부광약품의 당뇨병신약인 MLR-1023이 이달 내로 환자모집이 종료될 예정이다. 미국에서 40개 사이트와 한국 20개 사이트로 총 60개 사이트에서 400명의 환자를 대상으로 하는 2상 후기 임상이다. 환자모집이 종료되고 4개월 후 인 11월이면 모든 임상환자에 대한 투약이 종료될 것으로 예상된다고 4일 회사 측은 설명했다. 2013년 말에 유희원 대표가 신약후보물질을 도입하고 4년만에 2상후기까지 임상을 완료하는 것은 상당히 빠른 진행속도라고 회사 측은 설명했다. 그 사이에 이미 기간이 오래 걸리는 만성 독성 시험을 완료했고, 전세계에 대한 특허도 취득했다. 회사 측은 당뇨 신약으로 판매 중인 자누비아의 2016년도 매출이 3,908M USD, 빅토자의 2016년도 매출이 2,983M USD임을 감안할 때 MLR-1023이 발매된다면 새로운 기전의 글로벌 당뇨병 신약인 만큼 연간 최대 예상 매출이 3조원 이상이 될 것으로 기대한다고 밝혔다. MLR-1023은 기존의 약물들과 전혀 다른 기전의 당뇨병신약으로 전기임상의 결과를 미국당뇨병학회에서 혈당강하 효과와 체중감소 효과까지 있음을 발표했고 기존 약제와 병용에서의 시너지까지 확인이 돼 글로벌 시장의 스탠다드에 맞춰 사용할 수 있는 신약이 될 것이라고 사측은 기대했다.

JW중외제약과 일본 쥬가이제약의 자회사인 C&C신약연구소(공동대표 전재광·야마자키 타츠미)는 싱가포르 과학기술청 A*STAR(Agency of Science, Technology and Research)와 글로벌 신약 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 4일 밝혔다. 지금까지 국내 제약·바이오 기업이 싱가포르 A*STAR와 양해각서(MOU) 수준의 업무제휴를 한 적은 있었지만, 기초연구 분야에서 공동연구 계약을 체결한 것은 이번이 처음이다. 이번 공동연구 프로젝트는 2020년까지 국제적으로 통용되는 혁신신약 개발을 목표로 하고 있으며, C&C신약연구소와 A*STAR 산하 싱가포르 피부연구소(SRIS), 게놈연구소(GIS), 면역 네트워크(SIgN), 메디컬 바이올로지 연구소(IMB) 등 4개 연구기관과 국립피부센터(NSC)가 협력해 진행한다. 연구 분야는 다양한 피부질환 신약을 포함하는 면역질환치료제와 암 줄기세포 타깃 치료제를 포함하는 항암제로, C&C신약연구소가 탐색연구 중인 신규 작용기전을 갖는 혁신신약 후보물질을 이용한다. C&C신약연구소는 A*STAR 연구기관이 보유하고 있는 최첨단 연구시설과 동물 모델, 중개임상연구 분야의 다양한 기반 기술을 통해 바이오마커, 약물작용 메커니즘을 보다 명확하게 규명하는 등 상업화를 위한 임상물질을 공동 연구기간 내에 도출할 것으로 기대하고 있다. A*STAR 상임이사인 벤자민 시트 박사는 "사회적으로 면역질환과 항암 치료제에 대한 수요는 여전히 높게 존재한다"며 "C&C신약연구소와 같은 아시아 최고 연구센터 간의 협력이 인류의 건강과 삶의 질 향상에 기여하는데 큰 역할을 할 것으로 확신한다"고 말했다. C&C신약연구소는 앞으로 A*STAR와의 협력을 지속적으로 강화하면서 세계 유수의 연구기관과의 네트워크를 다각화하는 등 글로벌 오픈 이노베이션 전략을 통해 면역질환과 항암제 분야에서 한국을 대표하는 바이오벤처로 도약해 나간다는 전략이다. C&C신약연구소 야마자키 타츠미·전재광 공동대표는 "글로벌 혁신신약 연구 분야에서 경쟁우위를 확보하기 위해 핵심 기술을 사들이거나 경쟁사와 합병하는 일이 흔히 발생하지만 장기적인 관점에서는 기초 과학 분야를 강화하는 것이 중요하다"며 "이번 계약은 한국 바이오벤처 기업이 해외 정부의 핵심 연구 기관과의 공동 연구를 통해 시너지를 창출하는 새로운 글로벌 협력모델을 제시했다는 점에서 의미가 있다"고 말했다.

신라젠(대표 문은상)은 펙사벡과 REGN2810(성분명 세미플리맙)을 병용하는 신장암 치료제 개발에 대한 1b상 국내 첫 환자가 등록됐다고 4일 밝혔다. 이번 병용요법 국내 첫 환자는 부산대학교병원(PNUH)에서 등록됐다. 임상의는 하홍구 교수가 맡았다. 글로벌 임상시험으로 이전에 전이됐거나 절제 불가능한 신장암 환자 89명을 대상으로 미국, 한국, 호주 등에서 순차적으로 임상이 진행된다. 최근 면역관문억제제(ICI) 계열들은 20% 정도의 반응성에 그치고 있는 단일 투여의 한계로 인해 병용요법에 빅파마들의 연구역량이 집중되고 있다. 현재 신장암의 증상은 다른 신장질환과 혼동되는 경우가 많이 있어 이것이 질환 발견 시기를 늦춰 말기 환자 생존율이 8%에 불과하며, 전 세계적으로 연간 27만명이 진단되고 그 중에서 11만명이 사망하는 것으로 알려져 있다. 특히 신장암 치료제 시장은 2014년부터 연평균 7.36% 정도의 성장을 거듭하고 있으며, 2020년 40억달러(약 4조5000억원)에 이를 것으로 전망된다. 신라젠 관계자는 "펙사벡은 면역세포의 관심을 끌지 못하는 면역원성이 낮은 암(MSI-L 등)을 면역계에 노출해주는 기능을 함으로써 T-세포들을 불러올 수 있다"며 "옵디보, 키트루다 등이 단독으로 작용할 수 없었던 암들에게도 병용 투여를 통해 반응을 기대하고 있다"고 말했다. 한편 미국에서 신장암 대상 병용요법 임상은 지난달 19일(현지시간) 마이애미대학교(University of Miami Health System)에서 첫 환자를 등록한 바 있다.

지난주 뉴욕 증시를 뜨겁게 달군 제약기업 중 하나는 스펙트럼 파마슈티컬즈(Spectrum Pharmaceuticals)다. 국내에서 한미약품의 기술이전 계약상대로 이 회사는 최근 언론을 통해 사업부 매각 가능성이 제기되면서 주가가 급등했다. 지난달 26일(현지시각) 블룸버그 통신이 "정체를 알 수 없는 모 글로벌 제약사가 스펙트럼 인수 여부를 타진 중"이라고 보도하자 당일 오전 스펙트럼 주가는 전 거래일 대비 15% 오른 21.39달러까지 치솟았다. 블룸버그에 따르면 스펙트럼은 미국 투자은행 제프리스(Jefferies Group LLC) 출신의 투자자문역을 고용하고, 사업부 매각을 비롯한 여러 가지 옵션을 모색 중이다. 스펙트럼과 포지오티닙, 롤론티스 2건의 기술이전 계약을 체결한 한미약품의 파트너사가 변경될 수 있다는 점에서 국내 제약업계에도 흥미로운 소식이다. 실제 동아에스티는 항생제 시벡스트로의 글로벌 판권을 보유한 큐비스트 파마슈티컬즈가 2014년 머크에 인수되면서 마케팅 파트너사가 변경된 전력이 있다. 다만 스펙트럼과 제프리스 관계자 모두 공식입장을 밝히지 않고 있어 실제 매각 여부는 파악하기 어려운 상황이다. 시장가치 껑충 뛴 스펙트럼, '롤론티스·포지오티닙' 기대감 반영 해외 애널리스트들은 "올 상반기 659억 달러를 투자해 샤이어를 인수한 다케다나 바이오베라티브, 아블링스를 연달아 인수하며 혈우병 및 혈액질환 파이프라인을 확장한 사노피 등 글로벌 제약사들 사이에서 생명공학기업을 인수하는 사례가 활발하다. 거래 가능성이 남아있다"면서도 "스펙트럼 매각설이 소문에 그치더라도 주가 타격이 크진 않을 것"이라고 분석한다. 스펙트럼이 암, 혈액질환 분야에서 6개 제품이 시판 중으로 안정적인 매출구조를 유지하고 있는 데다, 개발 후기 단계의 매력적인 파이프라인을 보유하고 있어 매력적인 기업이라는 설명이다. 1996년 나스닥에 상장한 스펙트럼 주가는 지난 2년간 3배 가량 뛰었다. 현재 시가총액은 22억 달러에 육박한다. 스펙트럼의 장래성이 높게 평가받는 주요 요인으로 한미약품으로부터 기술이전을 받은 롤론티스와 포지오티닙도 지목된다. 바이오테크 포럼(Biotech Forum)을 창립한 브렛 젠슨(Bret Jensen)은 2일 시킹알파(Seeking Alpha)에 실린 보고서를 통해 "스펙트럼은 향후 자산화 가치가 높은 후기 개발 단계의 파이프라인 2종을 보유하고 있다. 한국의 한미약품으로부터 도입한 롤론티스와 포지오티닙이 매력적"이라는 견해를 밝혔다. 젠슨은 "호중구감소증 치료후보물질 롤론티스는 최근 3상임상 결과 일차평가변수를 전부 충족시켰다. 스펙트럼이 한국, 중국, 일본을 제외한 글로벌 판권을 보유하고 있는 롤론티스의 허가신청을 오는 4분기 진행할 것으로 예상된다"며 "유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 치료제로 개발 중인 포지오티닙의 경우 9월말 토론토에서 열리는 세계폐암학회(WCLC 2018)에서 2상임상 결과 발표를 앞두고 있다"고 소개했다. 3상임상 검증 마친 롤론티스, 2019년 미국시장 출격 예상 스펙트럼이 보유한 2개의 파이프라인 중 업계의 이목을 끄는 건 상용화가 임박한 롤론티스(에플라페그라스팀)다. 2012년 기술이전 이후 2건의 3상임상을 통해 롤론티스의 유효성 및 안전성 점검을 마친 스펙트럼은 올 4분기 중 사전 생물의약품허가(pre-BLA) 진행을 앞두고 있다. 빠르면 2019년 FDA(미국식품의약국) 허가도 가능하다는 입장이다. 롤론티스가 예상 일정대로 FDA 허가를 받는다면 한미약품의 랩스커버리 플랫폼기술이 적용된 약물이 상용화한 첫 사례로 기록될 전망이다. 스펙트럼 입장에선 바이오의약품 시장에 처음 진출한다는 의미가 있다. 올해 초 공개된 ADVANCE 3상임상에 따르면 항암화학요법을 받은 초기 유방암 환자 400여 명 가운데 롤론티스 1사이클 치료를 받은 그룹의 중증 호중구감소증 발생 위험이 페그필그라스팀 그룹 대비 8.5% 감소됐다(95% CI: 0.2-16.2%). 두 치료군의 부작용 발현율은 유의미한 차이가 없었던 것으로 보고된다. 최근 세계암보존치료학회(MASCC 2018)에서 발표됐던 RECOVER 3상임상 결과도 유사하다. 항암화학요법 이후 호중구감소증이 발생한 초기 유방암 환자 237명을 대상으로 중증 호중구감소증 발현기간(일차평가변수)을 비교했을 때 롤론티스가 페그필그라스팀 대비 비열등성을 입증한 것이다. 두 연구에 포함된 피험자수를 합칠 경우 600명이 넘는다. 롤론티스 임상을 주도한 리 슈왈츠버그(Lee S. Schwartzberg) 교수(테네시헬스사이언스센터)는 "이번 데이터를 통해 롤론티스의 부작용 발생률이 페그필그라스팀과 유사하고, 절대 위험은 오히려 더 낮은 것으로 확인됐다. 롤론티스의 잠재적 가치를 알리는 데 도움이 될 것"이라고 평가했다. 호중구감소증 소견을 보이는 암환자의 감염 예방을 위한 표준치료제로 사용되는 뉴라스타(페그필그라스팀)는 지난해 45억3000만 달러(한화 약 4조8407억원)의 매출을 올린 블록버스터 약물이다. 약효지속기간을 3주로 늘렸다는 점에서 상용화에 성공할 경우 주 1회 투여하는 뉴라스타와 차별성을 가질 수 있다는 평가가 나온다. 무려 5조원대 글로벌 시장이 열리는 셈이다. 다만 밀란과 바이오콘의 뉴라스타 바이오시밀러 퓰필라(Fulphila)가 지난달 FDA 허가를 받고 론칭을 준비 중이라는 점은 잠재적인 위협요소로 거론된다.

동아에스티(대표 엄대식)는 산업과 학계의 개방형 협력 강화를 위해 '제2회 동아ST Open Innovation 연구과제'를 공모한다고 2일 밝혔다. 오픈이노베이션 연구과제 공모는 학계의 창의적인 기초 연구 지원 및 동아에스티의 혁신신약을 연구개발하는 데 있어 시너지 효과를 창출하기 위해 마련됐다고 회사 측은 설명했다. 공모분야는 제1회와 동일하게 △면역항암 기초연구 △동아ST 제품 적응증 확장 및 제반 연구 2가지다. 국내 대학 및 병원의 교수 또는 연구원이면 지원 할 수 있다. 연구과제 공모접수는 오는 30일부터 8월 14일까지 진행된다. 동아에스티 홈페이지에서 연구계획서 서식을 내려 받아 작성한 후 openinnovation@donga.co.kr 이메일 주소로 제출하면 된다. 기타 자세한 사항은 031-260-5828로 문의하면 된다. 접수된 과제는 1, 2차 검토 후 최종 선정된다. 최종으로 뽑힌 연구과제는 오는 10월 개별 통보할 예정이다. 선정된 연구과제는 동아에스티가 1년간 연구비를 지원한다. 앞서 진행된 제1회 동아에스티 오픈이노베이션에서는 68개의 과제가 접수되었다. 이 중 면역항암 및 자사제품 연구 분야 각각 4개를 선정해 지난 6월부터 연구를 지원하고 있다. 회사 관계자는 "오픈이노베이션 연구과제 공모를 통해 기업이 직접 진행하기 어려운 전문적인 기초연구에 접근하고, 국내의 신진 전문 연구진을 발굴하고 교류함으로써 장기적으로 동아에스티의 혁신 신약 연구 개발에 큰 도움이 될 것으로 기대하고 있다"며, "향후 치매나 간질환 등 다양한 질환 영역으로 오픈이노베이션의 범위를 확장할 계획"이라고 말했다.

한국임상시험산업본부( KoNECT)가 국내 임상데이터 전공자 양성을 위해 팔을 걷어붙였다. KoNECT는 지난 24일부터 28일까지 미국 보스턴에서 열린 ‘2018년 미국약물정보학회(DIA 2018 Annual Meeting)’에서 미국 매사추세츠공과대학(MIT) 로저 마크(Roger Mark), 레오 앤소니 셀리(Leo Anthony Celi) 교수와 함께 오는 11월 한국에서 ‘임상 데이터톤(Datathon)’을 개최하기로 협의했다고 29일 밝혔다. ‘임상 데이터톤’은 임상의사와 데이터 과학자가 한 팀이 되어 MIT 연구소에서 개발한 데이터 세트(MIMIC-III Database)를 활용, 임상에서 나타나는 다양한 문제를 해결하기 위한 혁신적인 아이디어를 발굴하는 행사다. KoNECT 주최로 11월 2일부터 4일까지 3일간 서울에서 개최되는 아시아 최대 규모의 임상시험 국제행사 ‘2018 KoNECT 인터네셔널 콘퍼런스’의 프로그램으로 포함될 예정이다. KoNECT는 ‘임상 데이터톤’을 통해 임상의사와 데이터 과학자가 협업하고 데이터 분석 등을 통해 문제를 해결할 수 있는 ‘임상 데이터 과학자’를 지속적으로 양성하려는 목표를 가지고 있다. KoNECT와 함께 ‘2018년 미국약물정보학회’에 참석한 보건복지부 김주영 보건산업진흥과장은 “미래의 임상시험은 인공지능 등 4차 산업혁명 기술을 활용한 ‘스마트 임상시험’으로 발전할 가능성이 높다. 국내 임상시험의 경쟁력 강화를 위해서라도 임상테이터 과학자 양성 등을 추진해나갈 것”이라고 밝혔다. 한편 KoNECT는 DIA 2018 기간 동안 홍보부스를 운영하며 300여 명의 글로벌 임상시험 관계자들과 네트워킹을 진행했다. 또한 한국의 우수한 임상시험 인프라를 전수받기 원하는 대만국립대와의 만남을 갖고, 글로벌 시장에서 한국형 임상시험 시스템이 인정받고 있음을 재확인했다.

바이로메드는 중국 파트너사인 베이징 노스랜드 바이오텍社가 VM202 중국 임상 2상을 성공적으로 완료했다고 28일 발표했다. 바이로메드는 2004년에 한국과 중국 지역의 VM202 상용화 개발을 위해 한국에서는 이연제약에게, 중국에서는 베이징 노스랜드 바이오텍社에 기술이전 한 바 있다. 노스랜드 바이오텍은 중국 시장 내 상용화를 위해 'NL003'이라는 프로젝트명으로 2009년 임상 1상 완료, 지난 해 임상 2상 종료보고서 제출 후 11월 임상 3상을 승인 받아 준비 중에 있다. 이번 임상 2상은 '중증하지허혈(Critical Limb Ischemia, CLI)' 환자 200명을 대상으로 무작위배정, 이중맹검, 위약대조군의 디자인으로 중국 내 9개 임상 사이트에서 진행됐다. 미국 임상 2상의 경우와 마찬가지로 약물과 관련된 심각한 부작용은 없었다. 유효성 관련해서는, 투여 180일째 통증 감소효과가 VM202 투여 그룹에서 (위약대조군보다) 유의미하게 나타났다(p < 0.05). 뿐만 아니라 궤양완치율의 경우, VM202 고용량군이 64.3%을 보여서 위약대조군의 21.05%보다 현저하게 높음을 확인했다고 회사 측은 전했다. 중국 임상 2상 책임자인 베이징 수도의과대학 선무병원의 구융취앤(谷涌& 38120;) 교수는 "이번 임상 2상에서 우리가 기대한 결과를 얻었으며, CLI 질환의 치료에 있어서 매우 희망적인 결과라고 할 수 있다. 현재 CLI 질환에 대한 효과적인 치료제가 없기 때문에 VM202가 새로운 치료 수단이 될 수 있을 것이"이라고 언급했다. 노스랜드 바이오텍의 허송산(Xu song shan) 회장은 "CLI 환자를 대상으로 실시한 이번 임상 2상 연구 결과가 매우 고무적이다. 중국에서 첫 번째로 임상 3상 연구에 진입한 유전자치료제가 될 것으로 예상하며, 임상 3상 완료를 가속화하여 안전하고 효과적이면서 혁신적인 약물을 가능한 빠르게 제공할 것"이라고 전했다. 한편 중국에서는 당뇨병 환자 약 1억 4천명, 고혈압 환자 2억 7천만명, 흡연 인구 3억 1,600만명 등 불균형한 식사와 운동 부족, 흡연, 식습관 등으로 CLI 질환에 걸릴 잠재력을 가진 위험군이 매우 많다. 김선영 바이로메드 대표이사는 "200명을 대상으로 실시된 중국 임상 2상 시험에서도 VM202의 안전성과 치료 효과가 탁월하다는 것이 밝혀졌다. 이 결과는 VM202의 상업적 성공 가능성을 다시 한번 보여 주는 것"이라며 이번 결과에 대해 언급했다.

LG화학이 국내 류마티스관절염 시장 공략에 나선다. LG화학은 류마티스관절염 치료제 유셉트(에타너셉트)의 국내 판매를 본격 시작한다고 28일 밝혔다. 유셉트는 LG화학의 첫 항체의약품으로 ▲류마티스 관절염 ▲건선성 관절염 ▲축성 척추관절염 ▲건선 치료제로 허가를 받았다. LG화학은 대규모 임상 통한 약효 및 안전성 데이터 확보하고, 주사편의성 개선 등 차별화된 경쟁력을 바탕으로 약 200억원 규모의 국내시장에서 빠르게 점유율을 확대할 방침이다. LG화학은 국내 및 일본의 370여 명의 류마티스관절염 환자들을 대상으로 52주 장기 임상을 진행했다. 특히 국내 임상에만 186명의 대규모 인원이 참여, 한국인 대상 유효성 및 안전성 검증 데이터를 확보했다. 임상결과 대조약인 오리지널의약품과 동등한 효능을 확인했을 뿐 아니라, 주사 부위 관련 현저히 낮은 이상반응률 등 우수한 안전성 결과도 입증했다. 추가로 LG화학은 오리지널의약품에서 유셉트로 전환 시 유효성 및 안전성을 살펴보기 위해 48주간 연장 임상을 진행했다. 52주간 오리지널의약품을 사용해오던 환자가 유셉트로 전환한 후 총 100주차까지 약효와 안전성이 지속 유지되는 것을 증명했다. LG화학은 환자들의 주사편의성 향상에도 초점을 맞췄다. 환자가 직접 자가주사(환자 스스로 주사) 하는 제품 특성상 손이 불편한 류마티스관절염 환자들이 더욱 편리하게 투여할 수 있도록 오토인젝터(Autoinjector) 타입으로 주사기를 디자인 했다. 기존 오토인젝터 제품의 주사 방식을 개선해 주사버튼을 누르는 과정 없이 주사 부위에 제품을 대고 살짝 힘만 주면 자동으로 투여되는 방식으로 주사편의성을 높였다. 또한 오리지널 의약품보다 더욱 얇은 주사침을 적용하여 주사 시 통증 감소 효과가 기대된다. LG화학 손지웅 생명과학사업본부장은 "한국인을 대상으로 한 임상데이터 확보와 주사편의성 향상 등 차별화된 경쟁력을 바탕으로 국내 시장에서의 입지를 넓혀갈 것"이라고 밝혔다. 제품 규격 및 보험약가는 ▲25mg syringe/0.5mL는 5만9950원 ▲50mg syringe/1.0mL와 ▲50mg autoinjector/1.0mL는 10만9000원이다. 이와 관련 LG화학은 "생산성을 높인 배양 공정을 구축해 제조원가를 낮췄다"며 "이를 통해 환자들의 약제비 부담을 덜고 항체의약품에 대한 치료접근성을 강화하겠다"고 밝혔다. 유셉트는 2010년 과학기술정보통신부 주관 ‘대덕특구 전략산업 R&D사업’과 2015년 보건복지부 주관 '보건의료기술 연구개발사업'의 국책과제로 선정돼 연구개발비 등을 지원 받았다.