[데일리팜=강신국 기자] 산업통상자원부(장관 이창양)는 바이오 분야 국내 최대 국제 전시·컨벤션 행사 중 하나인 바이오플러스-인터펙스 코리아 2023'(이하 BIX)을 통해 한-미 바이오기업 간 협력 지원에 나선다.BIX는 한국바이오협회 주최로 12~14일 코엑스에서 열리며 전 세계 기업과 전문가가 한자리에 모이는 1만명 규모의 국제 행사이다. 삼성바이오로직스, 셀트리온, SK바이오사이언스 등 국내 바이오기업과 론자(Lonza), 우시(WuXi), 후지(Fuji) 등 유수의 글로벌 CDMO 기업이 행사에 참여한다. 또한, 송도 바이오 클러스터(인천경제자유구역청)가 참여하는 오픈 이노베이션 스테이지를 통해 다양한 비즈니스 파트너링이 이뤄질 예정이다.특히 13일에는 미국 바이오협회 낸시 트래비스(Nancy Travis) 부회장이 미 바이오기술·제조 행정명령과 BIO USA 2023 디브리핑을 주제로 컨퍼런스를 진행할 예정이다. 올해 4월 대통령의 국빈 방미를 계기로 한-미 바이오협회 간 업무협약(MOU)을 체결한 이후 한국바이오협회는 6월 미국바이오협회가 보스턴에서 주최한 BIO USA 컨벤션에 참석한 바 있다.당시 산업부는 업무협약의 후속조치 일환으로 BIO USA에 참석하여 지난달 7일 양국 바이오협회와 공동으로 한·미 바이오 라운드테이블도 개최했다.아울러 미국 바이오협회와 함께 BMS(제약), ThermoFisher･Cytiva(소재·부품·장비), Catalent(CDMO) 등 다양한 분야의 미국 대기업이 서울을 찾는다. BIO USA에 삼성바이오에피스, SK바이오팜 등 544개의 우리나라 기업·기관이 참여해 개최국인 미국에 이어 가장 많은 참석자를 기록한만큼 보스턴에서의 교류를 서울에서 이어나갈 전망이다.주영준 산업정책실장은 개막식 축사를 통해 "보스턴에서 확인한 높아진 K-바이오의 위상을 다시 한번 대내·외적으로 알릴 수 있는 좋은 기회"라며 "K-바이오가 다시 한번 도약하는 계기가 되기를 기대한다"고 밝혔다.

[데일리팜=이탁순 기자] 드림씨아이에스(대표 유정희)는 지난 7일 '인터비즈포럼 2023' 행사 세미나에서 모회사인 타이거메드를 초청해 중국 내 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 소개해 눈길을 끌었다고 12일 밝혔다.지난 5일부터 7일까지 휘닉스 제주 섭지코지에서 열린 '인터비즈 바이오 파트너링&투자포럼 2023(이하 인터비즈 포럼)'은 바이오헬스산업계 산·학·연·관·벤처·스타트업, 투자기관, 정부기관, 지자체 등 700여개 기업·기관 관계자 2400여명이 참석한 가운데 '파트너링을 통한 파괴적 바이오헬스 혁신 선도(Leading the Disruptive Bio-health Innovation Thru Partnering)'라는 주제로 포문을 열었다.이번 포럼에서 드림씨아이에스는 인터비즈에 참석해 전 대표이사이자 모회사인 타이거메드 M&A 파트를 총괄하는 제시카 리우 부사장을 초대해 중국 바이오헬스산업 동향 및 임상연구 현황을 상세히 공유하는 자리를 가졌다.제시카 리우 부사장은 28년간 글로벌 제약사 및 글로벌 CRO에서 근무하며 글로벌 임상 개발전략, 오퍼레이션 매니지먼트 등의 경력을 쌓은 전문가다. 현재 타이거메드 M&A 총괄 부사장으로서 타이거메드의 글로벌 확장을 위한 역할을 수행하고 있으며, DIA Advisory Committee of China의 멤버로 활동하고 있다.이 날 발표에서 리우 부사장은 현재 세계에서 가장 매력적이고 급부상 중인 중국의 신약개발 시장 대한 정보를 공유했다. 이전까지 국내 바이오 기업들의 중국 시장에 대한 정보 및 이해도 부족으로 인해 중국 진출이 제한적이였던 점을 지적하고, 현재 중국 임상규제, 다국적 임상 개발 전략 등을 공유하며 한국 바이오 기업이 해외 진출에 있어 필요한 핵심 내용과 전략을 강조했다.유정희 드림씨아이에스 대표는 "이번 인터비즈 포럼에서 제시카 리우 부사장을 초청해 국내 바이오 기업들이 필요로 하는 중국 시장에 대한 정보를 공유할 수 있는 자리를 마련했다. 과거 급변하고 제한적인 정보로 중국 진출에 난항을 겪었던 국내 바이오 기업들이 드림씨아이에스와 타이거메드를 통해 중국 시장 진출 및 정착까지 많은 도움을 받을 수 있을 것으로 예상된다"면서 "특히 당사는 중국 뿐만 아니라 전세계적으로 네트워크를 확장하고 있는 만큼 글로벌 임상에 대한 구체적인 자문과 전략을 제시하며 성공적인 신약개발을 위해 임상시험 시장과 신약 개발 트렌드의 변화를 지속적으로 선도하는 기업이 되겠다"고 전했다.

[데일리팜=이탁순 기자] 엘에스케이글로벌파마서비스(LSK Global Pharma Services Co., Ltd.; 이하 LSK Global PS)는 지난 12일 난치성 신경질환 치료제 개발기업 아스트로젠과 소아 자폐스펙트럼장애 치료제 개발을 위한 임상시험 수행 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.이번 계약은 아스트로젠이 개발 중인 소아 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질 'AST-001(개발명)'의 국내 3상 임상시험 수행에 관한 것이다. 소아 자폐스펙트럼장애는 현재까지 핵심증상을 개선시키는 치료제가 없는 실정으로, 글로벌 제약회사와 바이오텍의 선행 파이프라인 개발이 모두 중단돼 미충족 수요가 높은 분야이다.AST-001의 국내 3상 임상시험은 국내 11개의 주요 대학병원에서 소아 160명 대상으로 안전성과 유효성을 평가한다. LSK Global PS는 임상시험 사이트 관리 및 모니터링에서부터 데이터·통계분석, 약물감시, 품질보증까지 3상 임상시험의 전반적인 업무를 수행한다.LSK Global PS는 약 400여건에 이르는 3상 임상시험(2023년 6월 기준)과 소아 대상 임상시험 수행 경험에서 축적한 전문성을 기반으로 효율적인 임상시험을 수행할 계획이다. 또한 국제임상데이터교환표준컨소시엄(Clinical Data Interchange Standards Consortium, CDISC)이 정의한 국제 표준 전자 자료 분석 및 자료 제출·리뷰 시스템을 활용해 'AST-001'의 글로벌 진출 기반 마련을 위한 임상 데이터 표준화 작업도 지원할 방침이다. 이외에도 LSK Global PS는 의뢰사가 실시간으로 임상시험 포트폴리오를 한 눈에 파악할 수 있도록 eTMF(electronic Trial Master File)를 사용해 임상시험의 효율성을 높일 예정이다.황수경 아스트로젠 대표는 "소아 자폐스펙트럼장애의 근본적인 치료제가 없는 상황에서 최근 2상 임상시험을 마무리하고 3상 임상시험을 준비 중에 있다"며 "풍부한 임상시험 경험과 전문성을 갖춘 LSK Global PS와의 협업으로 최종 관문을 통과해 성공적으로 치료제 개발에 이를 수 있기를 기대한다"고 말했다.이영작 LSK Global PS 대표는 "LSK Global PS는 소아 및 폭넓은 치료 영역에 걸친 임상시험 수행 역량과 조직 간 유기적 협업을 기반으로 최적의 파트너로 역할을 다 할 것"이라며, "소아 자폐스펙트럼장애 치료제를 기다리고 있는 많은 환자와 가족들에게 희망이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

[데일리팜=정새임 기자] 롯데바이오로직스는 국내 바이오 벤처 기업 카나프테라퓨틱스와 '항체약물 접합체(ADC) 기술 플랫폼 구축을 위한 위탁 연구 및 공동 개발' 업무 협약을 체결했다고 11일 밝혔다.협약에 따라 양 사는 향후 1년간 링커, 페이로드에 대한 새로운 ADC 기술 플랫폼 구축을 위해 공동 개발을 진행할 계획이다. 롯데바이오로직스는 ADC 위탁개발(CDO) 역량을 내재화해 ADC 수주 경쟁력을 강화하는 것을 목표로 한다. 미국 시러큐스 사이트에 진행 중인 ADC 시설 증설을 완료한 후 플랫폼 기술을 바탕으로 제품 개발부터 상업 생산까지 ADC 밸류체인 전반에 대한 서비스를 제공할 것으로 기대된다.카나프테라퓨틱스는 공동 개발 결과물을 바탕으로 기존 치료제의 미충족 의료 수요를 극복할 수 있는 차세대 ADC 신약 개발을 진행할 예정이다.카나프테라퓨틱스는 글로벌 유수의 제약사에서 연구 역량을 쌓은 이병철 대표가 2019년 2월 창업한 회사다. 항체 사이토카인 융합 단백질 플랫폼 'TMEkine'을 주축으로 다양한 신약을 개발 중이다. 2개의 단백질 신약과 4개의 합성 신약을 동시에 개발하고 있어 ADC 개발을 위한 내부 역량을 갖췄다고 평가받는다. 이 대표는 과거 제넨텍 재직 시절 NLD(New Linker Drug) 프로젝트에 소속되어 다양한 링커, 페이로드 및 ADC 접합 연구를 담당한 바 있다.롯데바이오로직스 측은 카나프테라퓨틱스가 지닌 우수한 맨파워와 다수의 기술이전 성과 등을 높이 평가해 ADC 기술 플랫폼 구축을 위한 공동 개발을 진행하게 됐다고 설명했다.이원직 롯데바이오로직스 대표는 "카나프테라퓨틱스와의 공동 개발을 통해 ADC 기술 플랫폼을 내재화 할 예정"이라며 "증설 중인 시러큐스 사이트의 ADC 제조 역량과 결합해 종합 ADC CDMO 서비스를 제공하는 것이 목표"라고 말했다.

렉라자 제품사진. [데일리팜=김진구 기자] 유한양행이 '렉라자(레이저티닙)'의 1차 치료에 급여를 적용받는 시점까지 환자에게 약을 무상으로 제공하는 것과 관련해 "환자유인 행위가 아니며 공정거래법상 문제가 없다"고 선을 그었다.유한양행은 지난 10일 서울 플라자호텔에서 렉라자 1차 치료 허가 기자간담회를 열었다. 이날 조욱제 대표이사는 '동정적 사용 프로그램(EAP, Expanded Access Program)'을 통한 렉라자 무상공급 방침을 밝혔다.유한양행, 국내제약사 최초 대규모 '동정적 사용 프로그램' 가동동정적 사용 프로그램이란, 적절한 치료제가 없는 환자에게 신약을 무상으로 공급해 치료 기회를 주는 인도적 차원의 제도를 의미한다. 대개 환자가 임상시험에 참여하는 대신 신약을 보다 빠르게 투약하는 방식으로 진행된다.약사법 제34조에선 '임상시험을 위한 의약품 등은 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용해서는 안 된다. 다만, 다음 각 호에 해당해 식약처장의 승인을 받은 경우 해당 의약품을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있다'고 명시하고 있다.이 때 예외항목은 '말기암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자' 또는 '생명이 위급하거나 대체 치료수단이 없는 등 총리령으로 정하는 응급환자'로 한정하고 있다.이 조항에 근거해 렉라자의 1차 치료 목적 임상시험용 약물을 환자에게 공급한다는 것이 유한양행의 계획이다.연구자임상의 형태로 렉라자 1차 치료 임상시험이 진행되면, 여기 참여하는 환자들에게 렉라자를 공급하는 식이다. 유한양행은 이미 2차 치료제로 렉라자를 허가받고 급여가 적용되기 전까지 같은 방식으로 동정적 사용 프로그램을 가동한 바 있다.제약업계에선 렉라자의 동정적 사용 프로그램 가동이 사실상 국내제약사 중엔 최초의 시도로 보고 있다. 고가이면서 암과 같이 생명을 위협하는 치료제로 국내사가 직접 개발한 약물은 렉라자가 처음이기 때문이다.조욱제 유한양행 대표이사는 "약값이 워낙 비싸기 때문에 경제적 여건상 렉라자를 사용하기 어려운 분들이 많다. 렉라자가 공식 급여화되기 전까지 동정적 사용 프로그램을 통해 무상 제공할 것"이라며 "제공하는 규모에 제한은 없다. 임상현장에서 폐암을 치료하는 의료진의 요청이 있는 대로 규모가 정해질 것"이라고 말했다."타그리소·렉라자 모두 비급여…동정적 사용, 공정경쟁 문제 없다"유한양행은 렉라자 무상제공이 공정거래법상 문제가 없다고 분명히 했다. 앞서 2차 치료 허가 후 급여가 적용되기 전까지 같은 프로그램을 가동했지만 문제되지 않았다는 설명이다. 또 과거 논란이 된 '글리벡(이매티닙)' 약값 지원 사례와도 다르다고 선을 그었다.글리벡 제품사진.지난 2013년 노바티스는 백혈병치료제 글리벡의 약값 지원을 중단한 바 있다. 직전까지 노바티스는 글리벡을 복용하는 환자에게 약값의 5%를 지원했다. 건보재정에서 백혈병 치료 약값의 95%를 지원하던 상황이라, 환자들은 사실상 글리벡을 무료로 복용했다.그러나 2013년 6월 글리벡 물질특허 만료를 앞두고 제네릭 제품의 무더가 발매가 예고되자, 노바티스는 논란 끝에 약값 지원을 중단키로 결정했다. 같은 성분의 제네릭이 발매됐는데도 글리벡의 약값을 지원할 경우 일종의 환자 유인행위로 판단돼 공정거래법상 불공정거래 행위에 해당할 수 있다는 판단에 따른 것이다.이 연장선상에서 렉라자의 동정적 사용 프로그램은 환자 유인행위와 무관하다는 게 유한양행의 입장이다. 경쟁약물인 '타그리소(오시머티닙)'가 급여 적용된 상태라면 환자 유인행위로 비춰질 여지가 크지만, 두 약물 모두 1차 치료제로는 비급여인 상태이기 때문에 공정거래법상 문제가 없다는 설명이다.유한양행 관계자는 "급여가 적용된 상태에서 약값을 지원하는 것은 공정경쟁에 어긋나는 것으로 알고 있다. 글리벡 사례도 여기에 해당한다"며 "이런 이유로 환자가 동정적 사용 프로그램을 통해 약값을 지원받고 있더라도 1차 치료 급여가 결정되면 즉시 무상 제공도 마무리된다. 이땐 환자가 본인부담금을 전부 내야 한다"고 말했다.이 관계자는 "(렉라자의) 한 달 약값만 약 600만원이다. 무진행생존기간(PFS) 결과대로 20개월 간 이 약물을 꾸준히 투여한다면 환자가 부담해야 하는 금액은 1억2000만원이 넘는다"며 "1명당 1억원 넘는 비용을 투입하는 것은 순수하게 환자를 위한 결정이다. 회사나 의사 입장에선 10원 한 장 가져가는 게 없다"고 강조했다."2차 치료 때보다 참여자 많아질 것…규모 제한 없이 렉라자 제공한다"유한양행은 1차 치료와 관련한 동정적 사용 프로그램에 참여하는 환자가 2차 치료 때보다 많아질 것으로 예상하고 있다.유한양행에 따르면 렉라자의 2차 치료 허가 이후 급여 적용 전까지 동정적 사용 프로그램에 참여한 환자는 10명 내외다. 허가 후 급여까지 빠르게 진행된 데다, 동정적 사용 프로그램 참여를 위한 절차가 복잡하다보니 참여자 수가 많지 않았다는 설명이다.관건은 1차 치료 급여 적용 시점이다. 1차 치료로 렉라자의 급여 범위가 확대되기까지 시간이 오래 걸릴수록 동정적 사용 프로그램에 참여하는 환자가 많아질 것으로 예상된다. 유한양행은 급여까지 얼마가 걸리든 규모에 제한 없이 렉라자를 제공하겠다는 방침이다.유한양행 관계자는 "얼마나 많은 환자가 프로그램에 참여할지 가늠할 수 없다. 그래서 관련 예산도 얼마나 될지 현재로선 알 수 없다"며 "다만 2차 치료 때보다는 많은 환자가 참여할 것으로 예상한다"고 말했다.경쟁약물을 보유한 아스트라제네카는 공식 대응을 자제하는 모습이다. 다만 유한양행을 상대로 별도의 법적 대응은 검토하고 있지 않다는 게 한국아스트라제네카 측 설명이다.한국아스트라제네카 관계자는 "한국에서 타그리소를 사용하는 환자들의 접근성을 높이기 위해 최선을 다하고 있다"며 "환자를 위해 노력할 수 있는 방법을 검토 중"이라고 말했다.

[데일리팜=어윤호 기자] 척수성근위축증치료제 '스핀라자'가 보험급여 확대를 위한 마지막 관문에 들어섰다.관련 업계에 따르면 바이오젠코리아 척수성근위축증치료제(SMA, Spinal Muscular Atrophy) 스핀라자(뉴시너센)는 국민건강보험공단과 약가협상을 진행 중이다.또 다른 SMA치료제인 한국로슈의 '에브리스디(리스디플람)'와 함께 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회를 통과 후 거의 동시에 협상이 시작된 모습이다.애초 SMA치료제의 급여 및 급여 확대 논의는 스핀라자의 급여 중단 기준 폐지를 촉구하는 움직임이 거세지면서 급물살을 타는 듯 했지만 정부와 제약사의 예측보다 더 큰 범위의 급여 적용이 촉구되면서 되레 논의가 길어졌다.현재 스핀라자의 급여기준은 ▲5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등을 모두 만족하는 5q 척수성 근위축증 환자다.즉 3세 이하에 징후가 발견돼야 급여 처방이 가능했던 것인데, 이번에 논의된 스핀라자의 급여 확대 기준은 '18세 이하'로 그 대상을 확대하는 것이다.당시 정부는 스핀라자의 급여 확대 기준에 대한 합의 이후 에브리스디의 등재 논의도 진행하겠다고 의사를 밝혔고 이번에 두 약제 모두 최종 협상에 돌입하게 됐다.우여곡절 끝에 마지막 관문에 돌입한 SMA 약물들이 결승처에 다다를 수 있을지 지켜 볼 부분이다.한편 현재 국내에 SMA 치료제로 급여등재된 품목은 스핀라자와 한국노바티스의 원샷치료제 '졸겐스마(오나셈노진아베파르보벡)' 등이 있다. 스핀라자는 척수강 직접 투여, 졸겐스마는 정맥 투여 제제다.첫 등재를 노리는 에브리스디는 경구제로, 주사 투여에 수반되는 환자 및 보호자의 학업·직장 중단, 교통비용, 간병 등의 사회경제적 부담을 줄이고, 연령 및 체중 별 맞춤 처방으로 영유아 환자에게 약제비를 절감할 수 있다는 장점이 있다.

[데일리팜=정새임 기자] 국내 제약산업 R&D 생태계 조성 위한 협력 기회 모색한국MSD는 신약 개발을 위한 글로벌 협력의 장인 '리서치 데이(Research Day)'를 오는 8월 8일 오전 9시 30분 개최한다고 10일 밝혔다.리서치 데이는 국내 제약산업 R&D 생태계 조성과 동반 성장을 돕고자 한국MSD와 한국보건산업진흥원이 공동 주관하고 보건복지부가 주최하는 행사다. MSD는 신약 개발을 위한 글로벌 협력 전략과 핵심 연구 분야를 소개하고, 역량있는 국내 바이오제약 기업들과의 개별 파트너링 미팅을 통해 네트워크 강화 및 정보 교류의 시간을 갖는다.1부 발표 세션은 대한상공회의소 지하2층 의원회의실(서울 중구)에서 열린다. MSD가 5개 기업과 별도 진행하는 2부 파트너링 세션은 진흥원 보건산업혁신창업센터(서울 중구)에서 진행될 예정이다.1부 발표 세션에서는 ▲'전략적 파트너십을 통한 암 치료분야의 혁신'을 주제로 MSD 데이비드 웨인스톡 부사장(연구개발, 항암 부문)과 코지 야시로 총괄(태평양 지역 비즈니스 개발 및 라이선싱, 한국 ·일본 지역)이 MSD의 글로벌 R&D 파트너십 전략과 핵심 연구 분야 및 주요 고려사항을 공유한다. 이어 ▲ 남기연 큐리언트 대표가 'MSD와의 임상 협력 사례'를 ▲서귀현 한미약품 부사장(R&D센터장)이 'MSD와의 R&D기반 라이선싱 협력 사례'를 각각 발표한다. 마지막으로 ▲김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장이 '국내 제약바이오산업이 기대하는 R&D 파트너십 모델'에 대해 공유한다. 행사에 참여를 원하는 기업과 관계자는 한국보건산업진흥원 홈페이지를 통해 신청하면 된다. 1부 사전 등록은 7월 28일, 2부 파트너링 세션 신청은 7월 18일까지 각각 받는다.이희승 한국MSD 대외협력부 전무는 “글로벌 파트너십은 환자에게 필요한 혁신 신약 개발의 가속화를 위해 매우 중요한 MSD의 전략”이라며 “본 행사를 통해 한국의 우수한 바이오 기업들과 정보를 교류하고 동반성장을 모색할 수 있는 계기를 마련할 수 있게 되어 뜻깊다”고 말했다.

[데일리팜=김진구 기자] "렉라자(레이저티닙)의 글로벌 임상3상인 'LASER301' 연구는 한국인을 대상으로 EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 1차 치료 효과를 입증한 유일무이한 연구입니다."강진형 서울성모병원 종양내과 교수는 10일 오전 서울 플라자호텔에서 개최된 렉라자 1차 치료 허가 기념 기자간담회에서 이같이 말했다.렉라자는 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 비소세포폐암 치료제다. 당초 렉라자는 1·2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 특정 유전자(T790M) 내성이 생긴 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 2차 치료제로 허가받았다. 렉라자는 지난달 말 '비소세포폐암의 1차 치료' 승인을 추가로 획득했다.이날 조병철 연세암병원 종양내과 교수는 이날 간담회에서 렉라자 1차 치료 허가의 근거가 된 LASER301 임상3상 결과를 설명했다.임상은 전 세계 393명을 대상으로 진행됐다. 이 가운데 아시아인은 258명이었다. 여기엔 한국인 172명이 포함됐다. 조병철 교수는 전체 임상결과와 아시아인 임상결과 사이에 큰 차이가 없다고 강조했다.조병철 연세암병원 종양내과 교수.조병철 교수는 "전체 렉라자 투여군에서 1차 평가변수인 무진행 생존기간(PFS) 중앙값은 20.6개월로, 게피티니브 투여군의 9.7개월보다 통계적으로 유의하게 개선한 것으로 나타났다"며 "아시아인 환자만 대상으로 분석했을 때도 렉라자 투여군은 PFS 중앙값이 글로벌 전체 환자와 일관된 결과를 보였다"고 설명했다.조병철 교수는 "EGFR 돌연변이형 하위 그룹 분석 결과도 눈여겨볼 만하다"며 "엑손19 결손 돌연변이(Ex10del)를 가진 환자군에서 시험자 평가기반 렉라자 투여군의 PFS 중앙값은 20.7개월, 게피티니브 투여군은 10.9개월로 나타났고, 엑손21 L858R 치환 돌연변이를 가진 환자군에서는 렉라자 투여군의 PFS 중앙값이 17.8개월, 게피티니브 투여군은 9.6개월로 나타났다"고 말했다.조병철 교수는 "엑손19 결손 변이를 가진 환자군에 비해 상대적으로 예후가 좋지 않은 것으로 알려진 L858R 치환변이를 가진 환자군에서도 렉라자가 우수한 항종양 효과를 입증했다는 점에서 상당히 고무적"이라며 "EGFR 돌연변이 종류에 관계없이 일관성 있는 결과를 보여줬다"고 평가했다.강진형 서울성모병원 종양내과 교수는 한국 환자 대상 렉라자의 치료혜택을 언급했다. 특히 예후가 좋지 않은 것으로 알려진 뇌전이 환자나 L858R 변이 환자의 비율이 한국인에서 더 높음에도 결과는 유사하거나 오히려 조금 더 좋은 것으로 나타났다는 점에 주목했다.강진형 교수는 "LASER301 임상에는 한국인 172명이 포함됐고, 이 가운데 3분의 1은 임상시작 전 이미 뇌전이가 있는 상태였다"며 "임상 결과 게피티니브 투여군에서 시험자 평가기반 PFS 중앙값은 9.6개월인 반면, 렉라자 투여군은 20.8개월로 나타났다"고 말했다.강진형 서울성모병원 종양내과 교수.강진형 교수는 "이러한 PFS 혜택은 뇌전이 환자 하위그룹에서도 일관되게 나타났다"며 "안전성 데이터 역시 이전에 보고된 임상결과와 일치했다"고 덧붙였다.강진형 교수는 "3세대 EGFR TKI 중 다수의 한국 환자를 임상에 포함해 치료 혜택을 확인한 것은 렉라자가 처음"이라며 "한국인 환자에서 엑손19 결손 돌연변이를 가진 렉라자 투여군의 시험자 평가기반 PFS 중앙값은 약 2년(23.3개월)이었다"고 말했다.이어 "엑손21 L858R 치환 돌연변이를 가진 환자군에선 렉라자 투여군의 PFS 중앙값은 17.8개월, 게피티니브 투여군의 값은 9.6개월로 나타났다"며 "글로벌 전체 환자와 동일하게 EGFR 돌연변이 종류에 관계없이 일관성 있는 효과를 보였다"고 강조했다.또 다른 주요 평가변수로 꼽히는 전체 생존기간(OS) 데이터와 관련해선 아직 충분히 누적되지 않았다고 덧붙였다.강진형 교수는 "전체 생존기간 데이터에 대해 궁금해할 것 같다"며 "아직까지 전체 생존기간 데이터를 뽑기엔 추적기간이 매우 짧다. 데이터가 29% 밖에는 나오지 않았다"고 설명했다.

유산균 유래 P8 단백질의 항암 작용기전 모식도 [데일리팜=노병철 기자] 쎌바이오텍이 대장암 신약 ‘PP-P8’에 대한 항암 작용 기전(MOA, Mode of Action)을 규명하며 한국의 마이크로바이옴 항암제 연구개발 가능성을 한 단계 높였다.쎌바이오텍은 이번 연구결과를 분자과학 분야의 세계적인 SCI급 학술지 ‘International Journal of Molecular Sciences (IF: 6.208)’에 게재했다고 10일 밝혔다. ‘PP-P8’은 한국인의 대장에 서식하는 김치 유산균을 활용한 마이크로바이옴 기반의 경구용 유전자 치료제로 퍼스트 인 클래스(First-in-Class) 대장암 신약이다.최근 FDA가 최초의 마이크로바이옴 치료제를 승인하며, 바이오 업계의 이목이 집중되고 있다. 하지만 살아있는 미생물을 활용한 약물은 작용 기전을 명확하게 규명하는 게 어렵기 때문에 실패가 잇따르는 실정이다. 쎌바이오텍은 이번 연구를 통해 마이크로바이옴 치료제 개발의 난제로 알려진 약물 작용 기전을 규명함으로써, 28년의 연구개발 능력을 입증하고 신약개발에 힘을 쏟는다.쎌바이오텍 R&D센터는 PP-P8에서 분비된 항암 단백질 P8이 대장암세포 내로 침투해 암세포 증식을 억제하는 것을 확인했다. 대장암세포 내로 침투한 P8은 대장암의 증식을 관여하는 세포의 주기 정지 표적 GSK3β에 결합하고, 대장암의 성장 촉진 유전자를 효율적으로 감소시키는 것으로 나타났다. 이로 인해 세포 주기 정지가 발생되고, 결국 대장암세포의 증식을 억제시킴으로써 항암작용을 나타내는 기전을 규명했다.대장암세포뿐 아니라 세포의 핵 속에도 침투해 항암작용을 하는 기전도 확인했다. P8은 세포-핵 간의 단백질 수송에 관여하는 KPNA3에 결합해 대장암세포 핵 내까지 전위되기도 한다. 핵 내로 유입된 P8은 GSK3β DNA에도 직접 결합하여 GSK3β의 발현을 억제해 세포 주기 정지를 유발하고, 대장암세포 증식을 억제한다.이번 연구는 ▲대장암 세포주 DLD-1을 이용한 P8 단백질의 항암 활성과 기전 연구(Genes, 2019) ▲동물모델에서의 PP-P8의 항암효과 연구(Molecules and Cells, 2019) ▲PP-P8 마이크로바이옴 조절 효과 연구(Microbiome, 2021)에 이은 성과로, 대장암 신약 개발 과정에서 중요한 연구 자료로 활용될 예정이다. 유산균 유래 천연 단백질을 활용한 PP-P8의 고농도 투여 및 장기적 사용에 대한 안전성 평가(Drug Design, Development and Therapy, 2021) 결과에 따르면 부작용이 따르는 합성 화합물 항암제의 단점을 극복하는 데 도움이 될 것으로 전망되고 있다.쎌바이오텍 R&D센터 안병철 박사는 “마이크로바이옴 대장암 치료제 PP-P8의 작용 기전을 성공적으로 증명하며, 대한민국 마이크로바이옴 치료제 연구개발 능력을 한 단계 끌어올린 대대적인 성과이다”라며 “PP-P8은 경구제로 개발돼 복용 편의성이 높고, 부작용 없이 장까지 직접 약물을 전달하므로 치료 효율도 높을 것으로 기대된다”라고 말했다.