11월 뇌부종으로 환자가 사망한 이후 임상연구가 잠정 중단된지 4개월 여만에 내려진 결정이다. CAR-T 세포치료제 분야는 주노 테라퓨틱스가 오랜 기간 공을 들여온 주력 분야다. 하지만 그만큼 우여곡절도 많았다. 'JCAR015'의 안전성 문제가 도마에 오른 건 지난해 7월 진행 중이던 2상임상에서 뇌부종에 의한 사망자가 3명 발생하면서부터였다. 당시 미국식품의약국(FDA)은 회사 측에 연구를 보류하라는 지시를 내렸는데, 전처치 과정에서 투여된 플루다라빈(fludarabine)이 원인으로 지목되면서 임상이 재개됐다. 그런데 불과 몇 달만에 2명의 사망자가 추가로 발생하면서 회사 자체적으로 연구를 중단하기에 이르렀다. 이 같은 연구중단 소식이 전해지자, 주노 테라퓨틱스는 물론 KTE-C19에 대한 기대감으로 상승가도를 달리던 카이트파마의 주가조차 내리막으로 돌아섰다. 투자자들 사이에서 바이오산업의 신기술에 대한 불안감이 확산된 탓이다. 피어스바이오텍(FierceBiotech)에 따르면, CAR-T 초기세포의 빠른 확장에 관한 부분에서 실패 원인을 파헤쳤지만 JCAR015 치료제 개발을 을 지속하는 게 무의미하다는 결론에 도달한 것으로 파악된다. 주노 테라퓨틱스의 한스 비숍(Hans Bishop) 최고경영자(CEO)는 투자자들과 컨퍼런스 콜을 진행하면서 "JCAR015에 관한 개발을 지속하지 않기로 했다"며, "보다 높은 완치율과 내약성을 가지면서도 지속 가능한 효과를 나타낼 수 있는 새로운 세포치료 후보물질에 집중할 계획"이라고 말했다. 최고경영자의 입을 통해 전해졌듯이, 주노 테라퓨틱스가 CAR-T 치료제 개발에 완전히 손을 놓는 것은 아니다. JCAR015의 개발을 접는 대신 후속물질로 지목된 'JCAR017' 개발에 주력한다는 입장. JCAR017이 기존 JCAR015와 다르다고 기대되는 포인트는 이 부분이다. CD4와 CD8 세포수를 제어하는 제조 공정을 거치면서 살아있는 CD8 세포수와 염증성 사이토카인을 방출하는 능력 등에 영향을 미치고, 시험약 조성의 다양성을 감소시키게 된다는 것이다. 주노 측은 JCAR015의 실패요인을 분석하는 과정에서 선행요법으로 플루라다빈을 사용할 경우, CAR-T 치료제가 환자에게 중증 이상반응을 야기시킬 수 있다는 믿음을 갖고 있다. 동시에 환자 연령이나 과거 항암제를 투여받은 이력도 독성 위험과 관련이 있다고도 판단했다. 만약 이 판단이 옳다면, 환자에게 투여하는 레지멘과 임상시험에서 피험자를 선정 및 배제하는 조건을 변경함으로써 안전성이 개선될 가능성을 갖게 된다. JCAR017로는 확산성거대B세포림프종(DLBCL)을 공략할 전망이다. 주노 테라퓨틱스는 올 연말경 해당 분야에서 JCAR017의 새로운 임상을 개시할 수 있을 것으로 기대를 걸고 있다. 급성림프구성백혈병 분야에서는 JCA015를 대체할 만한 유사제품 개발에도 주력한다는 계획을 밝혔다. 주노 외에도 블루버드 바이오(Bluebird Bio Inc.)와 카이트파마 등의 바이오텍과 노바티스 같은 빅파마들이 관심을 쏟고 있는 'CAR-T 치료제'가 향후 어떤 기로를 걷게 될지 지켜봐야 할 듯 하다.

30년 가까이 알츠하이머 치료분야를 지배해 왔던 '아밀로이드 가설'이 존폐 위기를 맞고 있다. ' 베타아밀로이드(beta amyloid)' 단백질을 겨냥하는 항체 약물을 야심차게 개발해 왔던 빅파마들이 몇개월 새 줄줄이 임상실패를 맛보고 있기 때문이다. 지난해 11월 일라이 릴리가 '솔라네주맙' 3상임상에서 경도 치매 환자 대상의 인지기능 평가점수(ADAS-Cog)를 유의하게 개선하지 못했다고 밝힌지 3개월 여만에 MSD(미국 머크)도 개발 중단을 선언해 안타까움을 사고 있다. MSD는 지난 14일(현지시간) 홈페이지를 통해 경도~중등도 알츠하이머 환자 대상으로 진행 중이던 EPOCH 2/3상임상(protocol 017)을 중단하기로 결정했다고 밝혔다. 'BACE1(beta-site amyloid precursor protein cleaving enzyme 1)'의 저분량 저해제 계열 후보물질인 ' 베루베세스타트(verubecestat)'의 유효성과 안전성을 중간평가한 결과, 임상적으로 긍정적 소견을 도출할 수 없다는 자료모니터링위원회(DMC)의 권고를 받아들인 결정으로 확인된다. 물론 해당 물질이 완전히 폐기되는 건 아니다. MSD 측은 EPOCH 연구를 중단하는 대신, 알츠하이머 전단계 환자를 대상으로 진행 중이던 APECS 연구(Protocol 019)는 지속하기로 했다. 해당 연구에서는 알츠하이머 전단계 환자를 베루베세스타트 12mg 또는 40mg 1일 1회 복용군과 위약군으로 나눈 뒤 104주간 추적 관찰을 진행되게 된다. 치매임상평가척도 중 하나인 CDR-SB(Clinical Dementia Rating Scale-Sum of Boxes)를 이용해 베이스라인 대비 점수 변화를 살펴보는 디자인으로, 2월 기준 피험자 등록을 마친 상태다. 연구종료시점은 2021년 3월이지만 일차종료점에 관한 데이터 수집 결과는 2019년 2월경 확인 가능할 것으로 예상된다. 흥미로운 점은 두 회사의 연구개발 전개양상이 상당히 닮았다는 것. 최초의 알츠하이머 치료제 승인 여부를 두고 기대를 모았던 릴리의 솔라네주맙은 경증 알츠하이머 환자 대상의 EXPEDITION3 연구가 실패로 돌아가면서 관련 증상이 발생되지 않은 알츠하이머 전단계 환자의 예방요법으로 타깃을 전환해 재도전을 진행 중이다. 머크연구소장을 맡고 있는 로저 펄머터(Roger M. Perlmutter) 박사는 "EPOCH 연구의 진행기간 동안 환자는 물론 보호자들에게도 많은 도움을 받았다. 비록 이번 연구를 통해 효능이 확인되지 못한 부분은 유감스럽지만, 진행이 덜 된 알츠하이머 전단계 환자에 대한 희망을 버리지 않고 있다"고 공식입장을 밝혔다. 한편 학계에서 아밀로이드 가설이 처음 제기된 것은 1987년으로 추정된다. 1907년 알츠하이머병을 처음 보고했던 독일인 의사 알로이스 알츠하이머(Alois Alzheimer)가 해당 질환으로 사망한 여성 환자의 뇌 생검을 통해 소립성 병소(miliary foci)를 관찰했고, 1987년에 이르러 베타아밀로이드 단백질임이 밝혀지게 됐다. 이후부터 알츠하이머의 병인이 베타아밀로이드라는 가설이 제기되면서 30여 년간 분자유전학적 연구들이 이뤄지고 있다.

범부처신약개발사업단(단장 묵현상)은 신약개발에 있어 기술이전을 성공으로 이끄는 전략적인 접근법에 대한 전문가 논의의 장을 마련했다. 사업단은 지난 16일(목) 오후 한국임상시험산업본부 교육장에서 'Early Stage Asset 기술이전 전략'이라는 주제로 열린 'Global Business Development Forum'에서 각 기관의 주요 연구자, 사업개발 책임자 및 벤처캐피탈 담당자가 한자리에 모여 실질적인 논의를 진행했다. 이날 행사는 지난해 말 후모물질 단계에서 역대 최대 규모의 기술이전을 성사시킨 동아ST의 ‘면역항암제 MerTK 억제제 기술이전’ 사례에 대해 공개되지 않은 전략적 접근법 및 파트너링의 히스토리 등에 대한 주제발표가 진행됐다. 이어진 패널 토론에서는 신약개발의 초기단계 기술이전과 후기단계 기술이전 혹은 시장으로의 직접 진출 등에 있어 어떤 부분이 기업의 입장에서 더 유리한 전략인지에 대한 논의와 초기단계 기술이전을 목표로 할 경우 적합한 타겟이나 물질의 조건과 특성에 대한 논의가 이어졌다. 산업계, 학계, 연구계 등 신약개발 연구에 매진하고 있는 기관들의 연구책임자는 물론, 글로벌 기술이전 위한 활동에 있어 최일선에 나서는 사업개발 책임자, 벤처캐피탈 담당자 등을 대상으로 진행된 본 행사는 글로벌 신약개발에 있어 각 사의 사업개발 담당자들 간의 네트워크를 공고히 하는 계기가 되었다는 점에서도 의의가 있다. 묵현상 범부처신약개발사업단장은 "초기 연구단계에서 글로벌 제약사와의 빅딜을 성사시킨 동아ST의 기술이전 성과는 국내 산업계에 딜 규모를 넘어선 시사점이 있다"며 "초기 단계 기술이전을 위한 전략적 접근법과 여러 글로벌 회사들과의 논의 과정 등은 국내 관련 분야의 담당자들에게 많은 도움이 되었을 것"이라고 밝혔다. 이어 "국내 우수 신약개발 연구과제들이 더 높은 가치를 인정받기 위해서는 연구개발과 함께 사업개발 경쟁력도 동반성장해야 시너지를 낼 수 있다"면서 "사업단은 이번 포럼을 시작으로 신약개발에 있어 사업단의 역할이 필요한 부분에 대해 실질적인 지원 방안을 마련해 나갈 것"이라고 강조했다. 한편 글로벌 신약개발 국가로의 도약을 위해 미래창조과학부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 경계를 초월한 협력으로 출범시킨 사업단은 신약개발 전 단계를 지원하고 있으며, 산/학/연/병 간의 벽을 허물고 각계 전문가의 의견을 공유할 수 있는 다양한 자리를 마련함으로써 지원과제의 글로벌 경쟁력을 알리는 것은 물론, 산·학·연·병을 잇는 연결고리로서 네트워킹 활성화에 기여하고 있다.

드림씨아이에스가 지난 11일 주주총회를 통해 지아리우 신임 대표이사를 정식으로 선임했다고 23일 밝혔다. 지아리우 신임 대표는 다국적 제약사 BMS에서 글로벌 프로젝트 매니저(Global project manager)와 글로벌 CRO INC(Global CRO INC research)에서 아·태평양 지역의 제네릭 의약품(Generic Drug) 사업본부를 담당하는 부사장까지 역임했다. 이후 지난 10월 타이거메드 해외총괄 책임자로 합류하였다. 지아리우 대표는 취임사에서 "타이거메드 그룹 해외사업 총괄과 드림씨아이에스 대표이사를 겸임하게 되어 매우 영광으로 생각한다"며 "드림씨아이에스가 고품질 임상시험 서비스를 제공하는 글로벌 CRO가 되는 비전을 이루기를 바라며 이를 위해 직원들과 함께 성장해 나가겠다"고 말했다. 타이거메드 그룹의 예샤오핑(& 21494;小平)회장은 "지아이리우(& 21016;佳) 대표는 글로벌 임상시험에 대한 풍부한 경험과 10년 이상의 해외 사업 경영 경험을 보유한 인물이다. 타이거메드 그룹의 각 회사간 연계를 강화하고 사업 역량을 통합해 최고 수준의 글로벌 CRO로 도약하기 위한 그룹 경영 전략에 매우 부합한다"며 그 첫 발걸음으로 가장 중요한 시장인 한국에서 그 역할을 시작한다고 선임 배경을 설명했다. 지아리우 신임 대표 학력 ▲B.S Beijing Medical University Clinical Medicine ▲M.S Basel University Pharmaceutical Medicine 경력 ▲ INC Research, LLC / SR Clinical Operation Director ▲ General Manager in China Region ▲ Vice President of Generic Drug Business Unit for AP region ▲ Bristol-Myers Squibb / Global Project Manager

구관이 명관이다. 당뇨병치료제 메트포르민의 입지가 점점 공고해지고 있다. 4일 유관학계에 따르면 항암 효능 가능성 제기, 1차약제 권고 등 메트포르민에 대한 호평이 쏟아지고 있다. 메트포르민+고혈압치료제=항암 효과 최근 학술지 '사이언스 어드밴시스'에는 메트포르민과 고혈압치료제 '시로신고핀'을 병용할 경우 암세포를 사멸시킨다는 연구 결과가 게재됐다. 앞서 메트포르민은 혈당조절 뿐 아니라 대장암, 유방암 등 암종에 효능이 있다는 연구가 발표돼 왔다. 이번 연구에서는 고용량의 메트포르민이 암세포들의 성장을 억제하지만 원치 않는 부작용을 가능성을 감안, 메트포르민의 항암활성을 효과적으로 유도할 수 있는 약물을 찾고자 수 천개 약물들을 스크리닝했고 병용 조합으로 시로신고핀을 찾아냈다는 점에서 의미가 있다. 다만 일반적으로 사용되는 메트포르민 용량으로는 암을 충분히 치료하기엔 부족하고, 고용량 치료 시 이상반응이 나타날 수 있다는 점은 여전히 한계다. 당뇨병 1차약제=메트포르민 당연한 얘기일 수 있지만 당뇨병 약제 중 메트포르민은 1차약제 입지를 굳혔다. 미국내과학회(ACP, American College of Physicians)는 얼마전 2017년 당뇨병 가이드라인에서 제2형 당뇨병의 1차치료제로 메트포르민(metformin)을 권고했다. 학회는 메트포르민에 대한 추가 약물로 설포닐우레아(SU) 계열, 치아졸리딘(TZD) 계열, DPP-4억제제, SGLT-2억제제를 제시했다. 다만 메트포르민 장기 복용시 비타민B12의 결핍 현상이 나타난다는 연구결과에 근거, 빈혈이나 말초신경장애가 있는 환자는 정기적으로 비타민B12를 측정해야 한다고 권고했다. 당뇨병학회 관계자는 "2016년 가이드라인부터 메트포르민은 확고한 1차치료제로 권고되고 있다. 향후에도 제2형 당뇨병 처방패턴에서 메트포르민은 필수 옵션이 될 듯 하다"라고 말했다.

한국에 본부를 두고 있는 국제백신연구소(IVI)가 경상북도 안동시에 백신의 공동 연구개발을 위한 분원을 개소했다. 14일 분원이 설치된 경북바이오산업연구원(GIB) 벤처프라자에서 진행된 개소식에는 제롬 김 IVI 사무총장과 정병윤 경상북도 경제부지사, 권영세 안동시장, 이택관 경북바이오산업연구원장 등이 참석했다. IVI 안동분원은 백신개발을 위한 국제기구인 IVI와 국내 백신산업의 주요 거점으로 부상하고 있는 경상북도 및 안동시 간 백신의 공동 연구개발을 위해 연면적 336㎡ 규모로 설치된 연구시설이다. 생물안전 2등급 연구실, 기자재실 등을 포함하고 있으며, 석박사급 연구원 7명이 근무하게 된다. 분원은 글로벌 수준의 백신개발을 위한 기반시설로 설치되어, 수입에 의존하고 있는 백신의 자급화를 통해 2020년 백신자급률 80%라는 국내 목표와 더불어 백신산업의 글로벌화를 추진하고 있는 정부의 백신 진흥정책에 맞추어 주도적 역할을 수행할 전망이다. 기업지원시스템을 확보하고 백신의 임상개발을 지원함으로써 국내 공공백신 및 신종감염병 백신의 개발을 촉진할 것으로 기대되고 있다. 제롬 김 사무총장은 "IVI 경북안동분원의 설치로 경상북도 및 안동시와의 파트너십을 통한 백신의 공동 개발에 박차를 가하고, 한국 백신산업의 성장과 글로벌화를 위해 함께 노력하겠다"며, "안동 백신산업클러스터의 활성화와 함께 한국의 백신기업들이 새로운 백신제품을 세계시장에 출시하고 세계공중보건에도 기여도가 확대될 것"이라고 밝혔다. IVI는 백신산업클러스터 활성화 및 백신 개발을 위해 지난 9월 경상북도 및 안동시와 양해각서를 체결하고 백신 연구개발 및 산업화, 개발도상국 백신 보급, 백신개발 활성화를 위한 기술과 정보의 교류에 대해 상호 협력을 추진하고 있다. 이러한 노력의 일환으로 올 8월부터 GIB의 연구원들이IVI로 파견되어 연수를 받았으며, 차세대 프리미엄 백신과 혼합백신 등의 공동 개발을 추진 중이다.

메드트로닉코리아(대표 허 준)와 코비디엔코리아가 28일 법인 통합을 완료하고, '메드트로닉코리아(유)'란 이름으로 새로운 출발을 알렸다. 이로써 2014년 메드트로닉 본사 차원에서 처음 합의한 뒤 2년 여간 진행되어 온 양사간 통합 절차는 공식 마무리됐다. 두 회사는 올해 1월 통합 브랜드를 공개한 데 이어 지난 4월에는 서울 강남구 대치동 소재 글라스타워에 새로운 사무실을 열었다. 이번 법인 통합에 따라, 코비디엔코리아가 고객 및 협력사 등과 이미 합의한 계약상 권리 및 의무 등은 변동 없이 메드트로닉코리아(유)로 이관된다. 메드트로닉코리아 허준 대표는 "메드트로닉과 코비디엔의 통합은 전세계 보건의료계가 공통적으로 안고 있는 과제, 이를테면 임상적, 경제적으로 우수한 치료법에 대한 지속적인 요구와 의료서비스에 대한 접근성 강화 등 문제해결에 공헌하겠다는 의지에서 비롯됐다"며, "향후 보다 많은 환자의 건강과 고객의 성공에 이바지하고자 최선의 노력을 다하겠다"고 밝혔다.

셀프메디케어(자가진단 및 관리)에 대한 필요성이 증가하며 헬스케어 어플을 통한 환자 중심 의료 서비스 전환이 이뤄질지 주목된다. 향후 5년 이내에 의료비용 절감 등 혁신을 이끌 주인공으로 '커넥티드 헬스시스템'으로 불리는 헬스케어 어플이 등장할 전망이다. 환자 편의성을 바탕으로 서비스 접근성, 비용절감 두 마리 토끼를 잡을 것이란 기대감이 조성되고 있지만, 의료·약업계를 비롯 제약업계에도 상당한 파장을 몰고올 것으로 보인다. 미FDA 승인을 받고 개발중인 한 어플을 활용하면 환자 스스로 당뇨를 관리할 수 있게 된다. 환자의 모든 신체정보가 빅데이터화 되어 병원 의료진에 전송된다. 의료진은 환자의 상태를 분석해 알맞은 처방을 약국으로 보내면 환자는 문자메시지 등을 통해 처방을 확인하고 약만 받아오면 된다. 지난 7일 한국과학기술연구원(이하 연구원)은 'KEIT PD 이슈리포트'에서 이같은 내용을 담은 '헬스케어 모바일 애플리케이션의 혁신'에 관해 발표했다. 연구원은 모바일 어플 혁신에 대해 "사물인터넷은 물론 데이터센터나 실질적 업무를 하는 병원까지 포함된다. 사람이 직접 (병원에)가는 비용절감 효과도 있지만 모든 활동과 시간을 돈으로 환산해 세이브(절감) 할 수 있다"고 밝혔다. 현재 미국의 모바일 의료기술기업 '웰닥'은 미FDA 승인을 받고 제2형 당뇨병 모바일 처방 서비스 어플 '블루스타'를 개발 중이다. 이 어플은 당뇨 환자의 지속적인 모니터링을 통해 환자 스스로 효율적인 당뇨관리를 하는데 목표를 두고 있다. 연구원은 어플이 임상 시험을 통해 당화혈색소(A1C) 수치를 평균 1.9%까지 낮출 수 있는 것으로 조사됐다고 밝혔다. 24시간 환자 동향을 분석·파악해 혈당 데이터 수집과 저장, 의료진까지 전달이 이뤄진다. 특히 웰닥은 어플에 대한 가능성만으로 5493만달러, 약 643억원대 규모 펀딩을 받았다. 보고서를 작성한 한국과학기술연구원 최재호 팀장은 "(혁신적 어플이)현재 개발단계에 있는 것들이 대부분이지만 상용화를 고려해 산업화 기술까지 로드맵이 짜여져 있다"며 개발 이후 실제 출시 가능성이 높은 것으로 점쳐진다. 어플의 핵심 역할은 환자 정보를 정부나 병원에서 운영하는 데이터센터 조직에 보내 빅데이터화 되도록 하는 것이다. 데이터센터에서는 특정 환자가 어떠한 병을 가지는지 분류하고 병원으로 전달하면, 의사는 자료를 바탕으로 다시 한번 진단을 하고 환자에게 보내 약국에서 처방을 받을 수 있게 된다. 또한 의사가 환자와 약국에 동시에 진료정보를 전달할 수도 있다. 약국에서 어플을 통해 환자 당뇨상태를 체크한 뒤 의료진 메시지에 맞게 약을 처방하는 '원타임 서비스' 실현도 가능해지는 것이다. 아울러 특정한 날을 지정하고 환자가 원하는 약국에서 약을 받을 수도 있다. 최 팀장은 "어려울 수 있지만 택배사가 포함되게 된다면 환자는 병원에 가지 않고서 집에서 의사의 진료부터 처방까지 받게 될 수 있다"고 말했다. 그는 "지금까지는 환자들이 의사 스케쥴에 맞추는 의존적인 구조였다면 이제는 환자 친향적인 환경이 된다"고 덧붙였다. 다만 어플이 출시되기까지는 3년에서 5년 정도 기간이 소요될 것으로 예상된다. 기술적인 부분에서 큰 문제점은 없지만 외적요인으로 기득권이나 헬스케어 정책 부분이 걸림돌이 될 수 있다고 지적했다. 웰닥의 블루스타 외에도 ▲메드어드바이저(호주)의 녹내장 환자 약물 순응도 개선 어플 ▲망고헬스(미국)의 약물복용 순응도 향상 모바일 어플 ▲세이헬로(미국)의 약물복용 순응도 향상 동기부여 어플 ▲해피파이(미국)의 우울증 해소를 위한 행복 트래킹 어플 ▲기프트맘(아프리카)의 산전관리 모바일 솔루션 어플 등이 혁신어플로 소개됐다.