한미약품은 올해 미국암학회(AACR 2019)에서 국내 업체 중 가장 많은 연구 결과를 소개했다. 일찌감치 기술이전을 완료한 포지오티닙과 벨바라페닙 신규 데이터 외에 급성골수성백혈병 치료제 HM43239, 소세포폐암 치료제 HM97211, A2AR 길항제 데이터 등 총 5건의 초록을 선보였다. AACR에는 매년 전 세계 2만명이 넘는 암연구자와 500여 개 기업이 참석한다. 주요 기업들의 연구개발(R&D) 성과와 암연구 동향을 확인할 수 있는 권위있는 학술행사로 평가받는다. ◆포지오티닙, 기존 HER2 저해제와 차별성 확보 한미약품은 지난달 31일(현지시각) 포스터 세션에서 포지오티닙 단독, 병용요법에 관한 새로운 연구 결과를 공개했다. HER2 유전자 변이 환자에게서 자주 발견되는 돌연변이 모델을 대상으로 포지오티닙과 아파티닙, 네라티닙, 다코미티닙, 타록시티닙 등 다양한 종류의 티로신키나아제억제제(TKI)를 비교한 연구다. 포지오티닙은 특정 돌연변이 환자에 대한 차별성을 입증받았다. 발표에 따르면 HER2 엑손(exon) 20 삽입과 L755P 돌연변이가 일어난 모델이 기존 HER2 저해제에 내성을 나타낸 반면, 포지오티닙에는 민감한 반응을 보였다. 환자의 암조직을 동물에 이식한 PDX 실험동물 모델에서는 저용량 포지오티닙과 TDM-1을 병용 투여 후 종양반응이 확인됐다. 로슈의 표적항암제 '캐싸일라'와 병용요법 등 pan-HER2 저해제로서 다양한 가능성을 입증했다는 평가다. 포지오티닙은 지난 2015년 한미약품이 스펙트럼에 기술이전한 pan-HER2 항암제다. 스펙트럼은 포지오티닙 연구과정에서 유방암과 비소세포폐암(NSCLC) 2개 암종에 대한 치료 가능성을 확인했다. 이후 엑손(exon) 20 유전자에 돌연변이가 생긴 고형암 환자로 활용범위를 넓히기 위한 시도를 진행 중이다. 미국립보건원(NIH)이 운영하는 임상정보사이트 클리니컬 트라이얼즈(clinicaltrials.gov)에 따르면 스펙트럼은 포지오티닙 관련 총 10건의 임상시험을 진행하고 있다. ◆벨바라페닙, 젤보라프 내성 환자에 활용 가능성 1일(현지시각)에는 pan-RAF 저해제 '벨바라페닙' 데이터가 베일을 벗는다. 벨바라페닙은 지난 2016년 9월 제넨텍에 약 1조원 규모(계약금 1000억원)로 기술이전 된 항암제다. 국내에는 'HM95573'이란 프로젝트명으로 알려졌다. 한미약품은 계약체결 직전 미국임상종양학회(ASCO 2016)에서 벨바라페닙의 1상임상 중간데이터를 발표한 바 있다. 당시 NRAS와 BRAF 돌연변이를 보유한 환자들의 반응률이 높은 것으로 나타났다. 올해는 기술이전 이후 3년 여만에 벨바라페닙 데이터가 공식 발표된다는 점에서 의미를 갖는다. 연구진은 FRET(Fluorescence resonance energy transfer) 영상기법을 활용해 각각의 암세포주에서 벨바라페닙이 어떤 신호전달 단백질을 억제하는지 살펴봤다. 분석 결과 로슈의 젤보라프, GSK의 타핀라 등 기존 RAF 저해제가 BRAF 돌연변이 세포주에서 반응을 보였지만, NRAS, KRAS 돌연변이 암세포주에는 반응하지 않았다. 반면 벨바라페닙은 BRAF, NRAS, KRAS 돌연변이 세포주에서 모두 항암효과를 나타냈다. 젤보라프를 투여받은 흑색종 환자들의 내성 발현 원인 중 하나가 NRAS 돌연변이로 알려지면서 향후 벨바라페닙의 활용 가능성이 높다는 분석이 나온다. ◆초기 단계 항암제 파이프라인 3건 데이터 발표 한미약품은 1~2일(현지시각) 이틀간 학회 현장에서 LSD1 저해제(HM97211)와 FLT3 저해제(HM43239), A2AR 저해제 3건의 전임상 데이터도 공개한다. HM43239는 급성골수성백혈병(AML)환자 대상으로 강력한 치료효과와 내성극복 가능성을 입증받았다. LSD1 저해제로 개발 중인 HM97211은 급성골수성백혈병(AML)과 소세포폐암(SCLC) 모델에서 암세포 성장을 억제하고, 세포사멸을 유도하는 기전을 확인했다. A2AR 저해제는 아직 프로젝트명조차 정해지지 않은 초기 단계다. 연구진은 마우스모델에 A2AR 저해 기전의 선도물질을 투여하고, 아데노신 A2A 수용체(A2AR)에 대한 강력한 억제 효과를 확인했다. PD-L1 항체에 치료반응이 떨어지는 환자에게 A2AR 저해제를 병용투여할 경우 시너지 효과가 클 것으로 기대된다는 판단이다. 비록 초기 단계지만 한미약품이 자체 개발 중인 나머지 3개 항암제 파이프라인 역시 높은 잠재력을 지녔다는 평가다.

코오롱생명과학이 개발한 국내 최초의 유전자치료제 ‘인보사케이’가 허가증과 실제 제품의 구성성분이 다르다는 이유로 판매중지되는 촌극이 발생했다. 최초 핵심물질을 분리 정제하는 과정에서 당초 설계와 다른 세포가 혼입됐다. 보건당국과 코오롱생명과학 측은 “임상시험부터 판매 중인 제품은 모두 동일한 성분으로 구성돼 안전성과 유효성 문제는 없다”는 견해를 보이고 있다. 하지만 개발업체가 15년 동안 제품의 구성 성분을 잘못 알고 있었다는 점에서 신뢰도 타격이 불가피해 보인다. 식품의약품안전처는 지난달 31일 인보사케이의 주성분 중 1개 성분이 허가 당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 세포인 것으로 추정돼 코오롱생명과학 측에 제조·판매 중지를 요청했다고 밝혔다. 코오롱생명과학은 해당제품에 대해 자발적으로 유통·판매 중지를 결정했다. 지난 2017년 7월 국내 허가를 받은 인보사케이는 국내 최초 유전자치료제다. 인보사케이는 3개월 이상의 보존적 요법(약물치료, 물리치료 등)에도 불구하고 증상 (통증 등)이 지속되는 중등도 무릎 골관절염 (Kellgren & Lawrence grade 3)의 치료 용도로 사용하도록 허가받았다. 인보사케이의 주 성분은 'TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’와 ‘동종연골유래연골세포’로 구성됐다. 이중 문제가 발생한 것은 ‘TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포’다. 실제 인보사케이는 ‘TGF-β1 유전자가 삽입된 태아신장유래세포주(GP2-293세포)’가 들어있는 것으로 나타났다. TGF-β1 유전자가 허가사항에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포에 삽입돼 있었다는 의미다. 인보사케이의 미국 판권을 보유 중인 코오롱티슈진이 미국 3상 임상시험 승인 후 주성분 확인시험 중간결과를 확인하면서 한국에서 허가당시 제출한 자료에 기재된 세포와 다른 것으로 확인돼 이를 식약처에 통보했다. 식약처 관계자는 “미국에서 임상시험 중인 제품과 국내 시판 중인 제품에 사용된 세포의 제조소는 다르기 때문에 국내에서 사용된 세포에 대해서는 현재 확인 중에 있다”라고 설명했다. 코오롱생명과학 측은 최초 인보사케이의 핵심 성분을 도출하는 과정에서 실수가 발생한 것으로 파악하고 있다. 인보사케이의 핵심 성분은 ‘TGF-β1 유전자’다. TGF-β1 유전자는 세포조직을 빨리 증식하게 하는 단백질이다. 코오롱생명과학은 신장세포에서 TGF-β1 유전자를 분리·정제해 연골세포에 삽입해 ‘TGF-β1 유전자가 도입된 동종유래 연골세포‘라는 성분을 만들었다. 이 성분이 연골세포의 재생을 촉진시키는 역할을 한다. 하지만 TGF-β1 유전자의 분리 정제가 완벽하게 이뤄지지 않아 신장세포의 일부가 연골세포로 혼입됐다는 게 코오롱생명과학 측 설명이다. 신장세포가 TGF-β1 유전자에 딸려 나오면서 결과적으로 TGF-β1 유전자가 신장세포에 탑재됐다는 설명이다. 당초 TGF-β1 유전자를 삽입한 연골세포가 사라진 이유에 대해 회사 측은 "추가 조사가 필요하다"라고 답했다. 회사 관계자는 “2004년 인보사케이의 유효물질 발굴 당시 신장세포로부터 TGF-β1유전자를 분리·정제했다고 판단했다”라고 설명했다. 코오롱생명과학이 당초 구상한 인보사케이는 TGF-β1유전자를 연골세포에 삽입한 약물이었는데 결과적으로 연골세포가 아닌 신장세포로 구성성분이 바뀐 것이다. 코오롱생명과학 측은 인보사케이 물질 개발 당시 시험법의 한계가 있었다고 인정했다. TGF-β1유전자를 연골세포에 삽입한 이후 해당 세포가 연골세포인지를 점검했을 때 문제가 없는 것으로 나타났다. 하지만 시간이 지난 후에는 연골세포가 아닌 신장세포로 시험 결과가 달라졌다는 게 회사 측 설명이다. 결국 코오롱생명과학 입장에선 자체 개발한 신약의 구성 성분이 연골세포가 아닌 신장세포로 바뀌었는데도 15년 동안 이 사실을 몰랐다는 얘기다. 인보사케이가 코오롱생명과학이 당초 설계한 성분과 다른 성분으로 개발됐다는 의미이기도 하다. 식약처와 코오롱생명과학 측은 인보사케이의 구성 성분이 연골세포에서 신장세포로 바뀌었더라도 안전성과 유효성에는 문제가 없을 것으로 예측했다. 애초부터 신장세포에 삽입된 TGF-β1유전자를 주 성분으로 한 제품으로 전임상시험부터 임상3상시험까지 진행한 결과를 토대로 안전성과 유효성을 입증받았다는 이유에서다. 만약 임상시험을 진행한 인보사케이와 판매 중인 인보사케이의 구성 성분이 다르다면 허가 취소 사유가 발생할 수 있다. 임상시험을 거치지 않은 제품이 판매 중이라는 얘기가 되기 때문이다. 코오롱생명과학 관계자는 “인보사케이는 최초에 발굴한 주요 성분에서 계대배양하는 방식으로 제품 생산이 이뤄지기 때문에 개발 과정에서 성분이 변경됐을 가능성은 낮다”라고 말했다. 식약처는 중앙약사심의위원회를 열어 ▲최초 임상시험 이후 현재까지 11년간 안전성이 우려되는 부작용 보고사례가 없었다는 점 ▲제조과정에서 해당 세포에 방사선조사를 하여 안전성을 확보했다는 점 ▲품목허가시 제출된 독성시험 결과에 특별한 문제가 발견되지 않았다는 점 등을 고려할 때 현재까지는 안전성 측면에서 큰 우려는 없는 것으로 판단했다. 식약처는 다른 세포가 사용된 원인을 철저하게 조사해 인보사케이의 계속 사용 여부를 결정할 계획이다. 만약 제품의 안전성과 유효성에 아무 문제가 발견되지 않을 경우 주 성분을 변경하는 내용의 허가사항 변경에 그칠 수 있다. 하지만 위법 사항이 발견되면 행정처분이 내려질 가능성도 있다. 코오롱생명과학은 허가사항에 기재된 구성 성분이 바뀌었을 뿐 국내 판매 중인 인보사케이의 본질적인 구성 성분은 바뀌지 않았기 때문에 인보사케이 약물 자체의 가치는 여전히 유효하다고 설명한다. 하지만 이미 판매가 이뤄지고 있는 제품의 구성 성분을 잘못 알았다는 점에서 연구 역량에 대한 신뢰도는 큰 타격을 받을 전망이다. 인보사케이의 미국 임상3상시험도 잠정 중단된 것으로 알려졌다. 코오롱생명과학 관계자는 “TGF-β1유전자의 분리 정제가 미비해 신장세포의 일부가 혼입돼 성분이 바뀐 것을 파악하지 못한 실수는 인정한다”라면서도 “최초 확보된 물질로 안전성과 유효성을 인정받은 만큼 인보사케이 자체의 가치는 여전히 유효하다"라고 말했다.

재즈사가 '자이렘' 후속약물 개발에 박차를 가하고 있다. 지난주 SK바이오팜이 기술수출한 '수노시(솔리암페톨)'이 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았고, 새로운 기면장애 치료후보물질(JZP-258)이 3상임상을 성공적으로 마쳤다. 2026년 자이렘 특허만료에 대비해 새로운 캐시카우를 확보하려는 전략으로 풀이된다. 26일(현지시각) SK바이오팜의 파트너사인 재즈파마슈티컬즈(Jazz Pharmaceuticals)는 'JZP-258'의 3상임상에서 긍정적인 탑라인 결과를 얻었다고 밝혔다. JZP-258은 재즈사가 기면증 치료제로 개발 중인 경구용 약물이다. 재즈사의 주력품목인 자이렘(Xyrem)과 동일한 옥시베이트 화합물로, 나트륨 함량이 92% 적다는 차별성을 갖췄다. 기존 자이렘은 기면증 치료에 효과적이지만 나트륨 함량이 높아 장기 복용 시 심장질환 등 만성질환 발생 위험을 높일 수 있다는 지적을 받아왔다. 이번 데이터는 주요 평가변수 달성 여부에 관한 제한적 정보만을 담고 있다. 세부 결과는 향후 학술회의에서 공개된다. 재즈사에 따르면 JZP-258을 복용한 성인 기면증 환자의 주간 허탈발작(cataplexy) 발생빈도가 위약군 대비 유의하게 감소했다. 이차평가변수로 측정한 졸음등급점수(ESS)도 개선된 것으로 나타났다. 치료와 관련된 이상반응은 두통, 메스꺼움, 현기증, 식욕감소, 설사, 구토 등으로 피험자의 약 5%에서 발생했다. 재즈사는 "JZP-258을 복용한 환자 중 2명이 중증 이상반응을 경험했다. 구체적인 내용은 다가오는 학술대회에서 공개하겠다"라며 "자이렘과 안전성 프로파일이 유사하다"고 말했다. 이번 데이터와 현재 진행 중인 오플라벨 연구 데이터를 취합한 다음, FDA에 JZP-258 허가신청서(NDA)를 제출한다는 계획이다. 업계는 "재즈사가 7년 뒤 자이렘의 특허만료에 대비해 새로운 치료제를 찾고 있다"고 분석한다. 자이렘은 지난해 글로벌 시장에서 14억달러(약 1조5914억원)의 판매량을 달성했다. 재즈사 전체 매출의 4분의 3가량을 차지하는 규모다. 자이렘은 2026년 초 주요 특허만료로 제네릭경쟁에 직면하게 된다. 최근 허가받은 '수노시'와 개발 막바지 단계에 다다른 JZP-258의 시장 성공 여부에 회사의 운명이 달려있는 셈이다. 글로벌 재무전략 기업 코웬앤코(Cowen & Co)의 켄 카시아토레(Ken Cacciatore) 애널리스트는 "2023년 자이렘의 첫 번째 위임형 제네릭이 출시된다. 2026년 이후에는 다수 제네릭약물과 경쟁해야 한다"며 "그 전까지 'JZP-258' 발매를 준비할 시간은 충분해 보인다"고 평가했다. 나트륨 함량을 92% 줄인 JZP-258이 출시될 경우 기존에 자이렘을 복용하던 환자들에게 어필할 수 있다는 분석이다. 몬테피오레헬스시스템(Montefiore Health System)에서 수면장애센터장을 맡고 있는 마이클 토피(Michael Thorpy) 박사는 "기면증 환자는 경우에 따라 평생동안 약물을 복용해야 한다. 진료현장에서는 나트륨 함량을 줄인 새로운 옥시베이트 제형에 대한 수요가 높다"고 말했다.

LG화학은 29일 스웨덴의 '스프린트 바이오사이언스(Sprint Bioscience, 이하 스프린트)'사가 개발하고 있는 초기 연구단계의 NASH 및 대사질환 관련 치료 신약과제를 도입해 공동연구한다고 밝혔다. 스프린트는 최적의 신약개발 후보물질을 도출하는 고유 기술을 바탕으로 대사질환 및 항암 치료제 분야에 연구개발 역량을 집중하고 있는 '나스닥 유럽(Nasdaq First North Premier)' 상장회사이다. 이번 계약에 따라 LG화학과 스프린트는 초기 공동 연구를 통해 임상개발 후보물질을 선정하고, 이후 전임상부터 글로벌 허가 및 상업화까지 LG화학이 단독으로 진행한다. LG화학은 도입 과제의 글로벌 판권을 독점으로 확보, 이에 대한 계약금과 개발 및 상업화 성취도에 따른 마일스톤 등을 스프린트에 단계적으로 지급하며, 상업화 이후에는 매출에 따른 로열티를 지급한다. LG화학은 스프린트의 FBDD(Fragment Based Drug Design)기술을 활용해 신약 개발 후보물질을 최종 선정 후 글로벌 시장 진출을 위한 임상개발을 본격 진행할 계획이다. 손지웅LG화학 생명과학사업본부장은 "스프린트의 수준 높은 초기 연구 역량과 LG화학의 개발 역량을 합쳐 전세계 NASH 질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다. 스프린트 바이오사이언스 안디쉬 오버그(Anders & 197;berg) CEO는 "LG화학은 당뇨 및 대사질환 신약개발 경험이 풍부한 최적의 파트너라고 생각하며, 이번 파트너십을 통해 후보물질 도출 기술의 우수성과 전세계에 구축된 네트워크를 다시 한 번 입증했다"고 말했다. 한편 글로벌 시장분석 기관 글로벌데이터(GlobalData)에 따르면 2016년 기준 NASH 치료제 시장은 약 7000억원 규모로 아직 허가 받은 NASH 치료제가 없어 비타민.E 및 기존 당뇨병 치료제로 오프라벨(허가 외) 처방이 이뤄지고 있다.

보건당국이 공동생동을 제한하고, 직접생동을 진행한 제네릭약물에 약가보전 방안을 내놓자 관련 위탁연구기관(Contract Research Organization, CRO)들이 생동시험 증가에 대한 기대감을 내놓고 있다. 다만 3년 유예기간이 지나면 시장상황 예측이 어려운만큼 투자를 확대할지 고민을 하고 있다. 27일 업계에 따르면 식약처가 2023년 공동생동 전면금지를 추진하고, 이에 맞춰 복지부가 직접생동 제네릭에 약가를 보전 할 것으로 알려지면서 CRO들이 수요증가에 따른 캐파를 준비하고 있다. 분석 CRO 업체 A 대표는 "공동생동 전면금지까지 남은 3년동안 제약사들의 제네릭 허가를 위한 생동시험 의뢰가 급증할 것으로 예상된다"면서 "이에 맞춰 최대한 캐파를 늘려볼 계획"이라고 말했다. 다른 업체 B 대표도 "수요증가에 따라 인력과 장비에 투자를 진행할 계획"이라며 "다만 공동생동이 전면 금지되는 2023년 이후에는 제약사들이 생산 구조조정을 통해 제네릭 투자를 축소할 수 있어 캐파 확대에 불안감도 적지 않다"고 전했다. 현재 국내에서 활동하고 있는 생동 분석기관 수는 7~8개 정도. 일부 약학대학에서도 생동분석을 진행하고 있기 때문에 숫자는 정확하지 않다. 다만 공동생동 제한이 5년만에 풀린 2012년부터는 생동시험 숫자가 줄어들면서 4~5개 분석기관이 시장을 철수해 현재 분석CRO의 숫자는 과거보다 절반으로 줄어든 상황이다. A대표는 "생동시험이 줄면서 분석기관들이 보유한 인력과 장비를 다 돌리지 못하고 있는 상황"이라면서 "공동생동 제한으로 시험이 늘면 능력을 최대치로 끌어올릴 수 있게 된다"며 기대감을 전했다. 시험을 진행하는 의료기관들도 수혜가 기대된다. 현재 몇몇 병원들에 생동시험이 몰리고 있는 상황. 이들 병원들은 병상수를 늘리거나 인력을 더 채용하는 방안을 고민하고 있는 것으로 알려졌다. "일부 대학병원 생동시험 참여 가능성도...진입장벽에 신규 분석CRO 없을 것" 생동시험 시장이 커지면 기존 임상CRO업체들의 참여 가능성도 제기된다. 다만 임상 CRO의 분석인력 비용이 높아 저이윤의 생동시험을 감당해낼지는 미지수라는 게 현장의 목소리다. 그러나 임상CRO 업체 관계자는 "생동시장 논리에 따라 비용을 낮추는 것은 어렵지는 않을 것"이라면서도 "다만 시장규모가 이를 따라줄지가 관건"이라고 말했다. 분석CRO들은 생동시험이 최근 GCP(임상시험기준) 수준으로 관리하는데다 최신 인력과 장비를 보유하고, 여전히 경쟁이 심해 신규업체들에게는 '진입장벽'이 있다고 전하고 있다. 이에 공동생동이 제한돼도 분석CRO 숫자가 증가할 가능성은 적다는 전망이다. 다만 의료기관은 사정이 다르다. 현재 양지병원, 베스티안병원 등 일부 기관에 생동시험이 몰리고 있는만큼 수요가 늘어나면 이를 충족하기 위해 대형병원의 임상시험기관도 참여할 수 있다는 전망이다. B대표는 "유예기간이 임박해 생동시험을 진행하려는 제약사의 경우 단가가 비싼 대형병원도 활용할 수 있다"며 "병원들도 그런 수요들을 역이용할 것"이라고 전망했다. 현재 생동시험 비용은 피험자 50명 기준으로 약 2억원이 소요되는 것으로 알려졌다. 작년부터 GCP 수준으로 관리되면서 CRA 등 고급인력이 필요한데다 의뢰 제약사들도 확실한 데이터를 원해 피험자 수가 늘면서 전보다 비용이 높아졌다는 게 현장의 설명이다.

일양약품(대표 김동연)이 자체 개발한 신약을 파킨슨(PD: Parkinson’s disease) 치료제로 개발하기 위해 유럽에서 본격적인 임상에 돌입한다. 일양약품은 유럽임상 진행을 위해 프랑스 소재 임상병원에서 '전임상 결과' 설명회를 가졌고, 최근 美존스 홉킨스 의대에서 진행한 '동물실험 자료'와 日에서 6개월 동안 진행한 '전임상 결과'를 바탕으로 프랑스의 임상CRO 병원과 본 계약을 체결하고 올 하반기부터 프랑스를 포함한 유럽국가에서 임상이 진행될 계획이라고 27일 밝혔다. 임상 책임자는 유럽 내에 파킨슨 질환 학회장이 맡을 예정이며, 이미 임상을 위해 일양약품의 후보물질에 대해 여러 차례 사전 점검을 마친 상태이다. 특히, 이번에 진행할 파킨슨 치료제 개발 임상은 1-2상을 동시에 진행할 수 있는 임상 디자인으로 유럽 내에서 곧바로 파킨슨 환자에 투여되어 임상시험에 소요되는 시간이 대폭 단축되는 혁신적인 임상이라고 회사 측은 설명했다. 일양약품이 신약 타겟으로 선정한 파킨슨 후보물질은 이미 美 신경과학회(SFN,Society for Neuroscience)에서 발표된 바 있으며, 파킨슨 병의 주요인자로 알려진 뇌 내의 '알파시누클레인(α-synuclein)'의 응집을 효과적으로 저해하는 물질로 확인돼 SCI 국제학술지 'Human Molecular Genetics'에도 등재된 바 있다. 또한, 대부분의 약물들은 우리 몸의 Blood Brain Barrier(뇌혈관 막/BBB) 를 통과하지 못해 in vivo에서는 약효를 보이다가 인체에는 약효가 없어지는 현상이 발생 되었지만, 이러한 단점을 극복한 일양약품의 후보물질은 동물실험에서 두뇌의 BBB를 쉽게 통과하는 사실도 입증했다고 회사 측은 전했다. 대부분의 신약이 실패하는 가장 큰 원인은 크게 두 가지로 하나는 임상에서 만족할 만한 기대치에 못 미치거나 부작용에서 탈락하는 사례가 대부분이다. 일양약품의 후보 물질은 이미 부작용에서 수 년간 임상에서 입증된 바 있어 부작용으로 인한 탈락은 없을 것으로 보고 있으며, 임상시험에서 약효 부분만 입증된다면 세계적으로 치료제가 없는 새로운 시장의 성공 가능성을 내다볼 수 있게 된다고 회사 관계자는 설명했다. 한편 파킨슨(PD) 치료제는 복잡한 시험과 리스크로 전 세계적으로 개발된 신약이 거의 없고 기존 약물은 효과 측면에서 증상완화 및 진행을 느리게 하는 정도에 그치고 있다.

씨제이헬스케어의 위식도역류질환 신약 케이캡정의 유효성과 안전성을 확인한 임상 연구 논문이 SCI급 국제 학술지에 실렸다. 씨제이헬스케어(대표 강석희)는 27일 위식도역류질환 신약 케이캡정(성분명 테고프라잔)의 3상 임상 결과가 지난 13일자로 SCI급 의학저널인 AP&T(Alimentary Pharmacology & Therapeutics (ISSN: 0269-2813))에 등재됐다고 밝혔다. 케이캡정은 ‘Korea P-CAB’이라는 의미의 위식도역류질환 신약으로, 지난 해 7월 위식도역류질환 치료제의 주 적응증인 미란성 위식도역류질환과 비미란성 위식도역류질환 모두에 허가를 받은 P-CAB(Potassium Competitive Acid Blocker; 칼륨 경쟁적 위산분비 차단제) 계열의 신약이다. AP&T에는 미란성위식도역류질환 환자에서 새로운 계열의 신약 테고프라잔(씨제이헬스케어 케이캡정)의 효능 및 안전성 확인을 위해 기존 위식도역류질환에 가장 많이 처방되고 있는 PPI계열의 에스오메프라졸 성분 제품과 비교한 3상 임상시험 결과가 실렸다. 3상 임상은 국내 다기관에서 내시경상으로 확인된 미란성 위식도역류질환으로 진단받은 302명의 환자를 이중눈가림으로 무작위 배정해 테고프라잔 50밀리그램(n=100)과 테고프라잔 100밀리그램(n=102), 그리고 에스오메프라졸 40밀리그램(n=100) 투여 군으로 나눠 8주간 진행되었다. 이번 케이캡 임상 결과가 등재된 AP&T는 저널의 영향력 지수인 임팩트 팩터(Impact Factor)가 7.357로, 높은 지수를 보유한 SCI급 세계적인 저널이다. 논문의 제 1저자인 아주대학교 의과대학 이광재 교수는 “P-CAB계열의 신약 케이캡의 3상 임상 결과가 권위 있는 해외 의학 저널인 AP&T에 등재됨으로써 제품의 유효성 및 안전성을 세계적으로 인정받았다.”고 밝혔다. 대한민국 30호 신약으로 허가 받은 씨제이헬스케어의 케이캡정은 50밀리그램 용량으로 이달 1일에 급여 출시됐다.